Novo Nordisk는 ISTH 2024에서 발표된 Phase 3 임상시험 FRONTIER2의 결과를 통해, Haemophilia A 환자에게서 Mim8이 월등한 출혈 감소 효과를 보였다고 밝혔습니다. 이번 연구는 총 254명의 12세 이상 성인 및 청소년을 대상으로 진행됐습니다. Mim8은 주 1회, 월 1회 투여로 나뉘어 예방적 치료를 받았습니다.
FRONTIER2 임상시험은 두 그룹으로 나누어 진행했습니다. 첫 번째 그룹은 이전에 예방적 치료를 받지 않은 환자들로, 두 번째 그룹은 이전에 응고 인자 예방적 치료를 받았던 환자들입니다.
Mim8은 주 1회 투여 시 97.1%, 월 1회 투여 시 98.7%의 출혈 감소 효과를 보였습니다. 주 1회 투여한 환자 중 85.7%, 월 1회 투여한 환자 중 95%가 출혈을 경험하지 않았습니다. 반면, 예방적 치료를 받지 않은 환자들의 연간 출혈률(ABR)은 평균 15.75였으나, 주 1회 투여한 환자들은 0.45, 월 1회 투여한 환자들은 0.20으로 크게 감소했습니다.
이 그룹에서 Mim8은 주 1회 투여 시 48%, 월 1회 투여 시 42.6%의 출혈 감소 효과를 보였습니다. 주 1회 투여한 환자들은 연간 출혈률이 2.51로, 이전 예방적 치료를 받은 환자들의 4.83보다 크게 낮았습니다. 월 1회 투여한 환자들의 연간 출혈률은 1.78로, 이전 치료를 받은 환자들의 3.10보다 낮았습니다. 주 1회 투여한 환자 중 66.3%, 월 1회 투여한 환자 중 65.3%가 출혈을 경험하지 않았습니다.
FRONTIER2 임상시험을 이끈 Dr. Maria Elisa Mancuso는 "Mim8은 예방적 치료와 기존의 응고 인자 치료에 비해 출혈 에피소드 수를 현저히 줄였습니다. 일부 그룹에서는 최대 95%의 환자가 출혈을 겪지 않았다는 점이 매우 고무적입니다"라고 말했습니다.
Mim8은 Factor VIIIa (FVIIIa) 모방 이중 특이성 항체로, 주 1회 또는 월 1회 예방적 치료를 위해 개발 중입니다. 혈액 응고를 돕는 Factor IXa/X (FIXa/FX)를 연결하여 부족한 FVIII를 대체합니다. 이번 임상시험에서 Mim8은 안전하게 사용되었으며, 심각한 부작용이나 혈전색전증은 보고되지 않았습니다.
Novo Nordisk의 개발 부사장 Martin Holst Lange는 "Mim8은 많은 환자에게 출혈 없는 생활과 편리한 투약 옵션을 제공할 가능성이 큽니다. 올해 말 규제 당국과의 논의를 통해 첫 승인 신청을 할 계획입니다"라고 밝혔습니다. Mim8의 추가 데이터는 향후 학회와 출판물에서 공개될 예정입니다.
이로써 Novo Nordisk는 Haemophilia A 치료제 시장에서 강력한 경쟁력을 갖추게 됐습니다. Mim8이 승인되면 Roche의 Hemlibra와 경쟁할 것으로 예상됩니다. Hemlibra는 이미 미국에서 승인된 이중 특이성 항체로, 주 1회, 2주 1회, 월 1회 투여가 가능합니다. Hemlibra는 지난해 41억 스위스 프랑 (약 46억 달러)의 매출을 기록했습니다.
Novo Nordisk는 올해 말 Mim8의 첫 승인 신청을 목표로 하고 있으며, 추가 임상시험 데이터를 향후 학회에서 발표할 계획입니다. Mim8이 승인되면 Haemophilia A 치료제 시장에 큰 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대됩니다.