임상시험/파이프라인

최신 임상시험 결과를 공유드립니다.

기사 요약

Roche는 스위스에 본사를 둔 글로벌 헬스케어 기업으로, 제약 및 진단 분야에서 선두를 달리고 있습니다. 이 회사는 여러 혁신적인 치료제를 개발하며 전 세계적으로 널리 알려져 있습니다. 이번에 발표된 연구는 Roche가 Shionogi & Co., Ltd.와 협력하여 개발한 Xofluza (baloxavir marboxil)에 관한 것입니다.

Xofluza는 단일 용량으로 복용하는 경구용 항바이러스제로, 바이러스의 복제를 차단하는 독특한 작용 기전을 가지고 있습니다. 이 약물은 인플루엔자 A형 및 B형의 치료에 승인되었으며, 노출 후 예방 치료제로도 사용됩니다. 이번 연구는 Xofluza가 인플루엔자 바이러스의 전파를 줄일 수 있는지를 평가하는 최초의 글로벌 3상 연구입니다.

이번 사건은 CENTERSTONE 연구를 중심으로 진행되었습니다. CENTERSTONE 연구는 인플루엔자 증상 발현 후 48시간 이내에 Xofluza를 단회 투여함으로써 가정 내 인플루엔자 전파를 줄이는 것을 목표로 했습니다. 이 연구는 5세에서 64세 사이의 건강한 참가자 4,000명 이상을 대상으로 했으며, 참가자들은 인플루엔자 진단을 받은 환자(지표 환자)와 그들의 가정 내 접촉자들로 구성되었습니다. 1차 평가변수는 지표 환자가 Xofluza 또는 위약을 투여받은 후 5일 이내에 가정 내 접촉자들이 인플루엔자 양성 반응을 보인 비율이었습니다. 2차 평가변수는 양성 반응을 보인 가정 내 접촉자들이 증상을 나타낸 비율이었습니다. 연구 결과, Xofluza를 단회 투여받은 환자들은 가정 내 다른 구성원들에게 바이러스가 전파될 확률이 유의미하게 감소한 것으로 나타났습니다.

Roche는 Xofluza의 기존 치료 및 예방 효과를 기반으로 이번 전파 감소의 증거가 개인 및 지역사회 건강 결과 개선에 중요한 발전을 가져올 수 있다고 밝혔습니다. 이 연구는 미국 보건복지부의 지원을 받아 진행되었으며, 연구 설계에는 미국 FDA와 인플루엔자 전문가들의 의견이 반영되었습니다.

Xofluza는 Shionogi & Co., Ltd.에 의해 처음 개발되었으며, Roche는 일본과 대만을 제외한 전 세계에서 Xofluza의 개발 및 상업화를 담당하고 있습니다. Xofluza는 기존 항바이러스제인 Tamiflu(Oseltamivir)와의 경쟁에서 주목받고 있으며, Tamiflu의 특허 만료 이후 증가하는 제네릭 약물들과의 경쟁 속에서 시장 점유율을 확보하기 위해 노력하고 있습니다.

인플루엔자 예방 시장에서는 다양한 백신이 존재하지만, 성인들 사이에서는 접종률이 낮아 Moderna와 Pfizer와 같은 회사들이 인플루엔자 및 다른 호흡기 질환을 타겟으로 하는 새로운 백신 개발을 통해 이 문제를 해결하려 하고 있습니다. 이러한 시장 환경 속에서 Xofluza의 새로운 데이터는 그 경쟁력을 강화할 수 있는 중요한 요소로 작용할 것입니다.

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Roche, Xofluza의 3상 CENTERSTONE 연구 통해 인플루엔자 전파 50% 감소 확인

2024/09/19

기사 요약

4D Molecular Therapeutics(이하 4DMT)는 유전적 약물을 활용해 대규모 시장 질병을 치료하는 데 주력하는 임상 단계의 생명공학 기업입니다. 이 회사는 최근 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD)에 대한 유전자 치료제 4D-150의 임상 시험 결과를 발표했습니다.

4D-150은 R100이라는 맞춤형 안구내 주사 벡터와 aflibercept 및 VEGF-C 억제 RNAi를 발현하는 트랜스진 카세트를 결합한 치료제입니다. 이중 트랜스진 페이로드는 습성 AMD와 당뇨병성 황반부종(DME)을 유발하는 VEGF 혈관형성 인자 패밀리의 네 구성원을 억제합니다. 4DMT는 이 치료제를 통해 단일 저용량 안구내 주사로 망막에서 트랜스진 발현을 유도하며, 중대한 염증을 유발하지 않도록 설계했습니다.

4DMT는 PRISM이라는 이름의 Phase 1/2 임상 시험을 통해 4D-150의 내구성 있는 임상 활동을 확인했습니다. Phase 1/2a 시험에서는 중증 환자 24명 중 44%가 1년 동안 주사 없이 지냈고, 주사 횟수는 연간 83% 감소했습니다. Phase 2b 시험에서는 30명의 환자 중 70%가 주사 없이 지냈으며, 연간 주사 횟수는 89% 감소했습니다. 이 시험들은 습성 AMD 환자들을 대상으로 진행되었으며, 4D-150의 내구성과 안전성을 보여주었습니다.

4DMT는 PRISM의 성공적인 결과를 바탕으로 4FRONT Phase 3 프로그램을 준비 중입니다. 이 프로그램은 두 개의 무작위 배정, 비열등성 시험으로 구성되어 있으며, Bayer와 Regeneron의 Eylea와 비교하여 4D-150의 효능을 평가할 예정입니다. 첫 번째 시험인 4FRONT-1은 2025년 1분기에 시작될 예정이며, 목표 환자 수는 500명입니다.

4D-150은 Eylea와 같은 기존 치료제를 대체할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. Eylea는 8주마다 안구에 주사해야 하지만, 4D-150은 단일 주사로 여러 VEGF 단백질을 억제하여 질병 경로를 차단합니다. 이러한 특징은 환자들의 치료 부담을 크게 줄일 수 있습니다.

4DMT는 유전자 치료를 통한 안과 질환 치료 분야에서 경쟁사들과의 경쟁이 치열합니다. Regenxbio는 AbbVie와 협력하여 AMD를 위한 유전자 치료제를 개발 중이며, Adverum Biotechnologies도 늦은 단계 시험을 준비하고 있습니다. 이러한 경쟁 속에서도 4D-150은 안전성과 효과 면에서 차별화된 점을 보이며, Phase 3 시험에서 긍정적인 결과를 기대하고 있습니다.

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4D Molecular Therapeutics, 4D-150 임상시험에서 89% 주사 감소 효과 입증

2024/09/18

한글종합기사

GSK plc는 영국 및 미국에 본사를 둔 다국적 제약 및 생명공학 회사로, 주로 백신, 제약 제품 및 건강 관리 제품의 연구, 개발 및 판매에 중점을 두고 있다. 이번 발표에서 GSK는 성인 50세 이상을 대상으로 하는 AREXVY(Respiratory Syncytial Virus Vaccine, Adjuvanted)와 SHINGRIX(Zoster Vaccine Recombinant, Adjuvanted)의 동시 접종 임상 3상 시험 결과를 발표했다.

이번 임상시험(NCT05966090)은 AREXVY와 SHINGRIX 백신을 동시에 투여할 때의 면역원성, 반응원성 및 안전성을 평가하기 위해 530명의 성인을 대상으로 진행되었다. 시험 결과, 두 백신의 동시 투여 시 면역 반응이 각각 개별적으로 투여했을 때와 비교해 비열등함을 입증했다. 1차 평가변수는 면역 반응의 비열등성을 입증하는 것이었으며, 2차 평가변수는 동시 투여와 개별 투여 시의 반응원성과 안전성을 비교하는 것이었다. 시험 결과는 긍정적이었으며, 두 백신 모두 동시 투여 시에도 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.

시험 참가자들은 두 그룹으로 나뉘어졌으며, 한 그룹은 첫 방문 시 SHINGRIX와 AREXVY를 동시에 접종받았고, 다른 그룹은 첫 방문 시 SHINGRIX만을 접종받고 31일째에 AREXVY를 접종받았다. 두 그룹 모두에서 가장 흔한 부작용은 주사 부위의 통증, 피로, 근육통이었으며, 이러한 부작용의 지속 기간은 두 그룹 간에 유사했다.

AREXVY는 현재 60세 이상의 성인에게 허가된 RSV 백신이며, 최근에는 50세에서 59세의 위험군 성인에게도 사용이 승인되었다. SHINGRIX는 2017년부터 50세 이상의 성인을 대상으로 하는 대상포진 예방 백신으로 승인되어 왔다. 그러나 최근 CDC의 권고 사항 변경으로 인해 백신 시장의 규모가 축소되면서 GSK는 연간 백신 판매 예상치를 하향 조정한 바 있다.

경쟁 측면에서, RSV 백신 시장에는 Pfizer의 Abrysvo가 있으며, 이는 AREXVY와 함께 지난해 처음 시장에 출시되었다. CDC는 올해 권고를 변경하여 75세 이상 성인 및 60세에서 74세 사이의 위험군 성인을 대상으로 단회 접종을 권장함으로써 시장의 변화를 초래했다. 이러한 상황에서 GSK는 동시 접종 데이터를 통해 시장에서의 경쟁력을 강화하고자 한다.

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GSK, AREXVY와 SHINGRIX의 동시 접종 임상 3상 성공 - 530명 대상 시험

2024/09/18

한글종합기사

Daiichi Sankyo와 Merck는 최근 HERTHENA-Lung02라는 이름의 글로벌 다기관 오픈라벨 3상 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 임상시험은 이전에 EGFR tyrosine kinase inhibitor(TKI) 치료를 받은 국소 진행성 또는 전이성 EGFR 돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 진행되었습니다. 총 586명의 환자가 아시아, 유럽, 북미 및 오세아니아에서 등록되었습니다.

시험약물인 patritumab deruxtecan은 HER3를 타겟으로 하는 DXd 항체-약물 접합체(ADC)로, Daiichi Sankyo가 발견하고 Merck와 공동 개발 중입니다. 이 약물은 이전 EGFR TKI 치료 후 질병이 진행된 환자에게서 진행 무진행 생존기간(PFS)의 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었습니다.

1차 평가변수는 PFS였으며, 2차 평가변수는 전체 생존율(OS), 객관적 반응률, 반응 지속 기간, 임상적 이익률, 반응 시간, 질병 통제율, 안전성이었습니다. 아직 OS 데이터는 성숙하지 않아 추가 분석이 진행 중입니다.

이 연구는 patritumab deruxtecan이 기존의 플래티넘과 pemetrexed 유도 화학요법 및 pemetrexed 유지 요법보다 더 우수한 효과를 보였음을 시사합니다. 그러나 시험 중간 분석 시점에서 OS 데이터는 미성숙 상태로 남아 있으며, 연구는 여전히 진행 중입니다.

이전의 2상 HERTHENA-Lung01 연구에서도 patritumab deruxtecan은 EGFR 돌연변이 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자에서 29.8%의 전체 반응률을 기록했습니다. 그러나 2024년 6월에 FDA는 제3자 제조 시설의 문제로 인해 patritumab deruxtecan의 승인을 거부한 바 있습니다.

경쟁 상황에서, patritumab deruxtecan은 EGFR 저해제 약물 치료 이후 제한된 옵션을 가진 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 가능성이 있습니다. Enhertu와 같은 기존의 HER2 지향 ADC는 유방암에서 성공을 거두었으며, Daiichi Sankyo와 AstraZeneca가 공동 개발한 Enhertu는 2023년 상반기에만 18억 달러의 매출을 기록했습니다.

Daiichi Sankyo와 Merck는 이번 연구 결과를 곧 개최될 의학회의에서 발표하고, 글로벌 규제 당국과의 논의를 통해 다음 단계를 계획하고 있습니다. 승인될 경우, patritumab deruxtecan은 기존 옵션을 모두 소진한 EGFR 돌연변이 NSCLC 환자에게 보다 효과적이고 견딜 수 있는 치료법을 제공할 수 있을 것입니다.

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Phase 3 Trial of Patritumab Deruxtecan Shows Promising Results for EGFR-Mutated NSCLC

2024/09/17

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독일의 제약회사 Boehringer Ingelheim은 최근 idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) 치료제인 nerandomilast가 FIBRONEER-IPF 임상시험에서 1차 평가변수를 충족했다고 발표했다. Boehringer Ingelheim은 글로벌 제약 및 생명공학 분야의 선두주자로, 다양한 치료 영역에서 혁신적인 의약품 개발을 추구하고 있다.

Nerandomilast는 PDE4B(Phosphodiesterase 4B) 효소를 표적으로 하는 경구용 약물로, 폐 섬유증과 염증에 관여하는 이 효소를 억제함으로써 항섬유화 및 항염증 효과를 발휘한다. 이 약물은 아직 승인을 받지 못한 실험적 치료제로, IPF와 progressive pulmonary fibrosis (PPF) 치료제로 개발되고 있다. 2022년에는 FDA로부터 IPF에 대한 Breakthrough Therapy Designation을 받았다.

FIBRONEER-IPF (NCT05321069) 임상시험은 52주간 진행된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구로, 30개국 이상에서 1,177명의 환자를 대상으로 수행되었다. 환자들은 두 가지 용량의 nerandomilast 또는 위약을 투여받았다. 1차 평가변수는 52주 후 기저선 대비 강제 폐활량(FVC)의 절대 변화였으며, 2차 평가변수는 급성 IPF/PPF 악화, 호흡기 원인으로 인한 첫 입원 또는 사망 등의 발생 시점이었다. 시험 결과, nerandomilast는 FVC에서 유의미한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족했다.

Boehringer Ingelheim은 이번 임상시험의 성공을 바탕으로 nerandomilast에 대한 신약 허가 신청을 미국 FDA 및 전 세계 보건 당국에 제출할 계획이다. 이 회사는 2025년 상반기에 FIBRONEER-IPF의 전체 데이터를 발표할 예정이다. 이번 성과는 지난 10년간 IPF에 대한 Phase III 임상시험에서 최초로 1차 평가변수를 충족한 사례로 기록되었다.

Boehringer Ingelheim은 현재 IPF 치료제인 Ofev (nintedanib)를 시장에 출시하고 있으며, 이 약물은 2023년 39억 달러 이상의 매출을 기록했다. 그러나 Ofev는 질병의 진행을 늦추는 데 그치고 있어, nerandomilast는 더 나은 치료 옵션으로 자리 잡을 가능성을 제시한다.

경쟁사로는 Roche의 Esbriet가 있으며, 두 약물 모두 IPF 치료에 사용되고 있다. 그러나 nerandomilast는 기존 약물과는 다른 기전으로 작용하여, PDE4B 효소를 선택적으로 억제함으로써 더 적은 부작용을 유도할 가능성이 있다. Boehringer Ingelheim은 경쟁 약물보다 향상된 안전성과 내약성을 목표로 하고 있다.

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Boehringer Ingelheim, 10년 만에 IPF 임상시험 성공 - nerandomilast로 새 지평 열다

2024/09/16

한글종합기사

Ascendis Pharma A/S는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며, 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 활용하여 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 만들어 내기 위해 노력하는 종합적인 바이오제약 회사입니다. 이 회사는 특히 골격 형성 장애 및 성장 장애 치료 분야에서 선도적인 위치를 차지하기 위해 노력하고 있습니다.

Ascendis Pharma의 핵심 약물인 TransCon CNP(navepegritide)는 C-type natriuretic peptide(CNP)의 전구약물로, 지속적인 CNP 노출을 제공하기 위해 주 1회 투여되는 형태로 설계되었습니다. 이 약물은 저신장증을 동반한 골격 형성 장애인 연골무형성증 환아를 대상으로 임상 시험 중입니다.

이번 기사의 중심 사건은 Ascendis Pharma가 진행한 ApproaCH Trial로, 이 연구는 연골무형성증을 앓고 있는 2세에서 11세 사이의 어린이 84명을 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험입니다. 연구 참여자는 TransCon CNP와 위약을 2:1 비율로 52주 동안 주 1회 투여받았습니다. 연구의 주요 평가변수는 연간 성장 속도(AGV)였으며, TransCon CNP는 위약 대비 연간 1.49cm 이상의 성장 차이를 보이며 통계적으로 유의미한 결과를 기록했습니다(p<0.0001).

TransCon CNP는 특히 5세에서 11세 사이의 어린이들에서 더욱 두드러진 효과를 나타냈으며, 위약 대비 연간 성장 속도가 1.78cm 더 증가했습니다. 이 연구의 결과는 TransCon CNP가 승인될 경우 연골무형성증 아동에게 효과적이고 안전하며, 주사 빈도를 줄이고 보호자의 부담을 경감할 수 있는 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다.

Ascendis Pharma는 2025년 첫 분기에 TransCon CNP에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이며, 같은 해 3분기에는 유럽 의약품청(EMA)에 마케팅 승인 신청(MAA)을 제출할 계획입니다.

경쟁 측면에서, BioMarin Pharmaceutical의 Voxzogo(vosoritide)는 현재 연골무형성증 치료를 위한 유일한 승인된 약물로, 주사 빈도가 매일 1회인 반면, TransCon CNP는 주 1회 투여로 Voxzogo에 비해 적은 주사 빈도를 자랑합니다. 이러한 특성은 TransCon CNP가 시장에 출시될 경우 Voxzogo와 경쟁할 수 있는 중요한 요인이 될 수 있습니다. BioMarin은 Voxzogo의 연간 성장 속도 증가를 1.57cm로 보고한 바 있으며, Ascendis의 TransCon CNP는 이를 넘어서는 효과를 보여줌으로써 경쟁력을 강화하고 있습니다.

