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인허가

FDA를 비롯한 다양한 인허가 소식을 다룹니다.

한글종합기사

Roche는 다국적 제약 및 생명공학 기업으로, 혁신적인 의약품 개발에 중점을 두고 있으며, 다양한 질병 치료제를 제공하고 있다. Roche의 자회사인 Genentech는 생명공학 분야에서 선도적인 위치를 차지하고 있다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 Ocrevus Zunovo로, 이는 Ocrevus와 Halozyme Therapeutics의 Enhanze 기술을 결합한 것이다. Ocrevus는 다발성경화증(MS) 치료에 사용되는 인간화 단클론 항체로, CD20-양성 B 세포를 표적으로 하여 신경세포 손상을 억제한다. Enhanze 기술은 hyaluronidase를 이용해 피하 조직의 투과성을 증가시켜 약물이 빠르게 혈류에 흡수되도록 한다.
미국 식품의약국(FDA)은 Roche의 Ocrevus Zunovo에 대해 MS 치료를 위한 피하 주사(SC) 형태로 승인했다. 이 약물은 재발형 다발성경화증(RMS)과 원발성 진행형 다발성경화증(PPMS)의 치료에 사용된다. 승인 근거는 Phase III OCARINA II 연구에서 IV 제형과 비교하여 비열등성을 보였으며, 97%의 환자가 48주간 재발 없이 유지되었다는 결과를 포함한다. FDA는 이 약물의 10분 피하 주사로의 전환을 통해 환자와 의료 제공자에게 더 많은 유연성을 제공할 수 있다고 판단했다.
Ocrevus는 2017년 IV 형태로 처음 승인되었으며, 그 이후로 Roche의 주요 매출원으로 자리 잡았다. 이번 피하 주사 형태의 승인은 환자들에게 더 편리한 치료 옵션을 제공하고, 의료 인프라가 부족한 지역에서도 접근성을 높일 수 있는 기회를 제공한다.
Ocrevus의 주요 경쟁 약물로는 Novartis의 Kesimpta가 있으며, 이는 매달 자가 주사가 가능한 편리성을 제공한다. Kesimpta는 2023년에 매출이 두 배 증가하며 시장에서의 입지를 강화했다. 또한, Merck KGaA의 Mavenclad도 MS 치료제 시장에서 주목할 만한 경쟁자이다.
Official Announcement
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Roche, Ocrevus Zunovo의 FDA 승인으로 MS 치료 옵션 확장
2024/09/13

한글종합기사

Roche는 글로벌 제약사로, 암 치료제 및 다양한 혁신적인 의약품을 개발 및 생산하는 회사이다. Halozyme Therapeutics는 Enhanze라는 약물 전달 기술을 보유한 생명공학 회사로, Roche와 협력하여 Tecentriq Hybreza를 개발하였다.
Tecentriq Hybreza는 Roche의 PD-1 억제제인 Tecentriq와 Halozyme Therapeutics의 Enhanze 약물 전달 기술을 결합한 피하 주사형 항암 면역치료제이다. 이 약물은 미국에서 최초로 피하 주사형 PD-(L)1 억제제로 승인받았다. Enhanze 기술은 hyaluronidase 효소를 사용하여 피부 밑의 히알루론산 단백질을 분해해 약물의 흡수 및 확산을 개선한다. 이를 통해 Tecentriq Hybreza는 약 7분 만에 투여가 가능하다.
Roche는 Tecentriq Hybreza에 대한 FDA 승인을 받아 미국에서 여러 종류의 암 치료에 사용할 수 있게 되었다. 승인된 적응증에는 비소세포폐암(NSCLC), 소세포폐암(SCLC), 간세포암(HCC), 흑색종, 연조직육종 등이 포함된다. 임상 시험 결과, 피하 주사형 Tecentriq는 기존의 정맥 주사형과 유사한 안전성과 효능을 보였다. FDA의 승인은 제조 과정의 업데이트가 필요하다는 요청으로 지연되었으나, 최종적으로 승인을 받았다.
Tecentriq는 2016년에 처음 승인되었으며, 2023년에는 약 44억 달러의 매출을 기록했다. Roche는 Merck의 Keytruda와 같은 경쟁 제품과의 치열한 경쟁에서 살아남기 위해 노력하고 있다. Merck는 Keytruda의 피하 주사형 개발을 진행 중이며, 2026년에 완료될 예정이다.
경쟁사로는 Merck의 Keytruda와 Bristol Myers Squibb의 Opdivo가 있다. Keytruda는 PD-1 억제제 시장에서 가장 강력한 경쟁자로, 2023년에 250억 달러 이상의 매출을 기록했다. Opdivo는 FDA의 피하 주사형 승인 대기 중이며, 연말까지 결정될 예정이다.
Roche는 Tecentriq의 피하 주사형 개발을 통해 시장에서 경쟁력을 강화하고자 하며, Halozyme의 Enhanze 기술을 활용하여 치료 편의성을 높이고 있다.
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Roche, 미국에서 최초로 승인된 피하 주사형 PD-1 억제제로 경쟁 우위 확보
2024/09/12

한글종합기사

Astellas Pharma는 일본의 제약 회사로, 주로 의약품 개발과 연구에 집중하고 있습니다. 최근 이 회사는 여성 갱년기 증상 완화를 위한 비호르몬 치료제인 Veozah (fezolinetant)를 개발하여 시장에 출시했습니다.
Veozah는 NK3 수용체를 차단하여 여성 갱년기 동안 발생하는 열감과 같은 증상을 줄이는 비호르몬 약물입니다. 이 약물은 2023년 5월 미국 FDA의 승인을 받았으며, 갱년기 증상 완화를 위한 치료제로 사용됩니다. Veozah는 뇌의 온도 조절 중추에서 작용하여 열감과 야간 발한의 빈도와 강도를 감소시키는 역할을 합니다.
최근 FDA는 Astellas의 Veozah에 대한 새로운 경고를 발표했습니다. 이는 한 환자가 Veozah 복용 후 간 기능 검사 수치가 상승하고 간 손상 증상이 나타난 사례를 보고받은 후 이루어진 조치입니다. FDA는 이 약물의 라벨에 "드물지만 심각한" 간 손상 위험에 대한 경고를 추가했습니다. 이제 Veozah의 라벨은 치료 시작 후 두 달 동안 매월 간 기능 검사를 하고, 이후 3, 6, 9개월째 추가 검사를 권고합니다. 간 손상 징후가 나타나면 즉시 약물 복용을 중단하고 의료 전문가에게 연락할 것을 권고합니다.
Astellas는 이번 경고에도 불구하고 Veozah의 안전성을 강화할 것이라고 밝혔으며, 환자 안전이 최우선 과제라고 강조했습니다. 이 회사는 Veozah의 처방 정보에 따라 간 기능 검사 프로토콜을 통해 간 손상 위험을 조기에 식별하는 데 전념하고 있습니다.
경쟁 측면에서 Bayer는 Veozah와 경쟁할 수 있는 비호르몬 치료제인 elinzanetant를 개발 중입니다. 이 약물은 NK1 및 NK3 수용체를 동시에 억제하며, 갱년기 중등도에서 중증의 혈관 운동 증상을 치료하기 위해 고안되었습니다. Bayer는 KaNDy Therapeutics를 인수하여 elinzanetant의 권리를 확보하였으며, 2024년 5월 발표된 임상 3상 연구에서 이 약물이 열감 빈도를 크게 낮추고 수면 장애를 줄이며 갱년기 관련 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났습니다.
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FDA, Astellas의 Veozah에 간 손상 위험 경고 추가
2024/09/12

한글종합기사

회사에 대한 설명:
Johnson & Johnson(J&J)은 다국적 제약 및 소비재 회사로, 특히 면역학 분야에서 강력한 입지를 가지고 있습니다. J&J는 다양한 의약품을 개발 및 판매하며, 특히 면역질환 치료제에서 두각을 나타내고 있습니다.
약물/기술에 대한 설명:
Tremfya(guselkumab)는 J&J가 개발한 완전 인간 단클론 항체로, IL-23을 차단하고 CD64 수용체에 결합하여 염증을 억제합니다. 이는 활성화된 단핵구/대식세포에 의해 분비되는 IL-23을 표적으로 삼아 면역 매개 질환을 치료하는 데 사용됩니다. Tremfya는 기존에 중등도에서 중증의 판상 건선 및 건선성 관절염 치료제로 승인받았습니다.
사건 서술:
미국 식품의약국(FDA)은 성인 환자의 중등도에서 중증의 활성 궤양성 대장염(UC) 치료를 위해 Tremfya를 승인했습니다. 이 승인은 QUASAR라는 이름의 임상 2b/3상 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 이 연구에서 Tremfya 200mg을 4주마다 투여받은 환자의 50%가 44주에 임상적 관해를 달성했으며, 100mg을 8주마다 투여받은 환자의 45%가 유사한 결과를 보였습니다. FDA는 이러한 결과를 바탕으로 Tremfya의 UC 치료제로서의 효과와 안전성을 인정했습니다.
배경 및 옛날사건:
Tremfya는 2017년에 처음 판상 건선 치료제로 승인받았으며, 2020년에 건선성 관절염 치료제로도 승인되었습니다. J&J는 Tremfya의 적응증을 확대하기 위해 지속적으로 연구를 진행하고 있으며, 최근에는 크론병 치료제로도 승인 신청을 제출했습니다.
경쟁현황:
Tremfya는 UC 치료제 시장에서 AbbVie의 Skyrizi와 경쟁하고 있습니다. Skyrizi는 크론병 치료제로 이미 승인을 받았으며, IL-23 억제제로서의 효과를 입증했습니다. J&J의 기존 면역치료제 Stelara는 최근 바이오시밀러의 등장으로 시장 점유율에 도전받고 있으며, Tremfya의 성공은 이러한 경쟁 압박을 완화하는 데 중요한 역할을 할 것입니다.
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J&J, FDA 승인으로 Tremfya를 UC 치료제로 확장
2024/09/11

한글종합기사

Intercept Pharmaceuticals는 간 질환 치료제 개발에 주력하는 제약 회사로, 특히 Ocaliva라는 약물로 잘 알려져 있습니다. 이 회사는 최근 이탈리아의 Alfasigma에 약 8억 달러에 인수되었습니다.
Ocaliva는 farnesoid X receptor (FXR) agonist로, 간 내 담즙산의 축적을 방지하는 약물입니다. 이 약물은 2016년 FDA로부터 primary biliary cholangitis (PBC) 치료제로 가속 승인되었으나, 최근 효능과 안전성에 대한 의문이 제기되었습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 Ocaliva의 post-marketing 결과에 대한 문제를 제기하며, 이 약물의 accelerated approval을 철회할 가능성을 검토 중입니다. 주요 임상 시험인 747-302 연구에서는 간 이식, 사망 및 기타 간 관련 결과에 대한 효능을 입증하지 못했습니다. 또한, 실제 임상 자료를 보강하기 위해 제출된 관찰 연구도 임상적 이점을 입증하지 못했습니다. 이에 따라 FDA는 Ocaliva의 임상적 이점이 위험성을 상회하는지를 결정하기 위해 자문위원회 회의를 소집했습니다.
Ocaliva는 과거 NASH(현재 MASH로 알려짐) 치료제로 적응증을 확대하려 했으나, 2020년과 2023년에 FDA로부터 두 차례 거절당했습니다. 이로 인해 Intercept는 MASH 관련 프로그램을 중단하고 대규모 구조조정을 단행하게 되었습니다.
Ocaliva의 경쟁 약물로는 Gilead Sciences의 Livdelzi와 Ipsen의 Iqirvo가 있으며, 이들 약물은 Ocaliva와 달리 box warning이 없어 더 나은 안전성 프로파일을 제공할 가능성이 있습니다. 최근 설문 조사에 따르면, 의사들은 Livdelzi의 효능을 높이 평가하며 처방 의향을 보이고 있습니다.
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Intercept의 Ocaliva, FDA의 우려로 승인 위기 - 5가지 핵심 포인트
2024/09/11

한글종합기사

Iterum Therapeutics는 항생제 개발에 중점을 둔 제약회사로, 특히 복잡하지 않은 요로감염(Urinary Tract Infection, uUTI)에 대한 치료제를 개발하고 있다. 이번 기사에서는 Iterum이 개발 중인 항생제 sulopenem의 FDA 승인 과정과 관련된 내용을 다루고 있다.
Sulopenem은 Iterum이 개발한 경구용 carbapenem 계열의 항생제로, 복잡하지 않은 요로감염(uUTI)을 치료하기 위한 것이다. 이번 FDA 자문 위원회(advisory committee, adcom) 회의에서는 sulopenem의 오용이 항생제 내성(Antimicrobial Resistance, AMR)을 악화시킬 가능성에 대해 논의되었다. 위원회에서는 FDA가 Iterum과 라벨 협상을 시작할 때 고려해야 할 지침을 제시했다.
이번 사건은 Iterum이 sulopenem의 FDA 승인을 두 번째로 시도하는 과정에서 발생했다. Iterum은 2021년 효과적인 증거가 부족하다는 이유로 한 차례 거절당한 바 있다. 이번에 제출된 신약 신청서에는 uUTI 환자를 대상으로 한 두 건의 3상 임상시험에서 긍정적인 데이터가 포함되어 있다. 301 시험에서는 sulopenem이 ciprofloxacin에 내성이 있는 환자에게서 우수한 결과를 보였고, 310 시험에서는 amoxicillin/clavulanate와 비열등한 결과를 보였다. 그러나 두 시험 모두 내성균에 의한 uUTI 환자나 1차 치료 실패 환자를 대상으로 설계되지 않았다. FDA는 sulopenem의 부적절한 사용이 AMR을 초래할 수 있다는 우려를 표명했다.
Iterum은 2020년 처음으로 sulopenem의 마케팅 신청서를 제출했으나, 효과적인 증거가 부족하다는 이유로 2021년에 거절당한 바 있다. 이번에는 두 건의 3상 임상시험 데이터를 포함하여 다시 승인을 시도하고 있다.
경쟁사로는 기존에 요로감염 치료제로 사용되고 있는 ciprofloxacin과 amoxicillin/clavulanate가 있으며, 이러한 약물들과의 비교를 통해 sulopenem의 우수성을 입증하려는 시도가 진행 중이다. 그러나 sulopenem이 carbapenem 계열에 속하는 만큼, 내성 문제에 대한 우려가 제기되고 있다.
FDA의 결정이 다가옴에 따라 Iterum은 sulopenem의 사용을 제한하고, AMR 문제를 해결하기 위한 방안을 모색해야 할 것이다.
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FDA, Iterum의 항생제 승인 여부를 결정할 4가지 주요 고려사항
2024/09/09
nan
nan

한글종합기사

회사에 대한 설명:
Travere Therapeutics는 희귀 질환 치료에 중점을 둔 바이오테크 기업으로, 특히 신장 질환 치료제 개발에 주력하고 있다. 이 회사는 다양한 신장 질환을 대상으로 새로운 치료법을 개발하고 있으며, 최근 FDA로부터 IgA 신병증 치료제인 Filspari의 정식 승인을 받았다.
약물/기술에 대한 설명:
Filspari (sparsentan)는 하루 한 번 복용하는 경구용 비면역억제제로, IgA 신병증(IgAN) 환자의 신장 기능 저하를 늦추는 약물이다. 이 약물은 엔도텔린-1과 안지오텐신 II 수용체를 차단하여 신장의 사구체 손상을 직접적으로 표적으로 한다. Filspari는 기존의 면역억제 치료제를 대체할 수 있는 비면역억제 치료제로 주목받고 있다.
사건 서술:
2024년 9월 5일, 미국 식품의약국(FDA)은 Travere Therapeutics의 Filspari에 대해 IgA 신병증(IgAN) 성인 환자의 신장 기능 저하를 늦추기 위한 정식 승인을 발표했다. Filspari는 2023년 2월 단백뇨 데이터를 근거로 신속 승인을 받았으며, 이번 정식 승인은 PROTECT 임상시험의 장기 결과를 기반으로 이루어졌다. PROTECT 연구는 Filspari가 2년 동안 신장 기능 저하를 유의하게 늦춘다는 것을 입증했으며, 이르베사르탄 대비 우수한 결과를 보였다. FDA의 승인은 Filspari의 라벨에서 특정 소변 단백질 수치 요건을 제거하고, 질병 진행 위험이 있는 환자에게 처방할 수 있도록 적응증을 확대했다.
배경 및 옛날사건:
Filspari는 2023년 2월 FDA로부터 신속 승인을 받은 바 있으며, 이는 임상 3상 PROTECT 연구에서 단백뇨 개선 효과를 입증한 결과였다. 당시 Travere는 Filspari가 이르베사르탄보다 소변 단백질 수치를 3배 이상 낮출 수 있음을 보여주었다. 그러나 2023년 9월, PROTECT 임상시험이 추정 사구체 여과율(eGFR)의 총 기울기라는 유효성 평가변수를 근소하게 놓쳤다는 발표가 있었다.
경쟁현황:
Filspari는 Calliditas Therapeutics의 Tarpeyo와 Novartis의 Fabhalta와 경쟁하고 있다. Tarpeyo는 2023년 12월 FDA로부터 정식 승인을 받았으며, Fabhalta는 2023년 8월 신속 승인을 받았다. Tarpeyo는 전통적인 스테로이드 접근 방식을 사용하며, Fabhalta는 보체 억제제로서 다른 작용 메커니즘을 가진다. 이러한 경쟁 약물들은 각각의 임상시험에서 단백뇨 감소 효과를 입증했으며, Filspari와 다른 치료 메커니즘을 채택하고 있다.
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Fierce Group
FDA 승인: Travere의 Filspari, IgAN 치료제로 정식 승인
2024/09/05
nan
nan

한글종합기사

회사에 대한 설명:
Iterum Therapeutics는 아일랜드 더블린에 본사를 둔 제약회사로, 복잡하지 않은 요로 감염(uUTI) 치료제를 포함한 항생제 개발에 주력하고 있습니다.
약물/기술에 대한 설명:
설로페넴 에자드록실/프로베네시드(sulopenem etzadroxil/probenecid)는 Iterum이 개발한 경구용 항생제로, 특히 복잡하지 않은 요로 감염(uUTI) 치료를 목표로 하고 있습니다. 이 약물은 페넴 계열의 항생제로, 기존의 정맥 주사 방식 대신 경구 투여가 가능하다는 특징이 있습니다.
사건 서술:
미국의 규제기관인 FDA는 Iterum의 설로페넴 에자드록실/프로베네시드에 대한 복잡하지 않은 요로 감염(uUTI) 치료제 승인 신청을 검토 중입니다. 2021년 FDA는 해당 약물의 임상 3상 시험 결과에 대해 "효과에 대한 실질적인 증거가 부족하다"며 거절한 바 있습니다. 이후 Iterum은 새로운 임상 3상 시험인 REASSURE 연구를 통해 설로페넴이 Amoxicillin/clavulanate와 비교해 비열등한 결과를 보였다고 발표했습니다. 그러나 FDA는 여전히 항균제 내성(AMR) 유발 가능성에 대한 우려를 표명하고 있으며, 10월 25일로 예정된 결정일까지 자문위원회의 추가 조사를 진행할 예정입니다.
배경 및 옛날 사건:
Iterum의 설로페넴은 2020년에 처음으로 FDA에 마케팅 신청서를 제출했으나, 당시 임상 3상 시험에서 주요 유효성 평가변수를 충족하지 못해 거절되었습니다. 이후 회사는 FDA의 요구에 따라 추가 임상시험을 실시했습니다.
경쟁현황:
Pivya는 최근 FDA 승인을 받은 또 다른 요로 감염 치료제로, 유틸리티 테라퓨틱스가 개발했습니다. Iterum의 설로페넴이 승인될 경우, 이는 시장에서 Pivya와 직접 경쟁하게 될 것입니다. 요로 감염 치료제 시장에서는 Ciprofloxacin과 같은 기존 항생제도 주요 경쟁 약물로 작용하고 있습니다.
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FDA, Iterum의 설로페넴 재도전 승인 여부 두고 10월 결정 예정
2024/09/04
nan
nan

