Kazia Therapeutics는 교모세포종(Glioblastoma) 치료제 Paxalisib의 임상시험 데이터에 대한 긍정적인 결과를 발표했습니다. Paxalisib는 환자 생존율을 개선할 가능성을 보여주었으며, Kazia는 이를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)의 신속 승인 경로를 모색하고 있습니다.
GBM-AGILE 연구는 Global Coalition for Adaptive Research (GCAR)가 후원하는 적응형 2/3상 글로벌 시험입니다. 이 시험은 교모세포종 환자들을 대상으로 Paxalisib와 표준 치료를 비교 평가했습니다. 시험은 새로 진단받은 unmethylated MGMT 프로모터 상태의 환자들과 재발 환자들을 포함하여 총 313명을 대상으로 진행되었습니다.
Paxalisib는 새로 진단된 unmethylated 교모세포종 환자들에서 전체 생존율(OS)을 개선했습니다. Paxalisib 치료를 받은 환자들의 중앙 OS는 14.77개월로, 표준 치료를 받은 대조군의 13.84개월보다 높았습니다. 특히, 동시 등록된 대조군과 비교했을 때 Paxalisib 군의 중앙 OS는 15.54개월로, 대조군의 11.89개월보다 약 33% 개선되었습니다.
Kazia의 CEO인 John Friend는 "새로 진단된 unmethylated GBM 환자들에게서 Paxalisib가 전체 생존율을 약 3.8개월, 약 33% 개선한 결과를 보여 매우 기쁩니다. 두 개의 독립적인 연구에서 유사한 전체 생존율 데이터를 얻은 것은 이 치료가 어려운 교모세포종 환자들에게 매우 고무적인 결과입니다"라고 말했습니다.
재발 환자 그룹에서는 Paxalisib가 효능을 보이지 않았습니다. Paxalisib를 투여 받은 환자들의 중앙 OS는 8.05개월로, 표준 치료를 받은 대조군의 9.69개월보다 낮았습니다. 이 환자 그룹에서는 약 213명의 환자가 참여했으며, Paxalisib와 대조군으로 거의 균등하게 나뉘었습니다.
Kazia는 현재 이러한 데이터를 추가 분석하여 재발 환자 그룹에서의 추가 고려할 신호를 명확히 하고자 합니다.
Kazia는 Paxalisib의 신속 승인을 위해 FDA와 논의를 계획하고 있습니다. Paxalisib는 이전에 unmethylated MGMT 프로모터 상태의 교모세포종 환자들에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정과 신속 승인 지정을 받은 바 있습니다.
Kazia는 올해 말 과학 회의에서 GBM-AGILE 연구의 Paxalisib 군에서 얻은 부차 평가 변수를 포함한 전체 데이터를 발표할 예정입니다.
이번 발표 이후, Kazia의 주가는 긍정적인 반응을 보였으며, 수요일 주가는 142% 급등했습니다. Kazia는 Paxalisib가 신속 승인 경로를 통해 교모세포종 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있기를 기대하고 있습니다.
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