Pfizer Inc.는 글로벌 제약회사로, 다양한 의약품과 백신을 개발 및 판매하고 있다. Pfizer는 유전자 치료제를 포함한 생명공학 분야에서도 활발히 활동하고 있다.
Durveqtix는 혈우병 B 치료를 위한 유전자 치료제로, 고활성 응고인자 IX 유전자 변이체의 기능적 사본을 전달하여 환자가 응고인자 IX를 내인성적으로 생산할 수 있도록 설계되었다. 이 치료제는 성인 중등도-중증 혈우병 B 환자들에게 1회 투여로 장기간 출혈을 예방하고 치료 부담을 줄이는 것을 목표로 하고 있다.
유럽연합 집행위원회(EC)는 최근 Pfizer의 Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)에 대해 조건부 시판 허가를 부여했다. 이 승인은 미국 FDA와 캐나다 보건부의 승인을 이어 유럽에서도 이루어졌다. Durveqtix는 기존의 표준 치료법 대신 1회 투여로 혈액 응고 단백질 인자 IX를 생산할 수 있도록 설계된 유전자 치료제다. EC는 인자 IX 억제제 병력이 없고 변종 AAV 혈청형 Rh74에 대한 항체가 검출되지 않는 성인 환자의 중증 및 중등도 중증 혈우병 B 치료를 위해 이 치료제를 승인했다. 이번 승인은 3상 임상시험인 BENEGENE-2 연구 결과를 바탕으로 이루어졌으며, 이 연구에서는 Durveqtix가 기존 예방요법에 비해 총 출혈에 대한 연간 출혈률(ABR)을 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
Pfizer는 2014년 Spark Therapeutics로부터 2,000만 달러의 선불금과 잠재적 마일스톤 2억 6,000만 달러에 Durveqtix를 인수하며 유전자 치료 분야에 첫 발을 내디뎠다. 이 외에도 Pfizer는 혈우병 A 유전자 치료제인 giroctocogene fitelparvovec를 연구 중이며, 최근 3상 연구에서 긍정적인 결과를 보고했다.
Pfizer의 주요 경쟁사는 CSL과 uniQure로, 이들은 세계 최초의 혈우병 B 유전자 치료제인 Hemgenix를 개발하여 2022년 FDA 승인을 받았다. Hemgenix는 350만 달러의 가격으로 당시 세계에서 가장 비싼 약물이 되었으며, 이는 혈우병 B 치료에서 중요한 경쟁요소로 작용하고 있다.