Ascendis Pharma의 이번 임상 시험 결과는 시장에서의 강력한 경쟁자로 자리잡을 가능성을 보여주며, 특히 성장 장애 및 골격 형성 장애 치료 분야에서의 입지를 더욱 강화할 것으로 예상됩니다.

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Ascendis Pharma, TransCon CNP로 임상 3상에서 1.49cm 성장 가속화 달성

2024/09/16

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Atea Pharmaceuticals는 경구 항바이러스 치료제를 개발하는 임상 단계의 바이오제약 회사이다. 이 회사는 심각한 바이러스 감염에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 새로운 경구 항바이러스 치료제를 발견하고 개발하는 데 중점을 두고 있다.

Bemnifosbuvir는 Atea Pharmaceuticals가 개발한 경구 투여 가능한 구아노신 뉴클레오타이드 아날로그 폴리머레이스 억제제이다. 이 약물은 바이러스 복제를 방해하기 위해 설계된 이중 전구약물을 포함하고 있으며, 단일 가닥 RNA(ssRNA) 바이러스의 복제 및 전사를 억제하는 것을 목표로 한다. 현재 이 약물은 ruzasvir와의 병용 요법으로 Hepatitis C 바이러스(HCV) 감염 치료를 위한 2상 개발 중에 있다.

Atea Pharmaceuticals는 COVID-19 치료를 위한 Bemnifosbuvir의 글로벌 3상 임상시험인 SUNRISE-3를 진행했다. 이 임상시험은 경증에서 중등도의 COVID-19를 앓고 있는 고위험 환자 2,221명을 대상으로 하여, Bemnifosbuvir 또는 위약을 5일 동안 지역 표준 치료법과 병행 투여했다. 시험의 1차 평가변수는 29일째까지의 모든 원인에 의한 입원 또는 사망률 감소였다. 시험 결과, Bemnifosbuvir는 1차 평가변수를 충족하지 못했으며, 입원율과 사망률을 통계적으로 유의하게 감소시키지 못했다. 시험은 일반적으로 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났지만, Atea는 규제 경로를 더 이상 추구하지 않기로 결정했다.

이전에, Atea는 COVID-19 치료를 위한 Bemnifosbuvir의 잠재력을 입증하기 위해 고군분투해왔다. 팬데믹 중에 진행된 2상 시험에서도 Bemnifosbuvir는 경증에서 중등도의 COVID-19 환자에서 바이러스 부하를 감소시키는 데 있어 위약보다 우수하지 못했다. 이로 인해 파트너였던 Roche는 프로그램과의 관계를 종료했다.

경쟁사 및 경쟁 약물에 관한 정보는 기사에서 제공되지 않았지만, Atea Pharmaceuticals는 Bemnifosbuvir와 ruzasvir의 조합을 통해 Hepatitis C 치료제로서의 가능성을 계속 탐구하고 있다. 초기 2상 연구 결과에 따르면 12주 차에 97%의 지속적인 바이러스 반응률을 보였으며, 2024년 4분기에 추가적인 핵심 결과가 발표될 예정이다.

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Atea Pharmaceuticals의 COVID-19 치료제 Bemnifosbuvir, 3상 임상 실패

2024/09/13

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Neurocrine Biosciences는 신경과학을 중점으로 한 바이오 제약 회사로, 주로 신경계와 신체 시스템 간의 상호 연결에 대한 독특한 통찰력을 바탕으로 복잡한 질환을 치료하는 혁신적인 치료제를 개발하고 있습니다. 이 회사는 FDA 승인 치료제를 포함한 다양한 포트폴리오를 보유하고 있으며, 주요 치료 영역에서 중기 및 후기 임상 개발 중인 여러 화합물을 포함하고 있습니다.

이번 사건의 중심이 되는 약물은 luvadaxistat로, 이는 선택적 d-amino acid oxidase (DAAO) 억제제로서, 조현병과 관련된 인지 장애 치료를 목표로 하고 있습니다. Luvadaxistat는 Takeda Pharmaceutical Company로부터 개발 및 상업화 권리를 획득한 약물입니다.

Neurocrine Biosciences는 ERUDITE라는 이름의 Phase II 임상시험에서 luvadaxistat가 조현병 환자의 인지 장애 개선에 실패했다고 발표했습니다. 이 임상시험은 200명 이상의 조현병 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 무작위 배정, 위약 대조군 연구로, 1차 평가변수는 인지 기능의 향상이었습니다. 그러나, 이 시험에서 luvadaxistat는 인지 기능 개선의 주요 목표를 달성하지 못했습니다. 이는 연구 인구 전반에 걸친 인지 측정의 큰 변동성과 치료군 간의 피험자 기저 특성의 불균형에 기인한 것으로 분석되었습니다. 이전 INTERACT라는 Phase II 시험에서는 50mg의 luvadaxistat가 인지 기능에서 유의미한 개선을 보였으나, ERUDITE에서는 이를 재현하지 못했습니다. Neurocrine은 이로 인해 luvadaxistat의 추가 개발을 중단하고, 대신 NBI-1117568과 NBI-1065845의 Phase III 개발에 자원을 집중할 것이라고 밝혔습니다.

과거 luvadaxistat는 2020년에 Takeda로부터 1억 2천만 달러의 선불로 인수되었으며, 이후의 시험에서 인지 기능 개선의 유의미한 결과를 보여주며 주목을 받았습니다. 그러나 최근 ERUDITE 시험의 실패로 인해 해당 프로그램은 중단되었으며, Neurocrine은 다른 개발 자산에 집중하기로 결정했습니다.

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Neurocrine, Schizophrenia 치료제 Luvadaxistat 개발 중단 및 새로운 파이프라인 집중

2024/09/12

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Oncternal Therapeutics는 임상 단계의 생명공학 회사로, 혁신적인 종양 치료제 개발에 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 혈액암 및 전립선암 등 중요한 미충족 의료 수요가 있는 암 치료제를 개발하고 있습니다.

Oncternal Therapeutics의 주요 파이프라인에는 ONCT-534, ONCT-808, zilovertamab, ONCT-216이 포함됩니다. ONCT-534는 전이성 거세 저항성 암(mCRPC) 치료를 위한 이중 작용 안드로겐 수용체 억제제이며, ONCT-808은 공격적인 B세포 림프종 치료를 위한 자가 CAR T 세포 치료제입니다. zilovertamab는 여러 암 형태를 치료하기 위해 ROR1 기능을 억제하는 단클론 항체이며, ONCT-216은 희귀 소아 질환 지정을 받은 Ewing 육종 치료를 위한 소분자 억제제입니다.

Oncternal Therapeutics는 최근 임상 시험에서 실망스러운 결과와 한 환자의 사망을 이유로 ONCT-534와 ONCT-808의 임상 시험을 중단하기로 결정했습니다. ONCT-534의 중간 1상/2상 결과는 임상적으로 의미 있는 질병 개선을 보여주지 못했으며, ONCT-808은 1상 분석에서 모든 용량에서 항종양 활성을 보였지만, 최대 용량에서 쇼크 합병증으로 인한 사망 사례가 발생했습니다. 이에 따라 회사는 두 연구를 종료하고 전략적 대안을 모색하기로 했습니다.

Oncternal Therapeutics는 창립 이래 반복적인 운영 손실과 운영에서의 부정적인 현금 흐름을 경험해 왔으며, 향후 몇 년간 사업 계획을 완수하기 위해 상당한 추가 자본이 필요할 것으로 예상하고 있습니다. 이 회사는 ONCT-534와 ONCT-808 외에도 zilovertamab와 ONCT-216과 같은 파이프라인의 가치를 실현하기 위해 자산 판매, 합병, 인수 등의 전략적 옵션을 탐색할 계획입니다.

이 회사는 혈액암 및 전립선암에 대한 혁신적인 치료법 개발을 목표로 하고 있으며, 특히 zilovertamab는 FDA로부터 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 외투세포 림프종(MCL)에 대한 희귀 약품 지정을 받았습니다. ONCT-216은 Ewing 육종에 대한 희귀 소아 질환 지정, 희귀 약품 지정 및 신속 승인 지위를 부여받았습니다.

Oncternal Therapeutics는 경쟁이 치열한 암 치료제 시장에서 여러 경쟁사와 경쟁 중입니다. 예를 들어, CAR T 세포 치료제 분야에서는 Novartis, Kite Pharma 등과 같은 회사들이 경쟁 약물을 개발하고 있으며, 이러한 회사들은 이미 몇 가지 제품을 시장에 출시했습니다. Oncternal의 치료제들은 이러한 경쟁 속에서 차별화된 특징을 보여야 할 필요가 있습니다.

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Oncternal Therapeutics, 37% 인력 감축 및 임상시험 중단

2024/09/12

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Aura Biosciences는 미국 보스턴에 본사를 둔 임상단계 생명공학 회사로, 장기 기능 보존을 목표로 하는 정밀 치료제를 개발하고 있습니다. 이 회사는 주로 고형 종양에 대한 혁신적인 치료 옵션을 개발하는 데 중점을 두고 있으며, 현재 주력 후보 물질로 choroidal melanoma(CM) 및 기타 안과 종양 및 방광암 치료를 위한 bel-sar(AU-011)을 개발 중입니다.

Aura Biosciences의 주요 약물인 belzupacap sarotalocan(일명 bel-sar; AU-011)은 choroidal melanoma(CM)의 초기 단계 치료를 위한 후보 물질로 개발되고 있습니다. 이 약물은 항암제와 결합된 바이러스 유사 입자로 구성되어 있으며, 현재까지 시력 보존을 목표로 하는 첫 번째 치료 옵션으로 주목받고 있습니다.

Aura Biosciences는 최근 choroidal melanoma(CM) 초기 단계 환자를 대상으로 한 bel-sar의 Phase II 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 시험은 22명의 환자를 대상으로 한 공개 레이블 시험으로, 안전성, 내약성 및 효능을 평가했습니다. Phase III 시험 적격 환자 10명 중 80%에서 종양 제어율을 달성했으며, 시력 보존율은 90%에 달했습니다. 특히, 종양이 시신경 또는 fovea 근처의 고위험 위치에 있었던 환자의 경우에도 시력 보존 효과가 두드러졌습니다. 현재 표준 치료법인 방사선 치료와 비교하여, bel-sar은 시력 손실이 적은 것으로 나타났습니다. 또한, 임상시험의 안전성 데이터는 모든 용량에서 양호했으며, 심각한 부작용이 보고되지 않았습니다.

Aura Biosciences는 미국 FDA와의 Special Protocol Assessment(SPA) 협약 하에 Phase III CoMpass 시험을 진행 중입니다. 이 시험은 100명의 환자를 모집할 계획이며, 2026년 3월에 1차 완료될 예정입니다.

Aura Biosciences는 CM 및 기타 암에 대한 치료 옵션을 개선하고 결과를 향상시키기 위해 노력하고 있습니다. 이번 임상시험 결과는 bel-sar이 시력 보존을 목표로 한 최초의 치료제로 자리잡을 가능성을 보여주고 있으며, 향후 치료 패러다임의 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대됩니다.

현재 choroidal melanoma의 표준 치료법은 방사선 치료이며, 이로 인해 시력 손실이 발생하는 경우가 많습니다. bel-sar은 이러한 문제를 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있으며, 경쟁 약물로는 현재까지 승인된 시력 보존 치료제가 없습니다.

Aura Biosciences의 bel-sar은 choroidal melanoma 치료 분야에서 선두 주자로 자리매김하고 있으며, 향후 FDA 승인을 통해 시장에서의 입지를 확고히 할 수 있을 것으로 기대됩니다.

Official Announcement

Firstword

Aura Biosciences, 80% Tumor Control Achieved in Phase II for Choroidal Melanoma

2024/09/12

한글종합기사

Gilead Sciences는 바이오제약 회사로, HIV 치료제와 예방약 개발에 주력하고 있다. Gilead는 과거에 Truvada를 통해 최초의 HIV 전처치 예방(PrEP) 약물을 시장에 내놓았으며, 현재는 새로운 장기 지속형 PrEP 약물인 Lenacapavir의 개발에 집중하고 있다.

Lenacapavir는 Gilead가 개발한 장기 지속형 HIV-1 캡시드 억제제로, 연 2회 주사로 투여되는 PrEP 약물이다. 이 약물은 기존의 하루 한 번 복용하는 PrEP 약물에 비해 복약 순응도가 높을 것으로 기대된다. Lenacapavir는 HIV의 여러 생애주기를 저해하는 다단계 작용 메커니즘을 가지고 있어, 다른 항바이러스제와 교차 내성이 없는 것이 특징이다.

PURPOSE 2 임상시험은 3상 시험으로, 총 3,200명의 참가자가 참여했다. 이 시험은 cisgender 남성, transgender 남성, transgender 여성 및 성별 비순응 개인을 대상으로 하며, 이들은 태어날 때 남성으로 지정된 파트너와 성관계를 가진다. 시험약물은 Lenacapavir이며, 스폰서는 Gilead Sciences이다. 이 시험의 적응증은 HIV 예방(PrEP)이며, 1차 평가변수는 배경 HIV 발생률(bHIV) 대비 Lenacapavir의 우월성, 2차 평가변수는 하루 한 번 복용하는 Truvada 대비 우월성이다. 시험은 성공적으로 마무리되었으며, Lenacapavir는 bHIV와 Truvada 대비 각각 96%와 89% 더 효과적인 것으로 나타났다.

Lenacapavir는 2022년 Sunlenca라는 브랜드명으로 다약제 내성 HIV 환자를 위한 치료제로 이미 시장에 출시되었다. Gilead는 이번 PrEP 용도로의 확장을 통해 시장 점유율을 넓히고자 한다.

경쟁사로는 GSK가 있으며, 이 회사는 2021년에 두 달에 한 번 투여하는 PrEP 약물 Apretude를 출시했다. GSK는 향후 4개월 및 6개월 간격으로 투여하는 옵션을 출시할 계획이다. Gilead는 새로운 PrEP 시장에서 Lenacapavir로 경쟁력을 갖추기 위해 노력하고 있다.

Official Announcement

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Fierce Group

Gilead, 2025년까지 새로운 PrEP 약물 Lenacapavir 출시 목표

2024/09/12

한글종합기사

Gilead Sciences와 GSK는 각각 생명공학 및 제약 분야에서 선두를 달리는 회사로, Gilead는 주로 항바이러스제 개발에 집중하고 있으며, GSK는 다양한 백신 및 치료제를 개발하고 있습니다. 두 회사 모두 글로벌 시장에서 강력한 입지를 구축하고 있습니다.

Gilead의 lenacapavir는 HIV-1 capsid 기능을 선택적으로 억제하는 항바이러스제로, 바이러스의 여러 복제 단계를 방해합니다. 이번에 발표된 임상 시험에서 lenacapavir는 HIV 예방을 위한 PrEP(Pre-exposure Prophylaxis) 옵션으로 사용될 가능성을 보여주었으며, 두 번의 임상 시험(PURPOSE 1 및 PURPOSE 2)에서 유의미한 예방 효과를 나타냈습니다.

Gilead는 PURPOSE 2 임상 시험에서 lenacapavir의 긍정적인 중간 결과를 발표했습니다. 이 시험은 총 2,180명의 참가자를 대상으로 하였으며, lenacapavir를 연 2회 주사한 결과 HIV 감염률이 96% 감소했습니다. Truvada와 비교했을 때 lenacapavir는 더 나은 예방 효과를 나타냈습니다. Gilead는 연내에 글로벌 규제 승인을 위한 서류를 제출할 계획이며, 2025년에 초기 출시를 목표로 하고 있습니다.

GSK는 mRNA 기술을 기반으로 한 독감 백신 개발에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. Phase II 임상 시험에서는 500명의 참가자를 대상으로 다양한 mRNA 제형을 테스트하였으며, A 및 B 독감 균주에 대한 면역 반응을 유도하는 데 성공했습니다. GSK는 CureVac과의 협력을 통해 이 백신의 개발을 가속화하고 있으며, Phase III 임상 시험에 진입할 예정입니다.

Gilead의 lenacapavir는 이미 유럽에서 다약제 내성 HIV 치료제로 승인받았으며, PrEP 사용을 위한 연구가 진행 중입니다. GSK는 CureVac과의 협력을 통해 독감 및 COVID-19 백신 개발을 진행하고 있으며, mRNA 플랫폼을 활용하여 면역 반응을 최적화하고 있습니다.

Gilead의 lenacapavir는 독창적인 기전으로 다른 항바이러스제와의 교차 내성이 없으며, GSK의 mRNA 독감 백신은 Moderna, Sanofi, Pfizer 등과의 경쟁에서 기술적 우위를 점하고자 하고 있습니다. Moderna는 이미 B 균주에 대한 성공을 거두었고, Pfizer와 BioNTech는 젊은 성인에 대한 mRNA 독감 백신의 성공을 보고한 바 있습니다. GSK는 이러한 경쟁 속에서 자사의 백신을 최적화하고 시장에 선보일 계획입니다.

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Gilead와 GSK, 임상시험 성공으로 혁신적인 HIV 및 독감 백신 개발 가속화

2024/09/12

한글종합기사

Fulcrum Therapeutics는 유전자적으로 정의된 희귀 질환을 치료하기 위한 소분자 약물을 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사입니다. 이 회사는 주로 미국 매사추세츠에 기반을 두고 있으며, 대표적인 파이프라인 약물로는 losmapimod와 pociredir가 있습니다.

Losmapimod는 선택적 p38α/β MAPK 억제제로, 원래 GSK에 의해 심장 질환 치료제로 개발되었습니다. Fulcrum은 이 약물을 FSHD(얼굴-견갑-상완 근이영양증) 치료를 위해 개발 중이었습니다. 이 약물은 DUX4 단백질의 발현을 억제하는 역할을 한다고 알려져 있으며, 미국 FDA로부터 Fast Track과 Orphan Drug Designation을 받은 바 있습니다.

