한글종합기사
Ascendis Pharma A/S는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며, 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 활용하여 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 만들어 내기 위해 노력하는 종합적인 바이오제약 회사입니다. 이 회사는 특히 골격 형성 장애 및 성장 장애 치료 분야에서 선도적인 위치를 차지하기 위해 노력하고 있습니다.
Ascendis Pharma의 핵심 약물인 TransCon CNP(navepegritide)는 C-type natriuretic peptide(CNP)의 전구약물로, 지속적인 CNP 노출을 제공하기 위해 주 1회 투여되는 형태로 설계되었습니다. 이 약물은 저신장증을 동반한 골격 형성 장애인 연골무형성증 환아를 대상으로 임상 시험 중입니다.
이번 기사의 중심 사건은 Ascendis Pharma가 진행한 ApproaCH Trial로, 이 연구는 연골무형성증을 앓고 있는 2세에서 11세 사이의 어린이 84명을 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험입니다. 연구 참여자는 TransCon CNP와 위약을 2:1 비율로 52주 동안 주 1회 투여받았습니다. 연구의 주요 평가변수는 연간 성장 속도(AGV)였으며, TransCon CNP는 위약 대비 연간 1.49cm 이상의 성장 차이를 보이며 통계적으로 유의미한 결과를 기록했습니다(p<0.0001).
TransCon CNP는 특히 5세에서 11세 사이의 어린이들에서 더욱 두드러진 효과를 나타냈으며, 위약 대비 연간 성장 속도가 1.78cm 더 증가했습니다. 이 연구의 결과는 TransCon CNP가 승인될 경우 연골무형성증 아동에게 효과적이고 안전하며, 주사 빈도를 줄이고 보호자의 부담을 경감할 수 있는 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다.
Ascendis Pharma는 2025년 첫 분기에 TransCon CNP에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 예정이며, 같은 해 3분기에는 유럽 의약품청(EMA)에 마케팅 승인 신청(MAA)을 제출할 계획입니다.
경쟁 측면에서, BioMarin Pharmaceutical의 Voxzogo(vosoritide)는 현재 연골무형성증 치료를 위한 유일한 승인된 약물로, 주사 빈도가 매일 1회인 반면, TransCon CNP는 주 1회 투여로 Voxzogo에 비해 적은 주사 빈도를 자랑합니다. 이러한 특성은 TransCon CNP가 시장에 출시될 경우 Voxzogo와 경쟁할 수 있는 중요한 요인이 될 수 있습니다. BioMarin은 Voxzogo의 연간 성장 속도 증가를 1.57cm로 보고한 바 있으며, Ascendis의 TransCon CNP는 이를 넘어서는 효과를 보여줌으로써 경쟁력을 강화하고 있습니다.
Ascendis Pharma의 이번 임상 시험 결과는 시장에서의 강력한 경쟁자로 자리잡을 가능성을 보여주며, 특히 성장 장애 및 골격 형성 장애 치료 분야에서의 입지를 더욱 강화할 것으로 예상됩니다.
Official Announcement
BioPharma Dive
Firstword
Fierce Group