uniQure는 Huntington’s Disease 치료를 위한 유전자 치료제 AMT-130의 미국 및 유럽에서 진행된 1상/2상 임상시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표했습니다. 이번 발표는 2024년 3월 31일 기준으로 24개월 동안 추적한 21명의 환자 데이터를 포함합니다.
임상시험에는 총 29명의 환자가 참여했으며, 이 중 12명은 저용량, 9명은 고용량의 AMT-130을 투여받았고, 나머지 10명은 대조군으로 분류되었습니다. uniQure는 TRACK-HD, TRACK-ON 및 PREDICT-HD 자연사 연구 데이터를 사용하여 성향 점수 가중 외부 대조군과 비교했습니다.
고용량 AMT-130을 투여받은 환자들은 24개월 후 종합 Huntington’s Disease 평가 척도(cUHDRS)에서 질병 진행이 80% 둔화된 것으로 나타났습니다. 평균 변화는 -0.2로, 성향 점수 가중 외부 대조군의 -1.0에 비해 통계적으로 유의미한 차이를 보였습니다(p=0.007). 저용량 그룹은 질병 진행이 30% 느려졌으며, 평균 변화를 -0.7로 나타냈으나 통계적으로 유의미하지는 않았습니다(p=0.21).
또한, AMT-130으로 치료받은 환자들은 24개월 시점에서 뇌척수액(CSF) 신경섬유 경단백질(NfL) 수치가 기준선 대비 평균 11% 감소했습니다(p=0.02). 이는 신경 퇴행의 주요 마커를 감소시키는 효과를 보여주는 것입니다. 고용량과 저용량 모두 24개월 시점에서 평균 CSF NfL 수치가 기준선 이하로 감소했습니다.
uniQure의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "이번 임상시험은 Huntington’s Disease에 대한 잠재적인 장기 임상적 이점과 신경 퇴행의 주요 마커 감소에 대한 증거를 보여주는 최초의 임상시험이라고 생각합니다."라고 말했습니다. University of Alabama at Birmingham 신경과 교수인 Victor Sung 박사도 "이번 업데이트 결과는 매우 고무적이며 잠재적 치료 효과에 대한 강력한 증거를 제공합니다."라고 평가했습니다.
AMT-130은 현재까지 내약성이 좋고 관리 가능한 안전성 프로파일을 유지하고 있습니다. 임상시험 동안 AMT-130과 관련된 새로운 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다.
uniQure는 2024년 하반기에 미국 식품의약국(FDA)과 다분야 RMAT 회의를 개최하여 업데이트된 데이터를 발표하고 잠재적인 신속 임상 개발 경로에 대해 논의할 예정입니다. 또한, 2025년 상반기에는 면역억제제와 AMT-130을 병용하는 미국 1상/2상 연구의 세 번째 코호트 등록을 완료하고, 2025년 중반에는 36개월간의 추가 데이터를 발표할 계획입니다.
이번 발표 이후 uniQure의 주가는 60% 이상 상승했으며, 이는 투자자들이 Huntington’s Disease 치료제 AMT-130의 잠재력에 대해 긍정적으로 평가하고 있음을 시사합니다. uniQure는 Huntington’s Disease 치료를 위한 최초의 재생의료 첨단치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 이는 신속한 임상 개발과 승인 가능성을 높일 것입니다.