Fulcrum은 최근 FSHD에 대한 losmapimod의 Phase 3 REACH 임상시험에서 실패를 발표했습니다. 이 시험은 260명의 환자를 대상으로 했으며, losmapimod와 위약을 비교하여 48주 후 Reachable Workspace (RWS)에서 개선을 확인하는 것을 목표로 했습니다. 그러나 1차 평가변수인 RWS와 2차 평가변수 모두에서 통계적으로 유의미한 개선을 보이지 못했습니다. 이로 인해 Fulcrum은 losmapimod 프로그램을 중단하기로 결정했습니다.

Losmapimod는 Fulcrum이 2019년 GSK로부터 라이선스를 인수한 후 개발을 이어가고 있었습니다. 과거에는 급성 관상동맥 증후군과 만성 폐쇄성 폐질환에 대한 임상시험에서도 실패한 경험이 있습니다. Fulcrum은 또한 2021년 FSHD에 대한 Phase 2 시험에서도 실패했으나, 일부 긍정적인 결과에 따라 개발을 지속했습니다.

경쟁사로는 Roche의 myostatin inhibitor, Avidity Biosciences 및 Arrowhead Pharmaceuticals의 항체-올리고뉴클레오타이드 복합체가 있으며, 이들 모두 FSHD에 대한 치료제를 개발 중입니다. Losmapimod는 이들 경쟁 약물보다 2~3년 앞서 있었으나, 이번 실패로 인해 경쟁에서 뒤처지게 되었습니다.

Fulcrum은 이번 실패에도 불구하고 약 2억 7,380만 달러의 현금 보유고를 바탕으로 다른 파이프라인인 pociredir의 개발을 가속화할 계획입니다. Pociredir는 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료제로 개발 중에 있으며, 향후 Diamond-Blackfan Anemia 및 기타 혈액 및 근육 질환에 대한 새로운 치료제 개발도 계획하고 있습니다.

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BioPharma Dive

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Fierce Group

Fulcrum, $1B Sanofi Partnership Drug Fails in Phase 3 Trial

2024/09/12

한글종합기사

Innovent Biologics는 중국의 생명공학 회사로, 주로 종양학, 자가면역질환, 심혈관 및 대사질환, 안과 질환 등의 치료제를 개발, 제조 및 상용화하는 데 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 Eli Lilly와 파트너십을 맺고 있으며, 특히 중국 시장에서의 약물 개발 및 상용화를 위해 협력하고 있습니다.

Mazdutide는 GLP-1R과 GCGR 이중 작용제로, Eli Lilly와 Innovent Biologics가 공동으로 개발하고 있는 약물입니다. 이 약물은 인슐린 분비를 촉진하고 혈당을 낮추며 체중 감소를 유도하는 효과가 있습니다. 또한, 심혈관 대사적 이점을 제공하여 혈압, 혈중 지질, 혈중 요산 수치 및 간 효소를 개선하는 것으로 나타났습니다.

DREAMS-2 임상시험은 중국에서 731명의 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 Phase III 임상시험입니다. 이 시험은 metformin 단독 또는 다른 경구용 항당뇨병제와 병용하여 혈당 조절이 불충분한 환자를 대상으로 했습니다. 시험 약물은 mazdutide 4 mg, mazdutide 6 mg, 그리고 비교 약물로서 dulaglutide 1.5 mg이었습니다. 1차 평가변수는 HbA1c의 변화였으며, 2차 평가변수로 체중 감소 및 여러 심혈관 대사적 위험 요소의 개선이 포함되었습니다. 결과적으로 mazdutide는 dulaglutide에 비해 혈당 조절 및 체중 감소에서 우수한 성능을 보였으며, 심혈관 대사적 위험 요소에서도 더 큰 개선을 보였습니다.

Innovent는 2019년 Eli Lilly로부터 mazdutide의 중국 내 시장 권리를 획득했습니다. 이 회사는 DREAMS-1 및 DREAMS-2의 긍정적인 결과를 바탕으로 중국의 국가약품감독관리국(NMPA)에 마케팅 신청서를 제출할 계획입니다. 또한, Novo Nordisk의 Ozempic(semaglutide)과 비교하는 DREAMS-3 임상시험을 진행 중이며, 만성 체중 관리에 대한 규제 검토도 진행 중입니다.

Mazdutide의 주요 경쟁 약물로는 Novo Nordisk의 Ozempic과 Eli Lilly의 Trulicity가 있습니다. 특히, Ozempic은 semaglutide를 주성분으로 하는 GLP-1 수용체 작용제로, 제2형 당뇨병 치료에 널리 사용되고 있습니다. Mazdutide는 Ozempic과의 직접 비교 시험인 DREAMS-3를 통해 추가적인 경쟁력을 입증하고자 하고 있습니다. Trulicity는 dulaglutide를 주성분으로 하며, 이번 DREAMS-2 시험에서 mazdutide와 비교되었습니다. Mazdutide는 Trulicity보다 우수한 혈당 및 체중 감소 효과를 보였습니다.

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Innovent, 731명 대상 DREAMS-2 임상시험에서 Mazdutide의 우수성 입증

2024/09/11

한글종합기사

Roche는 스위스에 본사를 둔 글로벌 제약 및 생명공학 회사로, 다양한 치료 분야에서 혁신적인 의약품을 개발하고 있다. 최근에는 비만 치료제 개발에 집중하고 있으며, 이번 연구는 그 일환으로 진행되었다.

CT-996은 Roche의 경구용 GLP-1 수용체 작용제로, 인슐린 분비를 촉진하고 식욕을 억제하는 역할을 한다. 이 약물은 원래 Carmot Therapeutics에서 개발되었으며, Roche가 2023년 12월에 이 회사를 27억 달러에 인수하면서 본격적인 개발이 시작되었다.

이번 임상시험에서는 비만 치료제로 CT-996의 안전성과 효능을 평가하기 위해 Phase I 시험이 진행되었다. 총 환자 수는 명시되지 않았으나, 연구는 유럽당뇨병학회 연례회의에서 발표되었다. 시험약물인 CT-996은 빠른 용량 증량 일정과 점진적 용량 증량 일정으로 나뉘어 투여되었으며, 빠른 증량 일정에서는 체중이 평균 7.3% 감소한 반면, 점진적 증량 일정에서는 2.3% 감소에 그쳤다. 그러나 빠른 증량 일정에서는 85%의 환자에게서 메스꺼움, GERD, 구토, 변비, 설사 등 다양한 위장관 부작용이 발생했다. 1차 평가변수는 체중 감소율이었으며, 2차 평가변수는 안전성 및 부작용 발생 빈도였다. 연구는 부작용이 있었지만, 전반적인 안전성 프로파일은 기존 incretin 약물군과 일치하다고 평가되었다.

CT-996은 이전에 2024년 7월에 초기 데이터가 발표되었으며, 당시에도 비슷한 체중 감소 효과가 보고되었다. 그러나 이번 발표에서는 안전성 문제로 인해 투자자들의 실망을 샀고, Roche의 주가는 5% 하락했다.

경쟁사로는 Novo Nordisk와 Eli Lilly가 있으며, 이들은 각각 4%와 2%의 주가 상승을 경험했다. 이들 회사는 비만 치료 분야에서 선두 주자로 자리 잡고 있으며, 강력한 시장 점유율을 자랑하고 있다. CT-996이 시장에서 경쟁력을 갖추기 위해서는 Phase II 시험에서 안전성 개선이 필요할 것으로 보인다. Roche는 내년에 Phase II 시험을 시작할 계획이다.

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Roche의 CT-996, 7.3% 체중 감소 달성했으나 안전성 문제 대두

2024/09/11

한글종합기사

Sanofi와 Regeneron은 글로벌 제약 및 바이오테크놀로지 회사로, 다양한 치료제를 개발 및 상용화하고 있다. 이 두 회사는 특히 면역학 및 항염증제 분야에서 강력한 파트너십을 통해 여러 혁신적인 의약품을 시장에 출시하고 있다.

Dupixent(dupilumab)은 Sanofi와 Regeneron이 공동 개발한 인간 단클론 항체로, 인터루킨-4(IL-4)와 인터루킨-13(IL-13) 경로를 억제하는 기능을 한다. 이 약물은 면역 억제제가 아니며, 여러 만성 염증성 질환의 치료에 사용되고 있다. Dupixent은 이미 아토피 피부염, 천식, 만성 비부비동염, 호산구성 식도염, 피부 소양증 등의 적응증으로 승인받았다.

이번 사건은 Dupixent이 만성 자발성 두드러기(CSU) 치료제로서의 가능성을 다시 입증한 것이다. LIBERTY-CUPID C라는 이름의 3상 임상시험에서 Dupixent는 151명의 생물학적 제제를 사용하지 않은 환자를 대상으로 효과를 평가받았다. 이 임상시험은 Dupixent와 표준 항히스타민제 치료를 병행한 그룹이 가려움과 두드러기 활동 점수에서 플라시보 그룹에 비해 유의미한 개선을 보였음을 확인했다. 1차 평가변수는 가려움증의 변화였고, 2차 평가변수는 두드러기 활동 점수의 변화였다. 결과적으로 Dupixent는 플라시보에 비해 거의 50%에 가까운 증상 개선을 보였으며, 이는 FDA가 추가 데이터를 요구했던 이유를 충족시키는 결과였다.

Dupixent의 이전 임상시험인 LIBERTY-CUPID A와 B는 각각 성공과 실패를 경험했다. A 시험은 긍정적인 결과로 일본에서 CSU 적응증으로의 승인을 이끌어냈지만, B 시험은 Novartis와 Roche의 Xolair에 반응하지 않는 환자에서 유의미한 개선을 보이지 못해 중단되었다. 이로 인해 FDA는 추가적인 효능 데이터를 요구하며 승인 신청을 거절한 바 있다.

CSU 치료제 시장에서는 Xolair가 주요 경쟁 약물로 자리 잡고 있다. Xolair는 2014년에 CSU 치료제로 승인받았고, 작년에 40억 달러의 매출을 기록했다. 하지만 Xolair의 특허 만료가 다가오고 있어 바이오시밀러 경쟁이 예상된다. 또한, Novartis는 새로운 CSU 치료제로 remibrutinib을 준비 중이며, 두 개의 성공적인 3상 임상 결과를 발표했다. 이는 Dupixent에게 또 다른 경쟁자가 될 가능성이 있다.

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Dupixent, 3상 임상 성공으로 새로운 적응증 승인 기대

2024/09/11

한글종합기사

Sanofi와 Regeneron은 글로벌 제약 및 바이오테크 기업으로, 다양한 혁신적인 치료제를 개발 및 상용화하고 있다. 이들 회사는 특히 면역학 및 염증성 질환 분야에서 두각을 나타내고 있으며, Dupixent라는 성공적인 항염증 생물학제를 보유하고 있다.

Dupixent는 IL-4와 IL-13 경로를 차단하는 인간 단클론 항체로, 면역억제제가 아닌 항염증 치료제다. 이 약물은 아토피 피부염, 천식, 만성 비부비동염 및 코폴립, 호산구성 식도염, 만성 자발성 두드러기 (CSU), 만성 폐쇄성 폐질환 (COPD) 등 다양한 염증성 질환 치료에 사용되고 있다.

Sanofi와 Regeneron은 Dupixent의 새로운 적응증을 확보하기 위해 여러 임상시험을 진행 중이다. LIBERTY-CUPID Study C는 만성 자발성 두드러기(CSU) 환자를 대상으로 진행된 임상시험으로, Dupixent가 안티히스타민제로 조절되지 않는 증상에 대해 50% 이상의 가려움 및 두드러기 활동 점수 감소를 보여주었다. 이 연구 결과를 바탕으로 두 회사는 올해 말까지 FDA에 새로운 신청서를 제출할 계획이다.

또한, ADEPT라는 이름의 임상시험에서는 희귀 피부 질환인 bullous pemphigoid(BP) 환자 106명을 대상으로 Dupixent의 효과를 평가했다. 이 시험에서 Dupixent는 위약 대비 5배 높은 지속적인 질병 관해율을 보였으며, 1차 평가변수를 충족했다. 이 결과를 바탕으로 Sanofi와 Regeneron은 FDA를 비롯한 전 세계 규제 기관에 승인 신청을 준비 중이다.

과거, Dupixent는 2017년 미국에서 처음으로 아토피 피부염 치료제로 승인받은 이후, 여러 염증성 질환으로 적응증을 확대해왔다. 그러나 일부 적응증에서는 FDA의 추가 데이터 요청으로 인해 승인 과정이 지연되기도 했다.

경쟁사로는 Novartis와 Celldex Therapeutics가 있으며, Novartis는 remibrutinib이라는 약물로 CSU 치료제를 개발 중이고, Celldex는 barzolvolimab을 대상으로 한 두 가지 Phase 3 연구를 진행하고 있다. Dupixent의 새로운 임상 결과는 이러한 경쟁 속에서 중요한 전환점이 될 것으로 보인다.

Dupixent는 전 세계적으로 1백만 명 이상의 환자에게 사용되고 있으며, 최근 일본에서는 CSU 치료제로도 승인받았다.

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Dupixent의 새로운 임상 결과와 시장 확장 시도: 3가지 주요 임상시험 결과 발표

2024/09/11

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GSK는 글로벌 제약회사로, 다양한 백신 및 치료제를 개발하는 데 주력하고 있다. 이 회사는 특히 백신 분야에서 두각을 나타내며, Shingrix와 같은 대상포진 백신을 시장에 출시한 바 있다.

이번 기사의 중심이 되는 약물은 GSK의 HSV 백신 후보인 GSK3943104이다. 이 백신은 단백질 재조합 기술을 활용한 치료제로, HSV 감염의 재발성 생식기 포진을 줄이는 것을 목표로 하고 있다. 그러나 이번 임상시험에서 기대한 주요 효능 목표를 달성하지 못했다.

GSK는 TH HSV REC-003이라는 이름의 임상시험을 진행하였으며, 이는 임상 1/2상 증거개념 연구로 총 342명의 환자를 대상으로 했다. 이 연구는 18세에서 60세 사이의 건강한 자원자와 재발성 생식기 포진 환자를 대상으로 진행되었다. 연구의 1차 평가변수는 백신 투여 후 7일 이내에 발생하는 통증, 발적, 부기 등의 부작용 발생 비율이었다. 2차 평가변수로는 발열, 피로, 두통, 근육통 등의 전신적 효과가 포함되었다. 연구 결과, 백신의 안전성에는 문제가 없었으나, HSV-2 관련 재발성 생식기 포진 에피소드의 감소라는 주요 효능 목표를 달성하지 못하여 개발이 중단되었다.

GSK는 과거에도 HSV 백신 개발을 시도했으나, 2010년 Simplirix라는 백신 후보가 임상 3상에서 실패한 바 있다. 이러한 실패에도 불구하고, GSK는 HSV 프로그램의 미래 연구 개발을 위해 이번 연구의 데이터를 활용할 계획이다.

경쟁사로는 Moderna와 BioNTech가 있으며, 이들은 mRNA 기반 기술을 활용하여 HSV 백신 개발에 박차를 가하고 있다. Moderna는 mRNA-1608이라는 백신 후보로 미국에서 임상 1/2상 시험을 진행 중이며, BioNTech는 BNT163으로 임상 1상에 돌입했다. 이들은 GSK의 개발 중단으로 인해 시장 경쟁에서 앞서 나갈 기회를 얻게 되었다.

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GSK, HSV 백신 임상 실패로 개발 중단 - 342명 대상 연구

2024/09/11

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Novo Nordisk는 덴마크에 본사를 둔 글로벌 제약회사로, 비만 치료와 관련된 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 최근 비만 치료제 시장에서 경쟁력을 강화하기 위해 새로운 경구용 약물 개발에 집중하고 있습니다.

Novo Nordisk의 중심 약물은 amycretin으로, 이는 amylin과 GLP-1 수용체를 동시에 작용하는 경구용 치료제입니다. 이 약물은 혈당 조절과 식욕 억제를 통해 체중 감량을 도모하며, 기존의 주사제형 GLP-1 약물과 차별화된 경구형 제제로 주목받고 있습니다.

최근 Novo Nordisk는 유럽당뇨병학회(EASD)에서 진행한 임상 1상 시험 결과를 발표했습니다. 총 환자 수는 명확히 언급되지 않았으나, 시험약물 amycretin을 대상으로 한 이 연구는 비만 성인을 대상으로 진행되었습니다. 1차 평가변수는 치료로 인한 부작용 발생 여부였고, 2차 평가변수는 체중 감량 효과였습니다. 연구 결과, amycretin 100 mg을 투여받은 환자들은 12주 만에 평균 13.1%의 체중 감량을 기록했으며, 이는 위약군의 1.1% 체중 감량과 비교할 때 상당히 유의미한 결과였습니다. 부작용은 주로 경도에서 중등도의 위장장애로 나타났으며, 용량 증가에 따라 발생 빈도가 높아졌지만, 단계적 용량 증가 방식을 통해 안전성과 내약성을 확보했습니다.

Novo Nordisk는 기존의 주사제형 비만 치료제, semaglutide를 통해 이미 시장에서 입지를 다졌습니다. semaglutide는 비만 치료제로는 Wegovy, 당뇨병 치료제로는 Ozempic이라는 이름으로 판매되고 있습니다. amycretin은 이러한 성공을 이어받아 경구용 제제로서 시장을 확장하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대됩니다.

