Marinus Pharmaceuticals는 최근 진행한 임상 3상 RAISE 시험에서 anti-seizure drug인 Ganaxolone의 혼합 결과를 발표했습니다. 이로 인해 회사는 FDA와 만나 "잠재적인 향후 경로"를 논의할 계획입니다. RAISE 시험은 refractory status epilepticus (RSE) 환자들을 대상으로 진행되었으며, 주요 평가변수 중 하나는 충족했으나 두 번째 평가변수는 충족하지 못했습니다.
RAISE 시험은 최소 두 가지 이상의 항경련 치료에 실패한 96명의 RSE 환자를 무작위로 배정하여 IV Ganaxolone 또는 위약을 투여했습니다. 치료받은 환자 중 약 80%가 치료 후 30분 내에 status epilepticus를 중단했으며, 위약군에서는 13%만이 동일한 결과를 보였습니다. 이는 주요 평가변수 중 하나를 충족한 것입니다. 반면, 두 번째 주요 평가변수인 치료 후 36시간 동안 IV 마취로의 진행을 피한 환자의 비율은 위약군에서 51%였던 반면, 치료군에서는 63%로 통계적 유의성을 충족하지 못했습니다.
Marinus의 Chief Medical Officer인 Joseph Hulihan 박사는 치료군이 위약군에 비해 더 심각한 질환을 가진 환자들로 구성되었기 때문에 이러한 결과가 나왔을 가능성이 있다고 설명했습니다. 또한, EEG 분석에 따르면 Ganaxolone을 투여받은 환자들은 36시간 동안 발작 부담이 88% 감소한 반면, 위약군은 38% 감소에 그쳤습니다. Marinus는 이러한 결과를 바탕으로 FDA와 향후 계획을 논의할 예정입니다.
Marinus는 Ganaxolone을 다른 희귀 유전성 발작 질환인 tuberous sclerosis complex 치료제로도 연구 중입니다. 이 질환은 뇌, 피부, 신장, 심장, 눈, 폐에 양성 종양을 유발하며 대부분의 환자에게 간질을 유발합니다. 2022년 3월, Ganaxolone은 CDKL-5 deficiency disorder와 관련된 발작을 치료하는 약물로 승인받았으며, Ztalmy라는 이름으로 판매되고 있습니다. Ztalmy는 2024년 1분기에 750만 달러의 매출을 기록했으며, 회사는 올해 전체 매출을 3,300만 달러에서 3,500만 달러 사이로 예측하고 있습니다.
Marinus는 현재 운영 자금을 2025년 2분기까지 유지할 수 있을 것으로 예상하고 있으며, 이는 최근 비용 절감 계획과 두 건의 신용 계약 수정의 영향을 반영한 것입니다.