한글종합기사
BridgeBio Pharma는 유전 질환을 치료하기 위한 혁신적인 의약품 개발에 중점을 둔 상업단계의 생명공학 회사입니다. 2015년에 설립되어 유망한 초기 단계의 학술 연구와 환자들 사이의 다리를 놓고자 하는 목표를 가지고 있으며, 현재 두 가지 제품이 시장에 출시되어 있습니다.
BridgeBio의 중심 기술은 BBP-631로 불리는 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 선천성 부신과형성증(CAH)을 치료하기 위해 개발된 adeno-associated virus (AAV) 5 기반의 유전자 치료법으로, 21-hydroxylase 유전자의 기능적 복사본을 제공하여 환자의 부신에 전달함으로써 코르티솔과 알도스테론을 자연적으로 생성할 수 있도록 설계되었습니다.
BridgeBio는 최근 BBP-631에 대한 임상 1/2상 시험 결과를 발표했습니다. 이 시험은 성인 CAH 환자들을 대상으로 하여 치료의 안전성, 내약성 및 약리역학적 활성을 평가했습니다. 시험 결과, 모든 고용량 코호트에서 내인성 코르티솔 생성이 증가했으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 그러나 데이터가 '변혁적'으로 간주되기에는 부족하다고 판단되어 추가 자본 투자는 이루어지지 않기로 결정되었습니다. 이로 인해 BridgeBio는 유전자 치료 예산을 5천만 달러 이상 삭감하고, 다른 치료 방법으로 해결할 수 없는 우선 과제에 유전자 치료를 보류하기로 했습니다.
이전에 BridgeBio는 유전자 치료제 개발을 통해 CAH 환자들이 스테로이드 치료에 의존하지 않도록 하는 목표를 가지고 있었습니다. 그러나 임상 데이터가 목표를 충족하지 못함에 따라, 회사는 BBP-631의 개발을 중단하고 잠재적 파트너를 모색하고 있습니다.
BridgeBio의 유전자 치료제 경쟁자로는 Pfizer의 tafamidis(Vyndaqel, Vyndamax)가 있으며, 이는 transthyretin amyloid cardiomyopathy(ATTR-CM) 시장에서 경쟁하고 있습니다. Pfizer의 tafamidis는 시장에서 잘 자리 잡고 있으며, 이는 BridgeBio의 acoramidis가 승인될 경우 시장에서의 경쟁력을 시험받게 될 것입니다.
BridgeBio는 다양한 유전 질환을 치료하기 위한 연구개발을 계속하고 있으며, Canavan disease와 같은 다른 희귀 질환을 대상으로 한 임상 시험도 진행 중입니다. 경쟁사들은 현재 시장에 존재하는 치료제와 비교하여 BridgeBio의 신약들이 얼마나 효과적인지를 지속적으로 평가할 것입니다.
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