경쟁사로는 Eli Lilly, Pfizer, Roche, Terns Pharmaceuticals, Viking Therapeutics 등이 있으며, 이들 모두 GLP-1 기반의 비만 치료제를 개발 중입니다. Eli Lilly의 orforglipron, Pfizer의 danuglipron, Terns의 TERN-601 등은 모두 체중 감량 효과를 보였으나, amycretin의 13.1% 체중 감량에 비해 상대적으로 낮은 수치를 기록했습니다. 경쟁사들은 주로 내약성 개선에 집중하고 있으며, 특히 Viking Therapeutics는 낮은 부작용 발생률을 보고하며 차별화된 경쟁력을 내세우고 있습니다.

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Novo Nordisk의 Amycretin, 12주간 13% 체중 감량 달성

2024/09/11

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Eli Lilly and Company는 미국 인디애나폴리스에 본사를 둔 글로벌 제약회사로, 당뇨병, 암, 면역 질환 등 다양한 질환을 대상으로 하는 치료제를 개발 및 판매하고 있다. 최근 Lilly는 주당 1회 투여 인슐린인 efsitora의 임상 시험 결과를 발표했다.

Efsitora는 주당 1회 투여 가능한 기초 인슐린으로, 당뇨병 치료를 위한 새로운 옵션으로 주목받고 있다. 이 약물은 인슐린의 단일 체인 변형체와 인간 IgG2 Fc 도메인을 결합한 융합 단백질로, 주당 1회 피하 주사로 설계되었다. 안정적인 혈당 수준을 유지하고 하루 여러 번의 주사 필요성을 줄일 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

Lilly는 efsitora의 임상 3상 QWINT 프로그램의 일환으로 QWINT-2 및 QWINT-5 시험 결과를 발표했다. QWINT-2는 인슐린을 처음 사용하는 2형 당뇨병 성인을 대상으로 했으며, 주당 1회 투여 efsitora가 매일 투여하는 인슐린 degludec와 비교하여 비열등한 A1C 감소를 보여주었다. 이 시험에는 미국, 브라질, 캐나다, 중국 등 여러 국가에서 928명이 참여했으며, 1차 평가변수는 52주차의 A1C 감소 비열등성이다. 2차 평가변수는 목표 혈당 범위 내 시간 증가로, efsitora는 하루 45분 더 많은 시간을 범위 내에서 보내는 결과를 보였다.

QWINT-5는 1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 시험으로, efsitora가 매일 투여하는 Tresiba (insulin degludec)와 비교하여 비열등한 A1C 감소를 보였다. 이 시험의 1차 평가변수는 26주차의 A1C 감소 비열등성이며, 2차 평가변수는 목표 혈당 범위 내 시간으로, 두 약물 모두 유사한 결과를 보였다. 그러나 심각한 저혈당 사건의 비율은 efsitora에서 약간 더 높게 나타났다.

Eli Lilly는 당뇨병 치료에서 혁신을 추구해 왔으며, efsitora의 개발은 인슐린 치료의 복잡성을 줄이기 위한 노력의 일환이다. 이 회사는 주당 1회 투여 인슐린의 잠재적 장점을 강조하며, 특히 2형 당뇨병 환자에게 있어 치료 부담을 줄이고 순응도를 높일 수 있는 가능성을 언급했다.

경쟁사로는 Novo Nordisk가 있으며, 이 회사는 주당 1회 투여 가능한 인슐린 icodec을 개발했으나, 미국 FDA로부터 제조 문제 및 1형 당뇨병에서의 안전성 우려로 인해 승인 거절을 받은 바 있다. Lilly의 efsitora가 Novo Nordisk의 경쟁 제품보다 앞서 나갈 가능성이 주목받고 있다.

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Eli Lilly, 주당 1회 투여 인슐린 efsitora 임상 3상 시험 성공

2024/09/10

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BridgeBio Pharma는 유전 질환을 치료하기 위한 혁신적인 의약품 개발에 중점을 둔 상업단계의 생명공학 회사입니다. 2015년에 설립되어 유망한 초기 단계의 학술 연구와 환자들 사이의 다리를 놓고자 하는 목표를 가지고 있으며, 현재 두 가지 제품이 시장에 출시되어 있습니다.

BridgeBio의 중심 기술은 BBP-631로 불리는 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 선천성 부신과형성증(CAH)을 치료하기 위해 개발된 adeno-associated virus (AAV) 5 기반의 유전자 치료법으로, 21-hydroxylase 유전자의 기능적 복사본을 제공하여 환자의 부신에 전달함으로써 코르티솔과 알도스테론을 자연적으로 생성할 수 있도록 설계되었습니다.

BridgeBio는 최근 BBP-631에 대한 임상 1/2상 시험 결과를 발표했습니다. 이 시험은 성인 CAH 환자들을 대상으로 하여 치료의 안전성, 내약성 및 약리역학적 활성을 평가했습니다. 시험 결과, 모든 고용량 코호트에서 내인성 코르티솔 생성이 증가했으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 그러나 데이터가 '변혁적'으로 간주되기에는 부족하다고 판단되어 추가 자본 투자는 이루어지지 않기로 결정되었습니다. 이로 인해 BridgeBio는 유전자 치료 예산을 5천만 달러 이상 삭감하고, 다른 치료 방법으로 해결할 수 없는 우선 과제에 유전자 치료를 보류하기로 했습니다.

이전에 BridgeBio는 유전자 치료제 개발을 통해 CAH 환자들이 스테로이드 치료에 의존하지 않도록 하는 목표를 가지고 있었습니다. 그러나 임상 데이터가 목표를 충족하지 못함에 따라, 회사는 BBP-631의 개발을 중단하고 잠재적 파트너를 모색하고 있습니다.

BridgeBio의 유전자 치료제 경쟁자로는 Pfizer의 tafamidis(Vyndaqel, Vyndamax)가 있으며, 이는 transthyretin amyloid cardiomyopathy(ATTR-CM) 시장에서 경쟁하고 있습니다. Pfizer의 tafamidis는 시장에서 잘 자리 잡고 있으며, 이는 BridgeBio의 acoramidis가 승인될 경우 시장에서의 경쟁력을 시험받게 될 것입니다.

BridgeBio는 다양한 유전 질환을 치료하기 위한 연구개발을 계속하고 있으며, Canavan disease와 같은 다른 희귀 질환을 대상으로 한 임상 시험도 진행 중입니다. 경쟁사들은 현재 시장에 존재하는 치료제와 비교하여 BridgeBio의 신약들이 얼마나 효과적인지를 지속적으로 평가할 것입니다.

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BridgeBio, 50M 달러 이상 유전자 치료 예산 삭감

2024/09/10

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Novo Nordisk는 글로벌 제약 및 바이오테크놀로지 회사로, 당뇨병 치료제와 비만 관리 약물로 유명합니다. 이 회사는 특히 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물 개발에 주력하고 있으며, 이 계열에는 Ozempic, Wegovy와 같은 제품이 포함되어 있습니다.

Saxenda는 Novo Nordisk가 개발한 GLP-1 수용체 작용제인 liraglutide로, 체중 감량을 돕기 위해 설계된 주사제입니다. 이 약물은 식욕을 억제하고 위 배출을 지연시키며 췌장에서 인슐린 분비를 유도하는 메커니즘을 통해 체중 관리를 지원합니다. Saxenda는 이미 성인 비만 관리와 12세 이상 청소년의 체중 감량을 위해 승인받았으며, 이번 연구는 6세에서 12세 사이의 소아 비만 치료에 대한 효과와 안전성을 평가했습니다.

이번 연구는 'SCALE Kids' 임상시험으로 명명된 Phase IIIa 연구로, 총 82명의 소아 비만 환자를 대상으로 진행되었습니다. Novo Nordisk가 스폰서로 참여한 이 연구는 liraglutide와 위약을 비교하여 진행되었으며, 56주간의 치료 기간 동안 참가자들에게 생활 방식 개선과 함께 약물이 제공되었습니다. 연구의 1차 평가변수는 BMI의 변화였으며, 2차 평가변수는 체중 변화와 최소 5%의 BMI 감소였습니다. 연구 결과, Saxenda를 투여받은 그룹은 평균 5.8%의 BMI 감소를 보였으며, 위약 그룹은 1.6% 증가를 보여 8.4%의 유의미한 차이를 기록했습니다. 이로써 Saxenda는 소아 비만 치료에서 효과적임이 입증되었습니다.

Saxenda는 2014년 성인 비만 관리용으로 FDA 승인을 받았으며, 2020년에는 12세 이상 청소년에게도 사용 승인이 확장되었습니다. 이번 연구는 12세 미만 소아에 대한 liraglutide의 첫 번째 대규모 임상시험 결과로, 소아 비만 치료 옵션 확대에 기여할 것으로 기대됩니다.

Novo Nordisk의 Saxenda는 Eli Lilly의 tirzepatide와 경쟁하고 있습니다. 두 회사는 모두 GLP-1 수용체 작용제 계열의 약물로 비만 시장을 공략하고 있으며, 이 시장은 2030년까지 1,000억 달러 규모로 성장할 것으로 예상됩니다. 이러한 성장 가능성으로 인해 두 회사는 더욱 젊은 환자층으로 시장을 확장하고자 하고 있습니다.

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Novo Nordisk의 Saxenda, 소아 비만 치료에서 8.4% BMI 감소 달성

2024/09/10

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Bayer는 글로벌 제약회사로, 주로 헬스케어 및 농업 분야에서 사업을 운영하고 있습니다. 이 회사는 최근 여성 건강 및 폐경기 관련 치료제 개발에 집중하고 있습니다.

Elinzanetant는 Bayer가 개발 중인 비호르몬성 경구 약물로, 폐경기와 관련된 중등도에서 중증의 혈관운동 증상(VMS)을 치료하기 위해 고안되었습니다. 이 약물은 NK-1 및 NK-3 수용체를 동시에 차단하는 최초의 약물로, 하루에 한 번 복용하는 형태입니다. Elinzanetant는 뇌의 시상하부에 있는 KNDy 뉴런을 조절하여 체온 조절 메커니즘을 안정화시킴으로써 VMS를 감소시킬 수 있습니다.

OASIS 3는 Bayer가 후원하는 Phase III 임상시험으로, 폐경기와 관련된 중등도에서 중증의 VMS 치료를 위한 Elinzanetant의 효능과 장기 안전성을 평가했습니다. 총 628명의 폐경 후 여성이 참가한 이 연구는 9개국 83개 사이트에서 진행되었습니다. 1차 평가변수는 12주 동안 중등도에서 중증 VMS의 빈도 감소였으며, 2차 평가변수는 수면 장애와 폐경 관련 삶의 질의 개선이었습니다. 결과적으로 Elinzanetant는 12주 차에 VMS 빈도를 유의미하게 감소시켰으며, 이러한 개선은 52주 동안 지속되었습니다. 또한, 수면 장애와 삶의 질에서도 개선이 관찰되었습니다. Elinzanetant의 안전성 프로파일은 이전의 OASIS 1과 2 연구와 일관되었으며, 간독성 신호는 관찰되지 않았습니다.

Bayer는 Elinzanetant의 개발을 위해 지속적인 연구와 임상시험을 진행해왔습니다. OASIS 1과 2 연구는 각각 396명과 400명의 참가자를 대상으로 진행된 이중맹검, 무작위, 위약 대조 다기관 연구로, 26주 동안 Elinzanetant의 효능과 안전성을 평가했습니다. 이 연구들은 Journal of the American Medical Association (JAMA)에 발표되었으며, Bayer는 이 결과를 바탕으로 미국 FDA에 신약 허가 신청서를 제출했습니다.

Elinzanetant의 주요 경쟁자는 Astellas의 Veozah (fezolinetant)입니다. Veozah는 NK-3 수용체를 차단하는 약물로, 이미 미국과 유럽에서 승인받았습니다. 그러나 Veozah는 간 기능 모니터링이 필요하다는 단점이 있으며, 이 점에서 Elinzanetant는 간독성 신호가 없다는 장점을 가지고 있습니다. Veozah는 임상시험에서 간 효소 ALT 및 AST 수치의 상승이 관찰되었지만, 대부분의 경우 약물 복용을 지속하거나 중단한 후 정상 또는 거의 정상으로 회복되었습니다.

Bayer는 Elinzanetant의 긍정적인 연구 결과를 바탕으로 글로벌 시장에서 경쟁력을 강화할 계획이며, 추가적인 허가 신청을 준비 중입니다. Elinzanetant는 폐경기와 관련된 VMS로 고통받는 여성들에게 새로운 치료 옵션이 될 가능성이 있습니다.

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Bayer의 Elinzanetant, 52주 임상시험 결과로 경쟁력 강화

2024/09/10

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Viridian Therapeutics는 희귀 및 심각한 질환 치료제를 개발하는 바이오제약 회사로, 주로 항체 발견 및 단백질 공학을 통한 차별화된 치료 후보물질을 개발하고 있다. 회사는 현재 Thyroid Eye Disease(TED) 치료를 위한 여러 후보물질을 임상 시험 중이며, 이 중 veligrotug(VRDN-001)과 VRDN-003의 글로벌 Phase 3 임상 시험을 진행하고 있다.

Veligrotug은 항 인슐린 유사 성장 인자-1 수용체(IGF-1R) 항체로, 주로 TED 치료를 목표로 한다. 이 약물은 주사로 투여되며, Phase 3 THRIVE 시험에서는 5회 주사로 TED의 주요 증상을 완화하는 결과를 보였다. THRIVE-2라는 다른 Phase 3 시험에서는 만성 TED 환자를 대상으로 veligrotug의 효능과 안전성을 평가하고 있다.

THRIVE 임상 시험은 113명의 환자를 대상으로 한 Phase 3 시험으로, veligrotug의 15주 후 proptosis(안구 돌출) 반응률이 70%에 달하며, placebo 대비 2.9mm의 평균 감소를 보였다. 1차 평가변수는 proptosis 반응률이었고, 2차 평가변수로는 diplopia(복시) 완전 해소율과 Clinical Activity Score(CAS)의 감소가 포함되었다. 이 시험에서 veligrotug는 통계적으로 유의미한 결과를 보여 성공적으로 평가되었다.

Viridian은 veligrotug에 대한 Biologics License Application(BLA)을 2025년 하반기에 제출할 계획이다. 또한, subcutaneous로 투여 가능한 VRDN-003의 Phase 3 REVEAL-1 및 REVEAL-2 시험도 진행 중이며, 이는 TED 치료에 있어 best-in-class가 될 가능성을 가지고 있다.

경쟁 현황에서, veligrotug는 현재 시장에서 Amgen의 Tepezza와 경쟁하고 있다. Tepezza는 TED 치료에 사용되는 기존 약물로, viridian은 veligrotug의 짧은 주사 일정과 뛰어난 안전성을 통해 차별화를 꾀하고 있다. 또한, Argenx와 Roche도 TED 치료를 목표로 한 약물을 개발 중이며, 이는 Viridian의 시장 진입에 대한 경쟁을 더욱 가중시킬 수 있다.

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Viridian, Veligrotug의 Phase 3 THRIVE 시험 성공으로 TED 치료 경쟁 가열

2024/09/10

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Centessa Pharmaceuticals는 혁신적인 의약품 개발을 목표로 하는 임상 단계의 제약회사로, 다양한 질환에 대한 치료제를 개발하고 있습니다. 이 회사는 헴필리아 프로그램, orexin agonist 프로그램, 그리고 면역항암 프로그램 등을 포함한 여러 주요 프로그램을 운영하고 있습니다.

Centessa의 중심 약물은 ORX750으로, orexin receptor 2 (OX2R) agonist입니다. 이 약물은 수면-각성 주기를 조절하는 orexin 단백질을 타겟으로 하여 각성을 촉진하고 주간 졸림증을 줄이는 데 중점을 두고 있습니다. ORX750은 narcolepsy type 1 (NT1), narcolepsy type 2 (NT2), idiopathic hypersomnia (IH)와 같은 수면-각성 장애 치료를 목표로 개발되고 있습니다.

Centessa는 최근 acutely sleep-deprived 건강한 자원자를 대상으로 한 ORX750의 임상 1상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다. 이 시험은 단회 상승 용량(SAD)과 다회 상승 용량(MAD)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위해 설계되었습니다. 시험에는 총 36명이 참여했으며, ORX750은 1.0 mg, 2.0 mg, 2.5 mg 용량으로 평가되었습니다. 주요 평가변수는 Maintenance of Wakefulness Test (MWT)에서의 평균 수면 지연 시간이었으며, 1차 평가변수에서 ORX750은 통계적으로 유의미한 각성 개선을 보였습니다. 이 약물은 또한 안전성과 내약성에서 긍정적인 프로파일을 보여주었으며, 주요 부작용은 보고되지 않았습니다. Centessa는 올해 4분기에 NT1, NT2 및 IH 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험을 시작할 계획입니다.

Centessa의 ORX750은 Takeda, Jazz Pharmaceuticals, Johnson & Johnson, Alkermes와 같은 경쟁사들이 개발 중인 orexin 단백질을 표적으로 하는 다른 약물들과 경쟁하고 있습니다. Takeda의 OX2R agonist인 TAK-861은 최근 narcolepsy type 1에 대한 긍정적인 임상 2b 데이터를 발표했으며, Alkermes의 ALKS 2680은 narcolepsy type 2와 idiopathic hypersomnia에 대한 임상 1b 연구에서 긍정적인 결과를 보였습니다. 경쟁 약물들은 각각 다양한 부작용과 안전성 문제를 겪고 있지만, Centessa의 ORX750은 현재까지 이러한 문제를 보이지 않고 있습니다.

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Centessa Pharmaceuticals, ORX750 임상 1상 결과 발표 및 향후 계획

2024/09/10

nan

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Regeneron Pharmaceuticals는 생명과학 분야에서 혁신적인 치료제를 개발하고 상업화하는 선도적인 바이오테크놀로지 회사입니다. 이 회사는 다양한 심각한 질환을 치료하기 위한 약물을 개발하며, 특히 암, 눈 질환, 알레르기 및 염증성 질환, 심혈관 및 대사 질환, 희귀 질환에 중점을 두고 있습니다.