한글종합기사

회사에 대한 설명:
Novavax, Inc.는 미국 메릴랜드주 게이더스버그에 본사를 둔 글로벌 생명공학 기업으로, 주로 단백질 기반 백신을 개발하는 데 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 COVID-19를 포함한 다양한 질병에 대한 예방 백신을 개발하고 있으며, 최근 COVID-19 백신 NVX-CoV2705의 업데이트된 버전으로 주목받고 있습니다.
약물/기술에 대한 설명:
NVX-CoV2705는 Novavax가 개발한 업데이트된 COVID-19 백신으로, 현재 유행하는 Omicron 변종 JN.1 SARS-CoV-2 균주를 표적으로 합니다. 이 백신은 단가 성분으로 구성되어 있으며, 12세 이상의 개인에게 사용하도록 승인되었습니다. 주요 임상 데이터에 따르면 이 백신은 JN.1 및 관련 변종에 대해 강력한 교차 반응성을 보이며, 기존 백신과 유사한 부작용을 가지고 있습니다.
사건 서술:
미국 식품의약국(FDA)은 최근 Novavax의 업데이트된 COVID-19 백신인 NVX-CoV2705에 대해 긴급 사용 승인(EUA)을 부여했습니다. 이 승인은 FDA가 백신의 안전성, 유효성 및 제조 품질에 대한 기준을 충족한다고 판단한 결과로, 현재 순환하는 변종을 더 면밀히 표적으로 하여 심각한 COVID-19 결과로부터의 보호를 강화하기 위한 것입니다. 이 백신은 12세 이상 개인에게 사용이 승인되었으며, 오미크론 변종 JN.1을 타겟으로 합니다. FDA의 이번 결정은 CDC 예방접종자문위원회의 권고에 따라 이루어졌습니다.
배경 및 옛날사건:
Novavax는 COVID-19 팬데믹 동안 늦은 시장 진입과 정부 수요 감소로 어려움을 겪었으며, 이에 따라 Sanofi와의 파트너십을 통해 백신 상용화 및 인플루엔자 백신과의 조합 가능성을 모색하고 있습니다. Sanofi는 Novavax에 5% 미만의 소수 지분을 인수하며 협력 관계를 강화했습니다.
경쟁현황:
Novavax의 NVX-CoV2705 백신은 Pfizer/BioNTech의 Comirnaty와 Moderna의 Spikevax와 경쟁하고 있으며, 이들 백신은 이미 미국에서 12세 이상 개인에게 사용이 승인되었습니다. Pfizer와 Moderna의 백신은 6개월에서 11세 사이의 어린이에게도 사용이 가능하며, mRNA 기술을 기반으로 하고 있습니다. Novavax의 백신은 단백질 기반이라는 점에서 차별화됩니다.
Official Announcement
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FDA, Novavax의 업데이트된 COVID-19 백신 EUA 승인
2024/08/30
Novavax, Inc.
NVX-CoV2705

한글종합기사

회사에 대한 설명:
Hutchmed는 암 및 면역 질환 치료를 위한 표적 치료제와 면역 요법을 개발하는 혁신적인 바이오 제약 회사입니다. Hutchmed는 글로벌 제약사인 Eli Lilly와 파트너십을 맺고 있으며, 중국 내에서 약물 상용화를 진행하고 있습니다.
약물/기술에 대한 설명:
프루퀸티닙(fruquintinib)은 VEGFR-1, -2, -3의 선택적 경구용 억제제로, 종양 혈관 신생을 억제하여 항암 효과를 발휘하는 약물입니다. 이 약물은 특히 전이성 대장암 치료제로 미국과 유럽에서도 승인받았으며, 다양한 항암 요법과의 병용 가능성이 연구되고 있습니다.
사건 서술:
Hutchmed는 중국에서 진행성 위암 또는 위식도 접합부 선암의 2차 치료제로 파클리탁셀과 병용하는 fruquintinib의 추가 신약 승인 신청을 자발적으로 철회했습니다. 이는 FRUTIGA 3상 임상시험의 데이터를 기반으로 했으나, 중국 국가약품감독관리국(NMPA)과의 논의 후 전체 생존율(OS) 결과가 승인에 충분하지 않다고 판단했기 때문입니다. FRUTIGA 연구는 무진행 생존기간(PFS)에서 43%의 개선을 보였으나, OS에서는 통계적으로 유의미하지 않은 4%의 개선만을 보여주었습니다. 이로 인해 Hutchmed는 새로운 경로를 모색하기로 결정했습니다.
배경 및 옛날 사건:
프루퀸티닙은 2018년 중국에서 처음으로 전이성 대장암 치료제로 승인받았으며, 이후 미국과 유럽에서도 Takeda의 Fruzaqla라는 이름으로 승인되었습니다. Hutchmed는 Eli Lilly와 함께 중국에서의 상업화를 진행하고 있으며, 다양한 적응증에 대한 연구를 지속하고 있습니다.
경쟁현황:
프루퀸티닙의 주요 경쟁 약물로는 BMS의 Opdivo와 Merck & Co.의 Keytruda가 있으며, 두 약물 모두 PD-1 억제제로서 위암 치료에 사용되고 있습니다. 특히, Keytruda와 Opdivo는 PD-L1 발현 여부와 관계없이 광범위한 환자군을 대상으로 승인받아 시장에서 강력한 경쟁력을 보유하고 있습니다.
Official Announcement
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Fierce Group
Hutchmed, 중국 내 위암 치료제 신청 철회 - 임상 결과와 시장 경쟁 상황
2024/08/30
Hutchmed
Fruquintinib

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Emergent BioSolutions는 생명과학 분야의 주요 기업으로, 생물테러와 같은 생명 위협 상황에 대비한 백신 및 치료제를 개발 및 제조하는 데 주력하고 있습니다. 이 회사는 공중 보건 위협에 대한 솔루션을 제공하며, 정부 및 소비자와 협력하여 다양한 계약 개발 및 제조 서비스를 제공합니다.
FDA는 Emergent BioSolutions의 천연두 백신인 ACAM2000의 라벨을 확대하여 고위험군의 천연두 감염 예방을 포함하도록 승인했습니다. ACAM2000은 비활성 성분을 함유한 생백신으로, 질병을 유발하거나 전염시킬 수 없는 백시니아 바이러스 백신입니다. 이 백신은 주사 부위에 국소 감염 반응을 유도하여 신체의 면역 체계가 활성 감염에 맞서 싸울 수 있도록 준비시키며, 장기적인 면역 기억을 위한 중화 항체와 B 및 T 세포의 생성을 유도합니다.
이번 FDA의 승인은 최근 아프리카에서 발생한 천연두 발병에 대응하기 위한 조치로, WHO가 이를 국제적으로 우려되는 공중보건 비상사태로 선포한 데 따른 것입니다. Emergent는 인도주의 구호 단체인 Direct Relief에 5만 도즈의 ACAM2000을 기부하고, 현지 및 지역 보건 당국과 협력하여 접근하기 어려운 지역에 백신을 전달할 계획을 발표했습니다. ACAM2000은 2007년에도 천연두 예방을 위해 처음으로 FDA 승인을 받았으며, 이번 승인은 이전에 발표된 인체 안전성 데이터와 동물 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다.
Emergent BioSolutions는 ACAM2000 외에도 비그비와 템벡사를 포함한 다양한 천연두 예방 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 이 회사는 과거 1980년에 박멸된 천연두를 일으킨 바이러스와 관련된 수두과 바이러스에 대항하는 백신을 개발해왔습니다.
경쟁사로는 Bavarian Nordic이 있으며, 이 회사는 Jynneos라는 다른 천연두 백신을 개발하여 FDA 승인을 받은 바 있습니다. Jynneos는 Emergent의 ACAM2000보다 더 안전하다는 평가를 받고 있으며, 여러 정부 및 공중 보건 기관과의 공급 계약을 통해 천연두 발병 억제에 기여하고 있습니다. Bavarian Nordic은 올해 200만 도즈, 2025년까지 1,000만 도즈의 Jynneos를 추가로 생산할 계획입니다. SIGA Technologies도 천연두 항바이러스 치료제를 개발하고 있으나 최근 임상 시험에서 일부 제한적인 결과를 얻었습니다.
Official Announcement
BioSpace
Firstword
Fierce Group
FDA, Emergent BioSolutions의 ACAM2000 천연두 백신 승인
2024/08/29
Emergent BioSolutions
ACAM2000

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Johnson & Johnson(J&J)은 다국적 제약 및 헬스케어 기업으로, 여러 질병을 치료할 수 있는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 본사는 미국 뉴저지에 위치하고 있으며, 전 세계적으로 다양한 제품을 제공하고 있습니다.
Nipocalimab은 FcRn 차단제로, 자가항체 수치를 낮추어 면역 기능을 유지하면서 중증 근무력증을 포함한 여러 자가면역질환의 치료를 목표로 개발된 신약입니다. 이 약물은 특히 주요 신체 기능을 방해하는 항체의 순환을 감소시켜 작용합니다.
Johnson & Johnson은 Nipocalimab에 대한 생물의약품 허가신청서(BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했습니다. 이 신청은 중증 근무력증(gMG) 환자에 대한 약물의 사용 승인을 목표로 하고 있으며, 이는 해당 질환에 대한 최초의 미국 제출입니다. 주요 임상 3상 Vivacity-MG3 연구 결과에 따르면, Nipocalimab과 표준 치료(SOC) 병용 요법이 위약과 SOC 병용 요법보다 우수한 질병 조절을 제공하는 것으로 나타났습니다. 연구에는 다양한 항체 양성 환자들이 포함되었으며, FDA는 이 데이터를 검토할 예정입니다.
Nipocalimab은 Johnson & Johnson이 2020년 Momenta Pharmaceuticals를 인수하면서 확보한 약물입니다. 이 약물은 자가항체 중심 질환의 치료에서 새로운 표준을 정의할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 회사는 이 약물이 총 10개의 질병 적응증에 대해 승인될 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
경쟁사로는 Argenx와 UCB가 있으며, 이들은 각각 Vyvgart와 Rystiggo라는 FcRn 차단제를 시장에 출시했습니다. Argenx의 Vyvgart는 2021년 FDA 승인을 받았고, UCB의 Rystiggo는 2023년에 승인을 받았습니다. 이 외에도 AstraZeneca의 Soliris와 Ultomiris가 중증 근무력증 치료에 사용되고 있습니다. 각 회사는 다양한 적응증에서 자사 제품의 입지를 강화하기 위해 노력하고 있으며, 시장 점유율을 확보하기 위한 경쟁이 치열합니다.
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Johnson & Johnson, FDA에 10개 적응증 목표로 Nipocalimab 승인 신청
2024/08/29
Johnson & Johnson
Nipocalimab

한글종합기사

Johnson & Johnson(J&J)은 다국적 제약 및 헬스케어 기업으로, 여러 질병을 치료할 수 있는 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있습니다. 본사는 미국 뉴저지에 위치하고 있으며, 전 세계적으로 다양한 제품을 제공하고 있습니다.
Nipocalimab은 FcRn 차단제로, 자가항체 수치를 낮추어 면역 기능을 유지하면서 중증 근무력증을 포함한 여러 자가면역질환의 치료를 목표로 개발된 신약입니다. 이 약물은 특히 주요 신체 기능을 방해하는 항체의 순환을 감소시켜 작용합니다.
Johnson & Johnson은 Nipocalimab에 대한 생물의약품 허가신청서(BLA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했습니다. 이 신청은 중증 근무력증(gMG) 환자에 대한 약물의 사용 승인을 목표로 하고 있으며, 이는 해당 질환에 대한 최초의 미국 제출입니다. 주요 임상 3상 Vivacity-MG3 연구 결과에 따르면, Nipocalimab과 표준 치료(SOC) 병용 요법이 위약과 SOC 병용 요법보다 우수한 질병 조절을 제공하는 것으로 나타났습니다. 연구에는 다양한 항체 양성 환자들이 포함되었으며, FDA는 이 데이터를 검토할 예정입니다.
Nipocalimab은 Johnson & Johnson이 2020년 Momenta Pharmaceuticals를 인수하면서 확보한 약물입니다. 이 약물은 자가항체 중심 질환의 치료에서 새로운 표준을 정의할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 회사는 이 약물이 총 10개의 질병 적응증에 대해 승인될 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
경쟁사로는 Argenx와 UCB가 있으며, 이들은 각각 Vyvgart와 Rystiggo라는 FcRn 차단제를 시장에 출시했습니다. Argenx의 Vyvgart는 2021년 FDA 승인을 받았고, UCB의 Rystiggo는 2023년에 승인을 받았습니다. 이 외에도 AstraZeneca의 Soliris와 Ultomiris가 중증 근무력증 치료에 사용되고 있습니다. 각 회사는 다양한 적응증에서 자사 제품의 입지를 강화하기 위해 노력하고 있으며, 시장 점유율을 확보하기 위한 경쟁이 치열합니다.
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Johnson & Johnson, FDA에 10개 적응증 목표로 Nipocalimab 승인 신청
2024/08/29

한글종합기사

Regeneron Pharmaceuticals는 미국 뉴욕에 본사를 두고 있는 글로벌 생명공학 회사로, 암, 눈 질환, 염증 및 자가면역 질환 등의 치료제를 개발하고 있습니다.
Regeneron의 Ordspono(성분명: odronextamab)는 이중특이성 항체 약물로, 림프종 세포와 킬러 T 세포를 동시에 결합하여 암에 대한 면역 반응을 자극하는 치료제입니다. 이 약물은 재발성 또는 불응성 여포형 림프종(FL)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료에 사용됩니다.
Regeneron의 Ordspono가 유럽연합(EU)에서 재발성 또는 불응성 여포형 림프종(FL)과 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 치료제로 승인을 받았습니다. 이는 미국 식품의약국(FDA)에서 신속 승인 신청이 거부된 지 5개월 만에 이루어진 일입니다. FDA는 확인 임상시험의 미성숙을 이유로 신청을 거부했으나, 유럽위원회(EC)는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 림프종 환자에게 사용을 승인했습니다. 승인은 1상 및 2상 임상시험 데이터를 기반으로 하였으며, 2상 임상시험에서 여포형 림프종 환자의 80%가 부분적 또는 완전 반응을 보였고, 미만성 거대 B세포 림프종 환자의 약 절반이 반응을 보였습니다. ELM-2 임상시험에서 FL 환자는 80%의 전체 반응률(ORR)을 보였으며, 73%는 완전 반응(CR)을 달성했습니다. DLBCL 환자의 ORR은 52%였으며, 31%가 CR에 도달했습니다.
Regeneron은 2023년 3월 FDA로부터 Ordspono의 신속 승인 신청이 거부되었는데, 이는 확인 임상시험이 아직 진행되지 않았기 때문입니다. Regeneron은 FDA와 재제출 일정을 논의 중이라고 밝혔습니다. 이번 유럽 승인을 통해 Ordspono는 Regeneron의 첫 번째 이중특이성 항체 승인 약물이 되었습니다.
이중특이성 항체 약물은 최근 몇 년 동안 림프종과 같은 혈액암 치료에 주목받고 있습니다. Ordspono는 기존의 CAR-T 치료제와 비교하여 기성품 치료 옵션을 제공하며, 반복적인 투여가 필요할 수 있지만 동종유래 약물로 외래에서 투여 가능합니다.
경쟁사로는 Roche의 Lunsumio와 Columvi, 그리고 Genmab과 AbbVie의 Epkinly가 있습니다. 이들 약물은 모두 FDA로부터 FL 및 DLBCL 치료제로 승인을 받았습니다. 특히, Epkinly는 FL과 DLBCL 모두에 대해 FDA의 승인을 받았으며, Lunsumio는 FL 치료제로, Columvi는 DLBCL 치료제로 승인되었습니다.
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Regeneron, 림프종 치료제 Ordspono 유럽 승인 획득
2024/08/26
Regeneron Pharmaceuticals
Ordspono (odronextamab)

