기사 요약
4D Molecular Therapeutics(이하 4DMT)는 유전적 약물을 활용해 대규모 시장 질병을 치료하는 데 주력하는 임상 단계의 생명공학 기업입니다. 이 회사는 최근 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD)에 대한 유전자 치료제 4D-150의 임상 시험 결과를 발표했습니다.
4D-150은 R100이라는 맞춤형 안구내 주사 벡터와 aflibercept 및 VEGF-C 억제 RNAi를 발현하는 트랜스진 카세트를 결합한 치료제입니다. 이중 트랜스진 페이로드는 습성 AMD와 당뇨병성 황반부종(DME)을 유발하는 VEGF 혈관형성 인자 패밀리의 네 구성원을 억제합니다. 4DMT는 이 치료제를 통해 단일 저용량 안구내 주사로 망막에서 트랜스진 발현을 유도하며, 중대한 염증을 유발하지 않도록 설계했습니다.
4DMT는 PRISM이라는 이름의 Phase 1/2 임상 시험을 통해 4D-150의 내구성 있는 임상 활동을 확인했습니다. Phase 1/2a 시험에서는 중증 환자 24명 중 44%가 1년 동안 주사 없이 지냈고, 주사 횟수는 연간 83% 감소했습니다. Phase 2b 시험에서는 30명의 환자 중 70%가 주사 없이 지냈으며, 연간 주사 횟수는 89% 감소했습니다. 이 시험들은 습성 AMD 환자들을 대상으로 진행되었으며, 4D-150의 내구성과 안전성을 보여주었습니다.
4DMT는 PRISM의 성공적인 결과를 바탕으로 4FRONT Phase 3 프로그램을 준비 중입니다. 이 프로그램은 두 개의 무작위 배정, 비열등성 시험으로 구성되어 있으며, Bayer와 Regeneron의 Eylea와 비교하여 4D-150의 효능을 평가할 예정입니다. 첫 번째 시험인 4FRONT-1은 2025년 1분기에 시작될 예정이며, 목표 환자 수는 500명입니다.
4D-150은 Eylea와 같은 기존 치료제를 대체할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. Eylea는 8주마다 안구에 주사해야 하지만, 4D-150은 단일 주사로 여러 VEGF 단백질을 억제하여 질병 경로를 차단합니다. 이러한 특징은 환자들의 치료 부담을 크게 줄일 수 있습니다.
4DMT는 유전자 치료를 통한 안과 질환 치료 분야에서 경쟁사들과의 경쟁이 치열합니다. Regenxbio는 AbbVie와 협력하여 AMD를 위한 유전자 치료제를 개발 중이며, Adverum Biotechnologies도 늦은 단계 시험을 준비하고 있습니다. 이러한 경쟁 속에서도 4D-150은 안전성과 효과 면에서 차별화된 점을 보이며, Phase 3 시험에서 긍정적인 결과를 기대하고 있습니다.
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