Libtayo(cemiplimab)는 Regeneron Pharmaceuticals가 개발한 PD-1을 표적으로 하는 단클론 항체로, 비소세포폐암(NSCLC), 기저세포암(BCC), 편평세포암(CSCC) 및 자궁경부암 등 여러 암종에 대한 치료제로 승인되었습니다. 이 약물은 PD-1 경로를 차단하여 암세포가 T세포의 활성화를 억제하지 못하도록 돕습니다.

EMPOWER-Lung 1은 Libtayo를 1차 치료제로 사용하는 비소세포폐암(NSCLC) 환자들을 대상으로 한 3상 임상시험으로, 총 환자 수는 명시되지 않았습니다. 이 임상시험은 Libtayo와 화학요법의 효과를 비교하였으며, 주요 평가 변수는 전체 생존율(OS)과 질병 진행 위험 감소입니다. Libtayo는 PD-L1 발현이 50% 이상인 환자에서 화학요법 대비 생존율을 두 배로 개선하고 질병 진행 위험을 50% 감소시켰습니다. 5년 후속 결과에서는 전체 시험군에서도 긍정적인 결과를 유지했습니다.

Regeneron의 VelocImmune 기술은 유전자 조작된 마우스를 사용하여 최적화된 완전 인간 항체를 생성하는 플랫폼입니다. 이 기술은 Regeneron의 다양한 승인된 치료제의 기초가 되었으며, Libtayo는 이러한 기술로 개발된 대표적인 약물입니다.

Libtayo의 경쟁약물로는 Merck의 Keytruda(pembrolizumab)와 Bristol-Myers Squibb의 Opdivo(nivolumab)가 있습니다. 이들 약물 역시 PD-1을 표적으로 하여 비소세포폐암을 포함한 여러 암종에서 사용됩니다. Keytruda는 특히 다양한 적응증에서 높은 효능을 보이며, Opdivo는 면역항암제 분야에서 강력한 입지를 가지고 있습니다.

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5년 추적 결과, Libtayo의 비소세포폐암 생존율 두 배 개선

2024/09/09

nan

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Zealand Pharma는 덴마크에 본사를 두고 있으며, 혁신적인 펩타이드 기반 의약품의 발견과 개발에 중점을 둔 바이오테크놀로지 회사입니다. 이 회사는 여러 제약 회사와의 개발 파트너십을 통해 임상 개발 단계에 있는 10개 이상의 약물 후보를 보유하고 있으며, 그 중 두 개는 시장에 출시되었습니다.

이 기사의 중심이 되는 약물은 dapiglutide로, GLP-1/GLP-2 수용체의 이중 작용제로 설계되었습니다. 이 약물은 장기간 작용하며, 강력한 GLP-1 작용제를 통한 체중 감량 효과와 GLP-2를 통한 장벽 기능 개선을 통해 저염증과 관련된 합병증을 해결하는 것을 목표로 하고 있습니다.

Zealand Pharma는 최근 GLP-1/GLP-2 수용체 이중 작용제인 dapiglutide의 13주 Phase 1b 다중 상승 용량(MAD) 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 시험은 54명의 과체중 또는 비만 참가자를 대상으로 하였으며, dapiglutide가 위약 대비 최대 8.3%의 체중 감소를 유도하는 것으로 나타났습니다. 이 시험에서는 생활습관 변화가 포함되지 않았습니다. 주요 평가 변수는 치료에 의한 부작용 발생률이었으며, dapiglutide는 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 평가되었습니다. 현재 더 높은 용량인 최대 26 mg을 28주 동안 평가하는 Part 2 시험이 진행 중이며, 2025년 상반기에 결과가 발표될 예정입니다.

이전에, dapiglutide는 2024년 5월 발표된 Phase 2 시험에서 낮은 용량으로 인상적이지 않은 결과를 보였습니다. 당시 4 mg과 6 mg 용량으로 평균 체중 감소는 각각 2.9%와 4.3%로 나타났으며, 이는 위약의 2.2%와 큰 차이를 보이지 않았습니다. Zealand Pharma는 이러한 낮은 용량이 치료 범위의 하한선에 해당한다고 평가했습니다.

경쟁 현황에서, Zealand Pharma는 GLP-1/GLP-2 이중 작용제인 dapiglutide 외에도 GLP-1 유사 효과를 부작용 없이 제공할 수 있는 장기 작용 아밀린 아날로그인 petrelintide에 집중하고 있습니다. 이 회사는 또한 더 발전된 후보 약물인 survodutide를 Boehringer Ingelheim과 공동 개발하고 있습니다. 이는 GLP-1과 글루카곤 이중 작용제로, 체중 관리에서의 안전성 우위를 제공할 수 있는 가능성을 시사하고 있습니다.

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Zealand Pharma, GLP-1/GLP-2 Agonist로 8.3% 체중 감소 달성

2024/09/09

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Bayer는 전 세계적인 생명과학 분야의 선도 기업으로, 건강 관리와 영양 분야에서 핵심 역량을 발휘하고 있습니다. Bayer는 혁신적인 치료법 개발에 주력하며, 특히 암 치료 분야에서 다양한 제품을 시장에 내놓고 있으며, 여러 임상 개발 단계에 있는 다양한 화합물을 보유하고 있습니다.

BAY 2927088은 Bayer가 개발 중인 경구용 소분자 티로신 키나제 억제제로, 비소세포폐암(NSCLC) 환자들 중 HER2 활성화 돌연변이를 가진 환자들을 위한 새로운 표적 치료 옵션으로 평가되고 있습니다. 이 약물은 HER2 변이와 EGFR 변이를 선택적으로 억제하며, HER2 exon 20 삽입 및 HER2 포인트 돌연변이를 포함해 변이된 인간 상피 성장 인자 수용체 2를 강력하게 억제합니다.

Bayer는 2024년 세계 폐암 학회에서 진행된 IASLC 2024 World Conference on Lung Cancer에서 진행 중인 Phase I/II SOHO-01 연구의 확장 부분에서 BAY 2927088의 안전성과 초기 효능을 평가한 결과를 발표했습니다. 이 연구는 비소세포폐암(NSCLC) 중 HER2 변이를 가진 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 진행되었습니다. Phase I/II SOHO-01 임상시험에서는 44명의 환자가 등록되었고, 43명의 환자가 효능 평가 대상이었습니다. 이 중 72.1%의 객관적 반응률이 확인되었으며, 반응 지속 기간과 무진행 생존 기간은 각각 8.7개월과 7.5개월로 나타났습니다. 이 연구는 HER2 YVMA 삽입 돌연변이를 가진 환자군에서 90%의 객관적 반응률을 보였습니다. 제1차 평가변수는 안전성과 반응률, 제2차 평가변수는 반응 지속 기간과 무진행 생존 기간이었습니다. Bayer는 글로벌 Phase III SOHO-02 임상시험도 시작하여 BAY 2927088의 1차 치료제로서의 효능과 안전성을 평가하고 있습니다.

Bayer의 BAY 2927088은 아직 어느 국가에서도 사용 승인을 받지 않았으며, 현재 비소세포폐암(NSCLC) 환자들을 위한 잠재적인 새로운 표적 치료 옵션으로 평가되고 있습니다. 이 약물은 Broad Institute of MIT와 Harvard와의 전략적 연구 제휴로부터 개발되었습니다.

BAY 2927088과 경쟁할 수 있는 다른 치료제들은 주로 비소세포폐암에 대한 기존의 HER2 타겟팅 치료제들입니다. 그러나 현재 HER2 변이에 대한 치료 옵션이 제한적이기 때문에 BAY 2927088의 개발이 주목받고 있습니다. 다른 경쟁사들도 HER2 변이에 대한 치료제를 개발 중이지만, BAY 2927088은 그 중에서도 높은 선택성을 가진 혁신적 치료제로 평가받고 있습니다.

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Bayer, HER2 변이 비소세포폐암 환자를 위한 혁신적 치료제 BAY 2927088 임상시험에서 긍정적 결과 발표

2024/09/09

nan

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Boehringer Ingelheim과 Bayer는 글로벌 제약 회사로, 암을 포함한 다양한 질병의 치료제를 개발하고 있다. Boehringer Ingelheim은 독일에 본사를 두고 있으며, Bayer는 독일의 다국적 기업으로 헬스케어, 농업, 화학 분야에서 활동하고 있다.

이 기사의 중심이 되는 약물은 Boehringer Ingelheim의 zongertinib과 Bayer의 BAY 2927088이다. 두 약물 모두 HER2 변이 비소세포폐암(NSCLC)을 표적으로 하는 경구용 약물로, zongertinib은 HER2 tyrosine kinase를, BAY 2927088은 HER2와 EGFR 변이를 표적으로 삼는다. zongertinib은 HER2 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 높은 객관적 반응률(ORR)을 보였으며, BAY 2927088은 완전 관해를 기록한 사례도 있었다.

최근 Boehringer Ingelheim과 Bayer는 2024년 세계 폐암 학회(WCLC)에서 두 약물에 대한 초기 임상 시험 결과를 발표했다. Boehringer Ingelheim의 zongertinib은 Beamion LUNG-1 임상 시험에서 66.7%의 객관적 반응률(ORR)을 기록하며 1차 평가변수를 충족했다. 시험은 HER2 변이 비소세포폐암 환자 132명을 대상으로 진행되었으며, 120mg과 240mg 용량으로 나누어 진행되었다. 중간 분석 결과, 120mg 용량이 추가 평가를 위해 선정되었으며, zongertinib은 두 용량 모두에서 우수한 종양 축소 효과를 보였다. 뇌 전이가 있는 환자에서도 긍정적인 결과가 보고되었다.

Bayer의 BAY 2927088은 SOHO-1 임상 시험에서 72.1%의 객관적 반응률을 기록했으며, 한 환자의 경우 암이 완전히 사라지는 결과를 보였다. 시험은 HER2 변이 비소세포폐암 환자들을 대상으로 진행되었으며, 중간 반응 지속 기간은 8.7개월, 무진행 생존 기간은 7.5개월로 나타났다.

Boehringer Ingelheim의 zongertinib은 현재 미국 FDA와 중국 CDE로부터 신속 심사 및 획기적 치료제 지정을 받았으며, HER2 변이 비소세포폐암에 대한 3상 임상 시험을 진행 중이다. 과거에는 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo의 Enhertu가 HER2 변이 비소세포폐암에 대한 유일한 승인 치료제였으나, zongertinib과 BAY 2927088의 등장으로 치료 옵션이 확대될 것으로 기대된다.

Enhertu는 항체-약물 접합체로, zongertinib과 BAY 2927088이 서로 다른 작용 기전을 가지므로 병용 요법 가능성이 제기되고 있다. 이러한 병용 요법은 전임상 및 임상 시험을 통해 추가적으로 검토되어야 한다. AstraZeneca와 Daiichi Sankyo는 Enhertu의 적응증을 확장하기 위해 지속적으로 연구를 진행 중이며, 2024년 2분기에 8억 9,300만 달러의 매출을 기록했다.

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Boehringer와 Bayer, HER2 변이 폐암 치료를 위한 임상 시험에서 유망한 결과 발표

2024/09/09

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Gilead Sciences는 생명공학 회사로, 주로 항바이러스제 및 항암제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사는 특히 암 치료에 있어 신약 개발을 활발히 진행하고 있으며, 최근에는 비소세포폐암(NSCLC) 치료를 위한 새로운 약물 조합에 대한 임상 시험을 수행했습니다.

Gilead의 Trodelvy는 항체-약물 접합체(ADC)로, 면역항암제인 Merck의 Keytruda와 화학요법인 carboplatin과의 조합 요법이 EVOKE-02 임상 2상에서 시험되었습니다. 이 조합은 비소세포폐암(NSCLC) 초기 진단 환자를 대상으로 하며, 이중 비편평세포암 환자에게 43.1%, 편평세포암 환자에게 39%의 종양 반응률을 보였습니다. 그러나 이는 기대에 미치지 못하는 결과로, 특히 Trodelvy와 Keytruda만을 사용한 이중 요법이 44%의 반응률을 보였던 것과 대조적입니다.

EVOKE-02 임상시험은 총 4개의 코호트로 나뉘어 있으며, 코호트 C와 D는 PD-L1 발현 수준이 낮은 환자를 대상으로 했습니다. 이번 결과는 Gilead의 EVOKE-03 임상 3상 전략을 강화하는 것으로 해석되며, 이 시험은 PD-L1 발현이 높은 환자를 대상으로 Trodelvy와 Keytruda 이중 요법을 평가합니다. 그러나 삼중 요법의 안전성 문제로 인해 Trodelvy의 용량을 조정해야 했다는 점은 주목할 만합니다.

Gilead는 과거에 Trodelvy를 단일 요법으로 시험했으나 실패한 바 있으며, 현재 EVOKE-03이 NSCLC에서 진행 중인 유일한 3상 시험입니다. Gilead는 Arcus Biosciences와의 협력을 통해 PD-1 억제제 zimberelimab과 TIGIT 억제제 domvanalimab을 함께 연구하고 있습니다.

경쟁사로는 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 있으며, 이들은 TROP2 ADC인 datopotamab deruxtecan(Dato-DXd)을 개발 중입니다. 이 약물은 Keytruda와의 이중 요법에서 52%의 반응률을, 화학요법을 포함한 삼중 요법에서 56%의 반응률을 보였습니다. 이들의 임상 3상 시험은 다양한 조합과 치료 환경에서 진행되고 있으며, Gilead에 비해 더욱 활발한 연구를 진행 중입니다.

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Gilead의 Trodelvy 삼중 요법, 임상 2상에서 기대 이하의 결과

2024/09/09

nan

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AstraZeneca는 영국에 본사를 둔 글로벌 제약사로, 호흡기 질환, 면역학, 심혈관 질환 등 다양한 분야의 치료제를 개발하고 있습니다. 이 회사는 특히 바이오의약품 연구개발에 강점을 지니고 있으며, 현재 여러 혁신적인 치료제를 임상 시험 중에 있습니다.

이번 기사에서 언급된 약물은 tozorakimab으로, IL-33 경로를 표적으로 하는 단클론 항체입니다. 이 약물은 RAGE/EGFR 경로뿐만 아니라 염증에 관여하는 ST2 수용체 경로에도 영향을 미치는 이중 메커니즘을 가지고 있습니다. 이러한 특성 때문에 AstraZeneca는 tozorakimab의 잠재적인 효과에 대해 자신감을 보이고 있습니다.

AstraZeneca는 최근 유럽 호흡기 학회 2024에서 발표된 FRONTIER-4 임상 2상 시험에서 tozorakimab이 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 환자의 호흡 기능 개선에 실패했다고 밝혔습니다. 이 연구는 만성 기관지염을 앓고 있는 135명의 COPD 환자를 대상으로 12주 동안 600 mg의 tozorakimab 또는 위약을 4주마다 투여하는 방식으로 진행되었습니다. 1차 평가변수였던 FEV(강제 호기량)의 개선을 보여주지 못했으나, 중등도 이상 악화를 경험한 환자 하위 그룹에서는 59 mL의 FEV 개선을 확인했습니다. 또한, 이 하위 그룹에서 tozorakimab은 COPDCompEx 위험을 36% 감소시키는 것으로 나타났습니다. AstraZeneca는 이러한 결과가 향후 임상 3상 계획에 영향을 미치지 않을 것이라고 밝혔습니다.

AstraZeneca의 tozorakimab은 이전에도 임상에서 어려움을 겪은 바 있습니다. 2023년 2월에는 당뇨병성 신장질환 치료제 개발을 중단했으며, 그 전 해에는 아토피 피부염 적응증에서 연구를 중단했습니다. 이러한 도전에도 불구하고, AstraZeneca는 COPD 환자군을 대상으로 한 임상 3상을 지속하며 2025년 이후 결과를 기대하고 있습니다.

IL-33 경로를 표적으로 하는 다른 제약사들도 비슷한 도전을 겪었습니다. GSK는 2019년에 IL-33 후보물질 개발을 중단했으며, Roche도 천식 데이터를 근거로 후보물질을 철회했습니다. 그러나 Sanofi와 Regeneron은 Dupixent를 통해 COPD 치료제로의 승인 가능성을 앞두고 있으며, 이는 IL-33 경로를 타겟으로 하는 최초의 생물학적 제제가 될 수 있습니다.

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AstraZeneca의 IL-33 항체, COPD 임상 2상 실패에도 불구하고 긍정적 전망

2024/09/09

nan

한글종합기사

Relay Therapeutics는 첨단 계산 및 실험 기술을 결합하여 신약 개발 과정을 혁신하는 임상 단계 정밀 의학 회사입니다. 이 회사는 주로 표적 종양학 및 유전 질환 적응증에서 저분자 치료제 발견을 향상시키는 데 집중하고 있습니다.

RLY-2608은 PI3Kα의 최초의 연구용 알로스테릭, 범돌연변이 및 이소형 선택적 억제제로 개발되었습니다. 이 약물은 특히 고형암 환자에서 발암성 돌연변이가 발견되는 PI3Kα의 변이 선택적 억제제로 설계되었습니다. RLY-2608은 기존 비선택적 PI3Kα 억제제와 비교해 독성을 낮추고 효과를 높일 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

Relay Therapeutics는 최근 RLY-2608의 임상시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다. ReDiscover라는 이름의 이 시험은 1상/2상 임상시험으로, PI3Kα 변이, HR 양성, HER2- 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자 118명을 대상으로 진행되었습니다. 시험 약물은 RLY-2608이며, Fulvestrant와 병용 투여되었습니다. 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)으로, 중앙값 9.2개월을 달성했습니다. 이 시험은 성공적으로 평가되었으며, Relay는 내년에 중추적인 임상시험을 시작할 계획입니다.