한글종합기사

FDA는 위암 및 식도암 치료에 PD-1 억제제 사용에 대해 논의하기 위해 외부 전문가 패널을 요청하고 있습니다. 9월 26일로 예정된 회의에서 FDA는 자문 패널이 종양 내 PD-L1 발현에 따라 Merck & Co., BMS, BeiGene의 면역 요법을 제한해야 하는지 여부를 고려하기를 원합니다. 이 검토에서는 BMS의 Opdivo(nivolumab)와 Yervoy(ipilimumab), Merck의 Keytruda(pembrolizumab), BeiGene의 티쎌리주맙이 다뤄질 것입니다. 진행성 위암 및 위식도 접합부 선암(GEJ)과 식도 편평상피세포암(ESCC) 환자에게 이러한 치료법을 제한해야 하는지 평가하는 것이 목표입니다. 관련 약물은 이미 사용 허가를 받았지만, 두 가지 신청이 보류 중인 BeiGene의 약물은 제외됩니다.
특히, 패널은 이전에 치료받은 적이 없는 HER2 음성 절제불가능한 또는 전이성 위암 또는 위장관기질종양 환자에서 이미 승인된 Opdivo 및 Keytruda의 사용과 동일한 적응증에 대한 티쎌리주맙의 신청에 대해 논의할 예정입니다. 이 적응증에서 승인 된 체크 포인트 억제제에 대한 현재 라벨링은 PD-L1 발현에 관계없이 인구 집단에서 "광범위한 승인을 반영"한다고 FDA는 다가오는 자문위원회 회의를 알리는 공지에서 밝혔다. 이어 "누적 데이터에 따르면 PD-L1 발현은 이 환자군에서 치료 효능을 예측하는 바이오마커로 보인다"며 "그러나 임상시험에서는 PD-L1 발현을 평가하는 다양한 접근 방식과 PD-L1 양성을 정의하는 다양한 역치를 사용했다"고 설명했다.
옵디보는 임상 3상 CheckMate -649 임상을 바탕으로 PD-L1 발현 여부와 관계없이 진행성 또는 전이성 위암, 위식도 접합부암, 식도 선암에 대해 2021년 전면 허가를 받았다. 전체 환자군에서 OS의 위험비(HR)는 0.80이었으며, PD-L1 복합 양성 점수(CPS)가 5 이상인 환자에서 혜택이 더 컸다(HR = 0.71). 하지만 올해 초 '임상종양학저널'에 발표된 해당 연구의 3년 분석 결과, PD-L1 CPS가 1 미만, 5 미만, 10 미만인 환자 하위군에서 각각 0.95, 0.95, 0.91의 HR이 나왔다. 한편, 키트루다는 지난 2021년 KEYNOTE-811 임상 3상 결과를 바탕으로 1차, 국소 진행성 절제불가능 또는 전이성 HER2 양성 위암 또는 위장관기질암 치료의 병용요법으로 승인받았다. 그러나 지난해 말 하위 그룹 분석 결과 PD-L1 CPS가 1 미만인 환자의 사망 위험이 41% 더 높다는 사실이 밝혀지면서 PD-L1 CPS가 1 이상인 환자에만 사용하도록 라벨이 수정됐다. 개정 직후, FDA는 위약 대비 Merck의 약물이 22%, 즉 1.4개월의 OS 이점을 보인 3상 임상시험 KEYNOTE-859를 근거로 HER2 음성 위암 또는 전이성 위장관기질종양 치료제로 키트루다를 승인했습니다.
FDA가 체크포인트 억제제에 집중하기 위해 ODAC를 소집한 것은 이번이 처음이 아닙니다. FDA는 2021년 회의에서 확인 임상시험 약속을 지키지 않은 몇몇 PD-1/L1 신속 승인을 면밀히 검토한 바 있습니다. 일부 적응증은 나중에 철회되거나 범위가 좁혀졌습니다.
PD-1 억제제는 PD-L1을 발현하는 종양에서 더 잘 작동하는 것으로 알려져 있으며 위암에서의 효능은 인상적이지 않았습니다. 위암에서 이 약물은 일반적으로 화학 요법에 비해 환자의 사망 위험을 약 20% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 하지만 PD-L1 음성 질환을 가진 일부 환자군에서 키트루다 요법은 종양 진행에 이점이 없었지만 환자의 생명에 잠재적인 해를 끼칠 수 있는 것으로 나타났습니다. 이 환자군에서 연구자들은 이후 데이터 컷에서 사망 위험이 41% 증가한 것을 발견했습니다.
Merck, BMS, BeiGene은 각자의 약제에 대해 ESCC 환자를 대상으로 별도의 임상을 진행했습니다. 이달 초, BeiGene은 임상 현장 검사 일정이 지연되어 1차 ESCC 신청에 대한 FDA 결정이 연기되었다고 말했습니다. 이제 FDA는 약물이 광범위한 라벨을 받을 자격이 있는지 여부에 대한 전문가의 의견을 원하는 것 같습니다.
Merck & Co., Bristol-Myers Squibb(BMS), BeiGene은 글로벌 제약 및 바이오테크 기업들로, 다양한 질환에 대한 치료제를 개발하고 있습니다. 이 회사들은 주로 항암제와 면역 요법 분야에서 활발히 활동하고 있으며, 특히 면역관문억제제 시장에서 중요한 위치를 차지하고 있습니다.
PD-1 억제제는 면역 요법 중 하나로, 종양이 면역 시스템을 회피하지 못하도록 하는 약물입니다. 주요 PD-1 억제제로는 Merck의 Keytruda(pembrolizumab), BMS의 Opdivo(nivolumab), BeiGene의 티쎌리주맙이 있습니다. 이 약물들은 PD-L1을 발현하는 종양에서 특히 효과적이며, 다양한 암종에 대한 치료제로 사용되고 있습니다.
Merck와 BMS는 이미 여러 암종에 대해 PD-1 억제제의 사용 승인을 받았으나, PD-L1 발현에 따른 효능 차이로 인해 FDA는 이에 대한 재검토를 진행 중입니다. BeiGene의 티쎌리주맙은 아직 일부 적응증에 대해 승인 대기 중이며, 이번 회의에서 추가 논의될 예정입니다. 이번 논의는 주로 PD-L1 발현에 따른 치료 효능을 평가하고, 이를 기반으로 적응증을 제한할지 결정하는 것이 목표입니다.
CheckMate -649와 KEYNOTE-811, KEYNOTE-859 임상시험 결과들은 PD-L1 발현 여부에 따라 치료 효능에 큰 차이가 있음을 보여주었습니다. 특히 PD-L1 음성 환자에서 생존율이 낮아지는 경향이 발견되었고, 이에 따라 FDA는 PD-1 억제제의 사용 범위를 제한하려 하고 있습니다. 기존 승인된 적응증 외에도 BeiGene의 티쎌리주맙에 대한 새로운 승인 신청도 논의될 예정입니다.
경쟁사로는 Roche와 AstraZeneca가 있습니다. Roche의 Tecentriq(atezolizumab)와 AstraZeneca의 Imfinzi(durvalumab)는 PD-L
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FDA, 위암 면역 요법 사용 제한 검토 - Merck, BMS, BeiGene 약물 포함
2024/08/26
Merck & Co.,BMS,BeiGene
Keytruda (pembrolizumab), Opdivo (nivolumab), Yervoy (ipilimumab), 티쎌리주맙

한글종합기사

Eisai와 Biogen은 일본과 미국에 본사를 둔 글로벌 제약 회사들로, 두 회사 모두 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. Eisai는 주로 알츠하이머병 치료제를 개발하며, Biogen은 신경과학 분야에서 두각을 나타내고 있습니다.
Leqembi는 알츠하이머병 초기 단계에서 사용하는 항 아밀로이드 항체로, 아밀로이드 베타 플라크를 제거하여 질병의 진행을 늦추는 역할을 합니다. 이 약물은 성인의 경도 인지 장애 및 경증 치매를 치료하는 데 사용됩니다. 임상 시험 결과, Leqembi는 질병 진행을 평균 4~6개월 늦추는 것으로 나타났으며, 2023년 1월 미국에서 처음으로 FDA 신속 승인을 받았습니다.
영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)은 Leqembi를 승인했으나, 영국 국립보건의료연구원(NICE)은 NHS에서 이 약물을 사용하는 것이 비용 대비 혜택이 너무 적다고 판단했습니다. NICE는 Leqembi가 질병 진행을 평균 4~6개월 늦출 수 있지만, 이는 NHS에 추가 비용을 정당화할 만큼 충분한 혜택이 아니라고 밝혔습니다. 또한, NICE는 Leqembi의 장기적인 효과와 안전성에 대한 증거가 부족하다고 지적했습니다.
MHRA의 승인에도 불구하고 NICE는 2024년 9월 20일까지 공개 의견 수렴을 통해 최종 결정을 내릴 예정입니다. NICE의 최종 결정에 따라 약 70,000명의 영국 환자가 Leqembi를 사용할 수 있을지 여부가 결정될 것입니다. NICE의 권고안은 NHS 예산과 납세자의 돈을 효율적으로 사용해야 한다는 원칙에 따라 이루어졌습니다.
Leqembi는 2023년 1월에 처음으로 FDA 신속 승인을 받은 데 이어 2023년 7월에 정식 승인을 받았습니다. FDA의 최종 승인에 따라 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터는 Leqembi에 대한 광범위한 보험 적용을 발표했습니다. 그러나 유럽의약품청(EMA)은 이 약의 위험이 잠재적 이점보다 크다고 판단하여 승인을 거부했습니다. Eisai는 EMA의 이 결정에 항소할 계획입니다.
Leqembi는 일본, 한국, 이스라엘, 중국 등 여러 시장에서 승인되었습니다. 그러나 영국에서의 승인에도 불구하고 NICE의 권고가 부정적이어서 NHS에서 사용이 제한될 가능성이 큽니다. 이 약물은 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA)과 같은 부작용이 보고되었으며, 이는 일부 환자에게 심각한 영향을 미칠 수 있습니다.
Leqembi의 주요 경쟁 약물로는 Eli Lilly의 donanemab와 Roche의 gantenerumab가 있습니다. 이들 약물도 알츠하이머병 치료를 목표로 하며, 현재 임상 시험 중이거나 규제 승인을 기다리고 있습니다. Donanemab는 최근 3상 임상 시험에서 긍정적인 결과를 얻었으며, gantenerumab는 몇몇 임상 시험에서 혼합된 결과를 보였습니다.
Eisai와 Biogen은 Leqembi의 시장 점유율을 높이기 위해 계속해서 노력하고 있으며, 다른 경쟁사들과의 경쟁이 치열해질 것으로 예상됩니다. Leqembi의 성공 여부는 각국 규제 기관의 승인 및 보험 적용 여부에 따라 달라질 것입니다.
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영국, Leqembi 승인했지만 NHS 적용 어려움 예고
2024/08/26
Eisai,Biogen
Leqembi

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Pfizer와 Moderna는 미국의 주요 제약 및 바이오테크 기업입니다. 두 회사는 COVID-19 백신 개발 및 생산 분야에서 중요한 역할을 하고 있습니다. Pfizer는 독일의 BioNTech와 협력하여 백신을 개발하였으며, Moderna는 독자적으로 백신을 개발하였습니다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 Pfizer와 Moderna의 업데이트된 COVID-19 백신입니다. 이 백신은 현재 유행하는 SARS-CoV-2 Omicron 변종 KP.2 균주에 더 잘 맞추기 위해 단일 성분으로 재구성된 mRNA 백신입니다. 이 백신은 12세 이상의 개인에게 1회 접종할 수 있으며, 6개월에서 11세 사이의 어린이에게도 긴급 사용이 승인되었습니다. 백신의 주요 목적은 입원 및 사망을 포함한 COVID-19의 심각한 결과를 더 잘 예방하는 것입니다.
미국 식품의약국(FDA)은 Pfizer와 Moderna의 업데이트된 COVID-19 백신을 긴급 사용 승인(EUA) 및 정식 승인하였습니다. 이번 승인된 백신은 SARS-CoV-2 Omicron 변종 KP.2 균주에 적응하도록 설계되었습니다. 백신은 12세 이상의 개인에게 1회 접종할 수 있으며, 6개월에서 11세 사이의 어린이에게도 긴급 사용이 승인되었습니다. Pfizer와 BioNTech는 백신의 배송을 즉시 시작할 것이며, Moderna는 약국과 클리닉에서 주사를 맞을 수 있을 것이라고 발표했습니다.
FDA 생물의약품평가연구센터의 피터 막스(Peter Marks) 소장은 이번 백신이 안전성, 유효성, 제조 품질에 대한 FDA의 엄격하고 과학적인 기준을 충족한다고 밝혔습니다. 이번 승인으로 백신 접종은 COVID-19 예방의 초석이 되었으며, 현재 유행하는 변종에 대한 더 나은 보호를 제공할 것입니다. FDA는 이번 조치를 통해 계절성 독감 백신과 유사한 모델로 매년 COVID-19 백신의 성분을 평가할 계획입니다.
Pfizer와 Moderna는 모두 COVID-19 백신 개발에 성공한 바 있습니다. Pfizer와 BioNTech의 Comirnaty와 Moderna의 Spikevax는 초기 COVID-19 팬데믹 동안 중요한 역할을 했습니다. 이전에도 FDA는 두 백신의 긴급 사용을 승인하여 광범위하게 사용되었습니다.
경쟁사로는 Novavax가 있으며, 이 회사는 단백질 기반의 COVID-19 백신을 개발하였습니다. Novavax는 또한 이번 업데이트된 COVID-19 백신에 대한 승인 신청서를 FDA에 제출하였습니다. 또한, Pfizer와 Moderna는 COVID-19와 독감을 동시에 예방할 수 있는 복합 백신 개발에도 집중하고 있습니다.
Pfizer와 Moderna의 업데이트된 백신 승인은 이번 가을과 겨울 시즌을 앞두고 COVID-19의 확산을 막기 위한 중요한 조치로 평가받고 있습니다. 이번 승인은 COVID-19 예방과 관련된 중요한 진전을 나타내며, 미국 보건 당국의 전략적 전환을 의미합니다.
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FDA, Pfizer와 Moderna의 업데이트된 COVID-19 백신 승인
2024/08/26
Pfizer,Moderna
업데이트된 COVID-19 백신

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Regeneron Pharmaceuticals는 미국 뉴욕주에 본사를 두고 있는 생명공학 기업으로, 혁신적인 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 다양한 질병에 대한 치료제를 개발, 제조 및 상업화하는 데 중점을 두고 있습니다.
Regeneron의 린보셀타맙(Linvoseltamab)은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 하는 이중특이성 항체 치료제입니다. 이 약물은 BCMA(B-cell maturation antigen)와 CD3 항원을 표적으로 하여 악성 B 세포와 T 세포를 연결, 신체의 항암 반응을 촉진합니다. 린보셀타맙은 LINKER-MM1 시험에서 280명 이상의 환자를 대상으로 한 결과, 71%의 객관적 반응률과 거의 절반의 환자가 완전 반응을 보였습니다. 그러나 일부 환자에게는 중증 부작용이 발생하여 안전성 문제가 제기되었습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 제조 문제로 인해 린보셀타맙의 생물의약품 허가신청(BLA)을 승인하지 않았습니다. Regeneron은 제3자 충전/완제품 제조업체의 승인 전 검사에서 문제가 발견되었으며, 해당 제조업체는 문제를 해결하였으나 FDA의 재검사를 기다리고 있습니다. Regeneron은 FDA의 재검사가 몇 달 내에 이루어질 것으로 예상하고 있으며, 제조 문제 외에는 린보셀타맙의 효능 및 안전성에 대한 우려는 없다고 밝혔습니다.
Regeneron은 과거에도 유사한 문제를 겪은 바 있습니다. 고용량 버전의 Eylea에 대한 생물의약품 허가신청 역시 제3자 제조업체의 문제로 인해 지연되었으나, 이후 승인을 획득하였습니다. 이와 같은 제조 문제는 Regeneron뿐만 아니라 Eli Lilly, AbbVie, Merck & Co., Daiichi Sankyo 등 여러 생명공학 기업들이 겪고 있는 업계 전반의 문제입니다.
경쟁사로는 Johnson & Johnson과 Pfizer가 있으며, 이들 기업은 각각 Tecvayli와 Elrexfio라는 다발성 골수종 치료제를 보유하고 있습니다. Tecvayli는 2022년 10월에 FDA 승인을 받았고, Elrexfio는 2023년 8월에 시장에 진입했습니다. Regeneron은 린보셀타맙이 병원에 머무는 시간이 적은 투여 스케줄을 통해 경쟁력을 확보하려 하고 있습니다.
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Regeneron의 다발성 골수종 치료제, 제조 문제로 FDA 승인 지연
2024/08/23
Regeneron Pharmaceuticals
Linvoseltamab

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AbbVie와 Genmab은 제약 및 바이오테크놀로지 분야의 대표적인 기업으로, 다양한 치료제 개발 및 상용화를 통해 암 치료제 등 여러 분야에서 활발히 활동하고 있습니다.
Tepkinly(성분명: epcoritamab)는 T 세포의 CD3 수용체와 B 세포 표면의 CD20 단백질에 모두 결합하는 이중특이적 항체로, T 세포를 활성화하여 염증성 사이토카인의 방출을 유도하고 악성 B 세포의 파괴를 촉진합니다.
유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)는 AbbVie와 Genmab의 Tepkinly를 재발성 또는 불응성 여포성 림프종(FL) 성인 환자 치료제로 승인했습니다. 이 약물은 이전에 최소 두 가지 치료를 받은 환자에게 단독 요법으로 투여될 수 있으며, 이번 승인은 조건부로 1년간 유효하며 매년 갱신 가능합니다. 이번 결정은 임상 1상/2상 EPCORE NHL-1 연구 데이터를 기반으로 하였으며, 이 연구에서는 전체 반응률 83%, 완전 반응률 63%를 기록했습니다. 주요 부작용으로는 주사 부위 반응, 피로, 근육통, 호중구 감소증 등이 보고되었습니다.
Tepkinly는 2022년 2월 유럽에서 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 대한 치료제로 처음 승인되었습니다. 이번 승인으로 Tepkinly는 재발성 또는 불응성 FL과 DLBCL 모두에 승인된 최초의 피하 이중특이적 T 세포 관여제가 되었습니다. 또한, Tepkinly는 2023년 5월 미국 FDA로부터 재발성 또는 불응성 DLBCL에 대한 첫 번째 승인을 받았습니다.
Tepkinly의 주요 경쟁사로는 Regeneron Pharmaceuticals의 odronextamab이 있으며, 이 약물은 CD20xCD3 이중특이성 항체로, 유럽의약품청의 약물 자문 패널로부터 긍정적인 권고를 받았으나, 미국에서는 규제 문제로 인해 신속 승인을 획득하지 못했습니다.
AbbVie와 Genmab의 Tepkinly는 다양한 B세포 악성종양에 대한 핵심 치료제로 자리매김하고 있으며, 향후 추가 데이터 확보를 통해 표준 시판 허가를 목표로 하고 있습니다.
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AbbVie와 Genmab의 Tepkinly, 여포성 림프종에 대한 EU 조건부 승인 확보
2024/08/23
AbbVie,Genmab
Tepkinly (epcoritamab)

