한글종합기사
Novartis는 스위스에 본사를 둔 글로벌 제약회사로, 혁신적인 치료제를 개발하고 다양한 질환에 대한 솔루션을 제공하는 데 주력하고 있습니다.
Fabhalta는 Novartis에서 개발한 최초의 경구용 보체 억제제로, 주요 성분은 iptacopan입니다. 이 약물은 대체 보체 경로를 억제하여 신장 질환인 원발성 면역글로불린 A 신증(IgAN) 및 기타 희귀 질환의 발병을 막는 데 사용됩니다. 이전에는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대해서도 승인된 바 있습니다.
Novartis는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급속한 질병 진행 위험이 있는 성인 원발성 IgAN 환자의 단백뇨 감소를 위해 Fabhalta에 대한 신속 승인을 받았습니다. 이번 승인은 9개월 동안의 추적 관찰 결과, Fabhalta가 단백뇨를 44% 줄였다는 임상 3상 연구(APPLAUSE-IgAN)의 중간 분석 결과에 근거했습니다. 위약군은 같은 기간 동안 단백뇨가 9% 감소했으며, 이 차이는 통계적으로 유의미한 것으로 나타났습니다(p<0.0001). FDA의 결정은 약 470명의 환자가 등록한 무작위, 이중맹검, 평행군 및 위약 대조 임상 3상 시험(APPLAUSE-IgAN)의 데이터를 통해 뒷받침되었습니다. 이 연구의 결과는 Fabhalta가 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦출 수 있는지 평가하기 위해 24개월 동안의 추가 분석을 통해 검증될 예정입니다.
Novartis는 Fabhalta 외에도 경구용 엔도텔린 A 수용체 차단제 아트라센탄(atrasentan)과 피하 항 APRIL 단일클론 항체 자이가키바트(zigakibart) 등 두 가지 후기 단계 IgAN 자산을 연구하고 있습니다. 아트라센탄은 임상 3상 ALIGN 시험에서 위약 대비 단백뇨를 36.1% 감소시키는 결과를 보였으며, 자이가키바트는 2023년 7월에 3상 개발에 들어갔습니다.
Novartis의 Fabhalta는 이번 승인을 통해 IgAN 치료제 시장에서 새로운 경쟁자로 자리매김하며, 기존의 Tarpeyo(budesonide)와 Filspari(sparsentan)와 경쟁하게 됩니다. 이 두 약물은 각각 2021년과 2023년에 FDA의 승인을 받았습니다. Novartis는 앞으로도 희귀 신장 질환을 위한 치료제를 지속적으로 개발하고자 합니다.
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