미국 정부는 생명공학 회사인 Bluebird bio의 유전자 치료인 Zynteglo를 받고 있는 연방 보험 가입자들에게 생식 지원을 제공하려는 제안에 대해 승인하지 않았습니다. Bluebird bio는 주로 유전자 치료를 개발하는 생명공학 회사로, 유전성 질환을 치료하는 혁신적인 치료법을 제공합니다.
Bluebird의 유전자 치료제인 Zynteglo는 유전성 혈액 질환인 베타 지중해빈혈증 치료제로, 환자의 자신의 줄기 세포를 이용하여 유전자 변형 후 다시 주입하는 방식으로 작동합니다. 이 치료법은 화학요법을 통해 골수의 공간을 비우고 조작된 줄기 세포가 이식된 후 기능적인 혈액 세포로 성숙할 수 있게 합니다. 그러나 화학요법은 환자의 생식 능력을 떨어뜨릴 수 있는 위험이 있습니다.
보건복지부(HHS) 감사관실(OIG)은 Bluebird bio의 생식 보존 서비스를 포함한 지원 요청에 대해 "부정적 의견"을 발표했습니다. 감사관은 해당 프로그램이 최대 22,500달러의 생식 보존 치료를 포함할 수 있으며, 이는 연방 반-리베이트 규정에 위배될 수 있다고 밝혔습니다. 이 결정은 Medicaid와 같은 연방 보험 프로그램에 가입한 환자들에게 적용되며, 상업 보험에 가입한 환자들에게는 적용되지 않습니다. Bluebird는 이러한 결정에 대해 "매우 실망스럽다"고 밝혔으며, "어떤 환자도 잠재적으로 삶을 변화시키거나 생명을 구하는 치료와 자녀를 가질 기회 사이에서 선택해야 해서는 안 된다"고 강조했습니다.
Bluebird bio는 Skysona라는 또 다른 유전자 치료제를 받는 뇌성 아드레노류코디스트로피(CALD) 환자들에게도 프로그램을 확장할 수 있는 허가를 요청했습니다. 그러나 HHS 감사관은 Bluebird의 계획이 사기 및 남용의 "낮은 위험"을 제시하는지 판단하기 위해 충분한 데이터가 부족하다고 언급했습니다. 이 결정은 2년 반 이상의 논의 끝에 내려졌으며, Bluebird는 HHS의 자문 검토 요청에 대한 부정적인 의견에 매우 실망감을 나타냈습니다.
Bluebird의 유전자 치료제는 높은 비용에도 불구하고 큰 혜택을 제공합니다. 예를 들어, Zynteglo의 목록 가격은 280만 달러, Lyfgenia는 310만 달러에 달합니다. 이와 유사한 사례로 Vertex Pharmaceuticals가 SCD 및 TDT 환자를 치료하는 220만 달러짜리 유전자 치료제 Casgevy와 관련하여 HHS를 상대로 소송을 제기한 바 있습니다. Vertex는 생식 보존 프로그램에 대한 HHS의 결정에 대해 이의를 제기하며, HHS가 불임을 치료의 장벽으로 인정하지 않는 것에 대해 놀라움을 표명했습니다.
Bluebird와 Vertex는 모두 유전자 치료 분야에서 활동하는 주요 기업으로, 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하려고 노력하고 있습니다. 그러나 연방 규정의 제약으로 인해 이들 기업은 상업 보험과 연방 보험 가입자들 간의 불평등을 해결하기 위해 추가적인 노력이 필요할 것으로 보입니다.