Pfizer는 글로벌 제약 기업으로, 블록버스터 약물과 혁신적인 치료법 개발로 유명합니다. Alnylam Pharmaceuticals는 RNA 간섭 기반 치료제 개발에 중점을 둔 바이오테크 회사로, 신약 개발에 주력하고 있습니다. BridgeBio Pharma는 희귀 질환 치료제를 개발하는 바이오제약 회사입니다.
Pfizer의 약물 tafamidis(Vyndaqel 및 Vyndamax로 판매됨)는 희귀 심장병인 transthyretin amyloid cardiomyopathy(ATTR-CM) 치료를 위해 개발되었습니다. 이 약물은 transthyretin 단백질의 안정화를 촉진하여 질병의 진행을 늦추는 역할을 합니다. Alnylam의 Amvuttra(vutrisiran)는 RNA 간섭 기술을 사용하여 ATTR-CM을 포함한 다양한 형태의 ATTR을 치료하는 데 중점을 두고 있습니다. BridgeBio의 acoramidis는 또 다른 경구용 transthyretin 안정제로, 현재 임상 시험 중입니다.
Institute for Clinical and Economic Review(ICER)는 최근 보고서 초안을 통해 Pfizer의 tafamidis가 현재 가격으로는 비용 효율적이지 않다고 밝혔습니다. ICER는 tafamidis가 일반적인 비용 효율성 기준을 충족하려면 정가에서 최소 96% 할인이 필요하다고 주장했습니다. 현재 tafamidis의 도매 구입가는 $268,000이며, 할인 후 가격은 약 $194,000입니다. ICER에 따르면 tafamidis의 비용 효과성을 달성하기 위해서는 연간 $5,200~$10,400 사이의 가격이 되어야 합니다.
ICER의 보고서는 또한 Alnylam의 Amvuttra에 대한 예비 분석을 포함했지만, 비용 대비 효과 가격은 제시되지 않았습니다. 이는 HELIOS-B 임상시험의 기존 탑라인 결과가 충분하지 않았기 때문입니다. Amvuttra는 2022년에 연간 정가 $463,500에 출시되었습니다. Alnylam은 European Society of Cardiology 연례 회의에서 HELIOS-B의 자세한 데이터를 제공할 예정입니다.
Pfizer는 tafamidis가 위약에 비해 사망 위험을 30% 줄였다는 3상 ATTR-ACT 임상시험 데이터를 근거로 승인을 받았습니다. 그러나 ICER은 현대 인구에서 tafamidis의 혜택의 규모가 확고하게 확립되지 않았다고 주장했습니다. BridgeBio의 acoramidis는 최근 3상 임상시험에서 모든 원인에 의한 사망률 감소에 대한 통계적 유의성을 충족하지 못했습니다. 한편, ICER은 Amvuttra가 통계적으로 유의미한 35.5%의 사망 위험 감소를 보였다고 인정했습니다.
Pfizer의 tafamidis는 2019년 FDA 승인을 받았으며, 이 약물은 환자의 생존율을 높이고 심혈관 관련 입원을 줄이는 효과를 보였습니다. 그러나 ICER은 tafamidis의 높은 가격이 비용 효율성을 저해한다고 보고 있습니다. Alnylam의 Amvuttra는 2022년에 출시되어 ATTR을 포함한 다양한 형태의 아밀로이드증 치료에 사용되고 있습니다. BridgeBio의 acoramidis는 현재 임상 시험 중으로, FDA의 결정을 기다리고 있습니다.
ATTR-CM 치료제 시장에서는 Pfizer의 tafamidis와 Alnylam의 Amvuttra가 주요 경쟁자로 자리 잡고 있습니다. 두 약물 모두 ATTR-CM 환자의 생존율을 개선하는 데 효과적인 것으로 나타났지만, 가격 측면에서 큰 차이가 있습니다. Amvuttra는 tafamidis보다 훨씬 비싸기 때문에 비용 효율성을 달성하려면 큰 폭의 할인이 필요합니다. BridgeBio의 acoramidis는 아직 임상 시험 중이지만, 향후 경쟁에 중요한 역할을 할 것으로 예상됩니다.