한글종합기사
Ascendis Pharma는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며, 혁신적인 트랜스콘 기술 플랫폼을 통해 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 만드는 데 초점을 맞춘 선도적인 완전 통합형 바이오제약 회사이다. 이 회사는 유럽과 미국에도 추가 시설을 보유하고 있다.
Ascendis Pharma의 약물 Yorvipath는 부갑상선 호르몬(PTH)의 전구 약물로, 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위해 개발되었다. 이 약물은 1일 1회 투여하는 피하 주사제로, 24시간 동안 호르몬 수치를 정상으로 회복시키는 작용을 한다. Yorvipath는 TransCon 기술을 기반으로 하여 장기적으로 안정적인 호르몬 수치를 유지하게 해준다.
이번 사건은 미국 식품의약국(FDA)이 Ascendis Pharma의 Yorvipath를 성인 부갑상선기능저하증 치료제로 승인하면서 발생하였다. FDA는 2023년 12월 Yorvipath의 임상 패키지를 검토한 후 승인을 결정하였다. Yorvipath는 글로벌 임상 2상과 3상 시험에서 부갑상선 호르몬 수치를 정상으로 회복시키는 능력을 입증하였으며, 환자의 79%에서 칼슘 수치를 높였고, 95%의 환자가 기존 치료법에서 벗어날 수 있었다. FDA는 Yorvipath에 대해 블랙 박스 경고를 요구하지 않았다. Ascendis Pharma는 FDA의 승인을 받은 후에도 제조량을 늘리기 위해 노력하고 있으며, 내년 1분기에 Yorvipath를 시장에 출시할 계획이다.
Ascendis Pharma는 처음 Yorvipath 승인을 2022년 10월 신청했으나, FDA는 2023년 5월에 제조상의 문제로 승인을 거부하였다. 이후 Ascendis는 신청서를 다시 제출하였고, FDA는 3개월의 추가 검토 기간을 거쳐 2023년 12월에 승인을 결정하였다. Yorvipath는 이미 유럽과 영국에서도 승인된 바 있다.
Yorvipath의 주요 경쟁약물로는 Takeda에서 만든 Natpara가 있었다. Natpara는 미국에서 부갑상선기능저하증에 대한 유일한 처방약이었으나, 제조 문제로 인해 공급이 중단될 예정이다. Yorvipath는 Natpara와 달리 블랙 박스 경고를 요구받지 않았으며, 더 나은 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.
FDA의 Yorvipath 승인은 부갑상선기능저하증 환자들에게 중요한 이정표가 될 것이다. Ascendis Pharma는 환자들을 위한 재정 지원 프로그램과 치료 여정 탐색 지원을 포함한 다양한 환자 서비스를 제공할 계획이다.
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