Takeda의 실험적 간질 치료제인 Soticlestat가 Dravet 증후군과 Lennox-Gastaut 증후군 환자를 대상으로 한 두 개의 후기 단계 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했습니다. 하지만 회사는 SKYLINE 시험에서 "아슬아슬하게" 주요 목표를 놓쳤다고 언급하며 여전히 희망적인 면이 있음을 강조했습니다.
SKYLINE 시험에는 난치성 Dravet 증후군을 가진 소아 및 청소년 참가자 144명이 포함되었으며, SKYWAY 시험에는 Lennox-Gastaut 증후군을 가진 소아 및 성인 환자 270명이 참여했습니다. 두 시험 모두 참가자들은 현재 복용 중인 항발작 치료에 Soticlestat 또는 위약을 하루 두 번, 16주 동안 추가로 복용하도록 무작위 배정되었습니다.
SKYLINE의 주요 목표는 28일 기준 발작 빈도의 변화율이었으며, SKYWAY의 주요 목표는 동일 기간 동안 주요 운동 발작(Major Motor Drop, MMD) 빈도의 변화율이었습니다. SKYLINE에서 Soticlestat는 주요 목표를 아슬아슬하게 놓쳤으며 p 값은 0.06이었습니다. Takeda는 이 약물이 주요 2차 목표 중 여러 항목에서 임상적으로 의미 있는 결과를 보였다고 덧붙였습니다. 반면 SKYWAY 시험의 2차 목표에 대한 세부 사항은 제공되지 않았습니다.
Takeda는 Soticlestat가 두 시험에서 전반적으로 잘 견뎠다고 밝혔습니다. 또한, 2021년 Ovid Therapeutics로부터 Soticlestat의 전권을 회수하기 위해 약 2억 달러를 지불한 만큼 재정적인 영향을 평가할 것이라고 발표했습니다.
Takeda의 신경과학 부문 책임자인 Sarah Sheikh는 "주요 목표에서 더 명확한 결과를 원했지만, 전체 데이터를 통해 긍정적인 결과를 보았고 앞으로의 최선의 경로를 결정하기 위해 보건 당국과 협력할 것입니다"라고 말했습니다.
Ovid Therapeutics는 이번 결과에 대해 자체 성명을 발표하며, Takeda로부터 받은 초기 지불금을 사용하여 두 개의 임상 후보로 구성된 파이프라인을 구축했다고 설명했습니다. Ovid는 재정적으로 지속 가능한 상태를 유지하며 2026년 상반기까지 운영 자금을 확보했다고 밝혔습니다. 그러나 투자자들은 Ovid의 주가가 60% 이상 하락하며 이번 결과에 실망감을 나타냈습니다.