Argenx는 FDA로부터 자사의 Vyvgart Hytrulo (efgartigimod alfa and hyaluronidase)에 대해 성인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP) 치료제로 승인을 받았습니다. 이번 승인은 30년 만에 첫 번째로 새로운 정밀 의약품을 CIDP에 도입한 사례입니다.
FDA의 승인은 Phase III ADHERE 임상시험 데이터를 바탕으로 이루어졌습니다. 이 임상시험에서는 Vyvgart Hytrulo가 위약에 비해 재발 위험을 61% 감소시키며 주요 지표를 충족했습니다. 또한, 약물을 투여받은 322명의 환자 중 69%가 이동성, 기능 및 근력 개선 등 임상적 혜택을 경험했습니다.
ADHERE 임상시험의 주연구자인 Jeffrey Allen 박사는 "기존의 CIDP 치료제인 코르티코스테로이드와 혈장 유래 치료법은 일부 환자에게 어려움을 줄 수 있습니다."라고 말했습니다. Vyvgart Hytrulo는 이러한 환자들의 치료 부담을 줄일 것으로 기대됩니다.
Vyvgart Hytrulo의 이번 승인으로 CIDP 치료제 시장에 새로운 선택지가 추가되었습니다. 올해 초 Takeda의 면역 글로불린 주입 치료제도 CIDP 치료제로 승인된 바 있습니다. 기존의 IV Vyvgart와 함께 Vyvgart Hytrulo는 일반화된 중증 근무력증(MG) 치료제로도 FDA 승인을 받았으며, 작년에만 12억 달러의 매출을 기록했습니다.
Argenx는 Vyvgart를 다양한 자가면역 질환에 적용하기 위해 오랜 기간 연구를 진행해왔습니다. Vyvgart는 2년 반 전 FDA로부터 일반화된 중증 근무력증(gMG) 치료제로 승인을 받았고, 이번에는 CIDP 치료제로 두 번째 미국 승인을 받았습니다.
Vyvgart Hytrulo는 매주 30-90초 동안 주사하는 방식으로 투여됩니다. Argenx의 글로벌 의학 및 증거 생성 부사장인 Susan Begelman 박사는 이번 승인이 30년간 "의미 있는 혁신이 거의 없었던" CIDP 치료에 큰 돌파구라고 평가했습니다.
CIDP는 피로, 근육 약화, 팔과 다리의 감각 상실을 초래하는 희귀한 자가면역 질환입니다. 적절한 치료가 없으면 환자의 약 1/3이 휠체어를 필요로 할 수 있습니다. 기존의 CIDP 치료법은 스테로이드, IV 또는 subQ 면역 글로불린, 혈장 교환 등이 있지만 많은 환자들이 여전히 증상에 불만을 가지고 있습니다.
Vyvgart Hytrulo는 체내의 IgG 분자를 재활용하는 신생아 Fc 수용체(FcRn)를 억제하여 자가항체를 제거하는 방식으로 작동합니다. Argenx의 신경근육 리더인 Jeff Guptill 박사는 "CIDP의 자가면역적 특성이 완전히 이해되지는 않았지만, 이 질환은 신경섬유를 둘러싼 단백질을 표적으로 하는 자가항체에 의해 발생하는 것으로 추정됩니다."라고 설명했습니다.
Vyvgart Hytrulo의 이번 승인은 CIDP 환자에서 수행된 최대 규모의 임상시험인 ADHERE 연구 결과를 기반으로 했습니다. 이 연구에서는 69%의 환자가 Vyvgart에 반응했으며, 위약에 비해 재발 위험이 61% 감소했습니다. 또한, 약물은 빠른 작용 시작을 보여 4주 만에 40%의 환자가 치료에 반응했습니다.
Argenx의 최고운영책임자(COO)인 Karen Massey는 "이번 승인은 CIDP 환자들에게 큰 날이자 역사적인 순간입니다."라고 밝혔습니다. Argenx는 CIDP 출시를 준비하기 위해 상업 팀을 크게 확대하고 있으며, 많은 의료진과 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 준비를 하고 있습니다.
Vyvgart는 2021년 처음 승인된 이후 2022년 4억 달러, 작년에는 거의 12억 달러의 매출을 기록했습니다. Argenx는 2025년까지 15개의 Vyvgart 적응증을 개발할 계획입니다. ODDO BHF의 분석가들은 Vyvgart가 여러 적응증에서 2035년까지 110억 달러의 최고 매출을 기록할 수 있을 것으로 예상했습니다. Argenx는 올해 첫 3개월 동안 83%의 연간 성장과 6%의 분기별 성장을 기록하며 3억 9800만 달러의 수익을 달성했습니다.