Vertex Pharmaceuticals는 한국의 바이오텍 기업 Orum Therapeutics와 최대 9억 4,500만 달러 규모의 계약을 체결했습니다. 이 계약은 Orum의 Dual-Precision Targeted Protein Degradation (TPD²) 기술을 활용해 유전자 편집 치료를 받기 위한 새로운 조절제를 개발하는 것을 목표로 합니다.
계약 조건에 따라 Vertex는 Orum에 1,500만 달러의 선금을 지급합니다. 또한, Orum은 각 타겟에 대해 최대 3억 1,000만 달러의 마일스톤 지급을 받을 수 있으며, 향후 글로벌 순매출에 대한 단계별 로열티도 받을 자격이 있습니다. 이 계약은 최대 세 개의 타겟을 포함합니다.
Vertex는 이 기술을 사용해 유전자 편집 치료를 받기 위해 환자를 준비시키는 새로운 조절제를 연구할 예정입니다. 이러한 조절제는 화학요법보다 부작용이 적어 환자들이 더 안전하게 치료를 받을 수 있도록 도와줍니다.
Orum의 TPD² 기술은 항체와 단백질 분해 화합물을 결합하여 특정 세포 내 단백질을 표적으로 삼아 분해하는 방식입니다. 이는 전통적인 항체-약물 접합체(ADC)와는 달리 독소를 사용하지 않고, 단백질 분해를 통해 종양 세포를 제거하는 접근법입니다.
Orum의 주요 후보물질인 ORM-5029는 현재 HER2를 발현하는 고형 종양을 대상으로 임상 개발 중입니다. 회사는 이 연구를 2025년에 완료할 것으로 기대하고 있습니다.
Vertex는 이번 계약을 통해 유전자 편집 치료 분야에서 더 나은 사전 준비 요법을 개발하고, 더 많은 환자들이 Casgevy와 같은 치료에 접근할 수 있도록 할 계획입니다. Casgevy는 Vertex와 CRISPR Therapeutics가 공동 개발한 CRISPR 유전자 편집 치료제로, 겸상 적혈구 질환과 중증 베타 지중해빈혈 치료에 사용됩니다.
Orum은 이번 계약을 통해 자사의 기술을 더 넓은 분야로 확장할 수 있는 기회를 얻게 되었습니다. Orum의 CEO인 Sung Joo Lee는 "Vertex와의 이번 협력은 우리의 표적 단백질 분해 접근법을 통해 새로운 치료 적응증 공간에서 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 열어줍니다"라고 말했습니다.
이번 계약은 Orum이 지난 해에 체결한 두 번째 주요 계약입니다. 2023년 11월, Orum은 Bristol Myers Squibb와의 협력을 발표하고, 암 연구를 진전시키기 위해 1억 달러를 선불로 받았습니다. 이 계약의 주요 후보물질은 anti-CD33 항체 기반 GSPT1 분해제 ORM-6151로, 급성 골수성 백혈병과 고위험 골수형성이상증후군을 목표로 합니다.
Vertex와 Orum의 이번 협력은 유전자 편집 치료와 단백질 분해 기술의 결합을 통해 새로운 치료법을 개발하려는 양사의 전략적 목표를 반영합니다. 이를 통해 더 많은 환자들이 효과적이고 안전한 치료를 받을 수 있기를 기대합니다.