PTC Therapeutics가 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 PTC518의 2상 임상시험 PIVOT-HD의 중간 결과를 발표했습니다. 12개월 시점에서 PTC518을 복용한 환자들은 혈액과 뇌척수액에서 돌연변이 헌팅틴(mHTT) 단백질이 용량 의존적으로 감소했습니다. 또한, 여러 헌팅턴병 관련 임상 평가에서 긍정적인 경향이 나타났습니다. 반면, 약물은 여전히 안전하고 잘 견뎌졌습니다.
PTC Therapeutics의 CEO Matthew B. Klein 박사는 "12개월 시점에서 CNS 바이오마커와 초기 임상 효과를 확인했으며, PTC518이 헌팅턴병 환자들에게 효과적이고 안전한 치료제가 될 가능성을 보여줍니다"라고 말했습니다.
12개월 동안 5mg 용량을 복용한 환자들은 혈액에서 mHTT가 22% 감소했고, 10mg 용량을 복용한 환자들은 43% 감소했습니다. 뇌척수액에서도 5mg 용량에서 21%, 10mg 용량에서 43%의 감소를 보였습니다. 한편, 운동 증상 진행 속도는 5mg 용량에서 2.0점, 10mg 용량에서 1.3점 악화되었지만, 위약 그룹에서는 4.9점 악화되었습니다.
FDA는 PIVOT-HD 데이터 검토를 통해 PTC518 프로그램에 대한 부분 임상 중단을 해제했습니다. 이는 2022년에 설정된 부분 중단 이후 중요한 진전입니다.
PTC Therapeutics는 PTC518을 통해 헌팅턴병 환자들을 위한 새로운 치료제를 개발하고 있습니다. PTC518은 경구 복용이 가능하며, 돌연변이 헌팅틴 단백질의 생성을 줄여 신경 손상을 예방합니다. 이는 혈액뇌장벽을 통과하며 선택적이고 조절 가능한 특성을 가지고 있습니다.
이러한 긍정적인 결과는 PTC518의 향후 개발에 중요한 이정표가 될 것입니다. 회사는 PTC518의 다음 단계 개발을 기대하고 있습니다.