Lexeo Therapeutics는 Friedreich’s ataxia(FA) 심근병증 치료를 위한 유전자 치료제 LX2006의 초기 임상 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 회사의 1/2상 임상 시험(SUNRISE-FA)과 Weill Cornell Medicine에서 주도한 1a상 연구에서 얻어졌습니다. 총 8명의 참가자들이 6개월 이상의 추적 관찰을 거쳤으며, 치료가 심장 상태를 개선하는 데 있어 유망한 결과를 보여주었습니다.
Friedreich’s ataxia는 미토콘드리아 기능에 중요한 역할을 하는 frataxin 유전자의 기능 상실 돌연변이에 의해 발생하는 희귀 유전 질환입니다. 이 질환은 점진적인 신경 손상과 심근병증을 일으켜 심부전으로 이어질 수 있습니다. Lexeo의 LX2006은 frataxin 유전자의 기능적 사본을 심장 세포에 전달하여 정상적인 미토콘드리아 기능을 회복시키는 것을 목표로 합니다.
임상 시험에서 기준치보다 높은 좌심실 질량 지수(LVMI)를 가진 참가자들의 75%가 12개월 동안 LVMI가 10% 이상 감소하는 결과를 보였습니다. 평균 LVMI 감소율은 12개월 동안 11.4%, 18개월 동안 18.3%였습니다. 또한, 좌심실 벽 두께는 평균 13.6% 감소했으며, 심근 손상의 바이오마커인 고감도 Troponin I 수치는 12개월 후 평균 53.3% 감소했습니다. 심근 생검을 통해 평가된 모든 참가자에서 frataxin 단백질 수치가 증가했습니다.
안전성 측면에서도 LX2006은 긍정적인 결과를 보였습니다. 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었으며, 보체 활성화나 다른 면역원성 신호도 감지되지 않았습니다. 모든 부작용은 일시적이었으며, 연구에서 중도 탈락한 환자는 없었습니다.
Lexeo의 최고 의료 책임자인 Eric Adler 박사는 "이 데이터는 매우 고무적이며, Friedreich’s ataxia 심근병증을 치료할 수 있는 가능성을 보여줍니다. 우리는 신속 승인 가능성을 포함하여 LX2006의 신속한 임상 개발을 탐구할 것입니다."라고 말했습니다.
Lexeo는 두 시험에서 세 번째 용량 코호트로 이동했으며, 더 높은 단백질 수준을 달성할 수 있을 것이라고 기대하고 있습니다. 현재 13명의 참가자에게 LX2006을 투여했으며, 추가 데이터를 바탕으로 2024년 가을에 열리는 과학 회의에서 더 자세한 결과를 공유할 예정입니다.
현재 Friedreich’s ataxia 심근병증에 사용할 수 있는 유일한 약물은 Biogen의 Skyclarys로, 이는 신경 질환 진행을 늦추지만 심장에는 영향을 미치지 않습니다. Lexeo의 유전자 치료는 심장 기능 개선에 초점을 맞추고 있어, 향후 치료 옵션으로 주목받고 있습니다. 하지만, 시장은 Voyager Therapeutics, Neurocrine Biosciences, Solid Biosciences 등 여러 경쟁자들이 존재하여 향후 몇 년 동안 더 치열해질 것으로 예상됩니다.
Lexeo의 주가는 초기 데이터 발표 후 최대 27% 하락했지만, 회사는 지속적으로 유망한 데이터를 바탕으로 FDA의 신속 승인을 받을 가능성을 보고 있습니다. Lexeo는 앞으로도 Friedreich’s ataxia 심근병증 치료를 위한 연구를 계속 진행할 예정입니다.