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Praxis Precision Medicines는 중추신경계 질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오 제약회사입니다. 이 회사는 유전적 통찰력을 접목하여 SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증을 포함한 다양한 신경 장애 치료제를 개발하고 있습니다.
릴루트리진(PRAX-562)은 Praxis Precision Medicines가 개발 중인 혁신적 저분자 약물로, 발달 및 간질성 뇌병증(DEE) 치료를 목표로 합니다. 이 약물은 SCN2A-DEE 및 SCN8A-DEE에서 발작 증상의 주요 원인으로 알려진 지속성 나트륨 전류를 억제하는 나트륨 채널 차단제입니다. FDA로부터 희귀의약품 지정과 소아 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽의약품청으로부터도 ODD를 받았습니다.
Praxis Precision Medicines는 최근 2상 임상시험인 EMBOLD 연구에서 릴루트리진의 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 조기 발병 SCN2A-DEE 또는 SCN8A-DEE 진단을 받은 2세에서 18세 사이의 환자 16명을 대상으로 진행되었습니다. 1차 평가변수는 약물의 안전성이었고, 2차 평가변수로는 발작 발생률 감소 및 환자의 생활 개선이 포함되었습니다. 릴루트리진을 투여받은 환자들은 위약 대비 월별 운동 발작이 46% 감소하였고, 환자의 30% 이상은 발작이 없는 상태를 유지했습니다. 부작용으로 인한 치료 중단 사례는 없었으며, 약물은 일반적으로 안전하고 내약성이 우수했습니다.
Praxis는 이전에 광과민성 형태의 뇌전증 환자에게 PRAX-628이라는 또 다른 NaV 차단제를 투여하여 100% 완전 반응률을 기록한 바 있습니다. 이는 Praxis가 지속적으로 혁신적인 신경 질환 치료제를 개발하고 있음을 시사합니다.
Praxis의 주요 경쟁사로는 유사한 적응증을 목표로 하는 다른 제약회사들이 있습니다. 예를 들어, SCN2A 및 SCN8A 발달 및 간질성 뇌병증에 대한 치료제를 개발 중인 회사들이 Praxis의 경쟁자로 꼽힐 수 있습니다. 그러나 Praxis의 릴루트리진은 우수한 나트륨 채널 선택성과 안전성을 바탕으로 차별화된 접근 방식을 보이고 있습니다.
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