Amylyx Pharmaceuticals는 최근 유일한 제품을 시장에서 철수한 후, GLP-1 활동을 조절하는 약물로 반등을 시도하고 있습니다. 이 약물은 내년 초 중요한 시험에 들어갈 예정입니다.
Amylyx Pharmaceuticals는 매사추세츠에 기반을 둔 생명공학 회사로, 10년이 채 되지 않아 잠재적인 약물을 식별하고 충분한 증거를 모아 승인받아 수익을 내기 시작했습니다. 그러나 성공은 오래가지 못했습니다.
ALS에 효과적임을 확인하기 위한 주요 시험에서 이 약물이 플라시보보다 나은 점이 없다는 결과가 나왔습니다. 이 결과로 Amylyx의 주가는 하루 만에 약 19달러에서 4달러 이하로 급락했습니다. 이후 회사는 유일한 제품을 시장에서 철수했습니다.
몇 달 후, Amylyx는 의료 연구의 가장 뜨거운 분야 중 하나로 진입하는 실험 약물을 인수했습니다. 이 약물의 이름은 avexitide로, 비만 및 당뇨병 치료의 혁명 중심에 있는 호르몬인 "GLP-1"과 관련된 단백질에 작용합니다.
체내에서 GLP-1은 특정 "수용체"에 결합하여 췌장이 더 많은 인슐린을 생성하도록 지시함으로써 혈당을 낮춥니다. Novo Nordisk의 Ozempic과 Eli Lilly의 Mounjaro와 같은 약물은 이 호르몬을 모방하여 인슐린 생성을 촉진하지만, avexitide는 효과적으로 반대 작용을 합니다. 이 약물은 수용체를 차단하여 혈당을 높입니다.
Amylyx의 공동 CEO인 Justin Klee와 Joshua Cohen은 이 효과가 매우 중요할 수 있다고 믿습니다. 그들은 avexitide가 저혈당증을 특징으로 하는 상태에 필요한 치료 옵션이 될 수 있다고 보고 있습니다. 내년 초, 그들은 비만 수술 후 저혈당증 환자를 대상으로 한 중요한 연구에 새로 인수한 약물을 투입할 계획입니다.
Cohen은 "사업 관점에서 볼 때, 이렇게 강력한 데이터를 가진 치료 후보를 Phase 3로 바로 진입시킬 수 있는 독특한 기회로 보았습니다"라고 말했습니다.
Klee와 Cohen에 따르면, Amylyx는 지난 몇 년 동안 파이프라인을 확장할 수 있는 잠재적 인수를 찾고 있었습니다. 회사는 수백 개의 약물을 평가했습니다. 그 중 avexitide는 여러 가지 이유로 두드러졌습니다.
첫째, 다른 실험 약물보다 위험이 적었습니다. 소유주인 Eiger BioPharmaceuticals는 이미 비만 수술 후 저혈당증과 선천성 고인슐린증에 대해 여러 중간 단계 임상 시험을 진행했습니다.
Amylyx는 또한 ALS 약물인 AMX0035를 Wolfram syndrome의 잠재적 치료제로 테스트하고 있었습니다. 이는 고혈당을 포함한 여러 건강 문제를 일으키는 희귀 유전 질환입니다. 따라서 avexitide를 인수하는 것은 내분비학 분야에서 회사의 입지를 확장하는 전략적 의미가 있었습니다.
Cohen은 "내분비학 분야에서 약물 개발에 대해 매우 잘 이해되고 명확한 마커를 따라갈 수 있다는 점에서 매우 고무적입니다"라고 말했습니다.
또한, GLP-1 분야의 약물은 일반적으로 "촉진제"입니다. 길항제로서 avexitide는 이 유형의 약물 중 최초로 시장에 도달할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 이는 제약 산업에서 종종 수익을 높이는 타이틀입니다.
Klee는 "이 약물은 우리에게 모든 조건을 충족시킨 첫 번째 약물 중 하나였습니다"라고 말했습니다.
Eiger는 올해 봄 파산 신청을 했고, Amylyx는 경매에서 이 약물을 3,500만 달러에 인수할 수 있었습니다. 인수는 지난달 Eiger에 의해 공개되었으며, 7월 9일에 완료되었습니다.
3월 말 기준으로, Amylyx는 3억 7,300만 달러 상당의 현금, 현금 등가물 및 단기 투자를 보유하고 있었습니다.
Eiger가 진행한 모든 시험과 비만 수술 후 저혈당증이 드문 질환이라는 점을 감안할 때, Cohen과 Klee는 Amylyx가 단 하나의 후기 단계 연구만 필요할 것이라고 생각합니다. 그들은 2026년에 결과를 기대하고 있으며, 승인이 뒤따르면 avexitide가 2027년에 시장에 출시될 것으로 예상합니다.
경영진은 이번 인수가 Amylyx의 전환을 의미하는 것이 아니라 추가임을 주장합니다. ALS 분야에서 회사는 올해 말까지 인간 시험에 들어가기를 희망하는 새로운 antisense therapy를 보유하고 있습니다. 또한 신경 파괴 질환을 진단하기 위한 혈액 기반 도구 작업도 계속하고 있습니다.
더 넓은 신경과학 분야에서 Amylyx는 AMX0035가 알츠하이머병과 진행성 핵상 마비와 같은 치명적인 뇌 질환에 유용할 수 있는지 여부를 여전히 탐구하고 있습니다. PSP 환자를 대상으로 한 중간 단계 연구의 데이터는 내년 중반에 예상됩니다.