Relay Therapeutics는 PI3Kα의 전장 크라이오-EM 구조를 풀고, 컴퓨터 장시간 분자 동역학 시뮬레이션을 수행하여 돌연변이 PI3Kα와 야생형 PI3Kα 간의 형태적 차이를 규명했습니다. 이러한 통찰력을 바탕으로 RLY-2608을 설계했으며, 이는 기존 PI3Kα 억제제의 독성 문제를 해결하는 데 기여했습니다.

경쟁 약물로는 AstraZeneca의 Truqap과 Novartis의 Piqray가 있습니다. Truqap은 PIK3CA 경로의 다른 단백질인 AKT를 표적으로 하며, Piqray는 기존 PI3Ka 억제제 중 하나로 시장에 나와 있습니다. RLY-2608은 Truqap보다 무진행 생존기간이 길고, 독성 면에서 더 나은 프로파일을 보여주고 있어 경쟁력이 있습니다.

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Relay Therapeutics, RLY-2608 임상시험에서 긍정적 결과로 9.2개월 무진행 생존기간 달성

2024/09/09

nan

한글종합기사

AstraZeneca와 Daiichi Sankyo는 글로벌 제약 및 생명공학 기업으로, 항암제를 비롯한 다양한 치료제를 개발하고 있습니다. 두 회사는 특히 항체-약물 접합체(ADC) 분야에서 협력하고 있으며, 이번에는 비소세포폐암(NSCLC) 치료제 개발에 주력하고 있습니다.

Dato-DXd는 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 공동 개발 중인 TROP2 지향 항체-약물 접합체(ADC)입니다. 이 약물은 TROP2 단백질을 표적으로 하여 암세포에 선택적으로 약물을 전달하는 기전을 가지고 있으며, 비소세포폐암과 같은 고형 종양에 대한 치료제로 개발되고 있습니다. 또한, AI 기반 TROP2-QCS 바이오마커를 활용하여 환자의 치료 반응성을 예측하고 있습니다.

TROPION-Lung01 임상 3상 시험은 이전 치료를 받은 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포폐암 환자 약 600명을 대상으로 진행되었습니다. 시험은 Dato-DXd와 기존 화학요법인 Docetaxel의 효능과 안전성을 비교하는 방식으로 진행됐습니다. AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 스폰서로 참여한 이 연구의 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)과 전체 생존기간(OS)입니다. 시험 결과, Dato-DXd는 비편평 비소세포폐암 환자에서 Docetaxel 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 43% 감소시켰으며, PFS 중앙값은 6.9개월로 나타났습니다. 전체 생존기간(OS)에서는 Dato-DXd가 비편평 환자에서 2.3개월의 개선을 보였으나, 통계적 유의성에는 도달하지 못했습니다.

과거에 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo는 비소세포폐암 치료제 개발에서 여러 도전을 경험했습니다. 특히, TROPION-Lung01의 초기 결과는 기대에 미치지 못했지만, AI 기반의 TROP2-QCS 바이오마커를 통해 특정 환자군에서의 효과를 입증함으로써 새로운 전환점을 마련했습니다.

Dato-DXd의 주요 경쟁사는 Gilead Sciences와 Merck & Co.입니다. 두 회사는 각각 Trodelvy와 sacituzumab govitecan을 개발 중이며, TROP2를 타겟으로 하는 ADC 시장에서 Dato-DXd와 경쟁하고 있습니다. Gilead의 Trodelvy는 특히 비소세포폐암 치료에서 Docetaxel에 비해 덜 효과적이라는 평가를 받았으며, 이는 Dato-DXd의 경쟁 우위를 강화하는 요인이 될 수 있습니다.

또한, AstraZeneca는 Roche와 협력하여 TROP2-QCS 바이오마커의 공동 개발 및 상용화를 추진 중입니다. 이 협력을 통해 Dato-DXd가 더욱 효과적으로 환자 치료에 기여할 수 있을 것으로 기대됩니다.

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AI 기반 TROP2 바이오마커로 비소세포폐암 치료 개선: Dato-DXd 임상 3상 분석

2024/09/09

nan

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GSK는 영국에 본사를 둔 다국적 제약회사로, 주로 백신, 의약품, 건강관리 제품을 개발 및 판매하고 있다. 이번 기사의 주요 내용은 GSK가 개발 중인 천식 치료제와 관련된 임상시험 결과이다.

Depemokimab은 GSK가 개발한 초지속성 항 IL-5 단일클론항체로, 중증 천식 환자를 대상으로 하는 치료제이다. 이 약물은 1년에 두 번 투여하며, 천식 발작을 줄이고 입원 및 응급실 방문을 크게 감소시키는 효과가 있다.

GSK는 Depemokimab의 임상 3상 시험인 SWIFT-1 및 SWIFT-2를 통해 약물의 효과와 안전성을 검증했다. 이 시험은 총 762명의 성인 및 청소년 중증 천식 환자를 대상으로 진행되었다. 1차 평가변수는 천식 악화의 연간 발생률이었으며, 2차 평가변수는 입원 또는 응급실 방문을 필요로 하는 악화였다. 시험 결과, Depemokimab은 위약 대비 천식 악화를 54% 감소시켰고, 입원 및 응급실 방문을 72% 줄였다. 그러나 삶의 질 향상과 같은 일부 2차 평가변수에서는 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

GSK는 이 약물을 2031년까지 최대 30억 파운드의 매출을 올릴 수 있는 잠재적인 블록버스터 제품으로 보고 있으며, 규제 당국에 승인을 신청할 계획이다.

Depemokimab과 경쟁하는 주요 약물로는 GSK의 기존 약물인 Nucala, AstraZeneca의 Fasenra, Teva Pharma의 Cinqair 등이 있다. 이러한 약물들은 모두 IL-5를 표적으로 하여 천식 치료에 사용되며, Depemokimab은 그 중에서도 초지속성 투여 방식으로 차별화를 꾀하고 있다.

GSK는 Depemokimab을 통해 천식 치료제 시장에서의 입지를 강화하려 하고 있으며, 다른 적응증으로의 확장도 계획하고 있다. 현재 코 폴립을 동반한 만성 비부비동염 등 다양한 제2형 염증 질환에 대해 추가 연구가 진행 중이다.

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GSK의 Depemokimab, 임상 3상에서 천식 발작 54% 감소

2024/09/09

nan

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Terns Pharmaceuticals는 심각한 질병을 해결하기 위한 저분자 제품 후보 포트폴리오를 개발하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 본사는 캘리포니아 포스터 시티에 위치하고 있으며, 주로 종양과 비만 관련 치료제를 개발하고 있습니다.

이 회사가 개발 중인 주요 약물은 경구용 GLP-1 수용체 작용제인 TERN-601입니다. TERN-601은 비만 치료를 목표로 하는 저분자 약물로, Terns의 독자적인 3차원 QSAR 수용체 모델을 통해 설계되었습니다. 이 약물은 낮은 용해도와 높은 장 투과성 덕분에 장기간의 흡수를 가능하게 하고, 뇌의 포만 중추를 자극하여 식욕을 억제하는 효과를 기대할 수 있습니다.

TERN-601은 비만 또는 과체중 성인을 대상으로 한 임상 1상 시험에서 긍정적인 결과를 나타냈습니다. 시험은 두 파트로 구성되었으며, 총 36명의 건강한 성인 참가자를 대상으로 했습니다. 1차 평가변수는 28일 동안 1일 1회 투여한 TERN-601의 안전성과 내약성이었고, 2차 평가변수는 체중 감소 및 기타 탐색적 지표였습니다. 시험 결과, TERN-601의 최고 용량 740mg을 투여받은 참가자들은 위약 대비 평균 체중이 4.9% 감소했으며, 참가자 중 67%가 기준 체중의 5% 이상을 감량했습니다. 시험은 성공적이었으며, Terns는 이 약물을 2025년 임상 2상으로 진행할 계획입니다.

과거에 Terns는 대사 기능 장애 관련 지방 간염(MASH)에 대한 2상 시험을 중단하고, 비만과 만성 골수성 백혈병 치료에 집중하기로 결정했습니다. 이는 간 적응증에서 파트너십에 대한 관심이 적었기 때문입니다.

경쟁 현황을 살펴보면, 현재 비만 치료제 시장은 Novo Nordisk의 Wegovy와 Eli Lilly의 Zepbound 같은 주사제가 주도하고 있습니다. 이와 함께 Pfizer와 Roche를 포함한 여러 회사가 경구용 대체제를 개발 중입니다. 특히, Pfizer는 경구용 GLP-1 작용제인 danuglipron을 개발 중이며, Eli Lilly는 orforglipron을 시험 중입니다. Terns의 TERN-601은 이들과 경쟁하는 경구용 약물로 주목받고 있습니다.

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Terns Pharmaceuticals, 비만 치료제 TERN-601의 임상 1상 성공으로 주가 25% 상승

2024/09/09

nan

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Johnson & Johnson은 글로벌 제약 및 바이오테크 회사로, 다양한 치료 분야에서 혁신적인 의약품과 의료기기를 개발 및 판매하고 있습니다. 특히 종양학, 면역학, 감염병, 심혈관 및 대사 질환에 중점을 두고 있습니다.

Rybrevant(성분명: amivantamab-vmjw)와 Lazcluze(성분명: lazertinib)는 EGFR 변이 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 위한 치료제로, 두 약물의 병용요법이 주목받고 있습니다. Rybrevant는 EGFR과 MET을 표적으로 하는 이중특이성 항체이고, Lazcluze는 3세대 EGFR 티로신 키나제 억제제(TKI)로, 중추신경계 침투성이 특징입니다.

MARIPOSA 연구는 EGFR 엑손 19 결실 또는 L858R 변이가 있는 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자 1,074명을 대상으로 한 임상 3상 시험으로, Rybrevant와 Lazcluze 병용요법의 효과를 평가했습니다. 이 연구의 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)이며, 2차 평가변수로는 전체 생존율(OS), 전체 반응률(ORR) 등이 포함됩니다. Johnson & Johnson이 스폰서로 참여한 이 연구에서 Rybrevant-Lazcluze 병용요법은 AstraZeneca의 표준 치료제 Tagrisso 대비 사망 위험을 23% 낮추는 성과를 거두었으며, OS 중앙값은 아직 도달하지 못했으나 Tagrisso 대비 유의미한 개선을 보였습니다. 이러한 결과는 WCLC 2024에서 발표되었습니다.

Johnson & Johnson은 EGFR 변이 비소세포폐암 치료를 위한 화학요법 없는 대안을 제시하기 위해 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법을 개발했습니다. 이 병용요법은 FDA로부터 1차 치료제로 승인받았으며, Rybrevant의 다중 표적 기전과 Lazcluze의 중추신경계 침투성을 결합하여 장기적인 생존 혜택을 제공하는 것이 목표입니다.

AstraZeneca의 Tagrisso(성분명: osimertinib)는 EGFR 변이 비소세포폐암 치료에서 잘 확립된 3세대 비가역적 EGFR-TKI로, Johnson & Johnson의 Rybrevant-Lazcluze 병용요법과 경쟁하고 있습니다. Rybrevant-Lazcluze는 Tagrisso 대비 유의미한 생존율 개선을 보이며 도전장을 내밀었지만, Tagrisso는 이미 시장에서 광범위하게 사용되고 있어 Johnson & Johnson은 추가적인 임상 데이터로 시장 점유율을 확대하려 하고 있습니다.

Johnson & Johnson의 Rybrevant와 Lazcluze의 병용요법은 EGFR 변이 비소세포폐암 치료에서 혁신적인 대안으로 자리매김하려 하고 있으며, AstraZeneca의 Tagrisso와의 경쟁이 치열해질 것으로 예상됩니다. Rybrevant의 MET 경로 차단과 Lazcluze의 내약성 프로필은 장기 생존율을 개선하는 데 유리한 요소로 작용할 것입니다.

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J&J의 Rybrevant-Lazcluze, 폐암 치료에서 Tagrisso에 도전장: 3상 임상 데이터로 검증

2024/09/08

nan

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Summit Therapeutics는 미국 플로리다주 마이애미에 본사를 두고 있는 바이오 제약 종양학 회사로, 암 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사는 나스닥에 상장되어 있으며, 캘리포니아 멘로파크와 영국 옥스퍼드에도 지사를 운영하고 있습니다. Summit은 치료 옵션의 개선을 통해 삶의 질을 향상시키고 잠재적 수명을 늘리기 위해 노력하고 있습니다.

이 회사의 주력 약물은 이중특이성 항체인 이보네시맙(evoneximab)입니다. 이 약물은 PD-1과 VEGF를 동시에 표적으로 하여 면역 치료와 항혈관 신생 효과를 결합한 혁신적인 치료제입니다. 이보네시맙은 PD-1과 VEGF가 함께 존재할 때 더욱 높은 친화력을 나타내며, 이는 종양 조직에서 특히 효과적으로 작용할 수 있도록 설계되었습니다.

Summit은 최근 진행성 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 HARMONi-2 임상시험에서 이보네시맙의 효과를 검증했습니다. 이 임상 3상 시험은 중국에서 Akeso가 후원하여 진행되었으며, 총 398명의 환자가 참여했습니다. 이보네시맙은 Merck & Co.의 Keytruda와 비교하여 질병 진행 또는 사망 위험을 49% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 1차 평가변수는 무진행 생존기간(PFS)으로, 이보네시맙 투여군의 PFS 중앙값은 11.14개월로 Keytruda 투여군의 5.82개월에 비해 유의미하게 개선되었습니다. 2차 평가변수로는 전체 반응률(ORR)과 질병 조절률(DCR)이 있었으며, 이보네시맙은 Keytruda에 비해 우수한 성과를 보였습니다. 그러나 이 시험은 중국에서만 진행되어 글로벌 일반화 가능성에 대한 의문이 남아 있으며, 전체 생존율(OS) 데이터는 아직 성숙하지 않은 상태입니다.

Summit의 이보네시맙은 Akeso와의 파트너십을 통해 개발되고 있으며, 이중특이성 항체로서 PD-1과 VEGF를 동시에 표적으로 하는 혁신적인 접근법을 제시하고 있습니다. 과거 이 회사는 다양한 전략 변경을 겪었으며, 현재는 종양학 분야에 집중하고 있습니다. 특히, 회사는 Akeso와의 협력을 통해 이보네시맙의 글로벌 시장 진출을 목표로 하고 있습니다.

이보네시맙의 주요 경쟁 약물은 Merck & Co.의 Keytruda입니다. Keytruda는 PD-1 억제제로, 비소세포폐암 치료에서 널리 사용되고 있는 약물입니다. 그러나 이보네시맙은 Keytruda와 비교하여 질병 진행 및 사망 위험을 크게 감소시켰다는 점에서 차별화된 효과를 보이고 있습니다. 또한, 이보네시맙은 Roche의 Tecentriq와 Avastin과의 병용 요법과도 비교되며, 후자는 편평 비소세포폐암 환자에게 금기입니다. 이보네시맙은 이중특이성으로 출혈 등의 부작용을 줄일 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

현재 이보네시맙은 글로벌 시장에서 Keytruda와의 경쟁에서 우위를 점하기 위해 다각적인 임상시험을 진행 중이며, 향후 추가적인 임상 데이터가 그 성공 여부를 결정할 중요한 요소가 될 것입니다. Summit은 이보네시맙의 글로벌 승인과 시장 출시를 목표로 하고 있으며, 이를 통해 비소세포폐암 치료의 새로운 표준을 세우고자 합니다.

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Summit의 이중특이성 항체, Keytruda 대비 임상 3상에서 49% 효과 개선

2024/09/08

nan

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Merck & Co.와 Daiichi Sankyo는 글로벌 제약 및 생명공학 기업으로, 다양한 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 두 회사는 특히 암 치료제 분야에서 협력을 강화하고 있으며, 최근 공동 개발한 항체-약물 접합체(ADC)인 ifinatamab deruxtecan (I-DXd)을 통해 소세포폐암(SCLC) 치료에 새로운 가능성을 열고 있습니다.

ifinatamab deruxtecan (I-DXd)은 B7-H3를 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC)로, Daiichi Sankyo의 독자적인 DXd 기술을 사용하여 설계되었습니다. 이 약물은 소세포폐암(SCLC) 환자를 대상으로 하는 임상시험에서 유망한 결과를 보여주고 있으며, B7-H3는 다양한 암 유형에서 과발현되어 예후가 좋지 않은 경우가 많아 유망한 치료 표적으로 간주됩니다.

이번에 발표된 사건은 IDeate-Lung01이라는 임상 2상 시험에서 ifinatamab deruxtecan이 소세포폐암 환자에게서 54.8%의 객관적 반응률(ORR)을 기록했다는 것입니다. 12 mg/kg 용량을 투여받은 환자 42명을 대상으로 한 이 시험에서는 중앙 무진행 생존기간(PFS)이 5.5개월, 중앙 전체 생존기간(OS)이 11.8개월로 나타났습니다. Merck와 Daiichi Sankyo는 2024년 4월 데이터를 기반으로 이 약물이 앞으로 소세포폐암 환자의 치료에 중요한 역할을 할 가능성을 보이며, IDeate-Lung02라는 임상 3상 시험을 시작했습니다. 이 시험은 총 468명의 환자를 대상으로 진행되며, 주요 평가변수는 객관적 반응률과 전체 생존률입니다. 시험은 2027년까지 완료될 예정입니다.

Merck는 소세포폐암 치료제 개발에 오랜 기간 투자해왔으며, 이전에는 Keytruda와 같은 다른 항암제를 통해 이 적응증에서 성과를 내지 못했습니다. 그러나 ifinatamab deruxtecan의 유망한 데이터는 이들 회사가 이 어려운 암 유형에 대한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성을 시사합니다.

