Intellia Therapeutics는 최근 캐나다 몬트리올에서 열린 말초신경학회 연례 회의에서 NTLA-2001의 재투여 가능성을 입증하는 중요한 데이터를 발표했습니다. 이번 발표는 트랜스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 환자를 대상으로 한 임상 1상 용량 증량 시험에서 도출된 것입니다.
Intellia는 NTLA-2001이 유전자 편집 기술을 기반으로 한 CRISPR 치료제이며, 이를 통해 ATTR을 치료하는 것을 목표로 하고 있습니다. CEO John Leonard는 이번 데이터가 필요한 경우 치료제를 환자에게 여러 번 투여할 수 있는 잠재성을 보여준다고 밝혔습니다.
이번 연구는 NTLA-2001의 용량 증량 부분에 참여한 3명의 환자를 대상으로 진행되었습니다. 초기에는 0.1mg/kg의 저용량을 투여하였으나, 28일 후 혈청 트란스티레틴(TTR) 단백질 수치가 중앙값 기준 52% 감소하는 데 그쳤습니다. 이는 목표로 한 단백질 감소 수준에 미치지 못하는 결과였습니다.
이에 Intellia는 미리 지정된 2년의 추적 관찰 기간을 마친 후 세 환자에게 55mg의 고용량을 투여하는 후속 시험을 진행했습니다. 그 결과, 28일 후 혈청 TTR 단백질 수치가 중앙값 기준 90% 감소했으며, 이는 원래 기준치 대비 95%의 감소를 나타냈습니다. 이 과정에서 한 명의 환자는 경미한 주입 관련 반응을 경험했으나, 전반적으로 내약성이 양호했습니다.
이번 임상시험 결과는 NTLA-2001의 재투여가 가능하며, 이를 통해 추가적인 약역학적 효과를 얻을 수 있음을 보여줍니다. 이는 CRISPR 기반 치료제의 새로운 가능성을 열어주는 중요한 발전입니다. 특히, Intellia는 비바이러스성 지질 나노입자(LNP) 기반 전달 플랫폼을 활용하여 여러 번의 투여가 가능함을 입증했습니다.
Intellia는 현재 심근병증을 동반한 ATTR 환자를 대상으로 한 3상 임상시험 'MAGNITUDE'를 진행 중이며, 신경에 영향을 미치는 더 드문 형태의 ATTR에 대해서도 유사한 연구를 계획하고 있습니다. 이번 임상 1상 결과는 향후 다른 질병에서도 NTLA-2001을 반복 투여할 수 있는 가능성을 열어줍니다.