한글종합기사
Avidity Bioscience(Avidity Biosciences)는 항체 올리고뉴클레오티드 접합체(AOCs
)라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 개발하는 바이오 제약 회사입니다. 회사는 주로 근육 질환 치료를 목표로 하며, 캘리포니아 샌디에이고에 본사를 두고 있습니다.
)라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 개발하는 바이오 제약 회사입니다. 회사는 주로 근육 질환 치료를 목표로 하며, 캘리포니아 샌디에이고에 본사를 두고 있습니다.Avidity Bioscience의 주력 약물 델파시바트 조타디르센(Delpasivart Zotadirsen, 약칭 델조타)은 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)를 골격근과 심장 조직에 전달하여 디스트로핀 유전자의 엑손 44를 건너뛰게 하는 RNA 치료제입니다. 델조타는 DMD44 환자의 디스트로핀 생산을 증가시키고 근육 손상을 줄이는 것을 목표로 하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
Avidity Bioscience는 최근 델조타의 임상 1/2상 EXPLORE44 시험에서 고무적인 결과를 발표했습니다. 이 시험은 엑손 44 건너뛰기가 가능한 듀센 근이영양증(DMD44) 환자를 대상으로 진행되었으며, 7~27세 사이의 보행 및 비보행 환자 25명을 등록했습니다. 델조타는 5mg/kg 용량으로 4개월간 투여된 후 디스트로핀 생산이 정상에 비해 25% 증가하고, 총 디스트로핀은 정상의 54%까지 회복되었습니다. 또한 엑손 44 건너뛰기가 37% 증가하며, 일부 환자에서는 최대 66%까지 증가했습니다. 근육 손상을 나타내는 크레아틴 키나아제(Creatine kinase) 수치도 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준으로 회복되었습니다. 대다수의 이상반응은 경미하거나 중등도로 나타났으며, 심각한 아나필락시스 부작용으로 인해 한 명의 참가자가 치료를 중단했습니다. 이 연구는 내년 초에 종료될 예정입니다.
시험에서 고무적인 결과를 발표했습니다. 이 시험은 엑손 44 건너뛰기가 가능한 듀센 근이영양증(DMD44) 환자를 대상으로 진행되었으며, 7~27세 사이의 보행 및 비보행 환자 25명을 등록했습니다. 델조타는 5mg/kg 용량으로 4개월간 투여된 후 디스트로핀 생산이 정상에 비해 25% 증가하고, 총 디스트로핀은 정상의 54%까지 회복되었습니다. 또한 엑손 44 건너뛰기가 37% 증가하며, 일부 환자에서는 최대 66%까지 증가했습니다. 근육 손상을 나타내는 크레아틴 키나아제(Creatine kinase) 수치도 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준으로 회복되었습니다. 대다수의 이상반응은 경미하거나 중등도로 나타났으며, 심각한 아나필락시스 부작용으로 인해 한 명의 참가자가 치료를 중단했습니다. 이 연구는 내년 초에 종료될 예정입니다.Avidity Bioscience의 델조타는 기존 치료제에 비해 디스트로핀 생성 및 크레아틴 키나아제 감소에서 뛰어난 성과를 보여주며, DMD44 환자에게 효과적인 치료 옵션이 될 가능성을 보여주고 있습니다. 회사는 델조타의 규제 경로를 단축하기 위해 노력하고 있으며, 추가적인 임상 시험을 통해 더 많은 데이터를 확보할 계획입니다.
사렙타 Therapeutics(Sarepta Therapeutics)는 현재 시장에서 4개의 DMD 치료제를 보유하고 있는 선두주자로, 이번 Avidity Bioscience의 발표로 인해 주가가 8% 하락했습니다. 사렙타의 기존 치료제는 엑손 45, 51, 53 변이 환자를 대상으로 하고 있으며, DMD44 환자에게는 적용되지 않습니다. 따라서 델조타는 사렙타의 기존 치료제와 경쟁할 가능성이 높습니다.
이번 Avidity Bioscience의 발표는 DMD 치료제 시장에 새로운 경쟁 구도를 불러올 것으로 예상되며, 앞으로의 추가 임상 시험 결과에 따라 시장의 판도가 변화할 가능성이 있습니다.
Official Announcement
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