미국 식품의약국(FDA)이 Rocket Pharmaceuticals가 개발한 유전자 치료제 Kresladi의 승인을 지연시켰습니다. FDA는 이 희귀 질환 치료제의 화학, 제조 및 통제(CMC) 관련 추가 정보를 요청했습니다.
Rocket Pharmaceuticals는 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD-I)을 치료하기 위해 개발한 유전자 치료제 Kresladi(marnetegragene autotemcel)에 대해 FDA의 승인을 받기 위해 신청서를 제출했습니다. 그러나 FDA는 최종 평가를 완료하기 위해 추가적인 CMC 정보를 필요로 한다며 완전 답변서(Complete Response Letter, CRL)를 발행했습니다.
Rocket Pharmaceuticals의 CEO Gaurav Shah는 "높은 미충족 의료 수요와 명확한 임상적 혜택, 적시 환자 접근의 중요성을 이해하는 FDA와 긴밀히 협력하고 있습니다"라고 말했습니다. Rocket은 이미 FDA의 생물학적 제제 평가 및 연구 센터(CBER)의 고위 리더들과 만나 추가 정보의 범위를 조율한 바 있습니다.
Kresladi는 ITGB2 유전자의 돌연변이로 인한 희귀 소아 질환인 LAD-I을 치료하기 위해 설계되었습니다. 이 질환은 CD18 단백질의 결함으로 인해 혈관이 감염에 대항할 수 없게 하며, 태어날 때부터 환자에게 심각한 박테리아 및 곰팡이 감염을 일으킬 수 있습니다. 이 질환을 가진 유아는 재발성 감염에 매우 취약하며, 동종 조혈모세포 이식을 받지 않으면 거의 항상 치명적입니다.
Rocket의 Kresladi 유전자 치료제는 9명의 LAD-I 환자를 대상으로 한 1상/2상 연구 데이터를 기반으로 합니다. 연구 결과, 주입 후 12개월 동안 100% 생존율을 보였으며, 감염 발생률 감소와 피부 병변 및 상처 회복 능력의 개선을 보여주었습니다. 이러한 데이터는 Kresladi가 LAD-I 환자에게 큰 임상적 혜택을 제공할 수 있음을 시사합니다.
Rocket은 Kresladi의 승인을 받기 위해 많은 노력을 기울이고 있습니다. 회사는 적격 치료 센터 개시, 질병 교육, 지불자 참여 및 현장 팀 구축 활동을 지속적으로 강화하고 있다고 밝혔습니다.
한편, Rocket의 주가는 FDA의 CRL 발행 소식 이후 금요일 오전 개장 전 거래에서 12.5% 하락했습니다. 그러나 분석가들은 이번 CRL이 주로 검토자의 연속성 부족으로 인한 것이며, 회사가 제한된 추가 CMC 정보 요청을 신속히 해결하고 적시에 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 다시 제출할 것으로 믿고 있습니다.
Rocket은 또한 또 다른 유전자 치료제 RP-L102를 보유하고 있으며, 이 치료제는 희귀 유전 질환인 판코니 빈혈을 치료하기 위해 유럽의약품청(EMA)에서 검토 중입니다. 회사는 2024년 상반기에 FDA에 신청할 것으로 예상하고 있습니다.
결국, Rocket Pharmaceuticals는 Kresladi의 승인을 받기 위해 FDA와 긴밀히 협력하며 추가 정보를 제공하는 데 주력하고 있습니다. LAD-I 환자들에게 이 혁신적인 치료제를 신속히 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다.