Alnylam Pharmaceuticals는 최근 HELIOS-B 임상 3상 시험에서 Vutrisiran이 ATTR amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) 환자들을 대상으로 긍정적인 결과를 얻었다고 발표했습니다. 이번 연구는 총 655명의 환자를 대상으로 진행되었으며, Vutrisiran이 주요 및 모든 부차적 평가변수에서 통계적 유의성을 달성했습니다.
HELIOS-B는 ATTR amyloidosis with cardiomyopathy 환자들을 대상으로 Vutrisiran의 효과와 안전성을 평가하는 임상 3상, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 이번 시험에서 Vutrisiran은 전체 환자군에서 모든 원인으로 인한 사망 및 재발성 심혈관 사건의 복합 위험을 28% 감소시켰으며, monotherapy 환자군에서는 33% 감소시켰습니다.
연구 결과, Vutrisiran은 모든 주요 및 부차적 평가변수에서 통계적으로 유의한 개선을 보였습니다. 주요 평가변수인 모든 원인으로 인한 사망 및 재발성 심혈관 사건 복합 위험은 전체 환자군에서 HR 0.718(p=0.0118), monotherapy 환자군에서 HR 0.672(p=0.0162)로 나타났습니다. 또한 부차적 평가변수인 6분 걷기 검사(6-MWT), Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire(KCCQ), New York Heart Association(NYHA) 클래스에서도 월등한 개선을 보였습니다.
이와 더불어 Vutrisiran은 전체 환자군에서 모든 원인으로 인한 사망 위험을 36% 감소시켰고(HR 0.645, p<0.025), monotherapy 환자군에서는 35% 감소시켰습니다(HR 0.655, p<0.05). 이는 사전에 정의된 부차적 평가변수로, 연구 기간 동안 Vutrisiran의 효과가 지속적으로 나타났음을 보여줍니다.
Pushkal Garg, Alnylam의 Chief Medical Officer는 "HELIOS-B 연구의 긍정적인 데이터에 매우 기쁩니다. Vutrisiran은 ATTR amyloidosis with cardiomyopathy 환자들의 생존율, 기능 및 삶의 질을 개선할 수 있는 잠재력을 보여주었습니다"라고 말했습니다. 그는 "우리는 이 데이터를 규제 당국에 신속히 제출하여 전 세계 환자들에게 제공할 계획입니다"라고 덧붙였습니다.
Vutrisiran은 치료군과 위약군 간에 유사한 안전성 프로파일을 보였습니다. 부작용(AEs), 심각한 부작용(SAEs) 및 연구 약물 중단으로 이어진 부작용의 발생률은 두 군 간에 큰 차이가 없었습니다. Vutrisiran 투여군에서 위약군보다 3% 이상 자주 발생한 부작용은 없었습니다.
Yvonne Greenstreet, Alnylam의 CEO는 "HELIOS-B 연구 결과에 매우 기쁩니다. 이 결과는 Vutrisiran이 ATTR amyloidosis with cardiomyopathy 환자들에게 획기적인 치료 옵션이 될 수 있음을 시사합니다"라고 말했습니다. 그녀는 "긍정적인 규제 검토를 가정할 때, Vutrisiran은 이 질환의 새로운 표준 치료제가 될 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다"라고 설명했습니다.
Alnylam은 HELIOS-B 연구의 상세 결과를 European Society of Cardiology에 발표할 예정이며, 올해 말부터 미국 FDA에 우선 심사 바우처를 사용하여 추가 신약 신청서를 제출할 계획입니다.
이로써 Alnylam은 Vutrisiran을 통해 ATTR-CM 치료 분야에서 새로운 장을 열 수 있는 기회를 가지게 되었습니다. 태프미디스와 같은 기존 치료제와 비교했을 때, Vutrisiran은 주사 방식으로 투여되며, 단독 요법에서도 탁월한 효과를 보였습니다. Alnylam은 이러한 데이터를 바탕으로 글로벌 규제 당국에 신속히 접근할 계획입니다.