2024년 7월 16일, 보스턴에 기반을 둔 생명과학 회사인 Sionna Therapeutics는 AbbVie와의 라이선스 계약을 통해 낭포성 섬유증(CF) 치료제 파이프라인을 확장한다고 발표했습니다. 이 계약으로 Sionna는 AbbVie가 개발하던 세 가지 임상 단계 CF 치료제의 전 세계 독점 권리를 확보하게 됩니다.
이번 계약에는 AbbVie의 두 개의 2상 화합물과 하나의 1상 화합물이 포함됩니다. 2상 화합물은 CFTR 교정제인 galicaftor (ABBV-2222)와 CFTR 증강제인 navocaftor (ABBV-3067)이며, 1상 화합물은 TMD1 지향 교정제인 ABBV-2851입니다. Sionna는 이러한 치료제들을 자사의 NBD1 안정제와 결합하여 더 나은 치료 효과를 목표로 하고 있습니다.
AbbVie는 이번 계약에 따라 선불금, Sionna에 대한 지분 투자, 후기 개발 및 상업적 마일스톤, 그리고 로열티를 받을 자격이 있습니다. 계약의 정확한 금액은 공개되지 않았습니다.
Sionna의 사장 겸 CEO인 Mike Cloonan은 "우리의 전략은 NBD1을 안정화하는 신규 교정제를 중심으로 CF 프랜차이즈를 구축하는 것입니다,"라고 말했습니다. "NBD1 안정제를 AbbVie의 CFTR 조절제와 결합하면 현재의 표준 치료보다 우수한 효능을 제공할 잠재력이 있습니다."
AbbVie가 이전에 수행한 임상 연구에서 ABBV-2222와 ABBV-3067은 임상 효능을 보여주었지만, 기대에 미치지 못해 개발이 중단되었습니다. 반면, Sionna는 자사의 NBD1 안정제와의 조합이 더 나은 결과를 가져올 수 있다고 보고 있습니다.
Sionna는 올해 두 개의 NBD1 안정제인 SION-451과 SION-719의 1상 연구를 시작할 예정이며, ICL4를 목표로 한 SION-109의 1상 연구도 2024년 하반기에 완료할 계획입니다. 또한, TMD1 지향 교정제인 SION-676도 개발 중에 있습니다.
CF는 CFTR 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질병으로, 가장 흔한 돌연변이인 ΔF508은 CFTR 단백질의 기능을 심각하게 저해합니다. Sionna는 ΔF508 CFTR 기능을 복원하기 위해 설계된 소분자 파이프라인을 발전시키고 있습니다. Sionna의 파이프라인은 CF 환자에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 잠재력을 가지고 있습니다.