한글종합기사
Vertex Pharmaceuticals와 CRISPR Therapeutics는 생명을 위협하는 만성 질환의 치료제를 개발하는 글로벌 바이오테크 기업입니다. Vertex는 낭포성 섬유증을 포함한 여러 심각한 유전 질환을 치료하는 의약품을 승인받았으며, CRISPR 유전자 편집 기술을 활용한 혁신적인 치료법을 개발하고 있습니다.
이번 기사의 중심이 되는 약물은 Casgevy(성분명: exagamglogene autotemcel)로, CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용한 일회성 치료제입니다. Casgevy는 환자의 조혈 줄기세포를 편집하여 BCL11A 유전자의 발현을 낮추고, 이를 통해 태아 헤모글로빈 생성 수준을 높여 겸상 적혈구 질환 및 베타 지중해 빈혈을 치료합니다.
Vertex는 영국 국민보건서비스(NHS)와 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자들을 위한 Casgevy 유전자 치료에 대한 환급 계약을 체결했습니다. 이번 계약은 영국의 국립보건의료연구원(NICE)이 TDT에 대한 Casgevy 사용을 권장한 이후 이루어졌습니다. 이는 영국에서 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자 약 460명이 이 혁신적인 치료법에 접근할 수 있게 된다는 것을 의미합니다. 영국의 7개 전문 NHS 시설에서 Casgevy가 제공될 예정이며, 몇 주 내로 환자들에게 이용 가능해질 것입니다.
영국의 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)은 2023년 11월에 Casgevy를 두 가지 혈액 질환에 대한 치료제로 승인한 첫 보건 당국이 되었으며, 미국 FDA는 2023년 12월 겸상 적혈구 질환, 2024년 1월에는 베타 지중해 빈혈에 대해 승인을 부여했습니다. 그러나 2024년 3월 NICE는 겸상 적혈구 질환에 대한 Casgevy의 비용 효율성 문제로 인해 자금 지원을 권고하지 않았습니다.
Vertex와 CRISPR Therapeutics는 Casgevy의 개발과 승인 과정에서 여러 도전에 직면했습니다. 2023년 11월 영국에서 MHRA의 승인을 받았고, NICE의 비용 효과성 평가를 통해 NHS와의 환급 계약을 체결했습니다.
Casgevy의 경쟁 약물로는 Pfizer의 SCD 유전자 치료제 Oxbryta(voxelotor)가 있으며, 이는 NICE의 가격 인하 요구를 받아들이면서 승인을 받았습니다.
Vertex와 CRISPR Therapeutics는 이번 환급 계약을 통해 영국 내 12세 이상의 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자들에게 Casgevy를 제공할 수 있게 되었습니다. 이는 생명을 단축시키는 질병에 대한 제한된 치료 옵션만을 가진 환자들에게 중요한 전환점이 될 것입니다.
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