Bristol Myers Squibb(BMS)의 Augtyro(repotrectinib)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NTRK 유전자 융합을 가진 성인 및 소아 환자(12세 이상)의 암종불문(tumor-agnostic)고형 종양 치료를 위해 신속 승인받았습니다. 이는 Augtyro가 지난해 11월 ROS1 양성 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 승인받은 이후 두 번째 적응증입니다. 중국 규제 당국도 최근 같은 적응증으로 이 약물을 승인했습니다.
FDA는 TRIDENT-1 임상시험 데이터를 바탕으로 Augtyro의 신속 승인을 결정했습니다. 이 연구는 NTRK 유전자 융합 양성 고형 종양을 가진 88명의 성인 환자를 대상으로 진행되었으며, 이전에 TRK 티로신 키나제 억제제(TKI)를 사용한 환자와 TKI를 처음 사용하는 환자를 포함했습니다. TKI를 처음 사용하는 환자군에서 58%의 전체 반응률(ORR)을 보였으며, 이전에 TKI를 사용한 환자군에서는 50%의 반응률을 기록했습니다. 반면, TKI를 처음 사용하는 환자군에서는 반응 지속 기간을 추정할 수 없었으나, 이전에 TKI를 사용한 환자군에서는 9.9개월의 반응 지속 기간을 보였습니다.
BMS는 2022년 41억 달러에 Turning Point Therapeutics를 인수하면서 Augtyro를 자사 종양 포트폴리오에 추가했습니다. 한편, FDA는 BMS가 Augtyro의 임상적 혜택을 확인하기 위해 추가 데이터를 제출할 것을 요구했습니다. 이를 통해 신속 승인을 정식 승인으로 전환하려면 다양한 종양 유형에서 충분한 환자 데이터를 확보하고, 모든 반응 환자를 최소 12개월 동안 추적 관찰해야 합니다. 이는 Bayer의 Vitrakvi와 Roche의 Rozlytrek와 유사한 요구사항입니다.
Augtyro는 경구로 투여되며, ROS1 원종 유전자와 다수의 티로신 키나제를 억제하여 암 세포의 과도한 증식을 막습니다. 이 약물은 2023년 11월 ROS1 양성 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제로 처음 승인받았습니다.