경쟁 측면에서, MacroGenics는 B7-H3를 표적으로 하는 또 다른 ADC를 개발 중이며, 이들은 현재 전립선암을 주요 적응증으로 설정하고 있습니다. 또한, Hansoh Pharma와 Bio-Thera Solutions도 B7-H3를 표적으로 하는 ADC 개발을 진행하고 있으며, GSK가 Hansoh Pharma의 약물을 라이선스하여 미국과 기타 지역에서의 등록을 지원하기 위한 연구를 시작했습니다. 이와 같은 경쟁 속에서 Merck와 Daiichi Sankyo의 ifinatamab deruxtecan은 시장에서 중요한 위치를 차지할 가능성이 있습니다.

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Merck & Daiichi, SCLC 치료제 임상시험에서 54.8% 반응률 기록

2024/09/07

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GSK는 영국에 본사를 둔 다국적 제약회사로, 다양한 치료제를 개발 및 판매하고 있으며, 특히 호흡기 질환 치료제에서 강점을 보이고 있습니다.

Nucala는 GSK의 인터루킨-5(IL-5)를 표적으로 하는 단일클론 항체로, 호산구의 성장, 활동 및 생존을 억제하여 염증 반응을 완화하는 생물의약품입니다. 처음에는 2015년에 중증 천식 치료제로 FDA 승인을 받았으며, 이후 다양한 호흡기 질환에 대한 적응증을 확대하고 있습니다.

MATINEE 임상시험은 GSK가 스폰서로 진행한 3상 임상시험으로, 만성폐쇄성폐질환(COPD) 환자 806명을 대상으로 하였습니다. 이 시험은 Nucala를 기존의 최적화된 유지 요법에 추가하여 중등도 또는 중증 악화의 연간 발생률을 평가하는 것이 목표였습니다. 시험 결과, Nucala는 위약 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 악화율 감소를 보여 1차 평가변수를 충족했습니다. GSK는 이 데이터를 바탕으로 규제 당국과의 논의를 지속하고 있습니다.

GSK는 2018년 COPD 적응증 확대를 시도했으나, 당시 FDA로부터 충분한 임상 데이터를 요구받아 승인에 실패한 바 있습니다. 이번 MATINEE 연구는 이 같은 과거의 실패를 극복하고, 확장된 승인을 받기 위한 중요한 단계로 평가되고 있습니다.

GSK의 Nucala는 Sanofi와 Regeneron의 Dupixent와 경쟁하고 있습니다. Dupixent는 IL-4와 IL-13을 표적으로 하는 이중 억제제로, 최근 COPD 치료제로서의 가능성을 입증하고 있습니다. 또한, Verona Pharma의 Ohtuvayre도 최근 FDA 승인을 받아 시장에 진입하였습니다. 이러한 경쟁 속에서 GSK는 Nucala의 임상 데이터를 통해 시장 경쟁력을 강화하고자 합니다.

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GSK의 Nucala, COPD 임상 3상 성공으로 확장 가능성 확인

2024/09/06

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회사에 대한 설명:

Crestone, Inc.는 콜로라도주 볼더에 본사를 둔 임상 단계 바이오 제약 회사로, 새로운 작용 기전의 저분자 항균제를 발명하고 개발하는 데 주력하고 있다. 이 회사는 CRS3123 및 CRS0540을 비롯한 다양한 항균제를 개발하고 있으며, 특히 내성 그람 양성 감염 및 비결핵성 마이코박테리아(NTM) 질환에 집중하고 있다. Crestone은 NIAID와의 계약을 포함해 5천만 달러 이상의 연구 개발 보조금과 계약을 통해 자금을 지원받고 있다.

약물/기술에 대한 설명:

CRS3123은 박테리아 메티오닐-tRNA 합성효소의 한 형태를 선택적으로 억제하는 소분자로, 좁은 스펙트럼의 기계적 기반을 가진다. 이 표적은 인간 세포와 장내 정상 미생물의 일부인 다른 중요한 박테리아 종에는 존재하지 않는다. CRS3123은 C. diff의 성장뿐만 아니라 독소 생산과 포자 형성도 차단하는 단백질 합성 억제제이다. FDA는 CDI 치료를 위해 CRS3123을 신속 심사 및 신속 심사 대상으로 지정했다.

사건 서술:

Crestone은 CRS3123의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다. 이 시험은 Clostridioides difficile 감염(CDI)에 대한 것으로, CRS3123이 표준 치료제인 Vancomycin보다 높은 완치율과 낮은 재발률을 보였다. 임상시험은 43명의 성인 CDI 환자를 대상으로 진행되었으며, 하루 두 번 투여하는 CRS3123과 하루 네 번 투여하는 Vancomycin의 효능을 비교했다. 12일째에 CRS3123은 97%의 완치율을 기록했으며, Vancomycin은 93%의 완치율을 보였다. 40일째 재발률은 CRS3123 투여군에서 4%인 반면, Vancomycin 투여군에서는 23%였다. 이 연구는 NIAID의 자금 지원을 받아 진행되었으며, 추가적인 450만 달러의 자금이 CRS3123 개발을 위해 지원되었다.

배경 및 옛날사건:

Crestone은 새로운 항균제 개발에 주력하는 바이오 제약 회사로, 특히 항생제 내성 문제에 대응하기 위한 연구를 지속해왔다. CRS3123은 C. diff와 같은 감염에 대한 효과적인 치료제로 주목받고 있으며, 이번 임상시험 결과는 이 약물이 시장에 출시될 가능성을 높이는 중요한 이정표로 평가된다.

경쟁현황:

C. diff 감염 치료제 시장에서는 Vancomycin이 표준 치료제로 자리잡고 있으나, CRS3123의 등장은 이 시장에 새로운 변화를 가져올 가능성이 있다. Crestone의 CRS3123은 높은 완치율과 낮은 재발률로 주목받고 있으며, 이러한 특성은 경쟁 약물에 비해 유리한 지점을 제공한다. 다른 경쟁 약물로는 fidaxomicin과 metronidazole이 있으며, 이들 약물은 각각 다른 메커니즘과 효과를 지니고 있다. 그러나 CRS3123의 좁은 스펙트럼과 장내 미생물에 대한 최소한의 영향은 경쟁 약물들과의 차별화를 가능하게 한다.

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Crestone, CRS3123 임상 2상에서 Vancomycin보다 40% 낮은 재발률 기록

2024/09/05

nan

한글종합기사

Eli Lilly는 미국 인디애나폴리스에 본사를 둔 다국적 제약회사로, 주로 당뇨병, 암, 정신 건강 등 다양한 치료 분야에서 혁신적인 약물을 개발 및 상용화하는 데 주력하고 있다.

Eli Lilly의 주 1회 인슐린 주사제인 Efsitora alfa는 주간 기저 인슐린으로 설계된 약물이다. 이 약물은 새로운 단일 사슬 변이형 인슐린과 인간 IgG2 Fc 도메인을 결합한 융합 단백질로, 주 1회 피하 투여를 통해 혈당 변동성을 줄이고 보다 안정적인 혈당 수치를 유지하는 것을 목표로 한다.

QWINT-1 및 QWINT-3 임상시험은 각각 인슐린 무경험 성인 제2형 당뇨병 환자와 매일 기저 인슐린을 사용하던 환자를 대상으로 Efsitora alfa의 효능을 평가했다. QWINT-1은 796명의 참가자를 대상으로 52주 동안 진행되었으며, Efsitora와 Insulin Glargine을 비교했다. 1차 평가변수는 A1C 감소로, Efsitora는 1.31% 감소를 보여 Insulin Glargine과 비열등함을 입증했다. QWINT-3은 986명의 참가자를 대상으로 78주 동안 진행되었고, Efsitora와 Insulin Degludec을 비교했다. 26주 차에 Efsitora는 A1C를 0.86% 감소시켜 Insulin Degludec과 비슷한 결과를 보였다.

Eli Lilly는 Efsitora의 성공적인 임상시험을 통해 인슐린 치료를 보다 간편하게 만들고자 하는 목표를 지속적으로 추구하고 있다. 5개의 글로벌 임상시험을 통해 다양한 환자군에서 Efsitora의 효능과 안전성을 입증하고 있으며, 특히 인슐린 치료를 꺼리는 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.

경쟁사인 Novo Nordisk는 주 1회 인슐린 Icodec을 개발하고 있으며, 이미 유럽, 캐나다, 일본 등 여러 지역에서 승인을 받았다. 그러나 미국 FDA의 승인은 제조상의 문제로 보류된 상태다. Novo Nordisk의 Icodec은 Eli Lilly의 Efsitora와 직접 경쟁하며, 두 회사는 주 1회 인슐린 시장에서 치열한 경쟁을 벌이고 있다.

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Eli Lilly, 주 1회 인슐린 임상 성공으로 경쟁력 강화

2024/09/05

nan

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회사에 대한 설명:

IN8bio는 암에 대한 혁신적인 감마-델타 T 세포 치료제를 개발하는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 이 회사는 뉴욕시와 앨라배마주 버밍햄에 사업장을 두고 있으며, 주로 급성 골수성 백혈병(AML) 및 교모세포종(GBM) 치료제를 개발하고 있습니다.

약물/기술에 대한 설명:

IN8bio의 주요 약물은 INB-100과 INB-200입니다. INB-100은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 동종 감마-델타 T세포 기반 치료제로, 조혈모세포 이식 후 환자에게 투여됩니다. INB-200은 교모세포종(GBM)을 대상으로 하는 자가유래 감마-델타 T세포 치료제입니다. INB-400은 INB-200의 임상 2상 시험으로, 새로 진단된 GBM 환자를 대상으로 하고 있습니다.

사건 서술:

IN8bio는 최근 회사 인력의 약 49%를 감축하고, 파이프라인 우선순위를 조정한다고 발표했습니다. 이는 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 INB-100 임상 1상 시험에 집중하기 위한 결정입니다. 이번 인력 감축은 뉴욕시와 앨라배마주 버밍햄 사업장의 37명에서 19명으로 줄어드는 결과를 가져왔습니다. 또한, 경영진과 이사회는 현금 보상을 11% 삭감하는 데 동의했습니다. INB-100 임상시험은 25명의 환자 등록을 목표로 하며, 2025년 초까지 완료될 예정입니다. INB-200과 INB-400 프로그램은 중단되었으며, INB-400 임상 2상 시험의 환자 등록은 보류됩니다.

배경 및 옛날사건:

IN8bio는 설립 이후 제품 수익을 창출하지 못했으며, 지속적인 손실과 마이너스 영업 현금 흐름을 겪고 있습니다. 2022년 상장 당시 예상보다 적은 금액을 모금했으며, 현재 현금 자산은 2025년 초까지 운영 비용을 충당할 수 있을 것으로 보입니다. 회사는 추가 자본 조달을 위해 노력 중입니다.

경쟁현황:

IN8bio의 INB-100은 급성 골수성 백혈병 치료제 시장에서 경쟁하고 있습니다. 이 시장에는 Novartis의 Kymriah와 같은 CAR-T 세포 치료제가 존재합니다. IN8bio는 고유한 감마-델타 T세포 접근법을 통해 차별화된 경쟁력을 가지려 하고 있으며, 기존 치료제보다 향상된 생존율을 목표로 하고 있습니다. 교모세포종 분야에서는 Novocure의 Optune과 같은 대체 치료제가 존재하며, IN8bio는 이러한 경쟁 속에서 파트너십 기회를 모색하고 있습니다.

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IN8bio, 직원 49% 감축 및 임상 파이프라인 우선순위 조정

2024/09/04

nan

한글종합기사

Roche는 스위스에 본사를 두고 있으며, 글로벌 제약 및 생명공학 기업으로 잘 알려져 있습니다. 이 회사는 다양한 질병의 치료를 위한 의약품과 진단 제품을 개발하고 있으며, 특히 암, 면역질환, 중추신경계 질환 치료제에 주력하고 있습니다. Sanofi는 프랑스에 본사를 둔 다국적 제약사로, 백신, 희귀질환, 다발성 경화증 등 다양한 분야에서 의약품을 개발하고 있습니다.

Roche의 연구용 BTK 억제제인 Fenebrutinib은 경구용 비공유 브루톤 티로신 키나제(BTK) 억제제로, B 세포와 미세아교세포의 활성화를 억제하는 이중 억제제입니다. 이 약물은 다발성 경화증 환자에서 질병 활동을 억제하고 장애 진행을 늦추는 데 도움을 줄 수 있으며, 현재 다발성 경화증에 대해 3상 임상시험 중인 유일한 가역적 억제제입니다.

Roche는 2상 FENopta 연구에서 Fenebrutinib이 재발성 다발성 경화증(RMS) 환자에서 질병 활동을 거의 완전히 억제했다고 발표했습니다. 이 연구는 18~55세 성인 RMS 환자 109명을 대상으로 진행되었으며, 12주 동안 무작위, 이중맹검, 위약 대조 방식으로 수행되었습니다. 1차 평가변수는 뇌 MRI 스캔을 통해 측정한 새로운 T1 가돌리늄 강화 병변의 총 개수였으며, Fenebrutinib은 위약에 비해 유의한 감소를 보였습니다. 2차 평가변수로는 신규 또는 확대된 T2 가중 병변의 수가 포함되었습니다. 또한, OLE 연구에서는 99명의 환자가 참여했으며, 96명의 환자가 1년 후에도 재발이 없었습니다. Fenebrutinib의 안전성 프로파일은 이전 보고와 일치했으며, 중대한 부작용은 드물었습니다. Roche는 현재 RMS와 PPMS에 대한 3상 임상시험(FENhance 1 & 2, FENtrepid)을 진행 중이며, 결과는 2025년 말에 나올 것으로 예상됩니다.

Roche의 Fenebrutinib은 다발성 경화증 환자의 질병 진행을 억제하는 데 긍정적인 결과를 보이고 있습니다. 이 약물은 혈액-뇌 장벽을 통과할 수 있는 능력을 가지고 있으며, 중추신경계에서 만성 진행성 질환의 생물학적 기전을 억제하는 잠재력을 가지고 있습니다.

Sanofi는 최근 자체 BTK 억제제인 Tolebrutinib에 대한 3상 임상시험(GEMINI 1 & 2)에서 연속적인 실패를 보고했습니다. 이 연구는 RMS 환자의 연간 재발률을 개선하는 데 실패했지만, HERCULES 연구에서는 재발하지 않는 이차 진행성 다발성 경화증(nrSPMS)에서 긍정적인 결과를 보였습니다. Sanofi는 앞으로 nrSPMS에 Tolebrutinib의 노력을 집중할 계획입니다.

Fenebrutinib과 Tolebrutinib은 BTK 억제제로 다발성 경화증 치료를 목표로 하고 있으며, 두 회사는 이 분야에서 경쟁하고 있습니다. 특히 Roche는 Fenebrutinib의 긍정적인 임상 결과를 바탕으로 시장에서 경쟁력을 강화하고자 합니다.

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Roche와 Sanofi, BTK 억제제 임상 결과 발표: 48주 데이터 공개

2024/09/04

Sanofi

Tolebrutinib

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Athira Pharma는 미국 워싱턴주 시애틀에 본사를 두고 있는 임상 후기 단계의 바이오 제약 회사입니다. 이 회사는 신경세포 건강을 회복하고 신경 퇴행을 늦추는 저분자 개발에 주력하고 있으며, 신경 성장 인자 HGF 시스템을 조절하는 약물 후보 파이프라인을 발전시켜 신경 질환의 경과를 변화시키는 것을 목표로 하고 있습니다.

Athira Pharma의 주요 약물 후보인 fosgonimeton은 경증에서 중등도의 알츠하이머병 환자를 대상으로 하는 LIFT-AD 임상시험에서 시험약물로 사용되었습니다. fosgonimeton은 신경세포 성장인자 시스템의 활성을 높여 신경 네트워크의 회복을 보호하거나 촉진할 수 있는 연구용 저분자 약물입니다. 이 약물은 여러 신경 퇴행성 질환에 대한 치료 잠재력을 가지고 있습니다.

LIFT-AD는 아세틸콜린에스테라제 억제제를 복용하지 않는 경증에서 중등도 알츠하이머 환자 312명을 대상으로 26주 동안 1일 1회 피하 fosgonimeton 주사와 위약의 효과를 비교하기 위해 설계된 임상시험입니다. 1차 평가변수는 인지(ADAS-Cog11) 및 기능(ADCS-ADL23) 측정 결과의 조합인 글로벌 통계 테스트(GST)였으며, 2차 평가변수는 개별 인지 및 기능 점수와 신경 퇴행의 혈장 바이오마커였습니다. 시험 결과, fosgonimeton은 1차 및 주요 2차 평가변수에서 위약보다 더 나은 결과를 얻지 못해 임상시험에 실패했습니다. 그러나, 중등도 질환 및 APOE4 보인자 환자와 같은 특정 하위 그룹에서는 더 나은 수치적 치료 효과가 관찰되었습니다.

Athira Pharma는 2020년에 8,500만 달러의 시리즈 B 라운드를 모금하고 2억 4,000만 달러를 유치하며 시장에 등장했습니다. 그러나 2021년, 당시 CEO였던 Leen Kawas가 여러 논문에서 이미지를 변조한 혐의로 기소되었고, 그 해 말 퇴임했습니다. 2022년과 2023년에는 알츠하이머와 치매에 대한 임상 2상 실패를 보고했습니다.

현재 알츠하이머병 치료제 시장에서는 Biogen의 Aduhelm과 Eli Lilly의 donanemab 등이 경쟁 약물로 주목받고 있습니다. 이들 약물은 주로 베타 아밀로이드 플라크를 표적으로 하여 질병의 진행을 늦추려는 메커니즘을 가지고 있습니다. Athira의 fosgonimeton과는 다른 접근 방식을 취하고 있지만, 신경 퇴행성 질환에 대한 치료 가능성을 두고 경쟁하고 있습니다.

