한글종합기사
Apellis Pharmaceuticals와 그 파트너사 Sobi는 생명공학 기업으로, 각각 미국과 스웨덴에 본사를 두고 있습니다. Apellis는 주로 보체 억제제인 pegcetacoplan을 중심으로 하는 치료제 개발에 집중하고 있으며, Sobi는 희귀 질환 및 쇠약성 질환 치료제를 전문으로 개발하고 있습니다.
Pegcetacoplan은 보체 캐스케이드의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3 치료제로, 다양한 중증 질환의 발병과 진행을 억제할 수 있습니다. 이 약물은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 치료하기 위해 Empaveli/Aspaveli라는 브랜드로 이미 승인받았으며, 지리적 위축증(GA) 치료제로도 사용되고 있습니다.
Apellis와 Sobi는 두 가지 희귀 신장 질환인 C3 사구체 병증(C3G)과 원발성 면역 복합 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN) 환자를 대상으로 pegcetacoplan을 조사한 3상 VALIANT 임상시험을 성공적으로 완료했습니다. 이 임상시험은 총 124명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 26주차에 위약 대비 단백뇨가 68% 감소하여 1차 평가변수를 충족했습니다. 또한, 주요 2차 평가변수인 단백뇨 감소와 추정 사구체 여과율(eGFR) 안정화에서도 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였습니다. Apellis는 2025년 초에 FDA에 추가 신약 허가 신청서를 제출할 계획이며, Sobi는 같은 해에 유럽의약품청에 신청서를 제출할 예정입니다.
Apellis의 비즈니스는 주로 pegcetacoplan을 중심으로 구축되었습니다. 이 약물은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 지리적 위축증(GA)의 치료제로 이미 승인받았지만, GA 적응증에서 안전성 우려로 인해 판매 속도가 느려지고 있습니다. 최근 유럽 규제 당국은 GA에 대한 Syfovre의 판매 허가를 거부했지만, Apellis는 재검토를 요청했습니다.
Pegcetacoplan의 주요 경쟁 약물은 Novartis의 iptacopan(Fabhalta)입니다. Iptacopan은 C3G와 IgA 신병증을 대상으로 한 임상시험에서 단백뇨를 35.1% 감소시키는 것으로 나타났지만, pegcetacoplan의 68% 감소에 비해 낮은 수치입니다. 따라서, Apellis의 신장 질환에 대한 긍정적인 데이터는 시장에서의 경쟁력을 강화할 수 있습니다.
Apellis Pharmaceuticals와 Sobi는 생명공학 기업으로, 각각 미국과 스웨덴에 본사를 두고 있습니다. Apellis는 주로 보체 억제제인 pegcetacoplan을 중심으로 하는 치료제 개발에 집중하고 있으며, Sobi는 희귀 질환 및 쇠약성 질환 치료제를 전문으로 개발하고 있습니다.
Pegcetacoplan은 보체 캐스케이드의 과도한 활성화를 조절하도록 설계된 표적 C3 치료제로, 다양한 중증 질환의 발병과 진행을 억제할 수 있습니다. 이 약물은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 치료하기 위해 Empaveli/Aspaveli라는 브랜드로 이미 승인받았으며, 지리적 위축증(GA) 치료제로도 사용되고 있습니다.
Apellis와 Sobi는 두 가지 희귀 신장 질환인 C3 사구체 병증(C3G)과 원발성 면역 복합 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN) 환자를 대상으로 pegcetacoplan을 조사한 3상 VALIANT 임상시험을 성공적으로 완료했습니다. 이 임상시험은 총 124명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 26주차에 위약 대비 단백뇨가 68% 감소하여 1차 평가변수를 충족했습니다. 또한, 주요 2차 평가변수인 단백뇨 감소와 추정 사구체 여과율(eGFR) 안정화에서도 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였습니다. Apellis는 2025년 초에 FDA에 추가 신약 허가 신청서를 제출할 계획이며, Sobi는 같은 해에 유럽의약품청에 신청서를 제출할 예정입니다.
Apellis의 비즈니스는 주로 pegcetacoplan을 중심으로 구축되었습니다. 이 약물은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 지리적 위축증(GA)의 치료제로 이미 승인받았지만, GA 적응증에서 안전성 우려로 인해 판매 속도가 느려지고 있습니다. 최근 유럽 규제 당국은 GA에 대한 Syfovre의 판매 허가를 거부했지만, Apellis는 재검토를 요청했습니다.
Pegcetacoplan의 주요 경쟁 약물은 Novartis의 iptacopan(Fabhalta)입니다. Iptacopan은 C3G와 IgA 신병증을 대상으로 한 임상시험에서 단백뇨를 35.1% 감소시키는 것으로 나타났지만, pegcetacoplan의 68% 감소에 비해 낮은 수치입니다. 따라서, Apellis의 신장 질환에 대한 긍정적인 데이터는 시장에서의 경쟁력을 강화할 수 있습니다.
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