Ionis Pharmaceuticals는 antisense oligonucleotides라는 특수한 약물을 개발하는 회사로, 주로 신경학적 질환 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 이 회사는 Biogen과의 협력을 통해 이미 다섯 가지 antisense 치료제를 시장에 출시한 바 있습니다.
ION582는 Angelman 증후군 치료를 목표로 하는 실험적 antisense oligonucleotide 약물입니다. 이 약물은 부계 염색체의 유전자 발현을 조절하는 RNA 분자에 결합하여 UBE3A 단백질의 생산을 증가시키기 위해 설계되었습니다. ION582는 뇌에서 UBE3A 유전자를 "비활성화 해제"하도록 설계되어 있으며, 이는 신경계의 발달과 기능에 중요한 역할을 합니다.
Ionis Pharmaceuticals는 최근 Angelman 증후군 환자를 대상으로 한 ION582의 HALOS 연구에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 연구는 1/2상 공개 연구로, 51명의 환자를 대상으로 진행되었습니다. 중간 및 고용량 그룹의 환자 97%가 SAS-CGI-C 척도를 기준으로 Angelman 증후군의 전반적인 증상에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였습니다. Bayley-4, Vineland-3, ORCA 부모 보고 평가 도구를 사용한 평가에서도 인지, 의사소통, 운동 기능의 개선이 확인되었습니다. Ionis는 2025년 상반기에 ION582의 3상 임상시험을 시작할 계획입니다. 이 시험의 주요 목표는 ION582의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
Ionis는 과거에 Biogen과의 협력을 통해 여러 antisense 치료제를 개발해왔습니다. 그러나 Biogen은 최근 ION582의 라이선스를 취득하지 않기로 결정하였고, 이에 따라 Ionis는 독립적으로 ION582의 개발을 진행하기로 했습니다. ION582는 Angelman 증후군을 위한 차세대 혁신적 치료제로 자리잡을 예정입니다.
ION582의 주요 경쟁자는 Ultragenyx Pharmaceutical의 GTX-102입니다. GTX-102도 Angelman 증후군 치료를 목표로 하는 antisense oligonucleotide 약물로, Ultragenyx는 이미 FDA와의 성공적인 조율을 통해 3상 임상시험을 준비하고 있습니다. GTX-102는 최근의 데이터에서 높은 효능을 보여주고 있으며, 이는 ION582와의 직접적인 경쟁 상황을 예고합니다.
Ionis와 Ultragenyx의 경쟁은 Angelman 증후군 치료제 시장에서 중요한 의미를 갖습니다. GTX-102는 일시적인 하부 사지 약화를 일으키는 부작용이 있지만, 높은 효능을 보여주고 있어 시장에서 유리한 위치를 점할 가능성이 큽니다. 반면, ION582는 안전성과 내약성 면에서 차별화된 장점을 가지고 있어 이 분야에서 중요한 치료 옵션이 될 수 있습니다.