Exsilio Therapeutics가 8,200만 달러 규모의 시리즈 A 투자를 유치하며 광범위한 질병에 대한 재사용 가능한 게놈 의약품 개발에 박차를 가하고 있습니다. 이번 투자는 Novartis Venture Fund와 Delos Capital이 공동으로 주도했고, OrbiMed, Insight Partners, JP Morgan Life Sciences Private Capital, CRISPR Therapeutics, Innovation Endeavors, Inversus, Ark Ventures, Deep Insight가 참여했습니다.
Exsilio는 인간 게놈의 안전한 항구 부위에 전체 유전자를 정확하고 내구성 있게 삽입할 수 있는 게놈 의약품을 개발하고 있습니다. 이를 위해 회사는 mRNA와 지질 나노입자(LNP)를 사용하여 유전 요소를 세포에 전달합니다. 이러한 기술은 유전 질환, 암, 자가면역 질환으로 고통받는 환자들을 위해 치료 목적으로 재투여 및 적정화할 수 있는 의약품을 개발하는 데 주력하고 있습니다.
Exsilio의 회장 겸 임시 CEO인 Tal Zaks 박사는 “mRNA 기반 의약품은 소프트웨어와 같은 접근 방식으로 신약을 개발할 수 있게 해줍니다. Exsilio의 접근 방식은 mRNA의 장점을 활용하고, 영구적으로 통합되는 유전자를 인코딩하여 일시적인 효과가 아닌 치료의 가능성을 제공합니다”라고 설명했습니다. 그는 또한 “반복 가능하고 적정 가능한 접근 방식으로 전체 유전자를 삽입하는 능력은 환자의 개별 돌연변이에 관계없이 유전 질환을 치료할 수 있게 해줄 것입니다”라고 덧붙였습니다.
한편, Novartis Venture Fund의 매니징 디렉터이자 Exsilio 이사회 멤버인 Aaron Nelson은 “안전하고 재실행 가능한 방식으로 대규모 유전자 통합을 가능하게 하는 Exsilio의 게놈 의약품 접근 방식에 매료되었습니다”라고 말했습니다. Delos Capital의 매니징 파트너이자 Exsilio 이사회 멤버인 Henry Chen도 “치료 유전자를 환자의 게놈에 안전하고 지속적으로 통합한다는 비전을 실현하려면 임상적으로 검증된 비바이러스성 유전자 전달 기술을 활용할 수 있는 RNA 기반 페이로드를 사용해야 한다고 믿습니다”라고 말했습니다.
Exsilio는 이번 자금 조달로 mRNA 중간체를 통해 새로운 유전자를 세포에 정밀하게 삽입할 수 있는 게놈 의약품을 개발할 계획입니다. 예측 인실리코 모델링과 습식 실험실 기반 실험을 결합한 플랫폼을 구축하여 치료 유전자를 안전한 부위에 통합하는 기술을 개발 중입니다. Exsilio의 의약품은 mRNA로 인코딩되어 있어 안전하고 효율적이며, 기존 LNP 플랫폼을 통해 확장 가능하고 비용 효율적으로 전달할 수 있습니다.
이 회사는 유전 질환, 암, 자가면역 질환을 타깃으로 하여 치료 목적의 재투여 및 적정화가 가능한 의약품을 개발하고 있습니다. Exsilio의 기술은 기존의 바이러스 벡터를 사용하는 유전자 치료의 한계를 극복할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 예를 들어, 아데노 관련 바이러스(AAV)는 너무 작아서 일부 큰 유전자를 포함하기 어렵고, 신체의 방어를 유발해 부작용을 일으킬 수 있습니다. 반면, Exsilio의 치료법은 환자의 기존 면역력에 관계없이 반복적으로 투약할 수 있습니다.
Exsilio는 2022년에 설립되어 OrbiMed의 시드 투자를 받았습니다. 이번 시리즈 A 투자 유치로 Exsilio는 선도 후보를 선정하는 단계까지 나아갈 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.