한글종합기사
BioMarin Pharmaceutical Inc.는 희귀 유전 질환 치료제를 개발 및 상용화하는 글로벌 생명공학 기업으로, 유전적 질환의 근본 원인을 해결하는 표적 치료제를 제작하는 데 전념하고 있다.
Roctavian은 A형 혈우병 환자를 위한 유전자 치료제로, 환자의 체내에서 돌연변이된 8인자 응고 단백질을 정상적으로 생성할 수 있도록 돕는다. 이 치료제는 2022년 유럽과 2023년 미국 FDA 승인을 받았으며, 치료 비용은 미국에서 290만 달러, 독일에서 환자 당 수익 약 90만 달러로 책정되었다. Roctavian은 한 번의 치료로 수년간 출혈을 조절할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.
BioMarin은 Roctavian의 판매가 부진함에 따라 전략적 변화를 발표했다. 회사는 Roctavian의 판매를 미국, 독일, 이탈리아 등 3개 시장으로 제한하고, 임상 개발 및 제조 활동을 줄일 계획이다. 이러한 결정은 연간 직접 비용을 6천만 달러로 낮추고, 2025년까지 수익성을 달성하기 위한 것이다. BioMarin은 추가 생산을 일시적으로 중단하고, 새로운 임상 시험 참가자 등록을 중단하며, 기존 환자 지원과 장기 데이터 수집에 집중할 예정이다.
BioMarin은 Roctavian의 상업적 성과가 기대에 미치지 못하자, 비용 절감과 전략적 초점 수정에 나섰다. 2분기 동안 미국과 이탈리아에서 각각 3명과 2명의 환자만이 치료를 받았고, 이는 700만 달러의 매출을 기록했다. BioMarin은 이러한 부진한 성과를 개선하기 위해 3개 주요 시장에 집중하며, 환급 정책 확보와 환자 지원을 강화할 예정이다.
Roctavian의 출시는 초기 단계부터 환급 문제와 다른 효과적인 치료법의 출현으로 어려움을 겪었다. 이러한 상황에서 BioMarin은 Roctavian의 상업적 성공을 위해 전략적 초점을 좁히고, 비용 절감을 통한 수익성 확보를 목표로 하고 있다. 과거에도 BioMarin은 여러 신약 개발과 상용화에서 유사한 도전 과제를 겪어왔으며, 이는 Roctavian의 미래에 중요한 영향을 미칠 수 있다.
Roctavian은 경쟁 약물로 Roche의 Hemlibra와 Sanofi의 Altuviiio와 같은 장기 지속형 약물과 경쟁해야 한다. 이러한 약물들은 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 유전자 치료의 매력을 줄일 수 있다. 또한, 덜 흔한 B형 혈우병 유전자 치료제 Hemgenix도 부진한 판매 실적을 보이고 있다. BioMarin은 Roctavian의 상업적 성공을 위해 경쟁 약물들과의 차별화를 꾀하고 있다.
BioMarin은 Roctavian의 상업적 성과를 개선하기 위해 전략적 초점을 좁히고, 비용 절감을 통한 수익성 확보를 목표로 하고 있다. 경쟁 약물들과의 차별화를 꾀하며, 3개 주요 시장에서의 성공을 기반으로 다른 시장으로의 확장을 계획하고 있다.
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