유럽의약품청(EMA)의 자문위원회(CHMP)는 이번 주 여러 의약품에 대해 중요한 결정을 내렸습니다. 그중 Apellis Pharmaceuticals의 Syfovre와 PTC Therapeutics의 Translarna가 승인 거부를 받았습니다.
Apellis Pharmaceuticals의 Syfovre는 연령 관련 황반변성(AMD)으로 인한 지리적 위축(GA) 환자 치료제로 제출되었습니다. 그러나 CHMP는 연구 결과가 지리적 위축 병변의 성장을 늦추는 것으로 나타났지만, 환자에게 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공하지 못했다고 판단했습니다. 또한, 정기적인 눈 주사가 시력을 더욱 악화시킬 수 있는 부작용의 위험을 수반한다고 설명했습니다. Apellis는 이번 결정에 대해 항소할 계획이며, 올해 4분기에 최종 결정이 내려질 것으로 예상하고 있습니다.
이와 관련해 Mizuho Securities의 애널리스트 Graig Suvannavejh는 고객들에게 보낸 메모에서 Syfovre 사용이 명확하고 임상적으로 의미 있는 기능적 이점으로 이어진다는 것을 입증하는 데이터가 부족하다고 언급했습니다. 또한, 유럽의약품청이 FDA보다 더 보수적이기 때문에 Syfovre의 EU 승인 성공 확률을 20%에서 10%로 낮췄습니다.
반면, PTC Therapeutics의 Translarna는 Duchenne 근이영양증(DMD) 치료제로 제출되었습니다. CHMP는 세 번의 임상 연구 결과가 충분히 설득력이 없다고 판단했고, 실제 데이터에서도 효과에 대한 확고한 결론을 내릴 수 없다고 밝혔습니다. PTC는 이번 결정에 대해 재검토를 요청할 계획이며, 유럽 위원회가 최종 결정을 내릴 것입니다. PTC는 부정적인 의견이 유지되더라도 2024년 말까지 Translarna를 시장에 출시할 것으로 예상하고 있습니다.
한편, CHMP는 여러 의약품에 대해 긍정적인 의견도 발표했습니다. Merck의 폐동맥고혈압(PAH) 치료제인 Winrevair는 질병 개선 치료제로 주목받고 있으며, ARS Pharmaceuticals의 아드레날린 비강 스프레이 Eurneffy는 유럽 최초의 바늘 없는 아드레날린 옵션이 될 예정입니다.
Moderna의 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신인 mRasvia는 60세 이상 성인에게 권장할 수 있는 백신으로 승인받았습니다. 이 백신은 코로나바이러스가 아닌 다른 병원체를 표적으로 하는 최초의 mRNA 백신입니다.
Regeneron의 CD20xCD3 이중특이적 T세포 결합체 odronextamab는 여포성 림프종과 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로 긍정적인 의견을 얻었습니다. 또한, Roche의 Piasky(clovabimab)는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에게 적혈구가 조기에 파괴되어 생명을 위협하는 희귀 유전성 면역계 질환으로 승인받았습니다.
마지막으로, Eli Lilly의 Tauvid(flutemetamol)는 알츠하이머병의 타우 병리를 뇌에서 영상화하는 최초의 약물로 승인받았습니다. J&J의 Stelara 바이오시밀러인 Celltrion의 Stekimab는 크론병, 판상 건선, 건선성 관절염 환자에게 추천되었습니다.
이처럼 이번 주 CHMP의 결정은 여러 의약품에 대한 중요한 결과를 도출하며, 제약 및 바이오테크 산업에 큰 영향을 미치고 있습니다.