Aerovate Therapeutics의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 AV-101이 임상 2b상에서 주요 목표를 달성하지 못했습니다. 이 결과로 Aerovate의 주가는 93% 폭락했습니다.
IMPAHCT 임상시험의 2b상은 AV-101의 세 가지 용량을 평가했습니다. 주요 목표는 폐혈관 저항(PVR)의 변화를 측정하는 것이었으나, 어떤 용량에서도 유의미한 개선 효과가 나타나지 않았습니다. 이차 목표인 6분 걷기 거리(6MWD)에서도 의미 있는 개선이 보이지 않았습니다.
Aerovate의 CEO Tim Noyes는 "이번 결과는 예상 밖이었으며 실망스러웠다"며, "우리는 이 결과를 연구자, 환자 및 PAH 커뮤니티와 투명하게 공유할 것"이라고 밝혔습니다. 회사는 독립적인 연구 자문위원회와 협의하여 임상 3상과 장기 연장 연구를 중단하기로 결정했습니다.
AV-101은 imatinib을 건조 분말 형태로 흡입하는 제제로, 주로 세포 과증식과 아폽토시스 저항을 타겟으로 합니다. 이 제제는 폐에 직접 전달되어 전신 부작용을 최소화하도록 설계되었습니다. 그러나 임상 2b상에서 목표를 달성하지 못해 더 이상의 임상 개발이 중단되었습니다.
이번 임상 실패로 Aerovate는 그들의 유일한 임상 프로그램을 잃게 되었으며, 회사의 재정 상태에도 큰 타격을 입었습니다. 현재 Aerovate는 약 1억 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자 자산을 보유하고 있습니다.
Aerovate는 가까운 시일 내에 임상 2b상의 전체 데이터를 공개할 계획입니다. 공고된 시점은 아직 결정되지 않았습니다.