한글종합기사
Zevra Therapeutics는 희귀질환 치료제 개발을 전문으로 하는 회사로, 특히 니만-픽병 C형(Niemann-Pick disease type C, NPC) 치료를 위한 약물 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 과거 Orphazyme의 자산을 인수한 후 Arimoclomol의 개발을 이어가고 있습니다.
Arimoclomol은 NPC 환자 치료를 위한 경구용 소분자 약물입니다. 이 약물은 혈액-뇌 장벽을 통과하여 세포를 더 단단하게 만들어 스트레스를 받더라도 파괴에 저항할 수 있도록 하는 작용을 합니다. Arimoclomol은 FDA로부터 희귀의약품 지정, 패스트트랙 지정, 획기적 치료제 지정, 희귀 소아질환 지정을 받았으며, EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받았습니다.
Zevra Therapeutics의 Arimoclomol이 FDA 자문위원회(GeMDAC)로부터 NPC 환자 치료제로서의 효능을 뒷받침하는 찬성표를 획득했습니다. 자문위원회는 11대 5로 이 약물의 효능을 인정했으며, 이는 Arimoclomol이 NPC 환자 치료제로 승인될 수 있는 중요한 관문을 통과한 것입니다. FDA는 2021년 이 약물의 승인을 거부했으나, Zevra는 데이터를 보완하여 2023년 12월에 다시 제출했습니다. GeMDAC는 중추적 임상시험 데이터와 오픈 라벨 연장 연구 데이터를 검토한 후 효능을 인정하는 결정을 내렸습니다. 최종 승인 여부는 2024년 9월 21일에 결정될 예정입니다.
Zevra의 Arimoclomol은 2021년 FDA의 승인을 거부당한 바 있습니다. 당시 FDA는 NPC 임상 중증도 척도(NPCCSS)의 타당성과 신뢰성에 대한 의문을 제기했습니다. Zevra는 이를 보완하여 재제출하였으며, 이번 자문위원회의 긍정적인 평가를 받았습니다. 이로 인해 Zevra의 주가는 장외 거래에서 43% 상승했습니다.
현재 NPC 치료를 위한 승인된 약물은 없으며, 환자들은 항발작제 및 기타 보조 치료를 받고 있습니다. Zevra의 Arimoclomol은 NPC 치료제로서 유일한 경쟁 약물로 자리매김할 가능성이 있습니다. 다른 경쟁사들은 아직 이 분야에서 두각을 나타내지 못하고 있습니다.
Zevra Therapeutics는 희귀질환 치료제를 개발하는 데 주력하고 있으며, 이번 Arimoclomol의 승인 절차가 성공적으로 마무리된다면, 희귀질환 커뮤니티에 큰 변화를 가져올 것으로 기대됩니다.
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