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Johnson & Johnson(J&J)은 글로벌 헬스케어 기업으로, 의약품, 의료기기, 소비자 건강 제품 등을 제조 및 판매하는 다국적 기업입니다. J&J의 자회사인 Janssen Biotech는 암 치료제를 포함한 다양한 치료 분야에서 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다.
이번 기사에서 중심이 되는 약물은 J&J의 Rybrevant(amivantamab-vmjw)와 Lazcluze(lazertinib)입니다. Rybrevant는 EGFR 및 MET 단백질을 동시에 타겟으로 하는 이중특이적 항체이며, Lazcluze는 EGFR 티로신 키나제 억제제입니다. 이 두 약물은 EGFR 돌연변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자들에게 사용됩니다.
미국 식품의약국(FDA)은 특정 EGFR 돌연변이를 가진 국소 진행성 및 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 환자들을 위한 J&J의 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법을 승인했습니다. 이번 승인은 1074명의 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 MARIPOSA 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 연구 결과, Rybrevant와 Lazcluze 병용요법은 기존의 표준 치료제인 AstraZeneca의 Tagrisso(osimertinib) 단독요법에 비해 무진행 생존기간(PFS)을 30% 개선시켰습니다. Rybrevant와 Lazcluze 병용요법을 받은 환자들은 PFS 중앙값이 23.7개월로, Tagrisso 단독요법의 16.6개월보다 통계적으로 유의미하게 길었습니다. 다만, 병용요법을 받은 환자 중 약 10%가 부작용으로 인해 치료를 중단했으며, FDA는 첫 4개월 동안 예방적 항응고제 투여를 권장하고 있습니다.
Rybrevant는 2021년 처음으로 비소세포폐암 치료제로 승인받았으며, 이번 FDA 승인은 EGFR 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 있는 비소세포폐암 환자들을 대상으로 한 것입니다. Lazcluze는 한국에서 처음 승인된 3세대 EGFR 티로신 키나제 억제제로, 전 세계적으로 사용이 확대되고 있습니다.
이번 승인으로 J&J는 기존의 AstraZeneca의 Tagrisso가 점유하고 있는 시장에 본격적으로 도전장을 내밀었습니다. Tagrisso는 2023년에만 58억 달러의 매출을 기록하며, EGFR 돌연변이 비소세포폐암 치료의 표준으로 자리잡고 있습니다. 그러나 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법이 PFS에서 우월성을 보인 점은 주목할 만한 경쟁 요소입니다.
J&J의 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법이 Tagrisso를 대체할 수 있을지는 아직 미지수입니다. Tagrisso는 하루 1회 경구 투여가 가능한 반면, Rybrevant는 정맥 주입이 필요합니다. 다만, J&J는 편의성을 높이기 위해 피하 주사제형 개발을 진행 중입니다.
J&J는 이번 FDA 승인을 통해 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법이 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 앞으로의 시장 경쟁과 환자들의 치료 결과를 주목해야 할 것입니다.
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BioPharma Dive
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Fierce Group
J&J의 Rybrevant와 Lazcluze 병용요법, FDA 승인 획득
2024/08/23
Johnson & Johnson (J&J)
Rybrevant (amivantamab-vmjw), Lazcluze (lazertinib)

한글종합기사

Liquidia Corporation(리퀴디아)은 희귀 심폐질환 환자를 위한 혁신적 치료제를 개발하는 바이오 제약 회사로, 폐동맥 고혈압(PAH) 및 간질성 폐질환과 관련된 폐고혈압(PH-ILD) 치료제 개발에 주력하고 있습니다.
YUTREPIA는 treprostinil 성분의 흡입 분말 제형으로, PAH 및 PH-ILD 환자 치료에 사용됩니다. 이 약물은 혈관 확장 및 항염증 효과를 통해 높은 혈압을 낮추는 데 도움을 줍니다. YUTREPIA는 Liquidia의 PRINT 기술을 사용해 설계되었으며, 크기가 균일한 약물 입자를 통해 폐에 잘 흡수되도록 설계되었습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 Liquidia의 YUTREPIA에 대해 잠정 승인을 내렸습니다. 이는 YUTREPIA가 품질, 안전성, 효능에 대한 모든 규제 기준을 충족했음을 의미하지만, 경쟁사인 United Therapeutics의 Tyvaso Dpi에 대한 3년간의 규제 독점권이 만료될 때까지 최종 승인을 받을 수 없음을 의미합니다. FDA는 2025년 5월 23일 이후에야 YUTREPIA의 최종 승인을 내릴 예정입니다. 이번 결정으로 Liquidia의 주가는 40% 가까이 하락했습니다.
YUTREPIA의 잠정 승인은 treprostinil 경험이 없는 환자와 다른 흡입형 treprostinil 치료에서 전환하는 환자 모두에게 안전한 것으로 나타난 임상 3상 INSPIRE 시험의 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. INSPIRE 시험은 YUTREPIA가 PAH 및 PH-ILD 환자에게 안전하고 내약성이 우수한 치료 옵션임을 확인했습니다.
Liquidia는 FDA의 결정에 실망감을 표하며, 규제 독점권 부여에 이의를 제기할 계획입니다. 또한 FDA의 광범위한 규제 독점권 부여가 환자들이 YUTREPIA에 접근하는 데 지연을 초래할 것이라고 우려하고 있습니다.
경쟁사인 United Therapeutics는 Tyvaso라는 브랜드명으로 treprostinil을 사용한 흡입형 치료제를 개발했으며, 이 제품은 PAH 및 PH-ILD 치료에 사용됩니다. Tyvaso는 2022년에 새로운 용량 강도로 승인받아 3년간의 규제 독점권을 부여받았습니다. Tyvaso는 2023년 매출 7억 3,100만 달러를 기록하며 블록버스터 약물로 자리잡았습니다.
Liquidia의 YUTREPIA와 United Therapeutics의 Tyvaso 간의 경쟁은 FDA의 규제 독점권 결정으로 인해 더욱 치열해졌습니다. Liquidia는 YUTREPIA의 최종 승인을 위해 법적 조치를 포함한 다양한 방안을 모색할 계획입니다.
Official Announcement
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Fierce Group
FDA의 규제 독점권 연장으로 Liquidia의 YUTREPIA 출시 지연
2024/08/21
Liquidia Corporation
YUTREPIA

한글종합기사

AstraZeneca는 글로벌 제약 및 바이오테크놀로지 기업으로, 다양한 질병 치료를 위한 의약품 개발과 상용화에 주력하고 있습니다. 회사는 특히 항암제 분야에서 두각을 나타내며, 여러 혁신적인 치료제를 보유하고 있습니다.
Imfinzi (성분명: durvalumab)는 AstraZeneca가 개발한 PD-L1 억제제로, 다양한 암 치료에 사용되고 있습니다. 이 약물은 면역 체크포인트 억제제로 작용하여 암세포의 면역 회피를 차단하고 면역 시스템이 암세포를 공격할 수 있도록 돕습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 최근 AstraZeneca의 Imfinzi에 대해 두 가지 중요한 승인을 발표했습니다. 첫 번째로, FDA는 절제 가능한 비소세포폐암(NSCLC) 환자에서 신보조 및 보조 요법으로 Imfinzi를 승인했습니다. 이 적응증은 EGFR 또는 ALK 변이가 없는 환자에게 백금 기반 화학요법과 함께 수술 전후로 사용될 수 있습니다. 이 승인 결정은 AEGEAN 임상시험의 데이터에 기반한 것으로, Imfinzi가 화학요법과 병용 시 재발, 진행 또는 사망 위험을 32% 감소시키는 것으로 나타났습니다.
FDA 자문위원회는 수술 전후 Imfinzi 사용에 대해 강한 회의감을 표명했지만, 최종적으로 추가 임상시험을 권고하지 않았습니다. Imfinzi는 신보조요법과 보조요법 단계를 거쳐 사용되며, 이 과정에서 병리학적 완전 반응률이 17%로 나타난 반면 위약군은 4.3%에 불과했습니다. FDA는 이러한 임상 결과를 바탕으로 Imfinzi의 치료 효능을 인정하고, 최종 승인을 내렸습니다.
또한, FDA는 제한적 단계 소세포폐암 치료를 위한 우선 심사 및 혁신 치료제 지정을 Imfinzi에 부여했습니다. 이 결정은 ADRIATIC 연구 데이터를 기반으로 하며, 이 연구에서 Imfinzi는 위약 대비 소세포폐암 환자의 사망 위험을 27% 낮췄습니다. 추가적으로, 질병 진행 또는 사망 위험도 24% 감소시킨 것으로 나타났습니다. 이 적응증에 대한 최종 결정은 2024년 4분기에 내려질 예정입니다.
AstraZeneca는 Imfinzi를 통해 다양한 암 치료에서 중요한 성과를 거두고 있습니다. Imfinzi는 이미 담도암과 자궁내막암 치료제로 승인받았으며, 광범위 소세포 폐암, 절제 불가능한 3기 비소세포폐암, 전이성 비소세포폐암 치료에서도 사용되고 있습니다. 2019년 블록버스터 의약품으로 등재된 Imfinzi는 2022년에 42억 달러의 매출을 기록했습니다.
Imfinzi의 주요 경쟁 약물로는 Merck의 Keytruda와 Bristol-Myers Squibb의 Opdivo가 있습니다. Keytruda는 2022년 수술 전후 초기 비소세포폐암 치료제로 FDA 승인을 받았으며, Opdivo는 CheckMate-816 임상시험에서 수술 전에만 화학요법과 함께 사용하여 37%의 위험 감소를 기록했습니다. 두 약물 모두 비소세포폐암 치료에서 Imfinzi와 경쟁하고 있습니다.
매년 약 240만 명이 폐암 진단을 받고 있으며, 2024년에는 미국에서 약 235,000명이 폐암 진단을 받을 것으로 예상됩니다. 비소세포폐암 환자의 약 25~30%가 조기에 진단되어 수술을 받지만 대부분은 재발하며, 2기 환자 중 36~46%만이 5년 동안 생존합니다. 이로 인해 Imfinzi의 새로운 적응증 승인은 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 것으로 기대됩니다.
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AstraZeneca, Imfinzi로 비소세포폐암 및 소세포폐암 치료에서 2건의 FDA 승인 획득
2024/08/19
AstraZeneca
Imfinzi (durvalumab)

한글종합기사

Incyte와 Syndax Pharmaceuticals는 생명공학 회사로, 다양한 치료제를 개발 및 상업화하고 있습니다. Incyte는 주로 자가면역질환과 암 치료제를 개발하며, Syndax는 신약 개발 및 공동 상업화에 집중하고 있습니다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 Niktimvo(성분명: axatilimab-csfr)입니다. Niktimvo는 콜로니 자극 인자-1 수용체(CSF-1R)를 차단하는 단일클론 항체로, 만성 이식편대숙주질환(cGVHD)의 염증 및 섬유화 촉진 인자를 표적으로 합니다. 이 약물은 체중이 40kg 이상인 성인 및 소아 환자에게 투여할 수 있으며, 이전에 최소 두 차례의 전신 요법에 실패한 환자들을 대상으로 합니다.
Incyte와 Syndax Pharmaceuticals는 Niktimvo가 만성 이식편대숙주질환의 3차 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다고 발표했습니다. Niktimvo는 AGAVE-201 임상시험을 통해 치료의 안전성과 효능을 입증했습니다. 6개월 시점에서 0.3mg/kg 용량의 Niktimvo는 75%의 전체 반응률을 보였고, 반응까지 걸린 시간의 중앙값은 1.5개월이었습니다. 12개월까지 60%가 치료 반응을 유지할 수 있었습니다. 안전성 측면에서는 44%의 환자에서 심각한 이상반응이 보고되었으며, 10%는 독성으로 인해 치료를 중단해야 했습니다.
Incyte는 2021년에 Syndax와 공동 개발 및 공동 상업화 계약을 체결하고, 에 대한 전 세계 권리를 위해 1억 1,700만 달러를 선불로 지불했습니다. 또한 미국 내 공동 판촉을 선택할 수 있는 Syndax에 3,500만 달러의 지분 투자를 단행했습니다. Syndax는 Niktimvo 관련 마일스톤으로 최대 4억 5천만 달러를 받을 것으로 예상됩니다.
Incyte의 주요 경쟁사는 Daiichi Sankyo입니다. Daiichi Sankyo의 Turalio는 최초의 CSF-1R 억제제로, 건초 거대세포종양이라는 희귀암에 대한 치료제로 승인받았습니다. Incyte와 Syndax는 Niktimvo를 통해 GVHD 치료 시장에서 경쟁하고 있으며, 각종 임상시험을 통해 Niktimvo의 적용 범위를 확장하고자 합니다.
Incyte와 Syndax는 올해 1차 환자를 대상으로 Niktimvo와 스테로이드에 대한 3상 임상시험을 시작하고, Niktimvo와 Jakafi에 대한 2상 임상시험을 시작할 계획입니다. Jakafi는 2021년 FDA의 승인을 받아 2차 또는 3차 cGVHD 치료제로 사용할 수 있게 되었으며, 최근 임상 3상 REACH3 시험의 최종 분석 결과에서 높은 효능을 입증했습니다. GVHD와 적혈구증가증은 Incyte의 주요 성장 동력으로 작용하고 있습니다.
Official Announcement
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Fierce Group
Incyte, 두 번째 이식편대숙주질환 치료제 FDA 승인 받아
2024/08/19
Incyte,Syndax Pharmaceuticals
Niktimvo (axatilimab-csfr)

한글종합기사

Gilead Sciences는 캘리포니아에 본사를 둔 바이오 제약 기업으로, HIV, 바이러스성 간염, COVID-19, 암, 염증 등 생명을 위협하는 질병 예방 및 치료를 위한 혁신적인 의약품을 개발하는 데 전념하고 있다.
Livdelzi(성분명 Seladelpar)는 Gilead Sciences가 개발한 경구용 PPAR-델타 작용제로, 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료에 사용된다. 이 약물은 담즙산 합성, 염증, 지질 대사 및 수송, 섬유증에 관여하는 유전자를 조절하는 능력을 가지고 있으며, 주요 바이오마커인 알칼리성 포스파타제(ALP) 정상화 및 가려움증 감소에 유의미한 효과를 보였다.
Gilead Sciences는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Livdelzi를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 불충분한 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제로 신속 승인을 받았다. 이번 승인은 주로 위약 대조 3상 임상시험인 RESPONSE 연구의 데이터를 기반으로 이루어졌으며, Livdelzi 복용 환자의 62%가 12개월째에 복합 생화학적 반응이라는 1차 평가변수에 도달한 반면, 위약 복용 환자는 20%에 그쳤다. 또한, Livdelzi로 치료한 결과, 임상시험 참가자의 25%에서 12개월째에 ALP 수치가 정상화되었다. 주요 2차 평가변수인 6개월째의 가려움증 점수의 변화도 Livdelzi 투여군에서 위약에 비해 통계적으로 유의미하게 감소했다. FDA는 ALP 감소를 근거로 Livdelzi를 신속 심사 대상으로 승인하였으며, 생존율 개선 또는 간 기능 저하 예방 효과는 입증되지 않았다.
Gilead는 6개월 전 CymaBay Therapeutics를 43억 달러에 인수하면서 Livdelzi를 파이프라인에 추가했다. CymaBay는 Livdelzi의 3상 연구 결과를 발표한 후 인수되었으며, 해당 연구에서는 Livdelzi가 담즙 정체성 바이오마커를 정상화하고 가려움증을 감소시키는 효과를 입증했다. 이는 Gilead가 간 질환 포트폴리오를 강화하는 데 중요한 역할을 했다.
Livdelzi는 PBC 치료제로서 Intercept Pharmaceuticals의 오칼리바(Ocaliva)와 경쟁하게 된다. Ocaliva는 간 이식 없이 간 기능 저하 없이 생존율을 유의미하게 개선한 유일한 2차 치료제로, 2023년 매출이 3억 2천만 달러에서 3억 4천만 달러 사이로 예상되었다. 또한, 최근 프랑스 회사 Genfit과 Ipsen이 개발한 Iqirvo도 PBC 치료제로 FDA 승인을 받았으며, Livdelzi와 비슷한 작용 기전을 가지고 있다.
Gilead의 Livdelzi 승인은 PBC 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공하며, 간 질환 치료제 시장에서 Gilead의 입지를 더욱 강화할 것으로 기대된다. FDA 승인을 통해 Livdelzi는 PBC 치료제 시장에서 중요한 역할을 할 것으로 전망된다.
Official Announcement
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Fierce Group
Gilead의 Livdelzi, FDA 신속 승인 획득으로 PBC 치료제 시장 진출
2024/08/16
Gilead Sciences
Livdelzi (Seladelpar)

한글종합기사

AstraZeneca는 글로벌 제약 및 바이오테크놀로지 회사로, 주요 제품에는 항암제, 심혈관 및 대사질환 치료제, 호흡기 치료제 등이 포함됩니다. 이 회사는 혁신적인 의약품 개발 및 상업화에 중점을 두고 있습니다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 AstraZeneca의 Imfinzi (성분명 durvalumab)와 Merck & Co.와 공동 개발한 Lynparza (성분명 olaparib)입니다. Imfinzi는 PD-L1 단백질을 차단하여 암세포의 면역 회피를 방해하는 면역항암제입니다. Lynparza는 PARP 억제제로, 암세포의 DNA 복구를 방해하여 암세포를 사멸시키는 역할을 합니다. 이 두 약물은 다양한 암종에 대해 승인받았으며, 이번에 자궁내막암에 대한 병용 요법으로 승인되었습니다.
유럽연합 집행위원회(European Commission)는 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 치료를 위해 AstraZeneca의 Imfinzi와 Lynparza 병용 요법을 승인했습니다. 첫 번째 요법은 불일치 복구 능숙(pMMR) 질환 환자에 대한 Imfinzi와 화학요법, 이후 Lynparza와 Imfinzi 병용요법이며, 두 번째 요법은 불일치 복구 결핍(dMMR) 질환 환자에 대한 Imfinzi와 화학요법, 후속 Imfinzi 단독 요법입니다. 이번 승인은 임상 3상 DUO-E 연구의 데이터를 바탕으로 이루어졌으며, 연구 결과 병용 요법이 질병 진행 또는 사망 위험을 pMMR 환자에서 43%, dMMR 환자에서 58% 감소시켰습니다. 두 치료 모두 통계적으로 유의미한 결과를 보였습니다.
이번 승인은 2024년 6월 미국 FDA의 유사한 결정을 따른 것입니다. 당시 FDA는 pMMR 자궁내막암 환자에 대한 Imfinzi 단독 요법을 승인했지만, Lynparza 병용 요법에 대한 피드백은 제공하지 않았습니다. 유럽에서는 이번 승인이 자궁내막암에서 면역 요법과 PARP 억제제 병용 요법에 대한 최초의 사례로 기록되었습니다.
AstraZeneca는 계속해서 일본과 다른 국가에서도 동일한 요법에 대한 규제 승인을 추진 중입니다. 이 회사는 다년간의 연구와 임상 시험을 통해 암 치료에 있어 중요한 진전을 이루어왔으며, 특히 면역항암제와 PARP 억제제의 병용 요법에 주력하고 있습니다.
Imfinzi와 Lynparza의 주요 경쟁 약물로는 Merck의 Keytruda (pembrolizumab)와 GSK의 Jemperli (dostarlimab-gxly)가 있습니다. 이 약물들은 자궁내막암을 포함한 다양한 암 치료에 사용되며, 최근 FDA 승인을 받았습니다. 이러한 경쟁 속에서도 AstraZeneca는 독자적인 임상 데이터를 통해 두 약물의 효과를 입증하며 시장에서의 입지를 강화하고 있습니다.
AstraZeneca는 글로벌 제약 및 바이오테크놀로지 회사로, 주요 제품에는 항암제, 심혈관 및 대사질환 치료제, 호흡기 치료제 등이 포함됩니다. 이 회사는 혁신적인 의약품 개발 및 상업화에 중점을 두고 있습니다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 AstraZeneca의 Imfinzi (성분명 durvalumab)와 Merck & Co.와 공동 개발한 Lynparza (성분명 olaparib)입니다. Imfinzi는 PD-L1 단백질을 차단하여 암세포의 면역 회피를 방해하는 면역항암제입니다. Lynparza는 PARP 억제제로, 암세포의 DNA 복구를 방해하여 암세포를 사멸시키는 역할을 합니다. 이 두 약물은 다양한 암종에 대해 승인받았으며, 이번에 자궁내막암에 대한 병용 요법으로 승인되었습니다.
유럽연합 집행위원회(European Commission)는 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 치료를 위해 AstraZeneca의 Imfinzi와 Lynparza 병용 요법을 승인했습니다. 첫 번째 요법은 불일치 복구 능숙(pMMR) 질환 환자에 대한 Imfinzi와 화학요법, 이후 Lynparza와 Imfinzi 병용요법이며, 두 번째 요법은 불일치 복구 결핍(dMMR) 질환 환자에 대한 Imfinzi와 화학요법, 후속 Imfinzi 단독 요법입니다. 이번 승인은 임상 3상 DUO-E 연구의 데이터를 바탕으로 이루어졌으며, 연구 결과 병용 요법이 질병 진행 또는 사망 위험을 pMMR 환자에서 43%, dMMR 환자에서 58% 감소시켰습니다. 두 치료 모두 통계적으로 유의미한 결과를 보였습니다.
이번 승인은 2024년 6월 미국 FDA의 유사한 결정을 따른 것입니다. 당시 FDA는 pMMR 자궁내막암 환자에 대한 Imfinzi 단독 요법을 승인했지만, Lynparza 병용 요법에 대한 피드백은 제공하지 않았습니다. 유럽에서는 이번 승인이 자궁내막암에서 면역 요법과 PARP 억제제 병용 요법에 대한 최초의 사례로 기록되었습니다.
AstraZeneca는 계속해서 일본과 다른 국가에서도 동일한 요법에 대한 규제 승인을 추진 중입니다. 이 회사는 다년간의 연구와 임상 시험을 통해 암 치료에 있어 중요한 진전을 이루어왔으며, 특히 면역항암제와 PARP 억제제의 병용 요법에 주력하고 있습니다.
Imfinzi와 Lynparza의 주요 경쟁 약물로는 Merck의 Keytruda (pembrolizumab)와 GSK의 Jemperli (dostarlimab-gxly)가 있습니다. 이 약물들은 자궁내막암을 포함한 다양한 암 치료에 사용되며, 최근 FDA 승인을 받았습니다. 이러한 경쟁 속에서도 AstraZeneca는 독자적인 임상 데이터를 통해 두 약물의 효과를 입증하며 시장에서의 입지를 강화하고 있습니다.
Official Announcement
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EU, 자궁내막암 치료를 위한 Imfinzi와 Lynparza 병용 요법 승인
2024/08/16
AstraZeneca
Imfinzi (durvalumab), Lynparza (olaparib)