Athira Pharma는 fosgonimeton 외에도 차세대 경구용 HGF 조절제 파이프라인을 보유하고 있으며, 근위축성 측색 경화증(ALS)과 같은 신경 퇴행성 질환의 잠재적 치료를 위해 개발 중인 ATH-1105를 계속 평가하고 있습니다.

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Athira Pharma, Alzheimer's 치료제 임상 2/3상 실패로 주가 73% 하락

2024/09/03

Athira Pharma

fosgonimeton

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회사에 대한 설명:

ProKidney는 노스캐롤라이나에 본사를 둔 생명공학 기업으로, 만성 신장 질환(CKD)을 치료하기 위한 혁신적 세포 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 특히 제2형 당뇨병과 CKD 환자를 대상으로 연구하고 있으며, 2015년에 설립되었습니다.

약물/기술에 대한 설명:

릴파렌셀(REACT)은 환자의 생검에서 추출한 전구세포를 활용하여 만든 자가유래 세포 치료제입니다. 이 기술은 전구세포를 배양하여 신장에 주입함으로써 손상된 조직에 통합되어 장기의 기능을 회복하는 것을 목표로 하고 있습니다. 릴파렌셀은 2021년 FDA의 재생 의약품 첨단 치료제(RMAT) 지정을 받았습니다.

사건 서술:

ProKidney는 미국 내 제2형 당뇨병 및 진행성 CKD 환자를 대상으로 하는 3상 임상시험 REGEN-006(PROACT 1)을 진행 중입니다. 이 시험은 총 685명의 환자를 대상으로 무작위 배정, 맹검, 가짜 대조 방식으로 릴파렌셀의 안전성과 효능을 평가합니다. 주요 목표는 eGFR의 40% 이상 감소, 만성 투석, 신장 이식, 신장 또는 심혈관 사망 중 가장 빠른 시점까지의 시간을 측정하는 것입니다. 회사는 이 시험이 릴파렌셀의 FDA 승인을 위한 신속 경로로 이어질 수 있다고 판단하고 있습니다.

ProKidney는 REGEN-016(PROACT 2) 연구를 중단하기로 결정했으며, 이를 통해 약 1억 5천만 달러에서 1억 7천 5백만 달러의 현금을 확보하여 2027년 초까지 자금을 지원할 계획입니다. 이 결정은 FDA 승인 경로를 가속화하기 위한 전략적 조정의 일환입니다.

배경 및 옛날사건:

ProKidney는 2023년 11월에 신장 전문의인 Bruce Culleton 박사를 CEO로 임명했으며, 그의 리더십 아래 상업적 제조 및 3상 프로그램에 대한 글로벌 표준 준수를 위한 개선된 품질 관리 시스템을 구현했습니다. 또한, 진행성 만성 CKD 환자를 대상으로 한 임상시험에서 릴파렌셀의 잠재적 치료 효과를 평가 중입니다.

경쟁현황:

현재 릴파렌셀과 유사한 세포 치료제나 CKD 치료제를 개발하는 주요 경쟁사로는 Vertex Pharmaceuticals와 같은 대형 제약사들이 있습니다. 이들은 다양한 신장 질환 치료제를 개발 중이며, 시장에서 경쟁을 벌이고 있습니다. ProKidney는 RMAT 지정을 활용하여 FDA와의 협력을 통해 빠르게 시장에 진입하려 하고 있습니다.

Official Announcement

Fierce Group

ProKidney, 3상 임상시험 전략 조정으로 릴파렌셀 FDA 승인 가속화

2024/09/03

ProKidney

릴파렌셀 (REACT)

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Pfizer와 Valneva는 각각 미국과 프랑스를 기반으로 하는 다국적 제약 및 바이오테크놀로지 기업입니다. Pfizer는 글로벌 제약산업의 리더로 백신, 의약품 및 소비자 건강 제품을 개발 및 제조하는 데 주력하고 있으며, Valneva는 감염병 예방 백신 개발에 중점을 둔 바이오테크 기업입니다.

VLA15는 라임병을 예방하기 위해 개발 중인 다원 단백질 서브유닛 백신입니다. 이 백신은 Borrelia burgdorferi라는 박테리아의 외부 표면 단백질 A(OspA)를 표적으로 하여, 진드기가 사람에게 박테리아를 전염시키는 것을 억제하는 작용 메커니즘을 가지고 있습니다. 현재 VLA15는 북미와 유럽에서 가장 널리 퍼진 6가지 OspA 혈청형을 포함하고 있으며, 승인된 라임병 백신이 없는 상황에서 가장 진전된 백신 후보로 평가받고 있습니다.

Pfizer와 Valneva는 VLA15의 2상 임상시험(VLA15-221)에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 임상시험은 585명의 건강한 성인 및 소아를 대상으로 진행되었으며, 0-2-6개월 또는 0-6개월의 일정으로 VLA15를 접종받았습니다. 1차 접종 후 18개월째 1차 추가 접종, 30개월째 2차 추가 접종을 실시하였습니다. 임상시험의 주요 목표는 면역 반응과 안전성 프로파일을 평가하는 것이었습니다.

2차 추가 접종 후 1개월째, VLA15는 모든 참가자 연령대에서 6가지 OspA 혈청형 모두에 대해 90% 이상의 혈청 전환율을 보여주었으며, 이는 1차 추가 접종 후와 일치하는 결과입니다. 기하평균 역가도 "비교적 높은" 수준을 유지하였으며, 백신의 안전성과 내약성은 모든 연령대에서 양호했습니다. 두 회사는 2026년까지 FDA 및 유럽의 규제 당국에 VLA15의 승인 신청을 목표로 하고 있습니다.

Pfizer와 Valneva는 VLA15의 개발을 통해 라임병이 발병한 지역에 거주하는 성인과 어린이에게 백신을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다. 현재 진행 중인 3상 임상시험(VALOR 및 VLA15-1012)을 통해 이 백신의 효능과 안전성을 더욱 입증하고자 합니다. 초기 목표였던 2025년에서 일부 시험기관의 문제로 인해 2026년으로 승인 신청이 연기되었습니다.

현재 라임병 백신 시장에서는 VLA15가 가장 진보된 단계에 있는 후보물질로서 독보적인 위치에 있습니다. 그러나 라임병의 예방을 위해 다양한 연구와 개발이 진행되고 있으며, 향후 경쟁사들의 움직임도 주목받고 있습니다.

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Pfizer와 Valneva, 2상 임상시험 통해 라임병 백신 VLA15의 긍정적 데이터 공개

2024/09/03

Pfizer, Valneva

VLA15

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Praxis Precision Medicines는 중추신경계 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오 제약회사입니다. 이 회사는 유전적 통찰력을 접목하여 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증을 포함한 다양한 신경 장애 치료제를 개발하고 있습니다.

릴루트리진(PRAX-562)은 Praxis Precision Medicines가 개발 중인 혁신적 저분자 약물로, 발달 및 간질성 뇌병증(DEE) 치료를 목표로 합니다. 이 약물은 SCN2A-DEE 및 SCN8A-DEE에서 발작 증상의 주요 원인으로 알려진 지속성 나트륨 전류를 억제하는 나트륨 채널 차단제입니다. FDA로부터 희귀의약품 지정과 소아 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽의약품청으로부터도 ODD를 받았습니다.

Praxis Precision Medicines는 최근 2상 임상시험인 EMBOLD 연구에서 릴루트리진의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 조기 발병 SCN2A-DEE 또는 SCN8A-DEE 진단을 받은 2세에서 18세 사이의 환자 16명을 대상으로 진행되었습니다. 1차 평가변수는 약물의 안전성이었고, 2차 평가변수로는 발작 발생률 감소 및 환자의 생활 개선이 포함되었습니다. 릴루트리진을 투여받은 환자들은 위약 대비 월별 운동 발작이 46% 감소하였고, 환자의 30% 이상은 발작이 없는 상태를 유지했습니다. 부작용으로 인한 치료 중단 사례는 없었으며, 약물은 일반적으로 안전하고 내약성이 우수했습니다.

Praxis는 이전에 광과민성 형태의 뇌전증 환자에게 PRAX-628이라는 또 다른 NaV 차단제를 투여하여 100% 완전 반응률을 기록한 바 있습니다. 이는 Praxis가 지속적으로 혁신적인 신경 질환 치료제를 개발하고 있음을 시사합니다.

Praxis의 주요 경쟁사로는 유사한 적응증을 목표로 하는 다른 제약회사들이 있습니다. 예를 들어, SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증에 대한 치료제를 개발 중인 회사들이 Praxis의 경쟁자로 꼽힐 수 있습니다. 그러나 Praxis의 릴루트리진은 우수한 나트륨 채널 선택성과 안전성을 바탕으로 차별화된 접근 방식을 보이고 있습니다.

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Praxis의 2상 임상시험에서 발작 46% 감소 효과 확인

2024/09/03

Praxis Precision Medicines

릴루트리진 (PRAX-562)

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회사에 대한 설명:

다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)는 유전성 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 근육 질환 전문 기업입니다. 이 회사는 독점적인 FORCE 플랫폼을 통해 근육 조직 전달의 한계를 극복하도록 설계된 최신 올리고뉴클레오티드 치료제를 개발하고 있으며, 주로 근이영양증 1형(DM1)과 듀센 근이영양증(DMD) 치료에 중점을 두고 있습니다.

약물/기술에 대한 설명:

DYNE-251은 다인 테라퓨틱스가 개발한 연구용 치료제로, 엑손 51 건너뛰기가 가능한 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 합니다. 이 약물은 포스포로디아미데이트 모폴리노 올리고머(PMO)가 근육에서 높게 발현되는 트랜스페린 수용체 1(TfR1)에 결합하는 단편 항체(Fab)에 접합된 구조로, 근육 조직에서 엑손 스키핑을 촉진하여 기능성 디스트로핀 단백질을 생산할 수 있도록 설계되었습니다.

사건 서술:

다인 테라퓨틱스는 DYNE-251의 1상/2상 DELIVER 임상시험에서 전례 없는 디스트로핀 발현과 기능 개선을 입증하는 새로운 데이터를 발표했습니다. 이 시험은 엑손 51 건너뛰기 돌연변이가 있는 DMD 환자를 대상으로 진행되었으며, 4세에서 16세 사이의 남성 환자 88명이 등록되었습니다. 시험에서 20mg/kg 용량으로 DYNE-251을 투여한 결과, 평균 절대 디스트로핀 발현은 정상의 3.71%로 나타났으며, 이는 표준 치료제인 eteplirsen의 0.3%보다 10배 이상 높은 수치였습니다. 주요 1차 평가변수는 디스트로핀 수치의 변화였으며, 2차 평가변수로는 근육 기능 및 엑손 건너뛰기 등이 포함되었습니다. 그러나, 일부 참가자에게서 급성 신장 손상과 같은 심각한 이상반응이 보고되었으며, 이는 연구의 안전성 프로필에 대한 우려를 낳았습니다.

배경 및 옛날사건:

DYNE-251은 처음 임상시험 신청이 2022년 1월 FDA에 의해 보류되었으나, 같은 해 7월에 보류가 해제된 바 있습니다. 이 약물은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙, 희귀의약품, 희귀 소아 질환 지정 승인을 받았습니다.

경쟁현황:

DYNE-251의 주요 경쟁약물로는 Sarepta Therapeutics의 Exondys 51(eteplirsen)이 있습니다. Exondys 51은 DMD 치료를 위해 이미 승인된 약물로, DYNE-251과 같이 엑손 스키핑 메커니즘을 활용합니다. 다인은 DYNE-251 외에도 53, 45, 44 등 다른 엑손을 표적으로 하는 전임상 프로그램을 진행하며 글로벌 DMD 프랜차이즈를 구축하고 있습니다.

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다인 테라퓨틱스, DMD 임상시험에서 3배 높은 디스트로핀 발현률 기록

2024/09/03

Dyne Therapeutics, Inc.

DYNE-251

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리커션 파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals)는 AI를 활용한 신약 개발에 집중하는 임상 단계의 테크바이오 기업으로, 본사는 미국 솔트 레이크 시티에 위치해 있습니다. 이 회사는 방대한 생물학 및 화학 데이터 세트를 활용하여 신약 개발을 효율적으로 진행하는 것을 목표로 하고 있습니다.

REC-994는 리커션이 개발 중인 경구용 슈퍼옥사이드 제거제 저분자 약물로, 증상성 대뇌해면기형(CCM)을 치료하기 위한 것입니다. 이 약물은 리커션의 플랫폼을 통해 초기 버전에서부터 개발되었으며, 전임상 모델에서 활성을 입증했습니다. REC-994는 환자에게 안전하고 내약성이 있다는 점에서 긍정적인 결과를 보였으나, 효능에 대한 증거는 아직 불충분한 상태입니다.

리커션은 최근 REC-994의 임상 2상 SYCAMORE 시험 결과를 발표했습니다. 이 시험은 62명의 CCM 환자를 대상으로 진행되었으며, 1차 평가변수인 안전성과 내약성을 충족했습니다. 그러나 MRI 기반 2차 유효성 평가변수에서는 병변 부피와 헤모시데린 고리 크기의 감소 '경향'만이 관찰되었습니다. 환자와 의사가 보고한 결과에서는 12개월 후에도 개선이 없었습니다. 회사는 후속 연구를 통해 효능 평가를 이어나갈 계획입니다.

리커션은 AI와 머신러닝을 활용한 플랫폼을 통해 신약 개발을 진행하고 있으며, 이번 임상시험은 이러한 기술의 첫 번째 증명 단계로 평가됩니다. 과거에 NVIDIA와의 공동 행사에서 주목을 받았으며, AI 신약 개발 경쟁사인 Exscientia와 합병을 발표한 바 있습니다. REC-994는 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 상태입니다.

경쟁 현황에서, 리커션은 CCM 치료 분야에서 여러 경쟁사와 경쟁하고 있습니다. Ovid Therapeutics는 ROCK2 억제제를 개발 중이며, Neurelis는 1상 임상시험을 진행하고 있습니다. 이러한 경쟁 속에서 REC-994의 효능 입증은 리커션의 중요한 과제가 될 것입니다.

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리커션, AI 기반 신약 REC-994 임상 2상 결과 발표: 안전성 입증, 효능 불확실

2024/09/03

Recursion Pharmaceuticals

REC-994

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회사에 대한 설명:

Vaxcyte, Inc.는 첨단 백신을 개발하는 바이오테크 기업으로, 세균성 질병으로부터 인류를 보호하는 것을 목표로 합니다. 이 회사는 광범위한 스펙트럼의 접합 백신과 새로운 단백질 백신을 개발하고 있으며, 특히 폐렴구균 질환 예방에 중점을 두고 있습니다.

약물/기술에 대한 설명:

Vaxcyte의 31-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine 후보인 VAX-31은 침습성 폐렴구균 질환(IPD)을 예방하기 위해 설계되었습니다. VAX-31은 31개의 혈청형을 포함하며, 특히 50세 이상의 성인에서 발생하는 IPD의 95% 이상을 예방할 수 있도록 설계되었습니다. 이 백신은 현재 유행하는 혈청형과 과거에 유행했던 혈청형 모두에 대한 예방 효과를 제공합니다.

사건 서술:

Vaxcyte는 최근 1상/2상 임상시험에서 VAX-31의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 시험에는 50세 이상의 건강한 성인 1,015명이 참여했으며, VAX-31의 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가했습니다. VAX-31은 연구된 모든 용량에서 31개 혈청형에 대해 강력한 식세포 활성(OPA) 면역 반응을 보였고, 중간 용량과 고용량에서 Prevnar 20과 중복되는 20개 혈청형 모두에 대해 비열등성 기준을 충족하거나 초과했습니다. 고용량에서는 20개 혈청형 중 18개에서 Prevnar 20에 비해 평균 OPA 면역 반응이 더 높았으며, 7개 혈청형은 통계적으로 더 높은 면역 반응을 나타냈습니다. 이 결과를 바탕으로 Vaxcyte는 VAX-31을 성인 대상 임상 3상 프로그램으로 발전시킬 계획입니다.

배경 및 옛날사건:

Vaxcyte는 자사의 독점적인 운반체 보존 기술을 통해 다당류를 운반체 단백질에 보다 정밀하게 접합할 수 있는 플랫폼을 가지고 있습니다. 이는 필수 T 세포 에피토프의 노출을 보존하는 방식으로, 광범위한 항원형 커버리지를 달성하기 위한 절충안으로 작용합니다. 이 기술은 VAX-31의 31개 혈청형 포함을 가능하게 했습니다.

경쟁현황:

Vaxcyte의 VAX-31은 Pfizer의 Prevnar 20과 Merck의 Capvaxive와 경쟁하고 있습니다. Prevnar 20은 20개의 혈청형을 포함하며, Pfizer는 이 백신으로 시장에서 독보적인 위치를 점하고 있습니다. Merck의 Capvaxive는 21개의 혈청형을 포함하며, 최근 FDA 승인을 받았습니다. VAX-31은 특히 11개의 추가 혈청형을 포함하여 이 경쟁 백신보다 더 넓은 커버리지를 제공합니다. Mizuho 분석가들은 VAX-31이 Prevnar 20과 Capvaxive를 대체할 가능성을 제기했습니다.

Official Announcement

BioPharma Dive

Firstword

Fierce Group

Vaxcyte, 31-Valent Pneumococcal Vaccine Trial Success with 1,015 Participants

2024/09/03

Vaxcyte, Inc.

VAX-31 (31-Valent Pneumococcal Conjugate Vaccine)