한글종합기사
BioMarin Pharmaceutical은 희귀질환 치료제 개발 및 상업화에 주력하는 생명공학 기업이다. 이 회사는 지난 25년 동안 8개의 희귀질환 치료제를 시장에 출시했으며, 이는 생명공학 업계에서 독보적인 기록이다.
이번 기사에서 중심이 되는 약물은 Voxzogo로, 이는 왜소증의 흔한 원인인 무연골증 치료제로 승인받았다. BioMarin은 Voxzogo의 적응증을 확장하여 총 11개의 상업용 의약품 출시를 목표로 하고 있으며, 2031년까지 다섯 가지 추가 적응증을 확보할 계획이다. 이 약물은 BioMarin의 새로운 사업 부문 중 하나인 골격계 질환 사업의 핵심 제품으로 자리 잡고 있다.
BioMarin은 최근 구조조정을 통해 일자리를 줄이고, 지출을 삭감하며, 연구 프로젝트를 보류하는 등의 과정을 거쳤다. 수요일에 열린 투자자의 날 행사에서 경영진은 향후 10년간의 매출 및 신약 승인에 대한 가이던스를 설명하면서 장기적인 성장 계획을 발표했다. 이 계획에는 매출을 2027년까지 40억 달러로 늘리고, 10년 동안 매년 10% 중반대의 성장률을 유지하는 목표가 포함되어 있다. 또한, 회사는 사업을 세 개의 별도 부문으로 분할하는 새로운 회사 구조를 도입했다. 이와 함께 BioMarin은 전 세계 시장에서 Voxzogo를 포함한 다양한 제품을 통해 환자 수를 4배로 늘리겠다는 계획을 밝혔다.
BioMarin은 과거에 효소 치료제 Naglazyme의 상업적 성공을 통해 상당한 매출을 올린 바 있다. 최근에는 Roctavian이라는 혈우병 유전자 치료제의 상업적 판매가 예상보다 저조하자, 이를 이탈리아, 미국, 독일로 제한하고 비용을 절감하는 등의 조치를 취했다. 이 회사는 또한 듀센 근이영양증, 알파-1 항트립신 결핍증, 폰 빌레브란트병에 대한 치료제를 개발하며 파이프라인을 정리했다.
BioMarin의 주요 경쟁사는 유사한 희귀질환 치료제를 개발하는 다른 생명공학 및 제약 기업들이다. 특히, Voxzogo와 같은 왜소증 치료제 시장에서 경쟁하는 제품이 있을 수 있다. 그러나 BioMarin은 Voxzogo의 적응증 확장을 통해 시장에서의 입지를 강화하고자 한다. Roctavian의 경우, 혈우병 유전자 치료제 시장에서 다른 유전자 치료제와의 경쟁이 예상된다.
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