한글종합기사

AstraZeneca와 Daiichi Sankyo는 글로벌 제약 및 생명공학 기업으로, 암 치료제를 포함한 다양한 의약품을 개발 및 상업화하고 있다. 특히 AstraZeneca는 종양학 분야에서 혁신적인 치료법을 제공하는 것으로 유명하며, Daiichi Sankyo는 항체-약물 접합체(ADC) 기술을 활용한 치료제를 개발하는 데 주력하고 있다.
Enhertu(trastuzumab deruxtecan)는 HER2 표적 항체-약물 접합체(ADC)로, HER2 양성 암세포를 표적하여 독성 화합물을 전달함으로써 암세포를 파괴한다. 이 약물은 Daiichi Sankyo가 발견하고 AstraZeneca와 공동 개발한 혁신적인 치료제로, HER2 양성 전이성 유방암 및 위암 치료에 사용된다.
최근 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)은 Enhertu를 이전에 두 가지 이상의 요법을 받은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도 접합부 선암 성인 환자를 위한 단독요법으로 조건부 승인했다. 이번 승인 결정은 중국에서 실시된 임상 2상 DESTINY-Gastric06 시험의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다. 이 시험에서 Enhertu는 객관적 반응률(ORR) 28.8%와 무진행 생존기간(PFS) 중앙값 5.7개월을 기록했다. 또한, 일본과 한국에서 실시된 DESTINY-Gastric01 시험에서도 Enhertu는 화학요법 대비 ORR(40.5% 대 11.3%) 및 전체 생존기간(OS) 중앙값(12.5개월 대 8.4개월)이 통계적으로 유의미하게 개선된 결과를 보였다. 현재 Enhertu는 미국, 일본, EU를 포함한 전 세계 45개국 이상에서 진행성 또는 전이성 위암 치료제로 승인되어 있다.
Enhertu는 2019년 3월에 AstraZeneca와 Daiichi Sankyo가 글로벌 협력을 통해 공동 개발 및 상업화하기로 합의한 이후, HER2 양성 전이성 유방암과 HER2 음성 전이성 유방암 치료제로 이미 중국을 포함한 여러 국가에서 승인받았다. 이번 조건부 승인은 Enhertu가 중국에서 세 번째로 승인된 사례로, HER2 양성 전이성 위암 환자들에게 새로운 표적 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다.
Enhertu의 주요 경쟁 약물로는 Roche의 Herceptin(trastuzumab)과 Perjeta(pertuzumab)가 있다. 이들 약물은 HER2 양성 유방암 및 위암 치료에 사용되며, Enhertu와 유사한 기전으로 작용한다. 그러나 Enhertu는 ADC 기술을 활용하여 더 높은 효능과 안전성을 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있어, 시장에서 경쟁력을 확보하고 있다.
AstraZeneca와 Daiichi Sankyo는 Enhertu의 글로벌 영향력을 확대하기 위해 지속적으로 임상시험을 진행하고 있으며, HER2 발현 암 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있다. 이러한 노력은 종양학 분야에서 중요한 진전을 이루는 데 기여하고 있다.
Official Announcement
Firstword
Enhertu, 중국에서 세 번째 HER2 양성 위암 치료제로 조건부 승인
2024/08/16
AstraZeneca,Daiichi Sankyo
Enhertu (trastuzumab deruxtecan)

한글종합기사

Sandoz: Sandoz는 제네릭 및 바이오시밀러 의약품 분야의 글로벌 리더로, 스위스에 본사를 두고 있으며 SIX:SDZ/OTCQX:SDZNY 코드로 상장되어 있습니다.
Enzeevu: Enzeevu(aflibercept-abzv)는 Sandoz가 개발한 바이오시밀러 의약품으로, 신생혈관 연령 관련 황반변성(AMD) 환자의 시력 개선 및 유지 치료제로 사용됩니다. 이 약물은 원래 Regeneron Pharmaceuticals의 Eylea(aflibercept)의 바이오시밀러 버전입니다.
사건 서술: FDA는 최근 Sandoz의 Enzeevu를 승인하여 Eylea의 네 번째 바이오시밀러로 인정했습니다. Enzeevu는 신생 혈관 연령 관련 황반변성(AMD) 환자의 시력 개선 및 유지 치료제로 사용됩니다. Enzeevu는 최초의 상호 교환 가능한 바이오시밀러에 대한 독점권으로 인해 현재 상호 교환 가능한 의약품으로 판매될 수 없지만, FDA는 Enzeevu가 오리지널 의약품과 상호 교환 가능할 것이라고 잠정적으로 결정했습니다. Enzeevu의 시장 진입 시기는 아직 미지수이며, Sandoz는 출시 시기가 여러 요인에 따라 달라질 것이라고 밝혔습니다. Eylea의 독점권은 2023년 5월 중순경에 만료되었고, 그 후 여러 바이오시밀러가 FDA 승인을 받았습니다.
배경 및 옛날사건: Enzeevu는 Sandoz가 미국에서 Cimerli(ranibizumab-eqrn) 사업을 인수한 뒤 FDA 승인을 받았습니다. 이 인수로 Sandoz는 미국 내 안과 포트폴리오를 강화하고 Enzeevu의 출시를 지원할 수 있는 강력한 플랫폼을 구축했습니다.
경쟁현황: Enzeevu는 다른 세 가지 Eylea 바이오시밀러인 Biocon의 Yesafili(aflibercept-jbvf), 삼성바이오에피스/바이오젠의 Opuviz(aflibercept-yszy), Formycon/Klinge Biopharma의 Ahzantive(aflibercept-mrbb)와 경쟁합니다. 또한, Roche의 Vabysmo(faricimab-svoa)와도 경쟁하고 있으며, Regeneron은 고용량 버전의 Eylea를 홍보하여 시장 점유율을 유지하려고 노력하고 있습니다.
Official Announcement
Firstword
FDA, Eylea 바이오시밀러 Enzeevu 승인... 4번째 허가
2024/08/16
Sandoz
Enzeevu (aflibercept-abzv)

한글종합기사

Galderma는 스위스에 본사를 둔 글로벌 스킨케어 전문 제약사로, 주사 에스테틱, 피부과 스킨케어, 치료 피부과를 통해 피부과 시장의 전 영역을 아우르는 혁신적인 과학 기반 프리미엄 브랜드 및 서비스를 제공하고 있습니다.
Nemluvio는 Galderma가 개발한 항체 약물로, IL-31이라는 사이토카인을 표적으로 하여 결절성 판상 건선과 같은 피부 질환의 치료에 사용됩니다. 이 약물은 IL-31 신호를 차단하여 염증을 억제하고 가려움증을 완화합니다. Nemluvio는 피하 주사제로 제공되며, 결절성 판상 건선 외에도 중등도에서 중증의 아토피 피부염 치료제로 승인될 가능성이 있습니다.
Galderma는 미국 FDA로부터 성인 결절성 판상 건선 치료제로 Nemluvio의 승인을 획득했습니다. Nemluvio의 승인은 OLYMPIA 1 및 OLYMPIA 2라는 두 건의 3상 임상시험 데이터를 바탕으로 이루어졌습니다. 임상시험 결과, Nemluvio로 치료받은 환자의 56%와 49%가 16주차에 가려움증 강도가 4점 이상 감소했으며, 이는 위약 그룹의 16%에 비해 유의미한 결과였습니다. 또한, Nemluvio는 피부 청결도 및 수면 장애 감소 등의 주요 2차 평가변수에서도 긍정적인 결과를 보였습니다. FDA는 이 데이터를 바탕으로 Nemluvio의 결절성 판상 건선 치료제로서의 효과와 안전성을 인정했습니다.
Galderma는 2016년에 Chugai Pharmaceutical로부터 Nemluvio의 전 세계 개발 및 상업화 권리를 라이선스 받았습니다. 또한, Nemluvio는 일본에서 이미 'Mitchga'라는 이름으로 결절성 소양증 및 아토피 피부염 치료제로 승인되어 판매되고 있습니다.
Nemluvio의 주요 경쟁약물은 Sanofi와 Regeneron Pharmaceuticals가 개발한 Dupixent입니다. Dupixent는 IL-4 및 IL-13 단백질을 차단하여 염증과 부종을 억제하며, 결절성 소양증과 아토피 피부염 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. Dupixent는 2023년에 110억 달러 이상의 매출을 기록할 것으로 예상되는 블록버스터 약물입니다.
Galderma의 Nemluvio와 Sanofi의 Dupixent는 서로 다른 작용 메커니즘을 가지고 있지만, 둘 다 결절성 판상 건선 및 아토피 피부염과 같은 염증성 피부 질환의 치료에 효과적입니다. FDA 승인을 받은 Nemluvio는 이제 Dupixent와 경쟁하여 시장에서의 입지를 강화할 것으로 기대됩니다.
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BioPharma Dive
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Galderma, Nemluvio의 결절성 판상 건선 치료제로 FDA 승인 획득
2024/08/16
Galderma
Nemluvio(nemolizumab)

한글종합기사

Ascendis Pharma는 덴마크 코펜하겐에 본사를 두고 있으며, 혁신적인 트랜스콘 기술 플랫폼을 통해 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 만드는 데 초점을 맞춘 선도적인 완전 통합형 바이오제약 회사이다. 이 회사는 유럽과 미국에도 추가 시설을 보유하고 있다.
Ascendis Pharma의 약물 Yorvipath는 부갑상선 호르몬(PTH)의 전구 약물로, 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위해 개발되었다. 이 약물은 1일 1회 투여하는 피하 주사제로, 24시간 동안 호르몬 수치를 정상으로 회복시키는 작용을 한다. Yorvipath는 TransCon 기술을 기반으로 하여 장기적으로 안정적인 호르몬 수치를 유지하게 해준다.
이번 사건은 미국 식품의약국(FDA)이 Ascendis Pharma의 Yorvipath를 성인 부갑상선기능저하증 치료제로 승인하면서 발생하였다. FDA는 2023년 12월 Yorvipath의 임상 패키지를 검토한 후 승인을 결정하였다. Yorvipath는 글로벌 임상 2상과 3상 시험에서 부갑상선 호르몬 수치를 정상으로 회복시키는 능력을 입증하였으며, 환자의 79%에서 칼슘 수치를 높였고, 95%의 환자가 기존 치료법에서 벗어날 수 있었다. FDA는 Yorvipath에 대해 블랙 박스 경고를 요구하지 않았다. Ascendis Pharma는 FDA의 승인을 받은 후에도 제조량을 늘리기 위해 노력하고 있으며, 내년 1분기에 Yorvipath를 시장에 출시할 계획이다.
Ascendis Pharma는 처음 Yorvipath 승인을 2022년 10월 신청했으나, FDA는 2023년 5월에 제조상의 문제로 승인을 거부하였다. 이후 Ascendis는 신청서를 다시 제출하였고, FDA는 3개월의 추가 검토 기간을 거쳐 2023년 12월에 승인을 결정하였다. Yorvipath는 이미 유럽과 영국에서도 승인된 바 있다.
Yorvipath의 주요 경쟁약물로는 Takeda에서 만든 Natpara가 있었다. Natpara는 미국에서 부갑상선기능저하증에 대한 유일한 처방약이었으나, 제조 문제로 인해 공급이 중단될 예정이다. Yorvipath는 Natpara와 달리 블랙 박스 경고를 요구받지 않았으며, 더 나은 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.
FDA의 Yorvipath 승인은 부갑상선기능저하증 환자들에게 중요한 이정표가 될 것이다. Ascendis Pharma는 환자들을 위한 재정 지원 프로그램과 치료 여정 탐색 지원을 포함한 다양한 환자 서비스를 제공할 계획이다.
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BioPharma Dive
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Fierce Group
FDA, Ascendis Pharma의 Yorvipath 승인 - 7만~9만 명 환자에게 새로운 희망
2024/08/14
Ascendis Pharma
Yorvipath(Palopegteriparatide)

한글종합기사

ARS Pharmaceuticals는 미국의 제약회사로, 알레르기 반응 및 아나필락시스 치료를 위한 혁신적인 의약품 개발에 주력하고 있습니다.
이번 기사에서 다루는 약물은 ARS Pharmaceuticals의 에피네프린 비강 스프레이 'Neffy'입니다. Neffy는 주사 바늘이 필요 없는 비강 스프레이 형태의 에피네프린으로, 체중이 30kg 이상인 성인 및 소아의 생명을 위협하는 알레르기 반응(아나필락시스)을 치료하는 응급 약물입니다.
미국 식품의약국(FDA)은 ARS Pharmaceuticals의 에피네프린 비강 스프레이 'Neffy'를 승인했습니다. FDA는 Neffy가 성인과 체중이 30kg 이상인 어린이의 아나필락시스를 포함한 알레르기 반응 치료에 적합하다고 판단했습니다. 이 결정은 175명의 건강한 성인을 대상으로 한 4건의 연구에서 Neffy가 기존 에피네프린 주사 제품과 유사한 혈중 에피네프린 농도를 달성했음을 입증한 데이터에 기반을 두고 있습니다. 또한, 체중이 30kg 이상인 어린이를 대상으로 한 시험에서도 유사한 결과가 확인되었습니다. Neffy는 한쪽 콧구멍에 1회 분무하는 방식으로 사용되며, 증상이 개선되지 않거나 악화되는 경우 두 번째 투여가 가능합니다.
이번 승인은 ARS Pharmaceuticals가 2023년에 FDA의 첫 번째 신청 거부 이후, 비강 알레르기 항원 챌린지 조건에서 반복 투여 연구를 수행하고 추가 테스트를 완료한 후 4월에 업데이트된 데이터 패키지를 제출한 결과입니다. 또한 FDA는 이번 신청에 대해 Neffy에 패스트 트랙 지정을 부여했습니다.
ARS Pharmaceuticals는 유럽에서도 긍정적인 의견을 얻었으며, 유럽연합 집행위원회는 이번 분기에 Neffy의 공식적인 판매 허가 결정을 내릴 예정입니다. 유럽에서는 이 제품이 EURneffy라는 이름으로 출시될 예정입니다.
Neffy의 가장 큰 경쟁자는 기존의 주사형 에피네프린 제품인 EpiPen입니다. EpiPen은 오랫동안 아나필락시스 치료의 표준으로 자리 잡아왔으나, 주사 바늘에 대한 공포와 사용의 어려움이 단점으로 지적되어 왔습니다. Neffy는 이러한 단점을 보완하며 시장에 새로운 선택지를 제공할 것으로 기대됩니다.
ARS Pharmaceuticals는 이번 승인을 통해 아나필락시스 치료제 시장에서 강력한 입지를 다질 것으로 예상됩니다. Neffy의 도입으로 주사 바늘에 대한 두려움을 가진 환자들도 보다 쉽게 아나필락시스를 치료할 수 있는 옵션이 생겼습니다.
Official Announcement
Firstword
FDA, ARS의 에피네프린 비강 스프레이 승인
2024/08/14
ARS Pharmaceuticals
Neffy (epinephrine nasal spray)

한글종합기사

Purdue Pharma는 미국 코네티컷에 본사를 둔 제약회사로, 주로 오피오이드 진통제 Oxycontin으로 알려져 있습니다. 최근 FDA로부터 오피오이드 과다복용 치료제 Zurnai에 대한 승인을 받았습니다.
Zurnai는 활성 성분인 Nalmefene을 포함한 1.5mg 자동 주사기로, 성인 및 12세 이상의 소아에서 천연 또는 합성 오피오이드에 의해 유발된 과다복용을 응급 치료하기 위해 사용됩니다. 이 자동 주사기는 의료 전문가, 응급 구조대원, 방관자, 간병인 및 가족 구성원 등 누구나 쉽게 사용할 수 있도록 설계되었습니다. Nalmefene은 오피오이드 길항제 중 가장 오래 지속되는 성분으로 알려져 있습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난주 Purdue의 Zurnai를 승인했습니다. 이는 12세 이상의 성인과 소아에서 오피오이드 과다복용이 확인되거나 의심되는 환자를 위한 응급 치료제로 사용됩니다. FDA는 Zurnai가 안전성 및 약동학 연구와 함께 오피오이드를 레크리에이션으로 사용하는 건강한 사람들을 대상으로 한 연구를 통해 얼마나 빨리 작동하는지 확인했다고 밝혔습니다. 그러나 오피오이드 의존성이 있는 사람들에게 사용 시 예기치 않은 결과가 발생할 수 있다고 경고했습니다. Purdue는 이미 미국 전역의 응급실에 Nalmefene 주사제를 무상으로 공급해 왔습니다.
Purdue Pharma는 미국 오피오이드 위기에서 중요한 역할을 한 후, 회사 이미지 회복을 시도하고 있습니다. Purdue는 2020년 연방법원에서 "미국을 속이고 식품, 의약품 및 화장품법을 위반하기 위한 이중 목적 공모" 등 3건의 중범죄 혐의에 대해 유죄를 인정했습니다. 또한, 연방 리베이트 금지법 위반에 대한 2건의 음모 혐의도 인정했습니다. 이로 인해 35억 달러의 형사 벌금과 20억 달러의 형사 몰수금을 부과받았습니다.
경쟁사로는 Indivior가 있으며, 이 회사는 지난해 Nalmefene 비강 스프레이 Opvee를 승인받았습니다. Opvee는 Zurnai와 마찬가지로 12세 이상 사용하도록 승인되었습니다. Indivior는 2022년 말 Opiant를 1억 4,500만 달러에 인수하여 오피오이드 과다복용 역전제를 손에 넣었습니다.
Purdue Pharma와 Indivior는 오피오이드 과다복용 치료제 분야에서 경쟁하고 있으며, 두 회사 모두 Nalmefene을 기반으로 한 제품을 보유하고 있습니다.
Official Announcement
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Fierce Group
Purdue Pharma, FDA로부터 Zurnai 승인 획득 - 12세 이상 오피오이드 과다복용 치료
2024/08/14
Purdue Pharma
Zurnai

