한글종합기사
BioMarin Pharmaceutical Inc.는 희귀질환 치료제 개발을 전문으로 하는 생명공학 기업입니다. 이 회사는 여러 희귀질환 치료제를 시장에 출시한 경력을 가지고 있으며, 최근 조직 개편을 통해 새로운 리더십을 구축하고 있습니다.
BioMarin의 주요 약물 중 하나인 Roctavian은 A형 혈우병 치료를 위한 유전자 치료제입니다. 이 약물은 단일 주입으로 출혈률과 보충 응고 단백질 필요성을 크게 감소시키는 것으로 알려져 있습니다. Roctavian은 여러 차례의 지연 끝에 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았으며, 현재 미국, 독일, 이탈리아에서 판매되고 있습니다. 그러나 높은 가격과 환자들의 두려움으로 인해 예상보다 도입이 느리게 진행되고 있습니다.
BioMarin은 최근 임원진 개편을 발표했습니다. Amgen에서 20년 가까이 근무한 Greg Friberg 박사가 최고 연구개발책임자로 9월 30일부터 BioMarin에 합류할 예정입니다. Friberg 박사는 Amgen의 희귀질환 글로벌 의학부 부사장을 역임했으며, BioMarin에서 초기 발견 및 전임상 업무부터 글로벌 규제 및 의료 업무에 이르기까지 R&D 업무를 이끌게 됩니다.
또한, James Sabry 박사는 10월 7일부터 최고 비즈니스 책임자로 BioMarin에 합류할 예정입니다. Sabry 박사는 Roche에서 14년간 근무하며 1,200건 이상의 거래를 주도한 경험이 있습니다. 그는 BioMarin에서 새로운 딜메이킹 단계에 진입하는 역할을 맡게 됩니다.
BioMarin의 오랜 R&D 책임자인 Hank Fuchs 박사는 15년간의 근무를 마치고 은퇴하게 됩니다. Fuchs 박사는 2025년 3월 3일까지 자문 역할을 계속할 예정입니다. 또한, 최고 기업 전략 및 사업 개발 책임자인 Brinda Balakrishnan 박사가 10월 1일부로 회사를 떠나기로 결정했습니다.
BioMarin은 올해 초 비용 절감을 위해 연구 프로젝트 목록을 축소하고 Roctavian의 임상 시험에 새로운 환자 등록을 중단하는 등의 조치를 취했습니다. 이는 Roctavian의 높은 비용과 도입률 저조로 인한 결정입니다.
BioMarin은 30년 동안 대부분의 사업 기간 동안 수익을 내지 못했지만, 드물게 8개의 자체 의약품을 시장에 출시하는 성과를 거두었습니다. 2023년에는 총 매출 24억 달러에 조금 못 미치는 1억 5,800만 달러의 수익을 기록했습니다.
Roctavian의 주요 경쟁 약물로는 다른 유전자 치료제와 혈우병 치료제가 있습니다. 이러한 경쟁 약물들은 BioMarin이 시장에서 더 큰 점유율을 확보하는 데 도전 과제가 되고 있습니다. BioMarin은 이러한 경쟁 속에서 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 지속적으로 노력하고 있습니다.
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