4D Molecular Therapeutics(4DMT)는 습성 연령 관련 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 바이오테크 기업입니다. 이 회사는 주로 유전자 치료제 개발에 집중하고 있으며, 최근 습성 AMD에 대한 후보물질 4D-150의 2상 임상시험 중간 결과를 발표했습니다.
4D-150은 4DMT의 R100으로 알려진 유리체내 벡터와 유전자 카세트를 사용하는 유전자 치료제입니다. 이 약물은 습성 AMD 환자의 시력 개선 및 주사 부담을 감소시키는 데 목적이 있으며, 최근 2상 PRISM 연구에서 긍정적인 데이터를 보였습니다. 4D-150은 3E10 vg/eye 용량으로 투여될 때 안전하며, 전방염 및 유리체 염증을 유발하지 않는 견고한 안전 프로파일을 보였습니다.
4DMT는 American Society of Retina Specialists(ASRS) 연례 과학 회의에서 PRISM 연구의 중간 데이터를 발표했습니다. 이 연구는 총 45명의 습성 AMD 환자를 대상으로 했으며, 3E10 vg/eye 용량으로 치료받은 환자의 77%가 24주 동안 주사가 필요 없었고, 시력도 평균 4.2 글자 개선되었습니다. 그러나, 주가는 염증 사례 한 건으로 인해 32% 하락했습니다. 회사는 2025년 1분기에 3상 임상시험을 시작할 계획입니다.
4DMT는 2상 PRISM 연구 외에도 당뇨병성 황반부종(DME)에 대한 SPECTRA 연구를 진행 중이며, 2024년 4분기에 추가 데이터를 발표할 예정입니다. 2024년 9월에는 FDA 및 EMA와의 협의를 통해 3상 임상시험 설계를 최종화할 계획입니다.
4DMT는 과거에도 4D-150의 효능과 안전성을 입증하는 데이터를 발표해왔습니다. 2월에 발표된 데이터에서는 저용량과 고용량 모두에서 Eylea 주사 연간 비율을 각각 85%와 89% 감소시키는 결과를 보였습니다.
경쟁사로는 Regeneron의 Eylea와 같은 기존의 anti-VEGF 주사제가 있습니다. 그러나, 4D-150은 단 한 번의 유리체내 주사로 장기간 효과를 유지할 수 있는 잠재력을 가지고 있어, 반복 주사의 부담을 줄일 수 있는 차별화된 강점을 가지고 있습니다.
4D Molecular Therapeutics는 앞으로도 4D-150의 개발을 지속하며, 습성 AMD 및 DME 치료제 시장에서 경쟁력을 유지하려고 노력하고 있습니다.