한글종합기사

Lykos Therapeutics는 정신 건강 관리 혁신에 전념하는 기업으로, 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 치료를 위한 MDMA 보조 요법을 개발하고 있습니다. 이 회사는 다학제적 환각 연구 협회(MAPS)가 설립한 공익법인입니다.
이 기사의 중심이 되는 약물은 MDMA(Methylenedioxymethamphetamine)로, 일반적으로 "엑스터시"로 알려져 있습니다. MDMA는 엔탁토겐으로 분류되며, 심리 치료 세션 중에 환자가 정서적으로 더 개방적이고 치료사와 더 잘 소통할 수 있게 해주어 더 나은 치료 결과를 유도합니다. 이 약물은 PTSD와 같은 정신 건강 상태를 치료하는 데 유용할 수 있다는 가설이 있습니다.
최근 FDA가 Lykos Therapeutics의 MDMA 보조 요법에 대한 신약 신청서를 거부했습니다. Lykos는 PTSD 치료를 위해 MDMA 보조 요법을 개발 중이었으며, 이 치료법은 심리적 개입과 결합된 MDMA 캡슐을 포함합니다. FDA는 제출된 데이터만으로는 치료법을 승인할 수 없다고 판단하고, 추가적인 3상 임상시험을 요청했습니다. 이번 결정은 FDA 자문위원회가 치료법의 승인에 반대하는 투표를 한 지 두 달 만에 이루어졌습니다. 자문위원회는 임상시험의 선택 편향과 기능적 블라인드 해제 문제를 지적하며, MDMA 치료의 심리치료 요소와 위험 평가 및 완화 전략(REMS)에 대한 의문을 제기했습니다. Lykos는 FDA와의 회의를 요청하여 이 결정을 재고할 것을 요청할 계획입니다.
Lykos는 과거에도 MDMA를 PTSD 치료제로 개발하기 위해 여러 임상시험을 진행했으며, 이 연구는 전투 관련 외상, 성폭력, 가정 폭력 등의 PTSD 원인에 대한 치료 효과를 검증하고자 했습니다. 회사는 2017년에 FDA와 특별 프로토콜 평가(SPA)를 협상했고, 같은 해에 혁신 치료제 지정을 받았습니다.
Lykos의 MDMA 보조 요법은 시장에서 경쟁 약물과 기술이 존재합니다. 예를 들어, 실로시빈, 메스칼린, LSD와 같은 다른 환각제들도 정신 건강 치료에 대한 연구가 진행 중입니다. 또한, MindMed와 같은 다른 회사들도 다양한 정신 건강 상태를 치료하기 위해 환각제를 연구하고 있습니다.
Lykos Therapeutics는 정신 건강 관리 혁신에 전념하는 기업으로, 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 치료를 위한 MDMA 보조 요법을 개발하고 있습니다. 이 회사는 다학제적 환각 연구 협회(MAPS)가 설립한 공익법인입니다.
이 기사의 중심이 되는 약물은 MDMA(Methylenedioxymethamphetamine)로, 일반적으로 "엑스터시"로 알려져 있습니다. MDMA는 엔탁토겐으로 분류되며, 심리 치료 세션 중에 환자가 정서적으로 더 개방적이고 치료사와 더 잘 소통할 수 있게 해주어 더 나은 치료 결과를 유도합니다. 이 약물은 PTSD와 같은 정신 건강 상태를 치료하는 데 유용할 수 있다는 가설이 있습니다.
최근 FDA가 Lykos Therapeutics의 MDMA 보조 요법에 대한 신약 신청서를 거부했습니다. Lykos는 PTSD 치료를 위해 MDMA 보조 요법을 개발 중이었으며, 이 치료법은 심리적 개입과 결합된 MDMA 캡슐을 포함합니다. FDA는 제출된 데이터만으로는 치료법을 승인할 수 없다고 판단하고, 추가적인 3상 임상시험을 요청했습니다. 이번 결정은 FDA 자문위원회가 치료법의 승인에 반대하는 투표를 한 지 두 달 만에 이루어졌습니다. 자문위원회는 임상시험의 선택 편향과 기능적 블라인드 해제 문제를 지적하며, MDMA 치료의 심리치료 요소와 위험 평가 및 완화 전략(REMS)에 대한 의문을 제기했습니다. Lykos는 FDA와의 회의를 요청하여 이 결정을 재고할 것을 요청할 계획입니다.
Lykos는 과거에도 MDMA를 PTSD 치료제로 개발하기 위해 여러 임상시험을 진행했으며, 이 연구는 전투 관련 외상, 성폭력, 가정 폭력 등의 PTSD 원인에 대한 치료 효과를 검증하고자 했습니다. 회사는 2017년에 FDA와 특별 프로토콜 평가(SPA)를 협상했고, 같은 해에 혁신 치료제 지정을 받았습니다.
Lykos의 MDMA 보조 요법은 시장에서 경쟁 약물과 기술이 존재합니다. 예를 들어, 실로시빈, 메스칼린, LSD와 같은 다른 환각제들도 정신 건강 치료에 대한 연구가 진행 중입니다. 또한, MindMed와 같은 다른 회사들도 다양한 정신 건강 상태를 치료하기 위해 환각제를 연구하고 있습니다.
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BioPharma Dive
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FDA, Lykos의 MDMA 보조 PTSD 치료 승인 거부 - 추가 임상 3상 요구
2024/08/14
Lykos Therapeutics
MDMA (Methylenedioxymethamphetamine)

한글종합기사

Citius Pharmaceuticals는 미국 뉴저지에 본사를 둔 바이오 제약 회사로, 주로 중환자 치료 제품 개발 및 상용화에 중점을 두고 있습니다. 이 회사는 최근 FDA로부터 피부 T세포 림프종 치료제 Lymphir의 승인을 받아 주목받고 있습니다.
Lymphir는 denileukin diftitox-cxdl이라는 면역요법 약물로, 악성 T세포와 조절 T세포(Treg)에서 발견되는 인터루킨-2(IL-2) 수용체를 표적으로 합니다. 이 약물은 종양 세포를 죽이고 숙주 Tregs를 고갈시켜 신체의 면역 반응을 강화하는 독특한 기작을 가지고 있습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 최소 한 번 이상의 전신 치료를 받은 후 재발성 또는 불응성 피부 T세포 림프종(r/r CTCL) 환자 치료를 위해 Citius Pharmaceuticals의 면역요법 Lymphir를 승인했습니다. 이번 승인은 강화된 제품 테스트와 추가 제조 관리 요청을 포함한 완전 답변서(CRL)를 받은 지 약 1년 만에 이루어졌습니다. 승인 근거는 임상 3상 연구에서 36.2%의 전체 반응률(ORR)과 84.4%의 피부 종양 부담 감소를 보인 결과입니다. 반응 시간의 중앙값은 1.4개월이었고, 응답자의 70%가 1~2회 치료 주기 후 효과를 보였습니다. FDA는 모세혈관 누출 증후군(CLS)에 대한 박스형 경고와 시각 장애 위험에 대한 시판 후 요건을 포함하여 Lymphir를 승인했습니다.
Lymphir는 Eisai의 만성골수성백혈병 치료제 Ontak의 개량 버전으로, 일본 회사는 제조 문제로 인해 2014년 제품을 철수했습니다. 이후 제조 문제를 해결한 새 제형이 개발되었고, 2021년 Dr. Reddy's가 Citius에 이 약물을 판매했습니다. Citius는 FDA의 요청을 해결한 후 다시 신청서를 제출해 이번 승인을 받았습니다.
Lymphir는 IL-2 수용체를 표적으로 하는 유일한 CTCL 치료제로, 시장에서 경쟁사로는 Bexarotene, Vorinostat 등이 있습니다. 이 약물들은 다른 작용 기전을 가지고 있지만, CTCL 치료에 사용되고 있습니다. Lymphir는 독특한 면역요법 특성으로 경쟁 약물들과 차별화되고 있습니다.
Citius Pharmaceuticals는 향후 5개월 이내에 Lymphir를 출시할 계획입니다. 이 회사는 의료진과 협력하여 환자들이 신속하게 이 약물에 접근할 수 있도록 준비하고 있습니다.
Official Announcement
Firstword
Fierce Group
Citius, 피부 T세포 림프종 치료제 Lymphir로 첫 번째 FDA 승인 획득
2024/08/12
Citius Pharmaceuticals
Lymphir (denileukin diftitox-cxdl)

한글종합기사

Amneal Pharmaceuticals는 미국 뉴저지주에 본사를 둔 글로벌 제약회사로, 주로 미국 내에서 280여 종의 제네릭 및 전문의약품을 개발, 제조 및 유통하며 인류의 건강을 실현하고 있습니다. 이 회사는 중추신경계 및 내분비 장애에 초점을 맞춘 브랜드 의약품 포트폴리오를 보유하고 있으며, AvKARE 부문을 통해 미국 연방 정부, 소매 및 기관 시장을 대상으로 의약품 및 기타 제품을 유통하고 있습니다.
Crexont는 carbidopa와 levodopa를 결합한 경구용 서방형 제제로, 파킨슨병 치료를 목적으로 합니다. 이 약물은 즉시 방출(IR) 과립과 서방형(ER) 펠렛을 혼합하여 투약 횟수를 줄이면서도 더 많은 '굿 온' 시간을 제공하는 것이 특징입니다. Crexont는 기존의 즉시 방출 CD/LD 제형보다 더 오랜 시간 동안 효과를 유지하며, 파킨슨병 환자들에게 더 나은 '굿 온' 시간을 제공하는 혁신적인 치료제입니다.
Amneal Pharmaceuticals는 2023년 6월 FDA가 Crexont의 승인을 거부한 후, 2024년 2월에 추가 데이터를 포함한 신청서를 다시 제출했습니다. FDA는 최근 이 약물에 대한 승인을 최종 확정했습니다. Crexont의 승인은 Amneal이 임상 3상 RISE-PD 시험에서 IR CD/LD에 비해 더 긴 '굿 온' 시간을 제공하는 데이터를 근거로 이루어졌습니다. 회사는 2024년 9월 미국에서 Crexont를 상업적으로 출시할 계획입니다.
Crexont의 승인은 파킨슨병 치료 패러다임에서 중요한 순간으로 평가받고 있습니다. Amneal은 이 치료제를 통해 파킨슨병 환자들에게 보다 효과적이고 지속적인 치료 옵션을 제공하고자 합니다. 기존의 IR CD/LD 제품은 속효성이기 때문에 환자들이 운동 변동성을 더 많이 경험하게 되나, Crexont는 이러한 문제를 개선하여 환자들이 더 나은 삶의 질을 유지하는 데 도움이 될 것입니다.
현재 파킨슨병 치료제 시장에서 Crexont와 경쟁하고 있는 주요 제품으로는 Supernus Pharmaceuticals의 SPN-830과 AbbVie의 Duopa가 있습니다. SPN-830은 파킨슨병의 운동 변동을 지속적으로 치료할 수 있는 아모르핀 주입 장치이며, AbbVie의 Duopa는 carbidopa와 levodopa의 조합으로, 체내에 들어가면 활성화되는 전구 약물입니다. 이들 제품 역시 FDA의 승인을 목표로 하고 있으며, Crexont와의 경쟁이 예상됩니다.
Official Announcement
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Fierce Group
Amneal, 파킨슨병 치료제 Crexont FDA 승인 확보
2024/08/12
Amneal Pharmaceuticals
Crexont (levodopa/carbidopa)

한글종합기사

Novartis는 스위스에 본사를 둔 글로벌 제약회사로, 혁신적인 치료제를 개발하고 다양한 질환에 대한 솔루션을 제공하는 데 주력하고 있습니다.
Fabhalta는 Novartis에서 개발한 최초의 경구용 보체 억제제로, 주요 성분은 iptacopan입니다. 이 약물은 대체 보체 경로를 억제하여 신장 질환인 원발성 면역글로불린 A 신증(IgAN) 및 기타 희귀 질환의 발병을 막는 데 사용됩니다. 이전에는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대해서도 승인된 바 있습니다.
Novartis는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급속한 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgAN 환자의 단백뇨 감소를 위해 Fabhalta에 대한 신속 승인을 받았습니다. 이번 승인은 9개월 동안의 추적 관찰 결과, Fabhalta가 단백뇨를 44% 줄였다는 임상 3상 연구(APPLAUSE-IgAN)의 중간 분석 결과에 근거했습니다. 위약군은 같은 기간 동안 단백뇨가 9% 감소했으며, 이 차이는 통계적으로 유의미한 것으로 나타났습니다(p<0.0001). FDA의 결정은 약 470명의 환자가 등록한 무작위, 이중맹검, 평행군 및 위약 대조 임상 3상 시험(APPLAUSE-IgAN)의 데이터를 통해 뒷받침되었습니다. 이 연구의 결과는 Fabhalta가 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦출 수 있는지 평가하기 위해 24개월 동안의 추가 분석을 통해 검증될 예정입니다.
Novartis는 Fabhalta 외에도 경구용 엔도텔린 A 수용체 차단제 아트라센탄(atrasentan)과 피하 항 APRIL 단일클론 항체 자이가키바트(zigakibart) 등 두 가지 후기 단계 IgAN 자산을 연구하고 있습니다. 아트라센탄은 임상 3상 ALIGN 시험에서 위약 대비 단백뇨를 36.1% 감소시키는 결과를 보였으며, 자이가키바트는 2023년 7월에 3상 개발에 들어갔습니다.
Novartis의 Fabhalta는 이번 승인을 통해 IgAN 치료제 시장에서 새로운 경쟁자로 자리매김하며, 기존의 Tarpeyo(budesonide)와 Filspari(sparsentan)와 경쟁하게 됩니다. 이 두 약물은 각각 2021년과 2023년에 FDA의 승인을 받았습니다. Novartis는 앞으로도 희귀 신장 질환을 위한 치료제를 지속적으로 개발하고자 합니다.
Official Announcement
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Novartis, Fabhalta로 IgA 신증 치료제 FDA 신속 승인 획득
2024/08/12
Novartis
Fabhalta (iptacopan)

한글종합기사

Servier Pharmaceuticals는 글로벌 제약회사로, 암과 같은 중증질환을 치료하기 위해 혁신적인 치료법을 개발하고 있습니다. 이 회사는 최근 특정 유형의 뇌종양 치료제인 Voranigo(Vorasidenib)로 FDA 승인을 획득했습니다.
이번에 FDA가 승인한 약물은 Voranigo(Vorasidenib)로, IDH1 또는 IDH2 변이에 취약한 저등급 신경교종 성인 및 12세 이상 소아를 위한 치료제입니다. 이는 희소 신경교종과 성상세포종을 포함하는 2등급 IDH 돌연변이 뇌암에 대한 최초의 전신 치료제입니다. Voranigo는 뇌종양에 효과적이기 위해 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 설계된 IDH1/2 이중 억제제입니다.
미국 식품의약국(FDA)은 2024년 8월 6일 Voranigo(Vorasidenib)를 생검, 부분 절제술 또는 전절제술을 포함한 수술 후 IDH1 또는 IDH2 변이 감수성이 있는 2등급 성상세포종 또는 oligodendroglioma 성인 및 소아 환자에 대해 승인했습니다. 임상 3상 INDIGO 연구에서는 수술 후 감수성 IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희소돌기아교종 환자 331명을 대상으로 Voranigo 1일 40mg 또는 위약을 투여했습니다. 연구 결과, Voranigo는 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 유의하게 감소시키고 다음 치료의 필요성을 74%까지 낮추는 것으로 나타났습니다. 주요 유효성 결과는 무진행 생존기간(PFS)으로, Voranigo 치료군의 PFS 중앙값은 27.7개월로 위약의 11.1개월과 비교해 유의미하게 길었습니다.
Servier는 2021년에 20억 달러에 Agios Pharmaceuticals의 종양학 사업부를 인수하여 Voranigo를 확보했습니다. 올해 초 Agios의 Voranigo 로열티 지급 지분을 인수한 로열티 파마는 이 약이 미국에서 연간 최대 매출이 10억 달러 이상에 달할 것으로 예상했습니다. Servier는 Voranigo 이전에도 IDH1 억제제인 Tibsovo와 IDH2 억제제인 Idhifa를 보유하고 있었으나, 두 약 모두 뇌암 치료제로 승인되지 않았습니다.
현재 뇌종양 치료제 시장에서는 다양한 경쟁사들이 존재합니다. 예를 들어, Roche의 Avastin과 같은 기존 치료제들이 있으며, 이들은 주로 고등급 뇌종양 치료에 사용되고 있습니다. 그러나 Voranigo는 저등급 신경교종 환자들을 위한 최초의 표적 치료제라는 점에서 큰 주목을 받고 있습니다. 경쟁사들은 앞으로 이 시장에서 Servier와의 경쟁을 위해 더 혁신적인 치료법을 개발할 것으로 예상됩니다.
Servier Pharmaceuticals는 글로벌 제약회사로, 암과 같은 중증질환을 치료하기 위해 혁신적인 치료법을 개발하고 있습니다. 이 회사는 최근 특정 유형의 뇌종양 치료제인 Voranigo(Vorasidenib)로 FDA 승인을 획득했습니다.
이번에 FDA가 승인한 약물은 Voranigo(Vorasidenib)로, IDH1 또는 IDH2 변이에 취약한 저등급 신경교종 성인 및 12세 이상 소아를 위한 치료제입니다. 이는 희소 신경교종과 성상세포종을 포함하는 2등급 IDH 돌연변이 뇌암에 대한 최초의 전신 치료제입니다. Voranigo는 뇌종양에 효과적이기 위해 혈액-뇌 장벽을 통과하도록 설계된 IDH1/2 이중 억제제입니다.
미국 식품의약국(FDA)은 2024년 8월 6일 Voranigo(Vorasidenib)를 생검, 부분 절제술 또는 전절제술을 포함한 수술 후 IDH1 또는 IDH2 변이 감수성이 있는 2등급 성상세포종 또는 oligodendroglioma 성인 및 소아 환자에 대해 승인했습니다. 임상 3상 INDIGO 연구에서는 수술 후 감수성 IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종 또는 희소돌기아교종 환자 331명을 대상으로 Voranigo 1일 40mg 또는 위약을 투여했습니다. 연구 결과, Voranigo는 종양 진행 또는 사망 위험을 위약 대비 61% 유의하게 감소시키고 다음 치료의 필요성을 74%까지 낮추는 것으로 나타났습니다. 주요 유효성 결과는 무진행 생존기간(PFS)으로, Voranigo 치료군의 PFS 중앙값은 27.7개월로 위약의 11.1개월과 비교해 유의미하게 길었습니다.
Servier는 2021년에 20억 달러에 Agios Pharmaceuticals의 종양학 사업부를 인수하여 Voranigo를 확보했습니다. 올해 초 Agios의 Voranigo 로열티 지급 지분을 인수한 로열티 파마는 이 약이 미국에서 연간 최대 매출이 10억 달러 이상에 달할 것으로 예상했습니다. Servier는 Voranigo 이전에도 IDH1 억제제인 Tibsovo와 IDH2 억제제인 Idhifa를 보유하고 있었으나, 두 약 모두 뇌암 치료제로 승인되지 않았습니다.
현재 뇌종양 치료제 시장에서는 다양한 경쟁사들이 존재합니다. 예를 들어, Roche의 Avastin과 같은 기존 치료제들이 있으며, 이들은 주로 고등급 뇌종양 치료에 사용되고 있습니다. 그러나 Voranigo는 저등급 신경교종 환자들을 위한 최초의 표적 치료제라는 점에서 큰 주목을 받고 있습니다. 경쟁사들은 앞으로 이 시장에서 Servier와의 경쟁을 위해 더 혁신적인 치료법을 개발할 것으로 예상됩니다.
Official Announcement
Firstword
Fierce Group
FDA, Servier의 Voranigo 승인: 20년 만에 첫 뇌종양 표적 치료제
2024/08/09
Servier Pharmaceuticals
Voranigo (Vorasidenib)

