한글종합기사
회사에 대한 설명:
다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Inc.)는 유전성 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 근육 질환 전문 기업입니다. 이 회사는 독점적인 FORCE
플랫폼을 통해 근육 조직 전달의 한계를 극복하도록 설계된 최신 올리고뉴클레오티드 치료제를 개발하고 있으며, 주로 근이영양증 1형(DM1)과 듀센 근이영양증(DMD) 치료에 중점을 두고 있습니다.
플랫폼을 통해 근육 조직 전달의 한계를 극복하도록 설계된 최신 올리고뉴클레오티드 치료제를 개발하고 있으며, 주로 근이영양증 1형(DM1)과 듀센 근이영양증(DMD) 치료에 중점을 두고 있습니다.약물/기술에 대한 설명:
DYNE-251은 다인 테라퓨틱스가 개발한 연구용 치료제로, 엑손 51 건너뛰기가 가능한 듀센 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 합니다. 이 약물은 포스포로디아미데이트 모폴리노 올리고머(PMO)가 근육에서 높게 발현되는 트랜스페린 수용체 1(TfR1)에 결합하는 단편 항체(Fab)에 접합된 구조로, 근육 조직에서 엑손 스키핑을 촉진하여 기능성 디스트로핀 단백질을 생산할 수 있도록 설계되었습니다.
사건 서술:
다인 테라퓨틱스는 DYNE-251의 1상/2상 DELIVER 임상시험에서 전례 없는 디스트로핀 발현과 기능 개선을 입증하는 새로운 데이터를 발표했습니다. 이 시험은 엑손 51 건너뛰기 돌연변이가 있는 DMD 환자를 대상으로 진행되었으며, 4세에서 16세 사이의 남성 환자 88명이 등록되었습니다. 시험에서 20mg/kg 용량으로 DYNE-251을 투여한 결과, 평균 절대 디스트로핀 발현은 정상의 3.71%로 나타났으며, 이는 표준 치료제인 eteplirsen의 0.3%보다 10배 이상 높은 수치였습니다. 주요 1차 평가변수는 디스트로핀 수치의 변화였으며, 2차 평가변수로는 근육 기능 및 엑손 건너뛰기 등이 포함되었습니다. 그러나, 일부 참가자에게서 급성 신장 손상과 같은 심각한 이상반응이 보고되었으며, 이는 연구의 안전성 프로필에 대한 우려를 낳았습니다.
배경 및 옛날사건:
DYNE-251은 처음 임상시험 신청이 2022년 1월 FDA에 의해 보류되었으나, 같은 해 7월에 보류가 해제된 바 있습니다. 이 약물은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙, 희귀의약품, 희귀 소아 질환 지정 승인을 받았습니다.
경쟁현황:
DYNE-251의 주요 경쟁약물로는 Sarepta Therapeutics의 Exondys 51(eteplirsen)이 있습니다. Exondys 51은 DMD 치료를 위해 이미 승인된 약물로, DYNE-251과 같이 엑손 스키핑 메커니즘을 활용합니다. 다인은 DYNE-251 외에도 53, 45, 44 등 다른 엑손을 표적으로 하는 전임상 프로그램을 진행하며 글로벌 DMD 프랜차이즈를 구축하고 있습니다.
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