Taysha Gene Therapies, Inc.는 최근 진행 중인 TSHA-102의 REVEAL 1/2상 임상시험에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했습니다. 이 임상시험은 Rett 증후군 환자들을 대상으로 하며, TSHA-102는 adeno-associated virus 9 (AAV9)를 기반으로 한 유전자 전달 치료제입니다.
회사 측은 지난달 다른 프로그램을 중단하고 직원의 35%를 해고한 후 TSHA-102를 회사의 주요 초점으로 삼았습니다. 레트 증후군 치료제 후보가 성공하면 Taysha는 수십억 달러 규모의 시장에 진출할 수 있는 기회를 얻게 됩니다. Bank of Montreal Capital Markets의 분석 보고서에 따르면 미국 내 Rett 증후군 환자의 수는 16,600~25,800명으로 추정되며, 시장 규모는 약 25억 달러로 예상됩니다.
Taysha는 2022년 Sandhoff 및 Tay-Sachs 질환에 대한 실험적 유전자 치료로 환자가 사망한 사건이 발생한 후 레트 증후군 치료에 집중하게 되었습니다. 이 사건으로 인해 회사의 주가가 떨어졌고, 결국 Taysha는 이 프로그램을 포기하고 레트 증후군에 자원을 집중하게 되었습니다.
이번에 발표된 데이터는 TSHA-102에 대한 1상/2상 임상시험에서 4명의 Rett 증후군 환자의 결과를 보여줍니다. 임상시험은 두 개의 코호트로 나뉘어 진행되었으며, 소아 환자와 성인 환자 모두에서 운동 능력, 의사소통 능력, 발작 발생률 감소 등의 개선이 관찰되었습니다. 특히, 한 성인 환자는 20년 만에 처음으로 정상적인 수면을 취했다고 보고되었습니다.
임상시험에 참여한 성인 환자들도 비슷한 결과를 보였으며, 임상시험 기간 동안 심각한 부작용은 발생하지 않았습니다. 한편, 이 데이터는 초기 단계일 뿐만 아니라 매우 적은 수의 환자를 대상으로 한 것임을 Jefferies의 주식 애널리스트 Maury Raycroft는 상기시켰습니다.
Taysha는 레트 증후군 치료제 후보물질이 제품을 출시할 수 있는 최고의 기회라고 보고 있으며, 이를 위해 다른 프로그램을 중단하고 TSHA-102에 전적으로 집중하고 있습니다. 최근 Taysha는 더 많은 자금을 확보하기 위해 1,400만 주 이상의 주식 공모를 발표하여 약 7,500만 달러를 조달할 계획입니다. SEC 문서에서 Taysha는 공모 자금을 TSHA-102의 임상, 규제 및 제조 개발에 사용할 것이라고 강조했습니다.
REVEAL 1/2상 임상시험은 캐나다와 미국에서 MECP2 기능 상실 돌연변이로 인한 Rett 증후군을 가진 12세 이상의 청소년 및 성인 여성을 대상으로 진행 중입니다. TSHA-102는 단일 요추 척수강 내 주사로 투여되며, 두 가지 용량 수준을 순차적으로 평가합니다.
임상시험 데이터에 따르면, 첫 번째 성인 환자는 치료 후 52주차에 다리의 움직임이 회복되었고, 10년 만에 처음으로 도움 없이 앉을 수 있게 되었습니다. 두 번째 성인 환자는 치료 후 25주차에 손의 상지와 호흡 기능이 개선되었으며, 8.5개월 동안 발작이 발생하지 않았습니다.
소아 환자의 경우, 첫 번째 환자는 치료 후 손 기능과 잡기 능력이 향상되었고, 두 번째 환자는 의자에서 일어나 계단을 오를 수 있는 능력이 향상되었습니다.
임상시험 책임자인 Montreal University의 Elsa Rossignol 박사는 "첫 번째와 두 번째 환자 치료 후 각각 52주와 36주차에 심각한 이상반응이나 용량 제한 독성이 나타나지 않았으며, 치료받은 성인 환자 모두에서 TSHA-102의 내약성이 양호했다"고 말했습니다.
Taysha는 앞으로도 TSHA-102의 개발에 전념할 계획이며, 현재 진행 중인 임상시험에서 더 높은 용량의 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다.