한글종합기사

Actinium Pharmaceuticals는 항체 방사선 결합체(Antibody Radiation Conjugates, ARC) 및 기타 표적 방사선 요법을 개발하는 선도 기업입니다. 이 회사는 기존 항암 치료에 실패한 환자들의 치료 결과를 의미 있게 개선하기 위해 노력하고 있습니다.
Iomab-B는 Actinium Pharmaceuticals가 개발 중인 방사성 면역 접합체로, 항-CD45 단일클론 항체와 요오드-131 방사성 동위원소 페이로드로 구성되어 있습니다. 이 약물은 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 골수 이식 전 유도 및 조절제로 설계되었습니다.
최근 Actinium Pharmaceuticals는 미국 식품의약국(FDA)과의 상호작용에서 Iomab-B의 생물물의약품 허가 신청(BLA)을 위한 추가 임상시험을 요구받았습니다. FDA는 3상 SIERRA 임상시험 결과가 1차 평가변수인 지속적 완전관해(dCR)를 충족했음에도 불구하고 전체 생존 혜택을 입증하는 무작위 일대일 임상시험이 필요하다고 판단했습니다. SIERRA 임상시험은 153명의 활동성 재발성 또는 불응성 AML 환자를 대상으로 진행되었으며, Iomab-B 투여군이 대조군보다 높은 완전관해율을 보였습니다. 그러나 대조군 환자 중 60%가 Iomab-B 코호트로 넘어가면서 전체 생존율(OS) 차이는 통계적 유의성에 미치지 못했습니다. 이에 따라 FDA는 새로운 임상시험을 통해 대조군에서의 교차 투여를 허용하지 않고 Iomab-B와 기존 요법을 비교하도록 요구했습니다. Actinium은 FDA와의 협의를 마친 후 Iomab-B의 미국 내 전략적 파트너를 모색하고, Actimab-A 및 Iomab-ACT를 포함한 다른 파이프라인 후보 물질에 집중할 계획입니다.
Actinium Pharmaceuticals는 이미 FDA와의 상호작용을 통해 Iomab-B의 잠재적 치료 효과를 입증하기 위한 노력을 지속해 왔습니다. SIERRA 임상시험은 미국과 유럽의 주요 학회에서 12건의 구두 발표를 통해 발표되었으며, 이는 이식 커뮤니티에서 높은 관심을 받았습니다. 그러나 FDA는 추가 임상시험이 필요하다고 판단하여 Iomab-B의 BLA 신청을 뒷받침하기에 충분하지 않다고 결론 내렸습니다.
Actinium Pharmaceuticals의 경쟁사로는 AML 치료제 개발에 주력하는 여러 기업들이 있습니다. 예를 들어, Pfizer 및 Novartis와 같은 대형 제약사들은 AML 치료제를 개발하고 있으며, 이들 기업의 치료제는 현재 다양한 임상시험 단계에 있습니다. 또한, Jazz Pharmaceuticals의 Vyxeos 등도 AML 치료제로 승인받아 시장에서 경쟁하고 있습니다.
Actinium Pharmaceuticals는 앞으로 Iomab-B의 추가 임상시험을 통해 FDA의 요구를 충족하고, 미국 내 출시를 위해 전략적 파트너를 모색할 계획입니다. 이와 함께 다른 파이프라인 후보 물질의 개발에도 지속적으로 집중할 예정입니다.
Official Announcement
BioPharma Dive
BioSpace
Firstword
Fierce Group
Actinium, FDA의 추가 임상시험 요구로 Iomab-B 인허가 지연
2024/08/07
Actinium Pharmaceuticals
Iomab-B

한글종합기사

Zevra Therapeutics는 희귀질환 치료제 개발을 전문으로 하는 회사로, 특히 니만-픽병 C형(Niemann-Pick disease type C, NPC) 치료를 위한 약물 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 과거 Orphazyme의 자산을 인수한 후 Arimoclomol의 개발을 이어가고 있습니다.
Arimoclomol은 NPC 환자 치료를 위한 경구용 소분자 약물입니다. 이 약물은 혈액-뇌 장벽을 통과하여 세포를 더 단단하게 만들어 스트레스를 받더라도 파괴에 저항할 수 있도록 하는 작용을 합니다. Arimoclomol은 FDA로부터 희귀의약품 지정, 패스트트랙 지정, 획기적 치료제 지정, 희귀 소아질환 지정을 받았으며, EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받았습니다.
Zevra Therapeutics의 Arimoclomol이 FDA 자문위원회(GeMDAC)로부터 NPC 환자 치료제로서의 효능을 뒷받침하는 찬성표를 획득했습니다. 자문위원회는 11대 5로 이 약물의 효능을 인정했으며, 이는 Arimoclomol이 NPC 환자 치료제로 승인될 수 있는 중요한 관문을 통과한 것입니다. FDA는 2021년 이 약물의 승인을 거부했으나, Zevra는 데이터를 보완하여 2023년 12월에 다시 제출했습니다. GeMDAC는 중추적 임상시험 데이터와 오픈 라벨 연장 연구 데이터를 검토한 후 효능을 인정하는 결정을 내렸습니다. 최종 승인 여부는 2024년 9월 21일에 결정될 예정입니다.
Zevra의 Arimoclomol은 2021년 FDA의 승인을 거부당한 바 있습니다. 당시 FDA는 NPC 임상 중증도 척도(NPCCSS)의 타당성과 신뢰성에 대한 의문을 제기했습니다. Zevra는 이를 보완하여 재제출하였으며, 이번 자문위원회의 긍정적인 평가를 받았습니다. 이로 인해 Zevra의 주가는 장외 거래에서 43% 상승했습니다.
현재 NPC 치료를 위한 승인된 약물은 없으며, 환자들은 항발작제 및 기타 보조 치료를 받고 있습니다. Zevra의 Arimoclomol은 NPC 치료제로서 유일한 경쟁 약물로 자리매김할 가능성이 있습니다. 다른 경쟁사들은 아직 이 분야에서 두각을 나타내지 못하고 있습니다.
Zevra Therapeutics는 희귀질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 있으며, 이번 Arimoclomol의 승인 절차가 성공적으로 마무리된다면, 희귀질환 커뮤니티에 큰 변화를 가져올 것으로 기대됩니다.
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BioPharma Dive
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Fierce Group
Zevra Therapeutics, FDA 자문위원회 11:5 찬성표로 Arimoclomol 승인 관문 통과
2024/08/07
Zevra Therapeutics
Arimoclomol
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Firstword
Vertex의 비 오피오이드 진통제, 2025년 FDA 결정 예정
2024/08/05
Vertex Pharmaceuticals
수제트리진 (suzetrigine)
BioSpace
Firstword
Fierce Group
GSK, 자궁내막암 1차 치료제로 Jemperli의 FDA 승인 획득
2024/08/05
GSK
Jemperli
BioPharma Dive
BioSpace
Firstword
Fierce Group
어댑티뮨의 Tecelra, 첫 고형 종양 T세포 치료제로 FDA 승인
2024/08/05
Adaptimmune
Tecelra

