Ascidian Therapeutics는 최근 Roche와 협력하여 RNA exon editing 치료제를 개발한다고 발표했습니다. 이 협약에 따라 Ascidian은 Roche의 특정 신경 질환 타겟에 대한 RNA exon editing 기술을 제공하며, 이로 인해 Ascidian은 초기 4,200만 달러를 받고, 최대 18억 달러의 연구, 임상 및 상업적 마일스톤 지급금을 받을 수 있습니다.
Roche는 Ascidian의 RNA exon editing 기술을 활용해 복잡한 신경 질환을 치료할 계획입니다. RNA exon editing은 기존 유전자 편집 기술로 해결할 수 없는 질병을 치료하는데 잠재력을 가지고 있습니다. Ascidian의 기술은 RNA exon을 크게 수정하여 단일 치료로 여러 신경 질환을 대상으로 하는 혁신적인 방법입니다.
Ascidian의 CEO인 Michael Ehlers 박사는 "Roche와 함께 일하게 되어 기쁘며, RNA exon editing 기술이 신경 질환 치료에 큰 변화를 가져올 것"이라고 말했습니다. 반면, Roche의 글로벌 제약 파트너링 책임자인 James Sabry 박사는 "Ascidian과의 협력은 RNA exon editing 기술을 활용해 혁신적인 일회성 치료제를 개발할 기회"라고 밝혔습니다.
이번 협약에 따라 Ascidian은 초기 연구 및 일부 전임상 활동을 Roche와 함께 수행하고, Roche는 추가 전임상 활동과 임상 개발, 제조 및 상업화를 담당합니다. Ascidian은 이번 협약 외에도 다른 신경 질환 타겟에 대한 프로그램을 독자적으로 또는 다른 파트너와 함께 개발할 수 있습니다.
Ascidian은 2022년에 설립되어 RNA exon editing 기술을 통해 다양한 질병을 치료하는데 집중하고 있습니다. 회사는 최근 Stargardt disease라는 유전성 망막 변성을 치료하기 위한 첫 번째 RNA exon editing 약물에 대해 FDA의 임상 시험 승인을 받았습니다. Ascidian은 이 협약을 통해 신경 질환 치료제 개발에 더 많은 집중을 할 것입니다.
한편, Roche는 최근 몇 년 동안 RNA 분야에서 여러 파트너십을 맺어왔습니다. 2020년 Arrakis Therapeutics와, 2021년 Ribometrix와 협력하여 RNA 타겟 소분자 약물을 개발했습니다. 이번 협약은 Roche가 RNA 치료제 개발에 대한 강한 의지를 보여줍니다.