한글종합기사

AbbVie는 글로벌 제약 회사로, 면역학, 항암제, 바이러스학 등 다양한 질환에 대한 치료제를 개발하고 있습니다. Humira와 같은 블록버스터 약물로 잘 알려져 있으며, 최근 Skyrizi와 같은 새로운 치료제 개발에 주력하고 있습니다.
Skyrizi는 IL-23 억제제로, 염증성 사이토카인인 IL-23을 표적으로 하는 인간화 IgG1 단일 클론 항체입니다. 염증 과정을 완화하고 여러 면역 매개 질환의 근본적인 경로를 해결할 수 있습니다. Skyrizi는 판상 건선, 건선성 관절염, 크론병에 대해 이미 승인받았으며, 이번에 궤양성 대장염에 대한 유럽 연합의 승인을 받았습니다.
유럽위원회는 중등도에서 중증의 활동성 궤양성 대장염을 앓고 있는 성인 환자에게 Skyrizi를 사용하도록 승인했습니다. 이번 승인은 기존 치료법이나 생물의약품에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 환자를 대상으로 합니다. 이 승인은 3상 임상시험인 INSPIRE와 COMMAND 데이터에 기반하였으며, 두 임상시험 모두 Skyrizi 치료가 높은 관해율을 보인다는 결과를 입증했습니다. INSPIRE에서는 12주째에 Skyrizi 치료 환자의 20%가 임상적 관해에 도달한 반면, 위약 그룹은 6%에 그쳤습니다. COMMAND 임상시험에서는 52주째에 180mg 및 360mg 피하 투여군의 각각 40% 및 38%가 관해율을 보였습니다. 유도 요법만 받은 환자군은 25%에 불과했습니다. 두 연구 모두 Skyrizi가 위약에 비해 상당한 점막 치유와 조직학적 내시경 점막 치유를 유발할 수 있음을 보여주었습니다.
AbbVie는 이번 승인이 Humira 특허 절벽으로 인한 매출 감소를 극복하는 데 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있습니다. Skyrizi는 2분기에 전년 대비 45% 증가한 27억 달러의 매출을 기록했으며, 이는 AbbVie의 포트폴리오 강화에 기여하고 있습니다. CEO Robert Michael은 Skyrizi가 건선과 크론병 분야에서 계속해서 모멘텀을 보이고 있으며, UC는 장기적인 성장의 또 다른 원천이 될 것이라고 언급했습니다.
AbbVie는 Skyrizi 외에도 면역학 자산을 포함한 다양한 제품 포트폴리오를 보유하고 있으며, 특히 Humira의 특허 절벽을 극복하기 위해 다양한 전략을 추진하고 있습니다. Skyrizi의 유럽 승인으로 AbbVie는 궤양성 대장염 치료에 있어 강력한 입지를 확보하게 되었습니다.
Skyrizi와 경쟁하는 주요 약물로는 Janssen의 Stelara와 Pfizer의 Xeljanz가 있습니다. 이들 약물 또한 면역 매개 질환 치료에 사용되며, Skyrizi와 비슷한 적응증을 가지고 있습니다. Stelara는 IL-12와 IL-23을 억제하는 반면, Xeljanz는 JAK 억제제로 작용합니다. 이러한 약물들은 Skyrizi와 함께 시장 점유율을 두고 경쟁하고 있습니다.
Official Announcement
BioPharma Dive
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Fierce Group
AbbVie의 Skyrizi, 궤양성 대장염에 대한 EU 승인 획득
2024/07/31
AbbVie
Skyrizi
Sun Pharmaceutical Industries Limited(Sun Pharma)는 인도의 뭄바이에 본사를 두고 있으며, 글로벌 제약 및 생명공학 회사입니다. 이 회사는 다양한 치료 분야에서 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다.
Leqselvi는 Sun Pharma가 개발한 경구용 JAK 억제제입니다. 이 약물은 성분명 deuruxolitinib으로, 성인 중증 원형 탈모증(alopecia areata) 치료를 위해 개발되었습니다. Leqselvi는 1일 2회 복용하는 8mg 정제로 승인되었으며, 면역 체계가 모낭을 공격하여 탈모를 유발하는 경로를 차단하는 방식으로 작용합니다.
미국 FDA는 Sun Pharma의 Leqselvi를 성인 중증 원형 탈모증 치료제로 승인했습니다. 이 승인은 두 건의 후기 임상시험인 THRIVE-AA1과 THRIVE-AA2의 데이터를 바탕으로 이루어졌습니다. 이 임상시험에는 6개월 이상 두피 탈모가 50% 이상인 1,220명의 환자가 참여했으며, 24주 시점에서 Leqselvi를 복용한 환자의 30% 이상이 두피 모발 커버리지가 80% 이상으로 증가했습니다. 또한, 최대 25%의 환자는 임상시험이 끝났을 때 두피 모발이 거의 모두 회복되었습니다. FDA는 이 약물의 심각한 부작용 가능성을 경고하면서도 승인 결정을 내렸습니다.
Leqselvi는 2023년 1월 Sun Pharma가 576백만 달러에 인수한 Concert Pharmaceuticals에서 개발을 시작했습니다. 인수 후 Sun Pharma는 즉각적으로 FDA에 deuruxolitinib에 대한 신약 신청서를 제출했습니다. 이 약물은 중증 원형 탈모증 환자들에게 새로운 솔루션을 제공할 수 있는 가능성을 지니고 있습니다.
Leqselvi의 주요 경쟁약물로는 Eli Lilly와 Incyte의 Olumiant(baricitinib)와 Pfizer의 Litfulo(ritlecitinib)가 있습니다. Olumiant는 2022년 성인 중증 원형 탈모증 치료제로 FDA 승인을 받았으며, Litfulo는 2023년 성인과 12세 이상의 청소년을 위한 치료제로 승인되었습니다. 이들 약물은 모두 JAK 억제제로, Leqselvi와 유사한 방식으로 작용합니다.
Sun Pharma는 Leqselvi를 통해 중증 원형 탈모증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공함으로써 시장 경쟁력을 강화하고자 합니다. 경쟁 약물들과의 차별화된 점은 Leqselvi의 고효능과 특정 환자군에서의 우수한 임상 결과입니다.
Sun Pharma, FDA로부터 중증 원형 탈모증 치료제 Leqselvi 승인 획득
2024/07/29
Sun Pharma
Leqselvi (deuruxolitinib)
다국적 제약회사인 Eisai와 Biogen은 알츠하이머병 치료제 개발 및 판매를 전문으로 하는 기업입니다. 두 회사는 Alzheimer's disease 치료제인 Leqembi(lencanemab)의 공동 개발 및 상용화를 추진해왔습니다.
Leqembi(lencanemab)는 알츠하이머병 치료를 위한 항 아밀로이드 단클론 항체입니다. 이 약물은 초기 알츠하이머병 환자의 인지 기능 저하를 지연시키는 효과가 있으며, 임상 시험에서 18개월 치료 후 Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes(CDR-SB) 척도로 측정한 결과, 위약 투여군에서는 점수가 1.66점 증가한 반면 Leqembi 투여군에서는 1.21점 증가한 것으로 나타났습니다. 그러나 이 약물의 사용은 amyloid-related imaging abnormalities(ARIA)와 같은 심각한 부작용과 관련이 있습니다.
유럽의약품청(EMA)의 Committee for Medicinal Products for Human Use(CHMP)는 지난 금요일, Leqembi의 시판 허가를 부정적으로 평가했습니다. CHMP는 임상시험에서 나타난 대부분의 ARIA 사례가 심각하지 않았으나, 일부 환자에서 뇌 출혈과 같은 입원이 필요한 심각한 사건이 발생했다고 지적했습니다. 또한 알츠하이머병 발병 위험이 있는 것으로 알려진 ApoE4 유전자에 대한 동형 접합성이 있는 사람들의 ARIA 위험이 더 높다는 우려를 제기했습니다. EMA는 "인지 기능 저하 지연에 대한 Leqembi의 관찰된 효과는 이 약과 관련된 심각한 부작용의 위험을 상쇄하지 못한다"고 결론지었습니다.
Eisai의 최고 임상 책임자인 Lynn Kramer는 부정적인 의견에 대해 매우 실망했다고 밝히며, 회사는 의견에 대한 재검토를 요청할 예정이라고 말했습니다. Biogen의 주가는 이 소식에 따라 7% 이상 하락했습니다. RBC 캐피탈 마켓의 분석가들은 유럽 시장이 Biogen의 잠재적 매출의 약 20%를 차지할 것으로 예상했으나, 이번 결정이 뒤집히더라도 이 지역에서의 출시가 지연될 것이라고 덧붙였습니다.
Leqembi는 이미 미국, 일본, 중국, 한국, 홍콩, 이스라엘에서 승인을 받았으나, 올해 1분기 매출은 1,900만 달러에 불과한 상황입니다. 최근 FDA가 초기 증상이 있는 성인 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 Eli Lilly의 아밀로이드 플라크 표적 치료제 Kisunla(donanemab-azbt)를 승인하면서 Leqembi는 미국에서 경쟁에 직면하게 되었습니다.
이전에 Biogen과 Eisai는 또 다른 항 아밀로이드 단클론 항체인 Aduhelm(아두카누맙)을 개발했으나, 이 약물은 미국에서 승인을 받았음에도 불구하고 판매 부진으로 철회되었습니다. 유럽에서는 CHMP의 부정적인 권고로 인해 신청이 철회되었습니다.
Leqembi의 주요 경쟁 약물은 Eli Lilly의 Kisunla(donanemab-azbt)입니다. Kisunla는 최근 FDA로부터 초기 증상이 있는 성인 알츠하이머병 환자를 대상으로 승인을 받았으며, Leqembi와 마찬가지로 아밀로이드 플라크를 표적으로 합니다. 이로 인해 Leqembi는 미국에서 강력한 경쟁에 직면하게 될 전망입니다.
Leqembi의 다른 주요 경쟁 약물로는 Roche가 개발한 gantenerumab이 있으며, 이는 아직 승인되지 않았지만 임상 시험 단계에 있습니다. Alzheon의 ALZ-801도 주목받고 있는 경쟁 약물 중 하나입니다.
Eisai와 Biogen은 앞으로도 규제기관과의 협력을 통해 Leqembi의 승인을 얻기 위해 노력할 계획입니다.
유럽 규제기관, 알츠하이머 치료제 Leqembi 승인 거부 - 5가지 주요 사실
2024/07/29
Alzheon,Eisai,Biogen
ALZ-801
Pfizer Inc.는 글로벌 제약회사로, 다양한 의약품과 백신을 개발 및 판매하고 있다. Pfizer는 유전자 치료제를 포함한 생명공학 분야에서도 활발히 활동하고 있다.
Durveqtix는 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제로, 고활성 응고인자 IX 유전자 변이체의 기능적 사본을 전달하여 환자가 응고인자 IX를 내인성적으로 생산할 수 있도록 설계되었다. 이 치료제는 성인 중등도-중증 혈우병 B 환자들에게 1회 투여로 장기간 출혈을 예방하고 치료 부담을 줄이는 것을 목표로 하고 있다.
유럽연합 집행위원회(EC)는 최근 Pfizer의 Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)에 대해 조건부 시판 허가를 부여했다. 이 승인은 미국 FDA와 캐나다 보건부의 승인을 이어 유럽에서도 이루어졌다. Durveqtix는 기존의 표준 치료법 대신 1회 투여로 혈액 응고 단백질 인자 IX를 생산할 수 있도록 설계된 유전자 치료제다. EC는 인자 IX 억제제 병력이 없고 변종 AAV 혈청형 Rh74에 대한 항체가 검출되지 않는 성인 환자의 중증 및 중등도 중증 혈우병 B 치료를 위해 이 치료제를 승인했다. 이번 승인은 3상 임상시험인 BENEGENE-2 연구 결과를 바탕으로 이루어졌으며, 이 연구에서는 Durveqtix가 기존 예방요법에 비해 총 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)을 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
Pfizer는 2014년 Spark Therapeutics로부터 2,000만 달러의 선불금과 잠재적 마일스톤 2억 6,000만 달러에 Durveqtix를 인수하며 유전자 치료 분야에 첫 발을 내디뎠다. 이 외에도 Pfizer는 혈우병 A 유전자 치료제인 giroctocogene fitelparvovec를 연구 중이며, 최근 3상 연구에서 긍정적인 결과를 보고했다.
Pfizer의 주요 경쟁사는 CSL과 uniQure로, 이들은 세계 최초의 혈우병 B 유전자 치료제인 Hemgenix를 개발하여 2022년 FDA 승인을 받았다. Hemgenix는 350만 달러의 가격으로 당시 세계에서 가장 비싼 약물이 되었으며, 이는 혈우병 B 치료에서 중요한 경쟁요소로 작용하고 있다.
Pfizer, 유전자 치료제 Durveqtix로 3개국 규제 승인 획득
2024/07/29
CSL,Pfizer
Hemgenix
AstraZeneca는 다국적 제약회사로, 주로 종양학, 심혈관, 신진대사, 호흡기 및 자가면역 질환에 초점을 맞춘 연구 및 개발을 진행하고 있다.
Imfinzi는 AstraZeneca가 개발한 면역항암제이며, 주요 성분은 durvalumab이다. 이 약물은 종양 제거 수술 전후 non-small cell lung cancer(NSCLC) 환자에게 사용되며, 수술 전 화학요법과 병용 후 수술 후 단독 요법으로 사용된다. 3상 AEGEAN 임상시험에서 Imfinzi는 화학요법 단독요법에 비해 재발, 진행 또는 사망 위험을 32% 감소시키는 것으로 나타났다.
FDA의 Oncologic Drugs Advisory Committee(ODAC)는 Imfinzi의 수술 전후 NSCLC 치료제로서의 사용에 대해 만장일치로 임상시험 설계를 개선할 것을 촉구했다. 11-0 표결 결과, 임상시험 설계에 각 치료 단계의 기여도 평가를 포함하도록 개편해야 한다고 결정되었다. FDA는 또한 임상시험 시작 전 AstraZeneca가 각 치료 단계의 효과를 입증하라는 기관의 조언을 무시했다고 밝혔다. 일부 패널 의사들은 환자에게 이점과 위험성을 제대로 알릴 수 없다는 점에 대해 불만을 표출했다. 최종적으로 ODAC는 투표 없이 논의만 진행되었으며, 여러 패널이 승인을 촉구했다. FDA는 ODAC의 권고를 따를 의무가 없다.
Imfinzi는 2017년 방광암 치료제로 처음 승인되었으며, 이후 절제 불가능한 NSCLC, 소세포폐암, 담도암, 전이성 NSCLC, 자궁내막암 등 다양한 적응증에서 승인을 받았다. AstraZeneca는 2022년 Imfinzi의 매출을 42억 달러로 보고했다.
Imfinzi의 경쟁 약물로는 Bristol Myers Squibb의 Opdivo와 Merck의 Keytruda가 있다. Opdivo는 2~3기 NSCLC 환자에서 종양 재발, 진행 또는 사망 위험을 42% 감소시키는 것으로 나타났으며, 유사한 적응증으로 신청할 계획이다. Keytruda는 무사건 생존율 결과와 전체 생존율 개선을 바탕으로 이미 해당 적응증에서 승인을 받았다. FDA가 Imfinzi를 거부할 경우 이중 기준이라는 비판을 받을 수 있다.
FDA 자문위원회, AstraZeneca의 Imfinzi 임상시험 설계에 개선 촉구
2024/07/29
AstraZeneca
Imfinzi (durvalumab)
AstraZeneca는 글로벌 제약회사로, 암 치료제 개발 및 상업화에 주력하고 있습니다. 이 회사는 다양한 암 유형에 대한 여러 혁신적인 치료법을 개발해왔으며, 이번에 논의된 Imfinzi 역시 그 중 하나입니다.
Imfinzi(durvalumab)는 PD-L1 단백질을 억제하는 면역관문억제제(ICI)로, 암세포가 면역체계를 회피하는 능력을 차단하여 신체의 항암 활성을 높이는 방식으로 작용합니다. 현재 Imfinzi는 절제 불가능한 3기 비소세포폐암(NSCLC)과 전이성 질환 등에 대해 적응증을 가지고 있습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 AstraZeneca의 Imfinzi가 수술 전후 절제 가능한 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료에 사용될 경우 과잉치료 가능성이 있다고 경고했습니다. FDA는 Imfinzi의 3상 AEGEAN 연구 결과를 분석한 후, 수술 전후 환경에서 Imfinzi를 사용하면 환자들이 과도한 수준의 면역 관문 억제제(ICI)에 노출될 수 있다고 밝혔습니다. 연구 결과, Imfinzi 요법은 위약군에 비해 병리학적 완전 반응률이 높았으나, 수술 후 단계에서의 혜택이 불확실하다는 점을 지적했습니다. FDA의 항암제 자문위원회(ODAC)는 이러한 우려를 논의하기 위해 회의를 소집했으며, 수술 전후 치료의 각 단계가 치료 효과에 어느 정도 기여하는지 명확히 할 필요가 있다고 강조했습니다.
Imfinzi는 2017년 방광암 치료제로 처음 승인된 이후, 여러 암 유형에 대한 적응증을 추가해왔습니다. 최근에는 자궁내막암에 대한 적응증도 획득했으며, 2022년에는 42억 달러의 매출을 기록했습니다.
Imfinzi의 주요 경쟁 약물로는 Bristol Myers Squibb의 Opdivo와 Merck의 Keytruda가 있습니다. Opdivo는 수술 전후 사용 시 NSCLC 환자의 종양 재발, 진행 또는 사망 위험을 42% 감소시키는 것으로 나타났으며, Keytruda는 수술 전후 사용 승인을 받은 최초의 체크포인트 억제제입니다. 이는 Imfinzi가 수술 전후 요법에서 경쟁력을 확보하는 데 어려움을 겪을 수 있음을 시사합니다.
AstraZeneca는 글로벌 제약회사로, 암 치료제 개발 및 상업화에 주력하고 있습니다. 이 회사는 다양한 암 유형에 대한 여러 혁신적인 치료법을 개발해왔으며, 이번에 논의된 Imfinzi 역시 그 중 하나입니다.
Imfinzi(durvalumab)는 PD-L1 단백질을 억제하는 면역관문억제제(ICI)로, 암세포가 면역체계를 회피하는 능력을 차단하여 신체의 항암 활성을 높이는 방식으로 작용합니다. 현재 Imfinzi는 절제 불가능한 3기 비소세포폐암(NSCLC)과 전이성 질환 등에 대해 적응증을 가지고 있습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 AstraZeneca의 Imfinzi가 수술 전후 절제 가능한 비소세포폐암(NSCLC) 환자 치료에 사용될 경우 과잉치료 가능성이 있다고 경고했습니다. FDA는 Imfinzi의 3상 AEGEAN 연구 결과를 분석한 후, 수술 전후 환경에서 Imfinzi를 사용하면 환자들이 과도한 수준의 면역 관문 억제제(ICI)에 노출될 수 있다고 밝혔습니다. 연구 결과, Imfinzi 요법은 위약군에 비해 병리학적 완전 반응률이 높았으나, 수술 후 단계에서의 혜택이 불확실하다는 점을 지적했습니다. FDA의 항암제 자문위원회(ODAC)는 이러한 우려를 논의하기 위해 회의를 소집했으며, 수술 전후 치료의 각 단계가 치료 효과에 어느 정도 기여하는지 명확히 할 필요가 있다고 강조했습니다.
Imfinzi는 2017년 방광암 치료제로 처음 승인된 이후, 여러 암 유형에 대한 적응증을 추가해왔습니다. 최근에는 자궁내막암에 대한 적응증도 획득했으며, 2022년에는 42억 달러의 매출을 기록했습니다.
Imfinzi의 주요 경쟁 약물로는 Bristol Myers Squibb의 Opdivo와 Merck의 Keytruda가 있습니다. Opdivo는 수술 전후 사용 시 NSCLC 환자의 종양 재발, 진행 또는 사망 위험을 42% 감소시키는 것으로 나타났으며, Keytruda는 수술 전후 사용 승인을 받은 최초의 체크포인트 억제제입니다. 이는 Imfinzi가 수술 전후 요법에서 경쟁력을 확보하는 데 어려움을 겪을 수 있음을 시사합니다.
FDA, AstraZeneca의 Imfinzi 비소세포폐암 수술 전후 치료에 대한 과잉치료 가능성 경고
2024/07/26
AstraZeneca
Imfinzi (durvalumab)
대한민국의 Samsung Bioepis는 글로벌 바이오제약 회사로, 바이오시밀러를 개발하고 제조하는 데 주력하고 있습니다. 회사는 다수의 바이오시밀러 제품을 보유하고 있으며, 이번에 FDA로부터 새로운 승인을 받았습니다.
Samsung Bioepis가 FDA로부터 승인을 받은 약물은 Epysqli (eculizumab-aagh)로, 이는 AstraZeneca의 Soliris (eculizumab)에 대한 바이오시밀러입니다. Epysqli는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료를 위한 단클론 항체 및 항-C5 보체 억제제입니다. 이 약물은 Soliris와 비교하여 안전성, 순도 및 효능 측면에서 임상적으로 유의미한 차이가 없음을 입증한 분석, 비임상 및 임상 데이터를 기반으로 FDA의 승인을 받았습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 Samsung Bioepis의 Epysqli (eculizumab-aagh)를 AstraZeneca의 Soliris (eculizumab)에 대한 바이오시밀러로 승인했습니다. 이 승인은 Epysqli가 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자 치료에 사용될 수 있음을 의미합니다. FDA의 승인은 Epysqli가 Soliris와 높은 유사성을 보이며, 안전성, 순도 및 효능 측면에서 임상적으로 의미 있는 차이가 없음을 보여주는 분석, 비임상 및 임상 데이터를 포함한 전체 증거를 기반으로 했습니다. PNH 환자를 대상으로 한 무작위 3상, 이중 맹검, 다기관, 교차 연구(NCT04058158)는 Epysqli와 Soliris 간의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 면역원성 측면에서 임상적 동등성을 입증했습니다.
Epysqli는 이전에 SB12로 알려져 있었으며, 이미 유럽 연합과 한국에서 두 가지 희귀 혈액 질환에 대한 승인을 받은 바 있습니다. 이번 FDA 승인은 Samsung Bioepis의 여덟 번째 바이오시밀러 승인입니다. FDA 승인은 희귀 질환을 앓고 있는 환자들에게 품질이 보장된 생물학적 제제에 대한 접근성을 확대할 길을 열어줍니다.
Samsung Bioepis는 Amgen과 함께 시장에서 eculizumab 바이오시밀러를 보유한 회사 중 하나입니다. Amgen의 Bkemv는 2024년 5월에 Soliris의 첫 상호 교환 가능한 바이오시밀러로 FDA 승인을 받았습니다. 또한, AstraZeneca는 Soliris의 마케팅에서 벗어나고 있으며, 신경척수염 스펙트럼 장애 환자 일부에 대해 새로운 C5 보체 억제제 Ultomiris로 전환하고 있습니다.
Samsung Bioepis, FDA로부터 Epysqli 승인받아 Soliris 바이오시밀러로 출시
2024/07/24
Samsung Bioepis
Epysqli (eculizumab-aagh)
Johnson & Johnson은 다국적 제약 및 의료기기 제조업체로, 주로 의약품, 의료기기, 소비자 건강 제품을 개발하고 판매하는 회사입니다.
Spravato는 esketamine을 주성분으로 하는 비강 스프레이 형태의 항우울제로, 치료 저항성 우울증(TRD)과 급성 자살 충동 또는 행동을 동반한 우울증 증상을 치료하는 데 사용됩니다. 이 약물은 NMDA 수용체 작용제이며, 2019년 미국과 유럽에서 처음 승인되었습니다.
Johnson & Johnson은 최근 미국 식품의약국(FDA)에 Spravato의 단독 요법으로 치료 저항성 우울증(TRD)이 있는 성인을 대상으로 승인받기 위한 보충 신약 신청서(sNDA)를 제출했습니다. 현재 Spravato는 경구 항우울제와 병용하여 사용하도록 승인되어 있습니다. 이번 신청은 Phase 4 TRD4005 연구에서 긍정적인 데이터를 바탕으로 하고 있으며, 연구는 첫 투여 후 24시간 이내에 우울증 증상의 급속한 개선을 보였고, 최소 4주간 유지되었습니다. 이 연구는 Montgomery-Asberg Depression Rating Scale(MADRS)을 기준으로 평가되었습니다.
Spravato는 2019년 처음으로 치료 저항성 우울증 성인을 대상으로 경구 항우울제와 병용하여 승인되었습니다. 이 약물은 해리성 마취제인 ketamine과 밀접하게 관련되어 있으며, 그 위험성 때문에 블랙박스 경고를 받았습니다. 현재까지 Spravato는 77개국에서 승인되었고, 전 세계적으로 100,000명 이상의 사람들이 사용하고 있습니다.
Spravato의 주요 경쟁사로는 quetiapine XR이 있으며, 최근 연구에서 Spravato는 quetiapine XR보다 우수한 치료 효과를 보였습니다. quetiapine XR 그룹의 완화율은 약 18%였으며, Spravato 그룹의 완화율은 약 27%였습니다.
Johnson & Johnson은 Spravato의 단독 요법 승인으로 인해 전 세계적으로 주요 우울 장애를 가진 약 2억 8천만 명 중 약 30%가 치료 저항성 우울증을 가지고 있는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.
J&J, FDA에 Spravato 단독 요법 승인 요청 - 24시간 내 우울증 개선
2024/07/24
Johnson & Johnson
Spravato (esketamine)
Eli Lilly는 글로벌 제약 회사로, 당뇨병 및 비만 치료제를 포함한 다양한 약물을 개발하고 판매합니다. Novo Nordisk는 당뇨병 치료제와 비만 치료제에 특화된 글로벌 제약 회사입니다.
Eli Lilly의 tirzepatide는 이중 GIP/GLP-1 수용체 작용제로, 당뇨병과 비만 치료에 사용됩니다. 이 약물은 식욕을 조절하여 음식 섭취량, 체중 및 지방량을 줄이는 효과가 있습니다. Novo Nordisk의 Wegovy (semaglutide)는 GLP-1 수용체 작용제로, 체중 감소와 당뇨병 치료에 사용됩니다.
중국 국가의약품감독관리국(NMPA)은 Eli Lilly의 tirzepatide를 체중 관리 목적으로 승인했습니다. 이 승인은 tirzepatide가 중국에서 비만 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 이중 GIP/GLP-1 수용체 작용제라는 점에서 중요합니다. 이는 SURMOUNT-CN 임상 시험 데이터를 바탕으로 한 결정으로, tirzepatide는 중국의 진단 및 치료 지침에 부합하는 BMI 기준을 사용했습니다. 이 연구는 tirzepatide가 10 mg 용량에서 평균 13.6%의 체중 감량을, 15 mg 용량에서 17.5%의 체중 감량을 유도하는 결과를 보였습니다.
Novo Nordisk의 경쟁 비만 치료제 Wegovy는 6월 NMPA로부터 체중 감소 목적으로 승인받아, 두 GLP-1 약물 제조업체가 중국 시장에서 경쟁하게 되었습니다. 이는 2019년 연구에 따르면 중국 성인의 48.9%가 비만이거나 과체중인 상황에서 중요한 의미를 가집니다.
Tirzepatide는 이미 5월에 중국에서 당뇨병 치료제로 승인받았고, 중국 성인의 절반 이상이 비만 또는 과체중이라는 사실을 감안할 때 이 약물의 비만 치료 승인도 중요합니다. Novo Nordisk의 semaglutide는 2021년 중국에서 당뇨병 치료제로 승인되었고, 최근 체중 감소 목적으로도 승인되었습니다.
Lilly와 Novo는 중국 시장에서 GLP-1 약물로 경쟁하고 있으며, Pfizer와 Roche도 경구 GLP-1 작용제와 주사용 이중 GLP-1/GIP 수용체 작용제를 개발 중입니다. Pfizer는 자사의 경구 GLP-1 작용제인 danuglipron의 1일 1회 복용 제형을 계속 개발 중이며, Roche는 자사의 CT-996과 CT-388의 초기 단계 데이터가 유망하다고 보고했습니다.
중국에서 2개의 GLP-1 기반 비만 치료제 승인: Eli Lilly와 Novo Nordisk의 경쟁 심화
2024/07/24
Eli Lilly
Tirzepatide (Mufengda, Mounjaro, Zepbound, Tilpotide Injection)
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